Исследование таблетки Deucrictibant XR для перорального применения для профилактики и капсулы Deucrictibant IR для приёма по требованию при лечении приступов ангионевротического отёка у взрослых с приобретённым ангионевротическим отёком, обусловленным дефицитом ингибитора C1 (CREAATE)
26 июня 2026 г. обновлено: Pharvaris Netherlands B.V.
Фаза 3, рандомизированное, двойное слепое, плацебо-контролируемое исследование из 3 частей для оценки эффективности и безопасности перорально принимаемой таблетки деукриктибана пролонгированного действия (XR) для профилактики и капсулы деукриктибана немедленного высвобождения (IR) для лечения по требованию приступов ангионевротического отека у взрослых с приобретенным ангионевротическим отеком из-за дефицита ингибитора C1
Это исследование фазы 3, многоцентровое, состоящее из 3 частей, включая 2 рандомизированные, двойные слепые, плацебо-контролируемые части и часть открытого расширения, предназначенное для оценки эффективности и безопасности таблетки деукриктибана XR для перорального приема с целью профилактики и капсулы деукриктибана IR для лечения по требованию приступа ангионевротического отека у взрослых участников в возрасте ≥ 18 лет с AAE-C1INH.
Обзор исследования
Статус
Рекрутинг
Подробное описание
Исследование состоит из Скринингового периода, в течение которого подтверждается соответствие критериям включения, Части 1 Профилактической двойной слепой фазы лечения, Части 2 Фазы лечения по требованию двойным слепым методом и Части 3 Фазы лечения по требованию в открытом формате (продолжение).
Примерно 24 участника будут рандомизированы в Части 1 в 2 параллельные группы на период лечения 12 недель.
В течение профилактического периода лечения участники будут получать исследуемый препарат вслепую (деукриктибант 40 мг XR или плацебо, рандомизированные в соотношении 1:1).
По завершении Части 1 участники перейдут в Часть 2. Помимо участников, завершивших Часть 1, в Часть 2 будут включены новые участники, ранее не получавшие лечение деукриктибантом, и это может происходить, пока Часть 1 еще продолжается.
В период лечения по требованию участники будут получать исследуемый препарат вслепую (деукриктибант 20 мг IR в капсулах или соответствующий плацебо, рандомизированные в соотношении 1:1, по схеме перекрестного дизайна с 2 периодами и 2 видами лечения) для 2 соответствующих атак AAE-C1INH.
Участники, завершившие Часть 2, могут перейти в Часть 3, где все атаки AAE-C1INH будут лечиться деукриктибантом 20 мг в мягких капсулах в открытом формате.
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Оцененный)
32
Фаза
- Фаза 3
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Контакты исследования
- Имя: Pharvaris Clinical Team
- Номер телефона: 0031-712-036-410
- Электронная почта: clinicaltrials@pharvaris.com
Места учебы
-
-
-
Clayton, Австралия
- Рекрутинг
- Study Site
-
-
-
-
-
Vienna, Австрия
- Рекрутинг
- Study Site
-
-
-
-
-
Sofia, Болгария
- Рекрутинг
- Study Site
-
-
-
-
-
Budapest, Венгрия
- Рекрутинг
- Study Site
-
-
-
-
-
Berlin, Германия
- Рекрутинг
- Study Site
-
Frankfurt am Main, Германия
- Рекрутинг
- Study Site
-
Munich, Германия
- Рекрутинг
- Study Site
-
-
-
-
-
Madrid, Испания
- Рекрутинг
- Study Site
-
-
-
-
-
Milan, Италия
- Рекрутинг
- Study Site 1
-
Milan, Италия
- Рекрутинг
- Study Site 2
-
Milan, Италия
- Рекрутинг
- Study Site 3
-
Padova, Италия
- Рекрутинг
- Study Site
-
Roma, Италия
- Рекрутинг
- Study Site
-
-
-
-
-
Edmonton, Канада
- Рекрутинг
- Study Site
-
-
-
-
-
Amsterdam, Нидерланды
- Рекрутинг
- Study Site
-
-
-
-
-
Auckland, Новая Зеландия
- Рекрутинг
- Study Site
-
-
-
-
-
Krakow, Польша
- Рекрутинг
- Study Site
-
-
-
-
-
Bristol, Соединенное Королевство
- Рекрутинг
- Study Site
-
Cambridge, Соединенное Королевство
- Рекрутинг
- Study Site
-
Leicester, Соединенное Королевство
- Рекрутинг
- Study Site
-
London, Соединенное Королевство
- Рекрутинг
- Study Site
-
Newcastle upon Tyne, Соединенное Королевство
- Рекрутинг
- Study Site
-
Plymouth, Соединенное Королевство
- Рекрутинг
- Study Site
-
-
-
-
California
-
San Diego, California, Соединенные Штаты, 92093
- Рекрутинг
- Study Site
-
Walnut Creek, California, Соединенные Штаты, 94598,
- Рекрутинг
- Study Site
-
-
Missouri
-
St Louis, Missouri, Соединенные Штаты, 63130
- Рекрутинг
- Study Site
-
-
Pennsylvania
-
Hershey, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 17033
- Рекрутинг
- Study Site
-
-
-
-
-
Ankara, Турция (Туркие)
- Рекрутинг
- Study Site
-
-
-
-
-
Grenoble, Франция
- Рекрутинг
- Study Site
-
Lille, Франция
- Рекрутинг
- Study Site
-
Paris, Франция
- Рекрутинг
- Study Site
-
-
-
-
-
Basel, Швейцария
- Рекрутинг
- Study Site
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Взрослый
- Пожилой взрослый
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
- Предоставление письменного информированного согласия
- Мужчины или женщины (пол при рождении) в возрасте ≥18 лет
- Диагноз AAE-C1INH
- Наличие в анамнезе приступов AAE-C1INH до скринингового визита:
Участники, включаемые в Часть 1, должны иметь стабильное основное заболевание AAE-C1INH
- Основное состояние может разумно ожидаться оставаться стабильным в течение всего периода
- Надежный доступ и способность использовать доступную терапию для эффективного управления приступами AAE-C1INH.
- Женщины-участницы детородного потенциала должны согласиться на предусмотренное протоколом тестирование на беременность и воздерживаться от гетеросексуальных половых контактов или использовать приемлемый метод контрацепции.
Женщины, не имеющие детородного потенциала (препубертатные, хирургически стерилизованные или постменопаузальные с ≥12 месяцев аменореи и подтверждением постменопаузального ФСГ), не обязаны использовать контрацепцию во время исследования.
• Способность самостоятельно записывать данные eDiary и ePRO с использованием электронного устройства, что подтверждается обучением работе с eDiary и ePRO.
Критерии исключения:
- Участие в клиническом исследовании с любым другим исследуемым препаратом в течение последних 30 дней или в течение 5 периодов полувыведения исследуемого препарата на момент скринингового визита (в зависимости от того, что дольше).
- Участники, которые ранее получали профилактическую терапию, но прекратили её, могут участвовать в этом исследовании при условии, что последняя доза лечения была получена до момента скринингового визита
- Любые женщины, которые беременны, планируют беременность или в настоящее время кормят грудью
- Нарушение функции печени
- Умеренное или тяжелое нарушение функции почек
- Любая клинически значимая сопутствующая патология или системная дисфункция, которая может повлиять на безопасность участника или его способность участвовать в исследовании.
- Наличие в анамнезе эпилепсии и/или других значительных неврологических заболеваний
- Любая клинически значимая и неконтролируемая дисфункция желудочно-кишечного тракта, которая может повлиять на абсорбцию исследуемого препарата
- Признаки текущего злоупотребления алкоголем или наркотиками
- Применение лекарственных средств, являющихся умеренными и сильными ингибиторами цитохрома P450 (CYP) 3A4, или сильными индукторами CYP3A4 в течение последних 30 дней или в течение 5 периодов полувыведения (в зависимости от того, что дольше) на момент скринингового визита
- Известная гиперчувствительность к деукриктибанту или любому из вспомогательных веществ исследуемого препарата
- Применение ингибиторов ангиотензинпревращающего фермента или любых лекарственных средств, содержащих эстроген
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Рандомизированный
- Интервенционная модель: Параллельное назначение
- Маскировка: Четырехместный
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Часть 1 - Группа 1 - Активная
|
Часть 1: Деукриктибант 40 мг, таблетки пролонгированного действия для ежедневного однократного перорального применения
Часть 2: Деукриктибант 20 мг мягкая капсула для перорального применения
Часть 3: Деукриктибант 20 мг мягкая капсула для перорального применения
|
|
Плацебо Компаратор: Часть 1 - Группа 2 - Плацебо
|
Часть 1: Таблетка плацебо-компаратора для ежедневного перорального применения один раз в день
Часть 2: Плацебо-компаратор мягкая капсула пероральное применение
|
|
Экспериментальный: Часть 2 - Группа 1
|
Часть 1: Деукриктибант 40 мг, таблетки пролонгированного действия для ежедневного однократного перорального применения
Часть 2: Деукриктибант 20 мг мягкая капсула для перорального применения
Часть 3: Деукриктибант 20 мг мягкая капсула для перорального применения
Часть 1: Таблетка плацебо-компаратора для ежедневного перорального применения один раз в день
Часть 2: Плацебо-компаратор мягкая капсула пероральное применение
|
|
Экспериментальный: Часть 2 - Группа 2
|
Часть 1: Деукриктибант 40 мг, таблетки пролонгированного действия для ежедневного однократного перорального применения
Часть 2: Деукриктибант 20 мг мягкая капсула для перорального применения
Часть 3: Деукриктибант 20 мг мягкая капсула для перорального применения
Часть 1: Таблетка плацебо-компаратора для ежедневного перорального применения один раз в день
Часть 2: Плацебо-компаратор мягкая капсула пероральное применение
|
|
Экспериментальный: Часть 3 - Открытое исследование
|
Часть 1: Деукриктибант 40 мг, таблетки пролонгированного действия для ежедневного однократного перорального применения
Часть 2: Деукриктибант 20 мг мягкая капсула для перорального применения
Часть 3: Деукриктибант 20 мг мягкая капсула для перорального применения
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Часть 1 (Профилактика, Двойная слепая фаза лечения)
Временное ограничение: 12 недель
|
Временная нормализация количества приступов ААЭ, подтвержденных исследователем, в течение фазы лечения
|
12 недель
|
|
Часть 2 (Фаза лечения по требованию, двойное слепое исследование)
Временное ограничение: 12 часов после лечения
|
Время до облегчения симптомов, оценка пациентом общего впечатления об изменениях (PGI-C) не менее "лучше"
|
12 часов после лечения
|
|
Часть 3 (Фаза лечения по требованию, открытого расширенного лечения)
Временное ограничение: В течение всего исследования, в среднем 36 недель
|
Частота нежелательных явлений, связанных с лечением (НЯСЛ), серьезных нежелательных явлений (СНЯ), нежелательных явлений, представляющих особый интерес (НЯОИ), и НЯСЛ, приведших к прекращению приема исследуемого препарата
|
В течение всего исследования, в среднем 36 недель
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Часть 1 (Профилактика, Двойное слепое лечение)
Временное ограничение: 12 недель
|
Доля участников, у которых не было приступов ААЭ в течение фазы лечения
|
12 недель
|
|
Часть 1 (Профилактика, фаза двойного слепого лечения)
Временное ограничение: 12 недель
|
Временная нормализация количества подтвержденных исследователем приступов AAE, купированных препаратом по требованию во время фазы лечения
|
12 недель
|
|
Часть 1 (Профилактика, Фаза двойного слепого лечения)
Временное ограничение: 12 недель
|
Временная нормализация количества умеренных или тяжелых приступов AAE, подтвержденных исследователем, в фазе лечения
|
12 недель
|
|
Часть 1 (Профилактика, Фаза двойного слепого лечения)
Временное ограничение: 12 недель
|
Безопасность: Частота возникновения нежелательных явлений, связанных с лечением (НЯСЛ), серьезных нежелательных явлений (СНЯ), нежелательных явлений, представляющих особый интерес (НЯОИ), и НЯСЛ, приводящих к прекращению приема исследуемого препарата
|
12 недель
|
|
Часть 1 (Профилактика, Фаза двойного слепого лечения)
Временное ограничение: От регистрации до окончания Части 1 (12-я неделя)
|
Результаты, о которых сообщают пациенты: · Результат, о котором сообщает пациент: опросник качества жизни при ангионевротическом отеке (AE-QoL) AE-QoL — это краткий опросник из 17 пунктов, предназначенный для ретроспективной оценки КЖ, с периодом воспоминаний 4 недели. Его результаты могут быть представлены в виде общего балла или в виде 4 доменных баллов. Баллы варьируются от 0 до 100 после линейного преобразования исходных значений, причем более высокие баллы указывают на большее нарушение КЖ. |
От регистрации до окончания Части 1 (12-я неделя)
|
|
Часть 1 (Профилактика, Двойная слепая фаза лечения)
Временное ограничение: От момента включения в исследование до конца Части 1 (12-я неделя)
|
Отчеты пациентов о результатах: · Глобальная оценка изменений пациентом (PGA-Change) PGA-Change оценивает по 5-балльной шкале, как HAE повлияло на качество жизни участника с начала приема исследуемого препарата |
От момента включения в исследование до конца Части 1 (12-я неделя)
|
|
Часть 1 (Профилактика, Фаза двойного слепого лечения)
Временное ограничение: От момента включения до конца Части 1 (12-я неделя)
|
Результаты, сообщаемые пациентами: · Ангионевротический отек Контрольный тест 4-недельная версия (AECT-4wk) AECT-4wk ретроспективно оценивает контроль заболевания, включает 4 вопроса за 4-недельный период воспоминаний. Баллы ответов в AECT варьируются от 0 до 16, причем более высокие баллы указывают на лучший контроль заболевания (≤ 9 плохо контролируемый; ≥ 10 хорошо контролируемый) |
От момента включения до конца Части 1 (12-я неделя)
|
|
Часть 1 (Профилактика, Фаза двойного слепого лечения)
Временное ограничение: С момента включения в исследование до окончания Части 1 (неделя 12)
|
Результаты, сообщаемые пациентами: · EuroQol 5 Dimension 5 level (EQ 5D 5L) EQ 5D 5L — это краткая многомерная общая мера состояния здоровья, состоящая из 5 вопросов с вариантами ответов по шкале Лайкерта (описательная система) и визуальной аналоговой шкалы (EQ-VAS). Последняя просит пациентов оценить свое собственное здоровье от 0 до 100 (соответственно, наихудшее и наилучшее вообразимое здоровье). |
С момента включения в исследование до окончания Части 1 (неделя 12)
|
|
Часть 2 (Фаза лечения по требованию, двойная слепая)
Временное ограничение: 12 часов после лечения
|
Время до облегчения симптомов, определяемое как снижение оценки PGI-S как минимум на 1 балл
|
12 часов после лечения
|
|
Часть 2 (Фаза лечения по требованию, двойная слепая)
Временное ограничение: 12 недель
|
Конечные точки безопасности: Частота нежелательных явлений, связанных с лечением (НЯСЛ), серьезных нежелательных явлений (СНЯ), нежелательных явлений, представляющих особый интерес (НЯОИ), и НЯСЛ, приведших к прекращению приема исследуемого препарата
|
12 недель
|
|
Часть 1 (Профилактика, Фаза двойного слепого лечения)
Временное ограничение: 12 недель
|
Фармакокинетика [ФК]: Концентрации деукриктибанта, метаболитов деукриктибанта и мочи в плазме
|
12 недель
|
|
Часть 2 (Фаза лечения по требованию, двойная слепая)
Временное ограничение: поддерживается в течение 24 часов после лечения
|
Время до полного исчезновения симптомов, оценка пациента по глобальному впечатлению о тяжести (PGI-S) как "отсутствие симптомов"
|
поддерживается в течение 24 часов после лечения
|
|
Часть 2 (Фаза двойного слепого лечения по требованию)
Временное ограничение: День 1
|
Фармакокинетика [PK]: Профили концентрации деукриктибанта и метаболитов деукриктибанта в плазме в зависимости от времени
|
День 1
|
Другие показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Часть 3 (Фаза расширенного лечения по требованию в открытом режиме)
Временное ограничение: 12 часов после лечения
|
Время до облегчения симптомов, согласно рейтингу PGI-C как минимум «лучше»
|
12 часов после лечения
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Директор по исследованиям: Study Director, Pharvaris, Pharvaris Netherlands B.V.
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
16 октября 2025 г.
Первичное завершение (Оцененный)
1 июня 2027 г.
Завершение исследования (Оцененный)
1 июня 2027 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
20 октября 2025 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
25 ноября 2025 г.
Первый опубликованный (Действительный)
5 декабря 2025 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
29 июня 2026 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
26 июня 2026 г.
Последняя проверка
1 июня 2026 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Наследственные болезни дефицита комплемента
- Первичные иммунодефицитные заболевания
- Сосудистые заболевания
- Сердечно-сосудистые заболевания
- Генетические заболевания, врожденные
- Заболевания иммунной системы
- Гиперчувствительность, немедленная
- Гиперчувствительность
- Синдромы иммунологического дефицита
- Кожные заболевания
- Крапивница
- Кожные заболевания, сосудистые
- Врожденные, наследственные и неонатальные заболевания и аномалии
- Заболевания кожи и соединительной ткани
- Ангионевротический отек
- Ангионевротические отеки, наследственные
- Приобретенный ангионевротический отек
Другие идентификационные номера исследования
- PHA022121-C308
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .