Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie perorální tablety Deucrictibant XR pro profylaxi a tobolky Deucrictibant IR pro léčbu angioedematických záchvatů na vyžádání u dospělých s získaným angioedémem v důsledku deficitu inhibitoru C1 (CREAATE)

6. května 2026 aktualizováno: Pharvaris Netherlands B.V.

Fáze 3, randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná, 3-dílná studie k vyhodnocení účinnosti a bezpečnosti perorálně podávané tablety s prodlouženým uvolňováním (XR) deucrictibantu pro profylaxi a kapsle s okamžitým uvolňováním (IR) deucrictibantu pro léčbu na vyžádání záchvatů angioedému u dospělých se získaným angioedémem způsobeným deficitem C1 inhibitoru

Toto je 3. fáze multicentrické studie rozdělené do 3 částí, s 2 randomizovanými, dvojitě zaslepenými, placebem kontrolovanými částmi a částí s otevřeným označením, jejímž cílem je vyhodnotit účinnost a bezpečnost perorálně podávané tablety deucrictibantu XR pro profylaxi a kapsle deucrictibantu IR pro léčbu angioedémových záchvatů na vyžádání u dospělých účastníků ve věku ≥ 18 let s AAE-C1INH.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Studie se skládá z Screeningového období, během kterého je potvrzena způsobilost, z Části 1 Profylaktické dvojitě zaslepené léčebné fáze, Části 2 Léčby na vyžádání, dvojitě zaslepené léčebné fáze a Části 3 Léčby na vyžádání, otevřené, rozšiřující fáze. V Části 1 bude randomizováno přibližně 24 účastníků do 2 paralelních ramen po dobu léčby 12 týdnů. Během profylaktického léčebného období budou účastníci dostávat zaslepený studijní lék (deucrictibant 40 mg XR nebo placebo randomizované v poměru 1:1). Po dokončení Části 1 účastníci přejdou do Části 2. Kromě účastníků přecházejících z Části 1 budou do Části 2 zařazeni noví účastníci, kteří dosud nebyli léčeni deucrictibantem, a to může probíhat ještě v průběhu Části 1. Během období léčby na vyžádání budou účastníci dostávat zaslepený studijní lék (deucrictibant 20 mg IR kapsle nebo odpovídající placebo randomizované v poměru 1:1, v křížovém schématu se 2 obdobími a 2 léčbami) pro 2 kvalifikované ataky AAE-C1INH. Účastníci, kteří dokončí Část 2, mohou přejít do Části 3, kde budou všechny ataky AAE-C1INH léčeny otevřeně deucrictibantem 20 mg v měkké kapsli.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

32

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Bulharsko
      • Sofia, Bulharsko
        • Nábor
        • Study Site
  • Francie
      • Paris, Francie
        • Nábor
        • Study Site
  • Itálie
      • Milan, Itálie
        • Nábor
        • Study List
  • Kanada
      • Edmonton, Kanada
        • Nábor
        • Study Site
  • Maďarsko
      • Budapest, Maďarsko
        • Nábor
        • Study Site
  • Německo
      • Berlin, Německo
        • Nábor
        • Study Site
      • Frankfurt am Main, Německo
        • Nábor
        • Study Site
      • Munich, Německo
        • Nábor
        • Study Site
  • Spojené království
      • Cambridge, Spojené království
        • Nábor
        • Study Site
      • Leicester, Spojené království
        • Nábor
        • Study Site
      • London, Spojené království
        • Nábor
        • Study Site
      • Newcastle upon Tyne, Spojené království
        • Nábor
        • Study Site
      • Plymouth, Spojené království
        • Nábor
        • Study Site
  • Spojené státy
    • California
      • Walnut Creek, California, Spojené státy, 94598
        • Nábor
        • Study Site
      • Walnut Creek, California, Spojené státy, 94598,
        • Nábor
        • Study Site
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Spojené státy, 63130
        • Nábor
        • Study Site
  • Švýcarsko
      • Basel, Švýcarsko
        • Nábor
        • Study Site

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria zařazení:

  • Poskytnutí písemného informovaného souhlasu
  • Muž nebo žena (pohlaví při narození) ve věku ≥18 let
  • Diagnóza AAE-C1INH
  • Historie záchvatů AAE-C1INH před screeningovou návštěvou:

  • Účastníci zařazení do části 1 musí mít stabilní základní onemocnění AAE-C1INH

    • Lze rozumně očekávat, že základní stav zůstane stabilní po dobu trvání studie
  • Spolehlivý přístup a schopnost používat dostupnou terapii k efektivnímu zvládání záchvatů AAE-C1INH.
  • Ženské účastnice v reprodukčním věku musí souhlasit s těhotenským testováním podle protokolu a být zdrženlivé od heterosexuálního styku nebo používat přijatelnou metodu antikoncepce.

Ženy mimo reprodukční věk (prepubertální, chirurgicky sterilní nebo postmenopauzální s ≥12 měsíci amenorey a postmenopauzálním potvrzením FSH) nemusí během studie používat antikoncepci.

• Schopnost samostatně zaznamenávat data eDiary a ePRO pomocí elektronického zařízení, jak dokazuje školení eDiary a ePRO.

Kritéria vyloučení:

  • Účast v klinické studii s jakýmkoli jiným zkoumaným léčivem během posledních 30 dnů nebo během 5 poločasů zkoumaného léčiva při screeningové návštěvě (podle toho, co je delší).
  • Účastníci, kteří dříve dostávali profylaktickou léčbu, ale přestali ji užívat, se mohou této studie zúčastnit za předpokladu, že poslední dávka léčby byla podána před časovým bodem před screeningovou návštěvou
  • Jakékoli ženy, které jsou těhotné, plánují otěhotnět nebo aktuálně kojí
  • Abnormální jaterní funkce
  • Středně těžké nebo těžké poškození ledvin
  • Jakákoli klinicky významná komorbidita nebo systémová dysfunkce, která by narušila bezpečnost účastníka nebo jeho schopnost účastnit se studie.
  • Historie epilepsie a/nebo jiných významných neurologických onemocnění
  • Jakákoli klinicky významná a nekontrolovaná gastrointestinální dysfunkce, která může ovlivnit absorpci studijního léku
  • Důkazy současného zneužívání alkoholu nebo drog
  • Užívání léků, které jsou středními a silnými inhibitory cytochromu P450 (CYP) 3A4, nebo silnými induktory CYP3A4 během posledních 30 dnů nebo během 5 poločasů (podle toho, co je delší) v době screeningové návštěvy
  • Známá přecitlivělost na deukrikitant nebo kteroukoli z pomocných látek studijního léku
  • Užívání inhibitorů angiotensin-konvertujícího enzymu nebo jakýchkoli léčiv obsahujících estrogen

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Část 1 - Rameno 1 - Aktivní
Lék: Deucrictibant
Část 1: Deucrictibant 40 mg tableta s prodlouženým uvolňováním pro jednou denní perorální užití
Lék: Deucrictibant
Část 2: Perorální použití měkké tobolky Deucrictibantu 20 mg
Lék: Deucrictibant
Část 3: Deucrictibant 20 mg měkká tobolka pro perorální použití
Komparátor placeba: Část 1 - Skupina 2 - Placebo
Lék: Placebo
Část 1: Placebo komparátor tableta pro jednou denně perorální užití
Lék: Placebo
Část 2: Placebo komparátor měkká tobolka perorální užití
Experimentální: Část 2 - Skupina 1
Lék: Deucrictibant
Část 1: Deucrictibant 40 mg tableta s prodlouženým uvolňováním pro jednou denní perorální užití
Lék: Deucrictibant
Část 2: Perorální použití měkké tobolky Deucrictibantu 20 mg
Lék: Deucrictibant
Část 3: Deucrictibant 20 mg měkká tobolka pro perorální použití
Lék: Placebo
Část 1: Placebo komparátor tableta pro jednou denně perorální užití
Lék: Placebo
Část 2: Placebo komparátor měkká tobolka perorální užití
Experimentální: Část 2 - Rameno 2
Lék: Deucrictibant
Část 1: Deucrictibant 40 mg tableta s prodlouženým uvolňováním pro jednou denní perorální užití
Lék: Deucrictibant
Část 2: Perorální použití měkké tobolky Deucrictibantu 20 mg
Lék: Deucrictibant
Část 3: Deucrictibant 20 mg měkká tobolka pro perorální použití
Lék: Placebo
Část 1: Placebo komparátor tableta pro jednou denně perorální užití
Lék: Placebo
Část 2: Placebo komparátor měkká tobolka perorální užití
Experimentální: Část 3 - Open-label
Lék: Deucrictibant
Část 1: Deucrictibant 40 mg tableta s prodlouženým uvolňováním pro jednou denní perorální užití
Lék: Deucrictibant
Část 2: Perorální použití měkké tobolky Deucrictibantu 20 mg
Lék: Deucrictibant
Část 3: Deucrictibant 20 mg měkká tobolka pro perorální použití

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Část 1 (Profylaxe, dvojitě zaslepená léčebná fáze)
Časové okno: 12 týdnů
Časově normalizovaný počet záchvatů AAE potvrzených vyšetřujícím lékařem během léčebné fáze
12 týdnů
Část 2 (Fáze léčby na vyžádání, dvojitě zaslepená)
Časové okno: 12 hodin po léčbě
Čas do úlevy od příznaků, hodnocení Globálního dojmu změny pacienta (PGI-C) alespoň jako „lepší“
12 hodin po léčbě
Část 3 (Fáze otevřeného rozšíření léčby na vyžádání)
Časové okno: Během dokončení studie, v průměru 36 týdnů
Výskyt nežádoucích příhod souvisejících s léčbou (TEAEs), závažných nežádoucích příhod (SAEs), nežádoucích příhod zvláštního zájmu (AESIs) a TEAEs vedoucích k ukončení podávání studijního léčiva
Během dokončení studie, v průměru 36 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Část 1 (profilaxe, dvojitě zaslepená léčebná fáze)
Časové okno: 12 týdnů
Podíl účastníků, kteří jsou během léčebné fáze bez AAE záchvatů
12 týdnů
Část 1 (profylaxe, dvojitě zaslepená léčebná fáze)
Časové okno: 12 týdnů
Časově normalizovaný počet záchvatů AAE potvrzených vyšetřujícím lékařem a léčených medikací dle potřeby během léčebné fáze
12 týdnů
Část 1 (Profilaxe, dvojitě slepá léčebná fáze)
Časové okno: 12 týdnů
Časově normalizovaný počet atak mírné nebo těžké AAE potvrzených vyšetřovatelem během léčebné fáze
12 týdnů
Část 1 (profilaxe, dvojitě zaslepená léčebná fáze)
Časové okno: 12 týdnů
Bezpečnostní cíle: Výskyt nežádoucích příhod souvisejících s léčbou (TEAEs), závažných nežádoucích příhod (SAEs), nežádoucích příhod zvláštního zájmu (AESIs) a TEAEs vedoucích k ukončení podávání studijního léčiva
12 týdnů
Část 1 (profylaxe, dvojitě zaslepená léčebná fáze)
Časové okno: Od zápisu do konce 1. části (týden 12)

Výsledky hlášené pacienty:

· Výsledek hlášený pacientem: Dotazník kvality života u angioedému (AE-QoL)

AE-QoL je krátký dotazník s 17 položkami navržený k retrospektivnímu hodnocení kvality života související se zdravím (HRQoL) s retrospektivním obdobím 4 týdnů. Jeho výsledky lze zobrazit jako celkové skóre nebo jako skóre ve 4 doménách. Skóre se pohybuje od 0 do 100 po lineární transformaci původních hodnot, přičemž vyšší skóre indikuje vyšší narušení kvality života související se zdravím.
Od zápisu do konce 1. části (týden 12)
Část 1 (Profylaxe, dvojitě zaslepená léčebná fáze)
Časové okno: Od zápisu do konce 1. části (týden 12)

Hodnocení pacientem:

· Celkové hodnocení změny pacientem (PGA-Change)

PGA-Change hodnotí na 5bodové škále, jak byl QoL účastníka ovlivněn HAE od začátku užívání studijního léku
Od zápisu do konce 1. části (týden 12)
Část 1 (profylaxe, dvojitě zaslepená léčebná fáze)
Časové okno: Od zařazení do konce Části 1 (týden 12)

Výsledky hlášené pacientem:

· Angioedema Control Test 4týdenní verze (AECT-4wk)

AECT-4wk retrospektivně měří kontrolu onemocnění, obsahuje 4 otázky za období 4 týdnů. Skóre odpovědí v AECT se pohybuje od 0 do 16, přičemž vyšší skóre indikuje lepší kontrolu onemocnění (≤ 9 špatně kontrolované; ≥ 10 dobře kontrolované)
Od zařazení do konce Části 1 (týden 12)
Část 1 (profylaxe, dvojitě zaslepená léčebná fáze)
Časové okno: Od zápisu do konce části 1 (týden 12)

Výsledky hlášené pacienty:

· EuroQol 5 Dimension 5 level (EQ 5D 5L)

EQ 5D 5L je stručný, multidimenzionální, obecný nástroj pro měření zdravotního stavu, který se skládá z 5 otázek s Likertovými možnostmi odpovědí (deskriptivní systém) a vizuální analogové škály (EQ-VAS). Ta žádá pacienty, aby ohodnotili své vlastní zdraví od 0 do 100 (nejhorší a nejlepší představitelné zdraví).
Od zápisu do konce části 1 (týden 12)
Část 2 (Fáze léčby na vyžádání, dvojitě zaslepená)
Časové okno: 12 hodin po léčbě
Čas do úlevy od příznaků definovaný jako hodnocení PGI-S s alespoň 1bodovým snížením
12 hodin po léčbě
Část 2 (On-demand, dvojitě zaslepená léčebná fáze)
Časové okno: 12 týdnů
Bezpečnostní ukazatele: Incidence nežádoucích účinků souvisejících s léčbou (TEAEs), závažných nežádoucích účinků (SAEs), nežádoucích účinků zvláštního zájmu (AESIs) a TEAEs vedoucích k ukončení podávání studijního léčiva
12 týdnů
Část 1 (profylaxe, dvojitě zaslepená léčebná fáze)
Časové okno: 12 týdnů
Farmakokinetika [PK]: Koncentrace deucrictibantu a metabolitů deucrictibantu v plazmě a moči
12 týdnů
Část 2 (Fáze léčby na vyžádání, dvojitě zaslepená)
Časové okno: udržované do 24 hodin po léčbě
Čas do úplného vymizení příznaků, hodnocení závažnosti podle pacienta (PGI-S) jako "žádné příznaky"
udržované do 24 hodin po léčbě
Část 2 (Fáze léčby na vyžádání, dvojitě zaslepená)
Časové okno: Den 1
Farmakokinetika [PK]: Profily koncentrace deucrictibantu a metabolitů deucrictibantu v plazmě v závislosti na čase
Den 1

Další výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Část 3 (Fáze léčby otevřeného prodloužení na vyžádání)
Časové okno: 12 hodin po léčbě
Čas do úlevy od příznaků, jako hodnocení PGI-C alespoň "lepší"
12 hodin po léčbě

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Pharvaris Netherlands B.V.

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Study Director, Pharvaris, Pharvaris Netherlands B.V.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

16. října 2025

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. června 2027

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. června 2027

Termíny zápisu do studia

První předloženo

20. října 2025

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

25. listopadu 2025

První zveřejněno (Aktuální)

5. prosince 2025

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

7. května 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

6. května 2026

Naposledy ověřeno

1. května 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • PHA022121-C308

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Získaný angioedém způsobený deficitem C1-inhibitoru (AAE-C1-INH)

  • Pharvaris Netherlands B.V.
    Zápis na pozvánku
    Rozšířená studie perorální PHA-022121 pro akutní léčbu záchvatů angioedému u pacientů s hereditárním angioedémem (RAPIDe-2)
    Dědičný angioedém | Dědičný angioedém typu I | Hereditární angioedém typu II | Hereditární angioedém typu I a II | Dědičný záchvat angioedému | Dědičný angioedém s deficitem inhibitoru C1 esterázy | Dědičný angioedém – typ 1 | Dědičný angioedém – typ 2 | Nedostatek inhibitoru C1 esterázy [C1-INH] | C1 Deficit... a další podmínky
    Spojené státy, Rakousko, Španělsko, Austrálie, Itálie, Spojené království, Bulharsko, Francie, Německo, Maďarsko, Izrael, Argentina, Kanada, Česko, Hongkong, Japonsko, Holandsko, Portoriko, Jižní Afrika, Švédsko, Brazílie, Polsko, Saudská... a více
  • Pharvaris Netherlands B.V.
    Dokončeno
    Studie měkké tobolky perorálního deucrictibantu pro léčbu záchvatů angioedému na vyžádání u dospívajících a dospělých s dědičným angioedémem (RAPIDe-3)
    Dědičný angioedém | Dědičný angioedém typu I | Hereditární angioedém typu II | Hereditární angioedém typu I a II | Dědičný záchvat angioedému | Dědičný angioedém s deficitem inhibitoru C1 esterázy | Dědičný angioedém – typ 1 | Dědičný angioedém – typ 2 | Nedostatek inhibitoru C1 esterázy [C1-INH] | C1 Deficit... a další podmínky
    Spojené státy, Rakousko, Austrálie, Itálie, Španělsko, Spojené království, Holandsko, Bulharsko, Německo, Maďarsko, Argentina, Kanada, Česko, Francie, Hongkong, Japonsko, Jižní Afrika, Švédsko, Brazílie, Polsko, Saudská arábie, Jižní... a více

Klinické studie na Deucrictibant

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Nigeria

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit