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Estudio de la tableta de Deucrictibant XR oral para la profilaxis y la cápsula de Deucrictibant IR para el tratamiento a demanda de ataques de angioedema en adultos con angioedema adquirido por deficiencia de inhibidor de C1 (CREAATE)

26 de junio de 2026 actualizado por: Pharvaris Netherlands B.V.

Estudio de fase 3, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo y de 3 partes para evaluar la eficacia y la seguridad de la tableta de liberación prolongada (XR) de deucrictibant administrada por vía oral para la profilaxis y de la cápsula de liberación inmediata (IR) de deucrictibant para el tratamiento a demanda de los ataques de angioedema en adultos con angioedema adquirido por deficiencia de inhibidor de C1

Este es un estudio de fase 3, multicéntrico, con 3 partes, que incluye 2 partes aleatorizadas, doble ciego y controladas con placebo, y una parte de extensión de etiqueta abierta, para evaluar la eficacia y seguridad de la tableta de deucrictibant XR administrada por vía oral para la profilaxis, y la cápsula de deucrictibant IR para el tratamiento a demanda de los ataques de angioedema en participantes adultos de edad ≥ 18 años con AAE-C1INH.

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

El estudio consta de un Período de Selección, durante el cual se confirma la elegibilidad, una Fase de Tratamiento Doble Ciego de Profilaxis de la Parte 1, una Fase de Tratamiento Doble Ciego a Demanda de la Parte 2 y una Fase de Extensión Abierta a Demanda de la Parte 3. Aproximadamente 24 participantes serán aleatorizados en la Parte 1 en 2 brazos paralelos para un período de tratamiento de 12 semanas. Durante el período de tratamiento de profilaxis, los participantes recibirán el fármaco del estudio enmascarado (deucrictibant 40 mg XR o placebo aleatorizados en una proporción 1:1). Al completar la Parte 1, los participantes pasarán a la Parte 2. Además de los participantes que completen la Parte 1, nuevos participantes sin tratamiento previo con deucrictibant se inscribirán directamente en la Parte 2, y esto puede ocurrir mientras la Parte 1 está en curso. Durante el período a demanda, los participantes recibirán el fármaco del estudio enmascarado (cápsula de deucrictibant 20 mg IR o placebo coincidente aleatorizados en una proporción 1:1, diseño cruzado de 2 períodos y 2 tratamientos) para 2 ataques de AAE-C1INH que cumplan los criterios. Los participantes que completen la Parte 2 pueden pasar a la Parte 3, donde todos los ataques de AAE-C1INH serán tratados con deucrictibant 20 mg en cápsula blanda en régimen abierto.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

32

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Berlin, Alemania
        • Reclutamiento
        • Study Site
      • Frankfurt am Main, Alemania
        • Reclutamiento
        • Study Site
      • Munich, Alemania
        • Reclutamiento
        • Study Site
  • Australia
      • Clayton, Australia
        • Reclutamiento
        • Study Site
  • Austria
      • Vienna, Austria
        • Reclutamiento
        • Study Site
  • Bulgaria
      • Sofia, Bulgaria
        • Reclutamiento
        • Study Site
  • Canadá
      • Edmonton, Canadá
        • Reclutamiento
        • Study Site
  • España
      • Madrid, España
        • Reclutamiento
        • Study Site
  • Estados Unidos
    • California
      • San Diego, California, Estados Unidos, 92093
        • Reclutamiento
        • Study Site
      • Walnut Creek, California, Estados Unidos, 94598,
        • Reclutamiento
        • Study Site
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Estados Unidos, 63130
        • Reclutamiento
        • Study Site
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Estados Unidos, 17033
        • Reclutamiento
        • Study Site
  • Francia
      • Grenoble, Francia
        • Reclutamiento
        • Study Site
      • Lille, Francia
        • Reclutamiento
        • Study Site
      • Paris, Francia
        • Reclutamiento
        • Study Site
  • Hungría
      • Budapest, Hungría
        • Reclutamiento
        • Study Site
  • Italia
      • Milan, Italia
        • Reclutamiento
        • Study Site 1
      • Milan, Italia
        • Reclutamiento
        • Study Site 2
      • Milan, Italia
        • Reclutamiento
        • Study Site 3
      • Padova, Italia
        • Reclutamiento
        • Study Site
      • Roma, Italia
        • Reclutamiento
        • Study Site
  • Nueva Zelanda
      • Auckland, Nueva Zelanda
        • Reclutamiento
        • Study Site
  • Países Bajos
      • Amsterdam, Países Bajos
        • Reclutamiento
        • Study Site
  • Polonia
      • Krakow, Polonia
        • Reclutamiento
        • Study Site
  • Reino Unido
      • Bristol, Reino Unido
        • Reclutamiento
        • Study Site
      • Cambridge, Reino Unido
        • Reclutamiento
        • Study Site
      • Leicester, Reino Unido
        • Reclutamiento
        • Study Site
      • London, Reino Unido
        • Reclutamiento
        • Study Site
      • Newcastle upon Tyne, Reino Unido
        • Reclutamiento
        • Study Site
      • Plymouth, Reino Unido
        • Reclutamiento
        • Study Site
  • Suiza
      • Basel, Suiza
        • Reclutamiento
        • Study Site
  • Turquía (Türkiye)
      • Ankara, Turquía (Türkiye)
        • Reclutamiento
        • Study Site

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Provisión de consentimiento informado por escrito
  • Varón o mujer (sexo al nacer) de edad ≥18 años
  • Diagnóstico de AAE-C1INH
  • Historial de ataques de AAE-C1INH antes de la Visita de Selección:

  • Los participantes que se inscriban en la Parte 1 deben tener una enfermedad subyacente estable de AAE-C1INH

    • Se puede esperar razonablemente que la condición subyacente permanezca estable durante la duración
  • Acceso confiable y capacidad para usar la terapia disponible para gestionar eficazmente los ataques de AAE-C1INH.
  • Las participantes femeninas con potencial de gestación deben aceptar las pruebas de embarazo especificadas en el protocolo y abstenerse de relaciones heterosexuales o utilizar un método anticonceptivo aceptable.

Las mujeres sin potencial de gestación (prepúberes, quirúrgicamente estériles o posmenopáusicas con ≥12 meses de amenorrea y confirmación de FSH posmenopáusica) no están obligadas a usar anticonceptivos durante el estudio.

• Capacidad para registrar, sin ayuda, datos de eDiario y ePRO utilizando un dispositivo electrónico, según se evidencia en la formación de eDiario y ePRO.

Criterios de exclusión:

  • Participación en un estudio clínico con cualquier otro fármaco en investigación en los últimos 30 días o dentro de 5 vidas medias del fármaco en investigación en la Visita de Selección (lo que sea más largo).
  • Los participantes que han recibido previamente terapia profiláctica pero la han suspendido pueden participar en este estudio siempre que la última dosis del tratamiento se recibiera antes del punto temporal anterior a la Visita de Selección
  • Cualquier mujer que esté embarazada, planee quedarse embarazada o esté actualmente amamantando
  • Función hepática anormal
  • Deterioro renal moderado o grave
  • Cualquier comorbilidad o disfunción sistémica clínicamente significativa que interfiera con la seguridad del participante o su capacidad para participar en el estudio.
  • Historial de epilepsia y/o otras enfermedades neurológicas significativas
  • Cualquier disfunción gastrointestinal clínicamente significativa y no controlada que pueda afectar la absorción del fármaco del estudio
  • Evidencia de abuso actual de alcohol o drogas
  • Uso de medicamentos que sean inhibidores moderados y fuertes del citocromo P450 (CYP) 3A4, o inductores fuertes de CYP3A4 en los últimos 30 días o dentro de 5 vidas medias (lo que sea más largo) en el momento de la Visita de Selección
  • Hipersensibilidad conocida a deucrictibant o a cualquiera de los excipientes del fármaco del estudio
  • Uso de inhibidores de la enzima convertidora de angiotensina o cualquier medicamento que contenga estrógenos

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Cuadruplicar

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Parte 1 - Brazo 1 - Activo
Droga: Deucrictibant
Parte 1: Comprimido de liberación prolongada de deucrictibant 40 mg para uso oral una vez al día
Droga: Deucrictibant
Parte 2: Deucrictibant 20 mg cápsula blanda uso oral
Droga: Deucrictibant
Parte 3: Deucrictibant 20 mg cápsula blanda uso oral
Comparador de placebos: Parte 1 - Brazo 2 - Placebo
Droga: Placebo
Parte 1: Comprimido comparador placebo para uso oral una vez al día
Droga: Placebo
Parte 2: Comparador de placebo cápsula blanda uso oral
Experimental: Parte 2 - Brazo 1
Droga: Deucrictibant
Parte 1: Comprimido de liberación prolongada de deucrictibant 40 mg para uso oral una vez al día
Droga: Deucrictibant
Parte 2: Deucrictibant 20 mg cápsula blanda uso oral
Droga: Deucrictibant
Parte 3: Deucrictibant 20 mg cápsula blanda uso oral
Droga: Placebo
Parte 1: Comprimido comparador placebo para uso oral una vez al día
Droga: Placebo
Parte 2: Comparador de placebo cápsula blanda uso oral
Experimental: Parte 2 - Brazo 2
Droga: Deucrictibant
Parte 1: Comprimido de liberación prolongada de deucrictibant 40 mg para uso oral una vez al día
Droga: Deucrictibant
Parte 2: Deucrictibant 20 mg cápsula blanda uso oral
Droga: Deucrictibant
Parte 3: Deucrictibant 20 mg cápsula blanda uso oral
Droga: Placebo
Parte 1: Comprimido comparador placebo para uso oral una vez al día
Droga: Placebo
Parte 2: Comparador de placebo cápsula blanda uso oral
Experimental: Parte 3 - Abierto
Droga: Deucrictibant
Parte 1: Comprimido de liberación prolongada de deucrictibant 40 mg para uso oral una vez al día
Droga: Deucrictibant
Parte 2: Deucrictibant 20 mg cápsula blanda uso oral
Droga: Deucrictibant
Parte 3: Deucrictibant 20 mg cápsula blanda uso oral

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Parte 1 (Fase de tratamiento de profilaxis, doble ciego)
Periodo de tiempo: 12 semanas
Número normalizado por tiempo de ataques AAE confirmados por el investigador durante la Fase de Tratamiento
12 semanas
Parte 2 (Fase de Tratamiento a Demanda, Doble Ciego)
Periodo de tiempo: 12 horas después del tratamiento
Tiempo hasta el alivio de los síntomas, evaluación del Paciente de la Impresión Global del Cambio (PGI-C) de al menos "mejor"
12 horas después del tratamiento
Parte 3 (Fase de tratamiento de extensión abierta a demanda)
Periodo de tiempo: Hasta la finalización del estudio, una media de 36 semanas
Incidencia de eventos adversos emergentes del tratamiento (EAET), eventos adversos graves (EAG), eventos adversos de especial interés (EAEI) y EAET que conllevan a la interrupción del fármaco del estudio
Hasta la finalización del estudio, una media de 36 semanas

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Parte 1 (Fase de tratamiento de profilaxis, doble ciego)
Periodo de tiempo: 12 semanas
Proporción de participantes que están libres de ataques de AAE durante la Fase de Tratamiento
12 semanas
Parte 1 (Fase de Tratamiento con Profilaxis, Doble Ciego)
Periodo de tiempo: 12 semanas
Número de ataques AAE confirmados por el investigador y tratados con medicación a demanda durante la Fase de Tratamiento, normalizado en el tiempo
12 semanas
Parte 1 (Profilaxis, Fase de Tratamiento con Enmascaramiento Doble)
Periodo de tiempo: 12 semanas
Número normalizado en el tiempo de ataques de EAA moderados o graves confirmados por el investigador durante la fase de tratamiento
12 semanas
Parte 1 (Profilaxis, Fase de Tratamiento Doble Ciego)
Periodo de tiempo: 12 semanas
Puntos finales de seguridad: Incidencia de eventos adversos emergentes del tratamiento (TEAE), eventos adversos graves (SAE), eventos adversos de especial interés (AESI) y TEAE que llevaron a la interrupción del fármaco del estudio
12 semanas
Parte 1 (Fase de tratamiento de profilaxis, doble ciego)
Periodo de tiempo: Desde la inscripción hasta el final de la Parte 1 (Semana 12)

Resultados comunicados por el paciente:

· Resultado comunicado por el paciente: Cuestionario de Calidad de Vida en Angioedema (AE-QoL)

El AE-QoL es un breve cuestionario de 17 ítems diseñado para evaluar retrospectivamente la CVRS, con un período de recuerdo de 4 semanas. Sus resultados pueden mostrarse como una puntuación total o como 4 puntuaciones de dominio. Las puntuaciones oscilan entre 0 y 100, tras la transformación lineal de los valores brutos, donde puntuaciones más altas indican un mayor deterioro de la CVRS.
Desde la inscripción hasta el final de la Parte 1 (Semana 12)
Parte 1 (Profilaxis, Fase de Tratamiento a Doble Ciego)
Periodo de tiempo: Desde la inscripción hasta el final de la Parte 1 (Semana 12)

Resultados reportados por el paciente:

· Evaluación Global del Cambio por el Paciente (PGA-Change)

PGA-Change evalúa en una escala de 5 puntos cómo la calidad de vida del participante ha sido afectada por el AEH desde el inicio de la toma del fármaco del estudio
Desde la inscripción hasta el final de la Parte 1 (Semana 12)
Parte 1 (Fase de Tratamiento de Profilaxis, Doble Ciego)
Periodo de tiempo: Desde la inscripción hasta el final de la Parte 1 (Semana 12)

Resultados reportados por el paciente:

· Test de Control del Angioedema versión 4 semanas (AECT-4 semanas)

El AECT-4 semanas mide el control de la enfermedad de forma retrospectiva, consta de 4 preguntas con un periodo de recuerdo de 4 semanas. Las puntuaciones de las respuestas en el AECT oscilan entre 0 y 16, donde puntuaciones más altas indican un mejor control de la enfermedad (≤ 9 mal controlado; ≥ 10 bien controlado)
Desde la inscripción hasta el final de la Parte 1 (Semana 12)
Parte 1 (Profilaxis, Fase de Tratamiento a Doble Ciego)
Periodo de tiempo: Desde la inscripción hasta el final de la Parte 1 (Semana 12)

Resultados informados por el paciente:

· EuroQol 5 Dimensiones 5 niveles (EQ 5D 5L)

EQ 5D 5L es una medida breve, multiatributo, genérica, del estado de salud compuesta por 5 preguntas con opciones de respuesta tipo Likert (sistema descriptivo) y una escala visual analógica (EQ-VAS). Esta última pide a los pacientes que valoren su propia salud de 0 a 100 (la peor y la mejor salud imaginable, respectivamente)
Desde la inscripción hasta el final de la Parte 1 (Semana 12)
Parte 2 (Fase de Tratamiento a Demanda, Doble Ciego)
Periodo de tiempo: 12 horas después del tratamiento
Tiempo hasta el alivio de los síntomas definido como una reducción de al menos 1 punto en la calificación PGI-S
12 horas después del tratamiento
Parte 2 (Fase de Tratamiento a Demanda y Doble Ciego)
Periodo de tiempo: 12 semanas
Safety endpoints: Incidencia de eventos adversos emergentes del tratamiento (EAET), eventos adversos graves (EAG), eventos adversos de especial interés (EAEI) y EAET que conducen a la interrupción del fármaco del estudio
12 semanas
Parte 1 (Profilaxis, Fase de Tratamiento a Doble Ciego)
Periodo de tiempo: 12 semanas
Farmacocinética [PK]: Concentraciones plasmáticas y urinarias de deucrictibant y metabolitos de deucrictibant
12 semanas
Parte 2 (Fase de Tratamiento a Demanda, Doble Ciego)
Periodo de tiempo: mantenido dentro de las 24 horas posteriores al tratamiento
Tiempo hasta la resolución completa de los síntomas, valoración de la Impresión Global del Paciente sobre la Gravedad (PGI-S) de "sin síntomas"
mantenido dentro de las 24 horas posteriores al tratamiento
Parte 2 (Fase de Tratamiento a Demanda y Doble Ciego)
Periodo de tiempo: Día 1
Farmacocinética [PK]: Perfiles de concentración plasmática-tiempo de deucrictibant y metabolitos de deucrictibant
Día 1

Otras medidas de resultado

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Parte 3 (Fase de Tratamiento de Extensión Abierta a Demanda)
Periodo de tiempo: 12 horas después del tratamiento
Tiempo hasta el alivio de los síntomas, según una valoración PGI-C de al menos "mejor"
12 horas después del tratamiento

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Pharvaris Netherlands B.V.

Investigadores

  • Director de estudio: Study Director, Pharvaris, Pharvaris Netherlands B.V.

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

16 de octubre de 2025

Finalización primaria (Estimado)

1 de junio de 2027

Finalización del estudio (Estimado)

1 de junio de 2027

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

20 de octubre de 2025

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

25 de noviembre de 2025

Publicado por primera vez (Actual)

5 de diciembre de 2025

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

29 de junio de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

26 de junio de 2026

Última verificación

1 de junio de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • PHA022121-C308

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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