Studie av oral Deucrictibant XR-tablett för profylax och Deucrictibant IR-kapsel för behandling vid behov av angioödemattacker hos vuxna med förvärvat angioödem på grund av C1-inhibitorbrist (CREAATE)
26 juni 2026 uppdaterad av: Pharvaris Netherlands B.V.
En fas 3, randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad, 3-dels studie för att utvärdera effektiviteten och säkerheten hos oral administrerad Deucrictibant förlängd frisättning (XR) tablett för profylax och Deucrictibant omedelbar frisättning (IR) kapsel för on-demand-behandling av angioödemattacker hos vuxna med förvärvat angioödem på grund av C1-inhibitorbrist
Detta är en fas 3, multcenter, 3-delad studie, med 2 randomiserade, dubbelblinda, placebokontrollerade delar och en öppen förlängningsdel, för att utvärdera effekten och säkerheten av oral administrering av deucrictibant XR-tablett för profylax, och deucrictibant IR-kapsel för på begäran-behandling av angioödemattacker hos vuxna deltagare i åldern ≥ 18 år med AAE-C1INH.
Studieöversikt
Status
Rekrytering
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Studien består av en screeningsperiod, under vilken berättigandet bekräftas, en del 1 profylax dubbelblind behandlingsfas, en del 2 vid behov, dubbelblind behandlingsfas, och en del 3 vid behov öppen märkning förlängningsfas.
Ungefär 24 deltagare kommer att randomiseras i del 1 i 2 parallella armar under en behandlingsperiod på 12 veckor.
Under profylaxbehandlingsperioden kommer deltagare att få blindat studiepreparat (deucrictibant 40 mg XR eller placebo randomiserat i ett 1:1-förhållande).
Vid slutförandet av del 1 kommer deltagare att övergå till del 2. Förutom övergångsdeltagare som slutför del 1 kommer nya deucrictibant-behandlingsnaiva deltagare att rekryteras direkt till del 2, och detta kan ske medan del 1 pågår.
Under perioden vid behov kommer deltagare att få blindat studiepreparat (deucrictibant 20 mg IR-kapsel eller matchande placebo randomiserat i ett 1:1-förhållande, 2-perioder, 2-behandlingar korsningsdesign) för 2 kvalificerade AAE-C1INH-attacker.
Deltagare som slutför del 2 kan övergå till del 3 där alla AAE-C1INH-attacker kommer att behandlas med öppen märkning deucrictibant 20 mg mjuk kapsel.
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Beräknad)
32
Fas
- Fas 3
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studiekontakt
- Namn: Pharvaris Clinical Team
- Telefonnummer: 0031-712-036-410
- E-post: clinicaltrials@pharvaris.com
Studieorter
-
-
-
Clayton, Australien
- Rekrytering
- Study Site
-
-
-
-
-
Sofia, Bulgarien
- Rekrytering
- Study Site
-
-
-
-
-
Grenoble, Frankrike
- Rekrytering
- Study Site
-
Lille, Frankrike
- Rekrytering
- Study Site
-
Paris, Frankrike
- Rekrytering
- Study Site
-
-
-
-
California
-
San Diego, California, Förenta staterna, 92093
- Rekrytering
- Study Site
-
Walnut Creek, California, Förenta staterna, 94598,
- Rekrytering
- Study Site
-
-
Missouri
-
St Louis, Missouri, Förenta staterna, 63130
- Rekrytering
- Study Site
-
-
Pennsylvania
-
Hershey, Pennsylvania, Förenta staterna, 17033
- Rekrytering
- Study Site
-
-
-
-
-
Milan, Italien
- Rekrytering
- Study Site 1
-
Milan, Italien
- Rekrytering
- Study Site 2
-
Milan, Italien
- Rekrytering
- Study Site 3
-
Padova, Italien
- Rekrytering
- Study Site
-
Roma, Italien
- Rekrytering
- Study Site
-
-
-
-
-
Edmonton, Kanada
- Rekrytering
- Study Site
-
-
-
-
-
Amsterdam, Nederländerna
- Rekrytering
- Study Site
-
-
-
-
-
Auckland, Nya Zeeland
- Rekrytering
- Study Site
-
-
-
-
-
Krakow, Polen
- Rekrytering
- Study Site
-
-
-
-
-
Basel, Schweiz
- Rekrytering
- Study Site
-
-
-
-
-
Madrid, Spanien
- Rekrytering
- Study Site
-
-
-
-
-
Bristol, Storbritannien
- Rekrytering
- Study Site
-
Cambridge, Storbritannien
- Rekrytering
- Study Site
-
Leicester, Storbritannien
- Rekrytering
- Study Site
-
London, Storbritannien
- Rekrytering
- Study Site
-
Newcastle upon Tyne, Storbritannien
- Rekrytering
- Study Site
-
Plymouth, Storbritannien
- Rekrytering
- Study Site
-
-
-
-
-
Ankara, Turkiet (Türkiye)
- Rekrytering
- Study Site
-
-
-
-
-
Berlin, Tyskland
- Rekrytering
- Study Site
-
Frankfurt am Main, Tyskland
- Rekrytering
- Study Site
-
Munich, Tyskland
- Rekrytering
- Study Site
-
-
-
-
-
Budapest, Ungern
- Rekrytering
- Study Site
-
-
-
-
-
Vienna, Österrike
- Rekrytering
- Study Site
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
- Vuxen
- Äldre vuxen
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Lämnande av skriftligt informerat samtycke
- Man eller kvinna (biologiskt kön) i åldern ≥18 år
- Diagnos av AAE-C1INH
- Anamnes på AAE-C1INH-attacker före screeningsbesöket:
Deltagare som registreras i del 1 måste ha stabil underliggande sjukdom av AAE-C1INH
- Det underliggande tillståndet kan rimligen förväntas förbli stabilt under hela studietiden
- Tillgång till och förmåga att använda tillgänglig terapi för att effektivt hantera AAE-C1INH-attacker.
- Kvinnliga deltagare i fertil ålder måste godkänna protokoll-specifika graviditetstester och avstå från heterosexuellt samlag eller använda en acceptabel preventivmetod.
Kvinnor som inte är i fertil ålder (prepubertala, kirurgiskt sterila eller postmenopausala med ≥12 månaders amenorré och bekräftad postmenopausalt FSH) behöver inte använda preventivmedel under studien.
• Kapabel att utan hjälp registrera eDagbok och ePRO-data med hjälp av en elektronisk enhet, vilket bekräftas genom eDagbok- och ePRO-utbildning.
Exklusionskriterier:
- Deltagande i en klinisk studie med något annat undersökningsläkemedel inom de senaste 30 dagarna eller inom 5 halveringstider för undersökningsläkemedlet vid screeningsbesöket (det längsta av dessa).
- Deltagare som tidigare fått profylaktisk behandling men avslutat den kan delta i denna studie förutsatt att den sista dosen av behandlingen erhölls före tidpunkten för screeningsbesöket
- Kvinnor som är gravida, planerar att bli gravida eller för närvarande ammar
- Onormal leverfunktion
- Måttlig eller svår njursvikt
- Någon kliniskt signifikant komorbiditet eller systemisk dysfunktion som skulle störa deltagarens säkerhet eller förmåga att delta i studien.
- Anamnes på epilepsi och/eller andra betydande neurologiska sjukdomar
- Någon kliniskt signifikant och okontrollerad gastrointestinal dysfunktion som kan påverka absorptionen av studieläkemedlet
- Tecken på aktuellt alkohol- eller drogmissbruk
- Användning av läkemedel som är måttliga och starka hämmare av cytochrom P450 (CYP) 3A4, eller starka induktorer av CYP3A4 inom de senaste 30 dagarna eller inom 5 halveringstider (det längsta av dessa) vid tidpunkten för screeningsbesöket
- Känd överkänslighet mot deucrictibant eller något av hjälpämnena i studieläkemedlet
- Användning av angiotensin-konverterande enzymhämmare eller några östrogeninnehållande läkemedel
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
- Maskning: Fyrdubbla
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Del 1 - Arm 1 - Aktiv
|
Del 1: Deucrictibant 40 mg förlångsaktad frisättningstablett för en gång daglig oralt användning
Del 2: Deucrictibant 20 mg mjuk kapsel för oral användning
Del 3: Deucrictibant 20 mg mjuk kapsel för oral användning
|
|
Placebo-jämförare: Del 1 - Arm 2 - Placebo
|
Del 1: Placebokomparator tablett för en gång daglig oral användning
Del 2: Placebokomparator mjuk kapsel oral användning
|
|
Experimentell: Del 2 - Arm 1
|
Del 1: Deucrictibant 40 mg förlångsaktad frisättningstablett för en gång daglig oralt användning
Del 2: Deucrictibant 20 mg mjuk kapsel för oral användning
Del 3: Deucrictibant 20 mg mjuk kapsel för oral användning
Del 1: Placebokomparator tablett för en gång daglig oral användning
Del 2: Placebokomparator mjuk kapsel oral användning
|
|
Experimentell: Del 2 - Arm 2
|
Del 1: Deucrictibant 40 mg förlångsaktad frisättningstablett för en gång daglig oralt användning
Del 2: Deucrictibant 20 mg mjuk kapsel för oral användning
Del 3: Deucrictibant 20 mg mjuk kapsel för oral användning
Del 1: Placebokomparator tablett för en gång daglig oral användning
Del 2: Placebokomparator mjuk kapsel oral användning
|
|
Experimentell: Del 3 - Öppen etikett
|
Del 1: Deucrictibant 40 mg förlångsaktad frisättningstablett för en gång daglig oralt användning
Del 2: Deucrictibant 20 mg mjuk kapsel för oral användning
Del 3: Deucrictibant 20 mg mjuk kapsel för oral användning
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Del 1 (Profylax, Dubbelblind behandlingsfas)
Tidsram: 12 veckor
|
Tidsnormaliserat antal av undersökningsledarbekräftade AAE-anfall under behandlingsfasen
|
12 veckor
|
|
Del 2 (Behandlingsfas på begäran, dubbelblind)
Tidsram: 12 timmar efter behandling
|
Tid till symtomlindring, Patient Global Impression of Change (PGI-C) betyg på minst "bättre"
|
12 timmar efter behandling
|
|
Del 3 (Behandlingsfas för på begäran, öppen etikettförlängning)
Tidsram: Genom studieavslutning, i genomsnitt 36 veckor
|
Förekomst av behandlingsrelaterade biverkningar (TEAEs), allvarliga biverkningar (SAEs), biverkningar av särskilt intresse (AESIs) och TEAEs som leder till avbrott av studieläkemedlet
|
Genom studieavslutning, i genomsnitt 36 veckor
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Del 1 (Profylax, Dubbelblind behandlingsfas)
Tidsram: 12 veckor
|
Andel deltagare som är fria från AAE-attacker under behandlingsfasen
|
12 veckor
|
|
Del 1 (Profylax, dubbelblind behandlingsfas)
Tidsram: 12 veckor
|
Tidsnormaliserat antal av utredaren bekräftade AAE-anfall behandlade med behovsmedicin under behandlingsfasen
|
12 veckor
|
|
Del 1 (Profylax, Dubbelblind behandlingsfas)
Tidsram: 12 veckor
|
Tidsnormaliserat antal av utredare-bekräftade måttliga eller svåra AAE-anfall under behandlingsfasen
|
12 veckor
|
|
Del 1 (Profylax, dubbelblind behandlingsfas)
Tidsram: 12 veckor
|
Säkerhetsendpunkter: Förekomst av behandlingsrelaterade biverkningar (TEAEs), allvarliga biverkningar (SAEs), särskilt intressanta biverkningar (AESIs) och TEAEs som leder till avslut av studiebehandling
|
12 veckor
|
|
Del 1 (Profylax, dubbelblind behandlingsfas)
Tidsram: Från rekrytering till slutet av del 1 (vecka 12)
|
Patientrapporterade utfall: · Patientrapporterat utfall: Angioedema Quality of Life (AE-QoL) frågeformulär AE-QoL är ett kort 17-frågeformulär som är utformat för att retrospektivt bedöma HRQoL, med en återkallningsperiod på 4 veckor. Dess resultat kan presenteras som en totalsumma eller som 4 domänpoäng. Poängen sträcker sig från 0 till 100, efter linjär transformation av råvärden, där högre poäng indikerar större HRQoL-nedsättning. |
Från rekrytering till slutet av del 1 (vecka 12)
|
|
Del 1 (Profylax, Dubbelblind behandlingsfas)
Tidsram: Från inkludering till slutet av del 1 (vecka 12)
|
Patientrapporterade utfall: · Patient Global Assessment of Change (PGA-Change) PGA-Change bedömer på en 5-gradig skala hur deltagarens livskvalitet har påverkats av HAE sedan starten av studieläkemedlet |
Från inkludering till slutet av del 1 (vecka 12)
|
|
Del 1 (Profylax, Dubbelblind behandlingsfas)
Tidsram: Från inkludering till slutet av del 1 (vecka 12)
|
Patientrapporterade utfall: · Angioödemkontrolltest 4-veckorsversion (AECT-4wk) AECT-4wk mäter sjukdomskontroll retrospektivt, den består av 4 frågor över en 4-veckors återkallningsperiod. Poängen för svaren i AECT sträcker sig från 0 till 16, där högre poäng indikerar bättre sjukdomskontroll (≤ 9 dåligt kontrollerad; ≥ 10 väl kontrollerad) |
Från inkludering till slutet av del 1 (vecka 12)
|
|
Del 1 (Profylax, Dubbelblind behandlingsfas)
Tidsram: Från inkludering till slutet av del 1 (vecka 12)
|
Patientrapporterade utfall: · EuroQol 5 Dimension 5 level (EQ 5D 5L) EQ 5D 5L är ett kort, multiattributivt, generiskt hälsostatusmått som består av 5 frågor med Likert-svarsalternativ (deskriptivt system) och en visuell analog skala (EQ-VAS). Den senare ber patienter att betygsätta sin egen hälsa från 0 till 100 (den sämsta respektive bästa tänkbara hälsan) |
Från inkludering till slutet av del 1 (vecka 12)
|
|
Del 2 (Behandlingsfas på begäran, dubbelblind)
Tidsram: 12 timmar efter behandling
|
Tid till symtomlindring definierad som PGI-S-bedömning med minst 1 poängs minskning
|
12 timmar efter behandling
|
|
Del 2 (På begäran, dubbelblind behandlingsfas)
Tidsram: 12 veckor
|
Säkerhetsendpunkter: Förekomst av behandlingsrelaterade biverkningar (TEAEs), allvarliga biverkningar (SAEs), biverkningar av särskilt intresse (AESIs) och TEAEs som leder till avbrott i studiebehandlingen
|
12 veckor
|
|
Del 1 (Profylax, Dubbelblind behandlingsfas)
Tidsram: 12 veckor
|
Farmakokinetik [PK]: Plasma- och urinkoncentrationer av deucrictibant och deucrictibantmetaboliter
|
12 veckor
|
|
Del 2 (På begäran, dubbelblind behandlingsfas)
Tidsram: upprätthölls inom 24 timmar efter behandlingen
|
Tid till fullständig symtomsuppklaring, Patient Global Impression of Severity (PGI-S) bedömning av "inga symptom"
|
upprätthölls inom 24 timmar efter behandlingen
|
|
Del 2 (På begäran, Dubbelblind behandlingsfas)
Tidsram: Dag 1
|
Farmakokinetik [PK]: Deucrictibant och deucrictibantmetaboliter plasmakoncentration-tidsprofiler
|
Dag 1
|
Andra resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Del 3 (Behandlingsfas med på begäran, öppen etikettförlängning)
Tidsram: 12 timmar efter behandling
|
Tid till symtomlindring, som PGI-C-betyg på minst "bättre"
|
12 timmar efter behandling
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Utredare
- Studierektor: Study Director, Pharvaris, Pharvaris Netherlands B.V.
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
16 oktober 2025
Primärt slutförande (Beräknad)
1 juni 2027
Avslutad studie (Beräknad)
1 juni 2027
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
20 oktober 2025
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
25 november 2025
Första postat (Faktisk)
5 december 2025
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
29 juni 2026
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
26 juni 2026
Senast verifierad
1 juni 2026
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
- Ärftliga komplementbristsjukdomar
- Primära immunbristsjukdomar
- Kärlsjukdomar
- Hjärt-kärlsjukdomar
- Genetiska sjukdomar, medfödda
- Immunsystemets sjukdomar
- Överkänslighet, Omedelbar
- Överkänslighet
- Immunologiska bristsyndrom
- Hudsjukdomar
- Urtikaria
- Hudsjukdomar, vaskulära
- Medfödda, ärftliga och neonatala sjukdomar och abnormiteter
- Hud- och bindvävssjukdomar
- Angioödem
- Angioödem, ärftlig
- Förvärvat angioödem
Andra studie-ID-nummer
- PHA022121-C308
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .