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Estudo do Comprimido Oral Deucrictibant XR para Profilaxia e da Cápsula Deucrictibant IR para Tratamento a Pedido de Ataques de Angioedema em Adultos com Angioedema Adquirido por Deficiência do Inibidor C1 (CREAATE)

26 de junho de 2026 atualizado por: Pharvaris Netherlands B.V.

Estudo de Fase 3, Randomizado, Duplamente-cego, Controlado por Placebo, em 3 Partes para Avaliar a Eficácia e Segurança do Comprimido de Libertação Prolongada (XR) de Deucrictibante Administrado por Via Oral para Profilaxia e da Cápsula de Libertação Imediata (IR) de Deucrictibante para Tratamento a Pedido de Crises de Angioedema em Adultos com Angioedema Adquirido por Deficiência do Inibidor de C1

Este é um estudo de Fase 3, multicêntrico, com 3 partes, incluindo 2 partes randomizadas, duplamente-cegas, controladas por placebo e uma parte de extensão aberta, para avaliar a eficácia e segurança do comprimido de deucrictibant XR administrado por via oral para profilaxia, e da cápsula de deucrictibant IR para tratamento a pedido de ataques de angioedema em participantes adultos com idade ≥ 18 anos com AAE-C1INH.

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

O estudo consiste num Período de Triagem, durante o qual a elegibilidade é confirmada, numa Fase de Tratamento Duplamente-cego de Profilaxia da Parte 1, numa Fase de Tratamento Duplamente-cego a Pedido da Parte 2, e numa Fase de Extensão Aberta a Pedido da Parte 3.
Aproximadamente 24 participantes serão randomizados na Parte 1 em 2 braços paralelos para um período de tratamento de 12 semanas.
Durante o período de tratamento de profilaxia, os participantes receberão o medicamento do estudo cegado (deucrictibant 40 mg XR ou placebo randomizados numa proporção 1:1).
Após a conclusão da Parte 1, os participantes passarão para a Parte 2. Além dos participantes em transição que completarem a Parte 1, novos participantes sem tratamento prévio com deucrictibant serão inscritos diretamente na Parte 2, e isto pode ocorrer enquanto a Parte 1 ainda está em curso.
Durante o período a pedido, os participantes receberão o medicamento do estudo cegado (cápsula de deucrictibant 20 mg IR ou placebo correspondente randomizados numa proporção 1:1, num desenho cruzado de 2 períodos e 2 tratamentos) para 2 ataques qualificados de AAE-C1INH.
Os participantes que completarem a Parte 2 podem passar para a Parte 3, onde todos os ataques de AAE-C1INH serão tratados com cápsula mole de deucrictibant 20 mg em aberto.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

32

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Berlin, Alemanha
        • Recrutamento
        • Study Site
      • Frankfurt am Main, Alemanha
        • Recrutamento
        • Study Site
      • Munich, Alemanha
        • Recrutamento
        • Study Site
  • Austrália
      • Clayton, Austrália
        • Recrutamento
        • Study Site
  • Bulgária
      • Sofia, Bulgária
        • Recrutamento
        • Study Site
  • Canadá
      • Edmonton, Canadá
        • Recrutamento
        • Study Site
  • Espanha
      • Madrid, Espanha
        • Recrutamento
        • Study Site
  • Estados Unidos
    • California
      • San Diego, California, Estados Unidos, 92093
        • Recrutamento
        • Study Site
      • Walnut Creek, California, Estados Unidos, 94598,
        • Recrutamento
        • Study Site
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Estados Unidos, 63130
        • Recrutamento
        • Study Site
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Estados Unidos, 17033
        • Recrutamento
        • Study Site
  • França
      • Grenoble, França
        • Recrutamento
        • Study Site
      • Lille, França
        • Recrutamento
        • Study Site
      • Paris, França
        • Recrutamento
        • Study Site
  • Holanda
      • Amsterdam, Holanda
        • Recrutamento
        • Study Site
  • Hungria
      • Budapest, Hungria
        • Recrutamento
        • Study Site
  • Itália
      • Milan, Itália
        • Recrutamento
        • Study Site 1
      • Milan, Itália
        • Recrutamento
        • Study Site 2
      • Milan, Itália
        • Recrutamento
        • Study Site 3
      • Padova, Itália
        • Recrutamento
        • Study Site
      • Roma, Itália
        • Recrutamento
        • Study Site
  • Nova Zelândia
      • Auckland, Nova Zelândia
        • Recrutamento
        • Study Site
  • Polônia
      • Krakow, Polônia
        • Recrutamento
        • Study Site
  • Reino Unido
      • Bristol, Reino Unido
        • Recrutamento
        • Study Site
      • Cambridge, Reino Unido
        • Recrutamento
        • Study Site
      • Leicester, Reino Unido
        • Recrutamento
        • Study Site
      • London, Reino Unido
        • Recrutamento
        • Study Site
      • Newcastle upon Tyne, Reino Unido
        • Recrutamento
        • Study Site
      • Plymouth, Reino Unido
        • Recrutamento
        • Study Site
  • Suíça
      • Basel, Suíça
        • Recrutamento
        • Study Site
  • Turquia (Türkiye)
      • Ankara, Turquia (Türkiye)
        • Recrutamento
        • Study Site
  • Áustria
      • Vienna, Áustria
        • Recrutamento
        • Study Site

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critérios de Inclusão:

  • Fornecimento de consentimento informado por escrito
  • Sexo masculino ou feminino (sexo à nascença) com idade ≥18 anos
  • Diagnóstico de AAE-C1INH
  • Histórico de ataques de AAE-C1INH antes da Visita de Rastreio:

  • Os participantes que se inscrevem na Parte 1 devem ter doença subjacente estável de AAE-C1INH

    • É razoável esperar que a condição subjacente permaneça estável durante a duração
  • Acesso confiável e capacidade de usar a terapia disponível para gerir eficazmente os ataques de AAE-C1INH.
  • As participantes do sexo feminino com potencial de engravidar devem concordar com os testes de gravidez especificados no protocolo e em abster-se de relações heterossexuais ou usar um método contracetivo aceitável.

Mulheres sem potencial de engravidar (pré-púberes, esterilizadas cirurgicamente ou pós-menopáusicas com ≥12 meses de amenorreia e confirmação de FSH pós-menopáusica) não são obrigadas a usar contraceção durante o estudo.

• Capaz de registar, sem assistência, dados de eDiário e ePRO usando um dispositivo eletrónico, conforme evidenciado pela formação em eDiário e ePRO.

Critérios de Exclusão:

  • Participação num estudo clínico com qualquer outro fármaco investigacional nos últimos 30 dias ou dentro de 5 meias-vidas do fármaco investigacional na Visita de Rastreio (o que for mais longo).
  • Os participantes que já receberam terapia profilática mas interromperam podem participar neste estudo, desde que a última dose do tratamento tenha sido recebida antes do momento anterior à Visita de Rastreio
  • Qualquer mulher que esteja grávida, planeie engravidar ou esteja atualmente a amamentar
  • Função hepática anormal
  • Insuficiência renal moderada ou grave
  • Qualquer comorbilidade ou disfunção sistémica clinicamente significativa que interfira com a segurança do participante ou a sua capacidade de participar no estudo.
  • Histórico de epilepsia e/ou outras doenças neurológicas significativas
  • Qualquer disfunção gastrointestinal clinicamente significativa e não controlada que possa afetar a absorção do fármaco do estudo
  • Evidência de abuso atual de álcool ou drogas
  • Uso de medicamentos que são inibidores moderados e fortes do citocromo P450 (CYP) 3A4, ou indutores fortes do CYP3A4 nos últimos 30 dias ou dentro de 5 meias-vidas (o que for mais longo) no momento da Visita de Rastreio
  • Hipersensibilidade conhecida ao deucrictibante ou a qualquer dos excipientes do fármaco do estudo
  • Uso de inibidores da enzima de conversão da angiotensina ou de quaisquer medicamentos contendo estrogénio

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Quadruplicar

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Parte 1 - Braço 1 - Ativo
Medicamento: Deucrictibant
Parte 1: Comprimido de libertação prolongada de Deucrictibant 40 mg para uso oral uma vez por dia
Medicamento: Deucrictibante
Parte 2: Deucrictibant 20 mg cápsula mole para uso oral
Medicamento: Deucrictibant
Parte 3: Deucrictibant 20 mg cápsula mole uso oral
Comparador de Placebo: Parte 1 - Braço 2 - Placebo
Medicamento: Placebo
Parte 1: Comprimido comparador de placebo para uso oral uma vez por dia
Medicamento: Placebo
Parte 2: Comparador de Placebo cápsula mole uso oral
Experimental: Parte 2 - Braço 1
Medicamento: Deucrictibant
Parte 1: Comprimido de libertação prolongada de Deucrictibant 40 mg para uso oral uma vez por dia
Medicamento: Deucrictibante
Parte 2: Deucrictibant 20 mg cápsula mole para uso oral
Medicamento: Deucrictibant
Parte 3: Deucrictibant 20 mg cápsula mole uso oral
Medicamento: Placebo
Parte 1: Comprimido comparador de placebo para uso oral uma vez por dia
Medicamento: Placebo
Parte 2: Comparador de Placebo cápsula mole uso oral
Experimental: Parte 2 - Braço 2
Medicamento: Deucrictibant
Parte 1: Comprimido de libertação prolongada de Deucrictibant 40 mg para uso oral uma vez por dia
Medicamento: Deucrictibante
Parte 2: Deucrictibant 20 mg cápsula mole para uso oral
Medicamento: Deucrictibant
Parte 3: Deucrictibant 20 mg cápsula mole uso oral
Medicamento: Placebo
Parte 1: Comprimido comparador de placebo para uso oral uma vez por dia
Medicamento: Placebo
Parte 2: Comparador de Placebo cápsula mole uso oral
Experimental: Parte 3 - Aberto
Medicamento: Deucrictibant
Parte 1: Comprimido de libertação prolongada de Deucrictibant 40 mg para uso oral uma vez por dia
Medicamento: Deucrictibante
Parte 2: Deucrictibant 20 mg cápsula mole para uso oral
Medicamento: Deucrictibant
Parte 3: Deucrictibant 20 mg cápsula mole uso oral

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Parte 1 (Profilaxia, Fase de Tratamento Duplo-cego)
Prazo: 12 semanas
Número de ataques de AAE confirmados pelo Investigador, normalizado ao tempo, durante a Fase de Tratamento
12 semanas
Parte 2 (Fase de Tratamento Duplo-cego, a Pedido)
Prazo: 12 horas após o tratamento
Tempo até ao alívio dos sintomas, Classificação de Impressão Global de Mudança do Paciente (PGI-C) de pelo menos "melhor"
12 horas após o tratamento
Parte 3 (Fase de Tratamento de Extensão Aberta, Sob Demanda)
Prazo: Até à conclusão do estudo, uma média de 36 semanas
Incidência de eventos adversos emergentes do tratamento (EAETs), eventos adversos graves (EAGs), eventos adversos de interesse especial (EAEIs) e EAETs que levam à descontinuação do medicamento do estudo
Até à conclusão do estudo, uma média de 36 semanas

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Parte 1 (Profilaxia, Fase de Tratamento Duplamente Cego)
Prazo: 12 semanas
Proporção de participantes que não têm ataques de AAE durante a Fase de Tratamento
12 semanas
Parte 1 (Profilaxia, Fase de Tratamento Duplo-cego)
Prazo: 12 semanas
Número normalizado no tempo de ataques de AAE confirmados pelo investigador tratados com medicação sob demanda durante a Fase de Tratamento
12 semanas
Parte 1 (Profilaxia, Fase de Tratamento Duplo-cego)
Prazo: 12 semanas
Número temporalmente normalizado de ataques de AAE moderados ou graves confirmados pelo investigador durante a Fase de Tratamento
12 semanas
Parte 1 (Profilaxia, Fase de Tratamento Duplo-cego)
Prazo: 12 semanas
Pontos finais de segurança: Incidência de eventos adversos emergentes do tratamento (EAET), eventos adversos graves (EAG), eventos adversos de interesse especial (EAEI) e EAET que levam à descontinuação do medicamento do estudo
12 semanas
Parte 1 (Fase de Tratamento em Dupla Oculta de Profilaxia)
Prazo: Desde a inscrição até ao final da Parte 1 (Semana 12)

Resultados relatados pelo paciente:

· Resultado relatado pelo paciente: Questionário de Qualidade de Vida no Angioedema (AE-QoL)

O AE-QoL é um questionário curto de 17 itens concebido para avaliar retrospectivamente a HRQoL, com um período de recordação de 4 semanas. Os seus resultados podem ser apresentados como uma pontuação total ou como 4 pontuações de domínio. As pontuações variam de 0 a 100, após transformação linear dos valores brutos, sendo que pontuações mais elevadas indicam maior comprometimento da HRQoL.
Desde a inscrição até ao final da Parte 1 (Semana 12)
Parte 1 (Profilaxia, Fase de Tratamento Duplo-cego)
Prazo: Desde a inscrição até ao final da Parte 1 (Semana 12)

Resultados reportados pelo paciente:

· Avaliação Global de Mudança pelo Paciente (PGA-Change)

O PGA-Change avalia numa escala de 5 pontos como a QdV do participante foi afetada pela HAE desde o início da toma do medicamento do estudo
Desde a inscrição até ao final da Parte 1 (Semana 12)
Parte 1 (Fase de Tratamento de Profilaxia, Duplamente Cego)
Prazo: Desde a inscrição até ao final da Parte 1 (Semana 12)

Resultados reportados pelo paciente:

· Teste de Controlo do Angioedema versão de 4 semanas (AECT-4wk)

O AECT-4wk mede o controlo da doença retrospetivamente, compreendendo 4 questões num período de recordação de 4 semanas. As pontuações das respostas no AECT variam de 0 a 16, com pontuações mais altas a indicar um melhor controlo da doença (≤ 9 mal controlado; ≥ 10 bem controlado)
Desde a inscrição até ao final da Parte 1 (Semana 12)
Parte 1 (Fase de Tratamento de Profilaxia, Duplamente Cego)
Prazo: Desde a inscrição até ao final da Parte 1 (Semana 12)

Resultados reportados pelo paciente:

· EuroQol 5 Dimensões 5 níveis (EQ 5D 5L)

O EQ 5D 5L é uma medida genérica, breve e multi-atributo do estado de saúde, composta por 5 questões com opções de resposta tipo Likert (sistema descritivo) e uma escala visual analógica (EQ-VAS). Esta última pede aos pacientes que classifiquem a sua própria saúde de 0 a 100 (a pior e a melhor saúde imaginável, respetivamente).
Desde a inscrição até ao final da Parte 1 (Semana 12)
Parte 2 (Fase de Tratamento Duplo-cego, a Pedido)
Prazo: 12 horas após o tratamento
Tempo até ao alívio dos sintomas definido como uma redução de pelo menos 1 ponto na classificação PGI-S
12 horas após o tratamento
Parte 2 (Fase de Tratamento Duplamente Cego, Sob Demanda)
Prazo: 12 semanas
Endpoints de segurança: Incidência de eventos adversos emergentes do tratamento (TEAEs), eventos adversos graves (SAEs), eventos adversos de interesse especial (AESIs) e TEAEs que levam à descontinuação do medicamento em estudo
12 semanas
Parte 1 (Fase de Profilaxia, Tratamento Duplo-cego)
Prazo: 12 semanas
Farmacocinética [PK]: Concentrações plasmáticas e urinárias do deucrictibante e dos seus metabolitos
12 semanas
Parte 2 (Fase de Tratamento Duplo-cego, a Pedido)
Prazo: mantido dentro de 24 horas após o tratamento
Tempo para resolução completa dos sintomas, classificação da Impressão Global do Paciente sobre a Gravidade (PGI-S) de "sem sintomas"
mantido dentro de 24 horas após o tratamento
Parte 2 (Fase de Tratamento Duplo-cego, Sob Demanda)
Prazo: Dia 1
Farmacocinética [PK]: Perfis concentração plasmática-tempo de deucrictibant e metabolitos de deucrictibant
Dia 1

Outras medidas de resultado

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Parte 3 (Fase de Tratamento de Extensão Aberta, por Necessidade)
Prazo: 12 horas após o tratamento
Tempo até ao alívio dos sintomas, conforme avaliação PGI-C de pelo menos "melhor"
12 horas após o tratamento

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Pharvaris Netherlands B.V.

Investigadores

  • Diretor de estudo: Study Director, Pharvaris, Pharvaris Netherlands B.V.

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

16 de outubro de 2025

Conclusão Primária (Estimado)

1 de junho de 2027

Conclusão do estudo (Estimado)

1 de junho de 2027

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

20 de outubro de 2025

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

25 de novembro de 2025

Primeira postagem (Real)

5 de dezembro de 2025

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

29 de junho de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

26 de junho de 2026

Última verificação

1 de junho de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • PHA022121-C308

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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