Studio sulla compressa Deucrictibant XR orale per la profilassi e sulla capsula Deucrictibant IR per il trattamento al bisogno degli attacchi di angioedema negli adulti con angioedema acquisito da deficit dell'inibitore C1 (CREAATE)
6 maggio 2026 aggiornato da: Pharvaris Netherlands B.V.
Uno studio di Fase 3, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, in 3 parti per valutare l'efficacia e la sicurezza della compressa a rilascio prolungato (XR) di Deucrictibant somministrata per via orale per la profilassi e della capsula a rilascio immediato (IR) di Deucrictibant per il trattamento su richiesta degli attacchi di angioedema in adulti con angioedema acquisito da deficit dell'inibitore C1
Questo è uno studio di Fase 3, multicentrico, in 3 parti, con 2 parti randomizzate, in doppio cieco, controllate con placebo e una parte di estensione in aperto, per valutare l'efficacia e la sicurezza del deucrictibant XR in compresse somministrato per via orale per la profilassi, e del deucrictibant IR in capsule per il trattamento su richiesta degli attacchi di angioedema in partecipanti adulti di età ≥ 18 anni con AAE-C1INH.
Panoramica dello studio
Stato
Reclutamento
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Lo studio consiste in un Periodo di Screening, durante il quale viene confermata l'idoneità, una Fase di Trattamento in Doppio Cieco Parte 1 (Profilassi), una Fase di Trattamento in Doppio Cieco Parte 2 (Al Bisogno) e una Fase di Estensione in Aperto Parte 3 (Al Bisogno).
Circa 24 partecipanti verranno randomizzati nella Parte 1 in 2 bracci paralleli per un periodo di trattamento di 12 settimane.
Durante il periodo di trattamento profilattico, i partecipanti riceveranno il farmaco dello studio in cieco (deucrictibant 40 mg XR o placebo randomizzato in rapporto 1:1).
Al completamento della Parte 1, i partecipanti passeranno alla Parte 2. Oltre ai partecipanti in rollover che completano la Parte 1, nuovi partecipanti naive al trattamento con deucrictibant verranno arruolati direttamente nella Parte 2 e ciò può avvenire mentre la Parte 1 è ancora in corso.
Durante il periodo al bisogno, i partecipanti riceveranno il farmaco dello studio in cieco (capsula di deucrictibant 20 mg IR o placebo corrispondente randomizzato in rapporto 1:1, con disegno crossover a 2 periodi e 2 trattamenti) per 2 attacchi qualificanti di AAE-C1INH.
I partecipanti che completano la Parte 2 possono passare alla Parte 3, dove tutti gli attacchi di AAE-C1INH verranno trattati con deucrictibant 20 mg soft capsule in aperto.
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Stimato)
32
Fase
- Fase 3
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Contatto studio
- Nome: Pharvaris Clinical Team
- Numero di telefono: 0031-712-036-410
- Email: clinicaltrials@pharvaris.com
Luoghi di studio
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Sofia, Bulgaria
- Reclutamento
- Study Site
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Edmonton, Canada
- Reclutamento
- Study Site
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Paris, Francia
- Reclutamento
- Study Site
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Berlin, Germania
- Reclutamento
- Study Site
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Frankfurt am Main, Germania
- Reclutamento
- Study Site
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Munich, Germania
- Reclutamento
- Study Site
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Milan, Italia
- Reclutamento
- Study List
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Cambridge, Regno Unito
- Reclutamento
- Study Site
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Leicester, Regno Unito
- Reclutamento
- Study Site
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London, Regno Unito
- Reclutamento
- Study Site
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Newcastle upon Tyne, Regno Unito
- Reclutamento
- Study Site
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Plymouth, Regno Unito
- Reclutamento
- Study Site
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California
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Walnut Creek, California, Stati Uniti, 94598
- Reclutamento
- Study Site
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Walnut Creek, California, Stati Uniti, 94598,
- Reclutamento
- Study Site
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Missouri
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St Louis, Missouri, Stati Uniti, 63130
- Reclutamento
- Study Site
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Basel, Svizzera
- Reclutamento
- Study Site
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Budapest, Ungheria
- Reclutamento
- Study Site
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Adulto
- Adulto più anziano
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criteri di inclusione:
- Fornitura del consenso informato scritto
- Maschio o femmina (sesso alla nascita) di età ≥18 anni
- Diagnosi di AAE-C1INH
- Storia di attacchi di AAE-C1INH prima della Visita di Screening:
I partecipanti che si arruolano nella Parte 1 devono avere una malattia sottostante stabile di AAE-C1INH
- La condizione sottostante può ragionevolmente essere considerata stabile per la durata
- Accesso affidabile e capacità di utilizzare la terapia disponibile per gestire efficacemente gli attacchi di AAE-C1INH.
- Le partecipanti femmine in età fertile devono accettare i test di gravidanza specificati nel protocollo e di astenersi da rapporti eterosessuali o di utilizzare un metodo contraccettivo accettabile.
Le femmine non in età fertile (prepuberi, sterilizzate chirurgicamente o in post-menopausa con ≥ 12 mesi di amenorrea e conferma FSH post-menopausale) non sono tenute a utilizzare contraccettivi durante lo studio.
• In grado di registrare, senza assistenza, i dati eDiary e ePRO utilizzando un dispositivo elettronico, come dimostrato dalla formazione su eDiary e ePRO.
Criteri di esclusione:
- Partecipazione a uno studio clinico con qualsiasi altro farmaco sperimentale negli ultimi 30 giorni o entro 5 emivite del farmaco sperimentale alla Visita di Screening (il periodo più lungo).
- I partecipanti che hanno precedentemente ricevuto terapia profilattica ma hanno interrotto possono partecipare a questo studio purché l'ultima dose del trattamento sia stata ricevuta prima del momento precedente la Visita di Screening
- Qualsiasi femmina che sia incinta, pianifichi di diventare incinta o stia attualmente allattando
- Funzione epatica anormale
- Insufficienza renale moderata o grave
- Qualsiasi comorbidità clinicamente significativa o disfunzione sistemica che interferirebbe con la sicurezza del partecipante o la sua capacità di partecipare allo studio.
- Storia di epilessia e/o altre malattie neurologiche significative
- Qualsiasi disfunzione gastrointestinale clinicamente significativa e non controllata che potrebbe influenzare l'assorbimento del farmaco in studio
- Evidenza di abuso corrente di alcol o droghe
- Uso di farmaci che sono moderati e forti inibitori del citocromo P450 (CYP) 3A4, o forti induttori di CYP3A4 negli ultimi 30 giorni o entro 5 emivite (il periodo più lungo) al momento della Visita di Screening
- Ipersensibilità nota al deucrictibant o a qualsiasi eccipiente del farmaco in studio
- Uso di inibitori dell'enzima di conversione dell'angiotensina o di qualsiasi farmaco contenente estrogeni
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Quadruplicare
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Sperimentale: Parte 1 - Braccio 1 - Attivo
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Parte 1: Compressa a rilascio prolungato Deucrictibant 40 mg per uso orale una volta al giorno
Parte 2: Deucrictibant 20 mg capsula molle uso orale
Parte 3: Deucrictibant 20 mg capsula molle uso orale
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Comparatore placebo: Parte 1 - Braccio 2 - Placebo
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Parte 1: Compressa comparatore placebo per uso orale una volta al giorno
Parte 2: Placebo Comparatore capsula molle uso orale
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Sperimentale: Parte 2 - Braccio 1
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Parte 1: Compressa a rilascio prolungato Deucrictibant 40 mg per uso orale una volta al giorno
Parte 2: Deucrictibant 20 mg capsula molle uso orale
Parte 3: Deucrictibant 20 mg capsula molle uso orale
Parte 1: Compressa comparatore placebo per uso orale una volta al giorno
Parte 2: Placebo Comparatore capsula molle uso orale
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Sperimentale: Parte 2 - Braccio 2
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Parte 1: Compressa a rilascio prolungato Deucrictibant 40 mg per uso orale una volta al giorno
Parte 2: Deucrictibant 20 mg capsula molle uso orale
Parte 3: Deucrictibant 20 mg capsula molle uso orale
Parte 1: Compressa comparatore placebo per uso orale una volta al giorno
Parte 2: Placebo Comparatore capsula molle uso orale
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Sperimentale: Parte 3 - In aperto
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Parte 1: Compressa a rilascio prolungato Deucrictibant 40 mg per uso orale una volta al giorno
Parte 2: Deucrictibant 20 mg capsula molle uso orale
Parte 3: Deucrictibant 20 mg capsula molle uso orale
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Parte 1 (Fase di trattamento in doppio cieco per la profilassi)
Lasso di tempo: 12 settimane
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Numero di attacchi AAE confermati dallo sperimentatore durante la fase di trattamento normalizzato per il tempo
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12 settimane
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Parte 2 (Fase di trattamento su richiesta, in doppio cieco)
Lasso di tempo: 12 ore dopo il trattamento
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Tempo per il sollievo dei sintomi, valutazione Patient Global Impression of Change (PGI-C) di almeno "migliore"
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12 ore dopo il trattamento
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Parte 3 (Fase di trattamento di estensione open-label, su richiesta)
Lasso di tempo: Fino al completamento dello studio, una media di 36 settimane
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Incidenza di eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE), eventi avversi gravi (SAE), eventi avversi di speciale interesse (AESI) e TEAE che hanno portato all'interruzione del farmaco in studio
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Fino al completamento dello studio, una media di 36 settimane
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Parte 1 (Profilassi, Fase di Trattamento in Doppio Cieco)
Lasso di tempo: 12 settimane
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Proporzione di partecipanti che non hanno attacchi di AAE durante la Fase di Trattamento
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12 settimane
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Parte 1 (Profilassi, Fase di Trattamento in Doppio Cieco)
Lasso di tempo: 12 settimane
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Numero normalizzato nel tempo degli attacchi AAE confermati dallo Sperimentatore trattati con farmaci a richiesta durante la Fase di Trattamento
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12 settimane
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Parte 1 (Profilassi, Fase di Trattamento in Doppio Cieco)
Lasso di tempo: 12 settimane
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Numero normalizzato nel tempo di attacchi AAE moderati o gravi confermati dallo sperimentatore durante la Fase di Trattamento
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12 settimane
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Parte 1 (Profilassi, Fase di Trattamento in Doppio Cieco)
Lasso di tempo: 12 settimane
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Safety endpoints: Incidenza di eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAEs), eventi avversi gravi (SAEs), eventi avversi di interesse speciale (AESIs) e TEAEs che portano all'interruzione del farmaco in studio
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12 settimane
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Parte 1 (Fase di trattamento in doppio cieco, profilassi)
Lasso di tempo: Dall'arruolamento fino alla fine della Parte 1 (Settimana 12)
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Esiti riportati dal paziente: · Esito riportato dal paziente: questionario sulla qualità della vita nell'angioedema (AE-QoL) L'AE-QoL è un breve questionario di 17 elementi progettato per valutare retrospettivamente la qualità della vita correlata alla salute (HRQoL), con un periodo di richiamo di 4 settimane. I suoi risultati possono essere visualizzati come punteggio totale o come punteggi di 4 domini. I punteggi vanno da 0 a 100, dopo la trasformazione lineare dei valori grezzi, con punteggi più alti che indicano una maggiore compromissione della HRQoL. |
Dall'arruolamento fino alla fine della Parte 1 (Settimana 12)
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Parte 1 (Profilassi, Fase di trattamento in doppio cieco)
Lasso di tempo: Dall'arruolamento fino alla fine della Parte 1 (Settimana 12)
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Esiti riportati dal paziente: · Valutazione Globale del Paziente del Cambiamento (PGA-Change) PGA-Change valuta su una scala a 5 punti come la QdV del partecipante è stata influenzata dall'HAE dall'inizio dell'assunzione del farmaco dello studio |
Dall'arruolamento fino alla fine della Parte 1 (Settimana 12)
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Parte 1 (Profilassi, Fase di Trattamento in Doppio Cieco)
Lasso di tempo: Dall'arruolamento fino alla fine della Parte 1 (Settimana 12)
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Esiti riportati dal paziente: · Angioedema Control Test versione 4 settimane (AECT-4wk) L'AECT-4wk misura il controllo della malattia retrospettivamente, comprende 4 domande su un periodo di richiamo di 4 settimane. I punteggi per le risposte nell'AECT vanno da 0 a 16, con punteggi più alti che indicano un migliore controllo della malattia (≤ 9 scarsamente controllato; ≥ 10 ben controllato) |
Dall'arruolamento fino alla fine della Parte 1 (Settimana 12)
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Parte 1 (Fase di trattamento in doppio cieco, Profilassi)
Lasso di tempo: Dall'arruolamento fino alla fine della Parte 1 (Settimana 12)
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Risultati riportati dal paziente: · EuroQol 5 Dimension 5 level (EQ 5D 5L) EQ 5D 5L è una misura breve, multiattributo, generica, dello stato di salute composta da 5 domande con opzioni di risposta Likert (sistema descrittivo) e una scala analogica visiva (EQ-VAS). Quest'ultima chiede ai pazienti di valutare la propria salute da 0 a 100 (rispettivamente la salute peggiore e migliore immaginabile). |
Dall'arruolamento fino alla fine della Parte 1 (Settimana 12)
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Parte 2 (Fase di trattamento on-demand, in doppio cieco)
Lasso di tempo: 12 ore dopo il trattamento
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Tempo per il sollievo dei sintomi definito come una riduzione di almeno 1 punto nella valutazione PGI-S
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12 ore dopo il trattamento
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Parte 2 (Fase di Trattamento in Modalità On-demand, in Doppio Cieco)
Lasso di tempo: 12 settimane
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Safety endpoints: Incidenza di eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE), eventi avversi gravi (SAE), eventi avversi di interesse speciale (AESI) e TEAE che portano all'interruzione del farmaco in studio
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12 settimane
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Parte 1 (Profilassi, Fase di Trattamento in Doppio Cieco)
Lasso di tempo: 12 settimane
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Farmacocinetica [PK]: Concentrazioni plasmatiche e urinarie di deucrictibant e dei suoi metaboliti
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12 settimane
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Parte 2 (Fase di trattamento in modalità on-demand, in doppio cieco)
Lasso di tempo: mantenuto entro 24 ore dal trattamento
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Tempo per il completo risolvimento dei sintomi, valutazione Patient Global Impression of Severity (PGI-S) di "nessun sintomo"
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mantenuto entro 24 ore dal trattamento
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Parte 2 (Fase di trattamento su richiesta, in doppio cieco)
Lasso di tempo: Giorno 1
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Farmacocinetica [PK]: Profili concentrazione plasmatica-tempo di deucrictibant e metaboliti di deucrictibant
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Giorno 1
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Altre misure di risultato
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Parte 3 (Fase di trattamento di estensione aperta su richiesta)
Lasso di tempo: 12 ore dopo il trattamento
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Tempo fino al sollievo dei sintomi, come valutazione PGI-C di almeno "migliore"
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12 ore dopo il trattamento
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Direttore dello studio: Study Director, Pharvaris, Pharvaris Netherlands B.V.
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
16 ottobre 2025
Completamento primario (Stimato)
1 giugno 2027
Completamento dello studio (Stimato)
1 giugno 2027
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
20 ottobre 2025
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
25 novembre 2025
Primo Inserito (Effettivo)
5 dicembre 2025
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
7 maggio 2026
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
6 maggio 2026
Ultimo verificato
1 maggio 2026
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Malattie ereditarie da carenza di complemento
- Malattie da immunodeficienza primaria
- Malattie vascolari
- Malattia cardiovascolare
- Malattie genetiche, congenite
- Malattie del sistema immunitario
- Ipersensibilità, immediata
- Ipersensibilità
- Sindromi da deficit immunologico
- Malattie della pelle
- Orticaria
- Malattie della pelle, vascolari
- Malattie e anomalie congenite, ereditarie e neonatali
- Malattie della pelle e del tessuto connettivo
- Angioedema
- Angioedema, ereditario
- Angioedema acquisito
Altri numeri di identificazione dello studio
- PHA022121-C308
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .
Prove cliniche su Deucrictibant
-
Institute for Asthma and AllergyReclutamentoAngioedema | Carenza di inibitore C1 | Angioedema ereditario (HAE) | Angiedema mediato da bradykininaStati Uniti