Deucrictibant XR-tablettien suun kautta annettavan lääkityksen ja Deucrictibant IR-kapseleiden tarvittaessa annettavan lääkityksen tutkimus angioödeemakohtausten ehkäisyyn ja hoitoon aikuisilla, joilla on hankittu C1-estäjän puutosperäinen angioödeema (CREAATE)
perjantai 26. kesäkuuta 2026 päivittänyt: Pharvaris Netherlands B.V.
Fasi 3, satunnainen, kaksoissokkokontrolloitu, lumekontrolloitu, 3-osainen tutkimus, jossa arvioidaan suun kautta annetun Deucrictibant Extended-release (XR) -tabletin ehkäisyhoidon ja Deucrictibant Immediate-release (IR) -kapselin tarvittaessa annettavan hoidon tehoa ja turvallisuutta C1-inhibiittivajauksen aiheuttaman hankittavan angioödeeman kohtausten hoidossa aikuisilla
Tämä on vaiheen 3 monikeskuksinen, 3-osainen tutkimus, jossa on 2 satunnaistettua, kaksoissokkoista, lumelääkekontrolloitua osaa ja avoimen leiman jatko-osaa, jossa arvioidaan suun kautta annosteltavan deucrictibant XR-tabletin tehokkuutta ja turvallisuutta angioedemakohtausten ehkäisyssä sekä deucrictibant IR-kapselin tehokkuutta ja turvallisuutta angioedemakohtausten tarvittaista hoidossa aikuisilla osallistujilla, joiden ikä on ≥18 vuotta ja joilla on AAE-C1INH.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Rekrytointi
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Tutkimus koostuu seulontajaksosta, jonka aikana pätevyys vahvistetaan, osasta 1, joka on kaksoissokko-hoitojakso ehkäisyyn, osasta 2, joka on kaksoissokko-hoitojakso tarvittaessa, ja osasta 3, joka on avoimen leiman laajennusjakso tarvittaessa.
Osassa 1 noin 24 osallistujaa satunnaistetaan kahteen rinnakkaiseen ryhmään 12 viikon hoitojaksoa varten.
Ehkäisyhoitojakson aikana osallistujat saavat sokkotutkimuslääkettä (deucrictibant 40 mg XR tai lumelääke satunnaistettuna suhteessa 1:1).
Osan 1 suoritettuaan osallistujat siirtyvät osaan 2. Osan 1 suorittaneiden siirtyjien lisäksi uudet deucrictibant-hoidossa kokemattomat osallistujat otetaan suoraan mukaan osaan 2, ja tämä voi tapahtua osan 1 ollessa vielä käynnissä.
Tarvittaessa hoitojakson aikana osallistujat saavat sokkotutkimuslääkettä (deucrictibant 20 mg IR-kapseli tai vastaava lumelääke satunnaistettuna suhteessa 1:1, kaksijaksoinen, kahden hoidon ristikkäissuunnittelu) kahdelle pätevälle AAE-C1INH-kohtaukselle.
Osan 2 suorittaneet osallistujat voivat siirtyä osaan 3, jossa kaikkia AAE-C1INH-kohtauksia hoidetaan avoimen leiman deucrictibant 20 mg pehmeällä kapselilla.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
32
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskeluyhteys
- Nimi: Pharvaris Clinical Team
- Puhelinnumero: 0031-712-036-410
- Sähköposti: clinicaltrials@pharvaris.com
Opiskelupaikat
-
-
-
Amsterdam, Alankomaat
- Rekrytointi
- Study Site
-
-
-
-
-
Clayton, Australia
- Rekrytointi
- Study Site
-
-
-
-
-
Sofia, Bulgaria
- Rekrytointi
- Study Site
-
-
-
-
-
Madrid, Espanja
- Rekrytointi
- Study Site
-
-
-
-
-
Milan, Italia
- Rekrytointi
- Study Site 1
-
Milan, Italia
- Rekrytointi
- Study Site 2
-
Milan, Italia
- Rekrytointi
- Study Site 3
-
Padova, Italia
- Rekrytointi
- Study Site
-
Roma, Italia
- Rekrytointi
- Study Site
-
-
-
-
-
Vienna, Itävalta
- Rekrytointi
- Study Site
-
-
-
-
-
Edmonton, Kanada
- Rekrytointi
- Study Site
-
-
-
-
-
Krakow, Puola
- Rekrytointi
- Study Site
-
-
-
-
-
Grenoble, Ranska
- Rekrytointi
- Study Site
-
Lille, Ranska
- Rekrytointi
- Study Site
-
Paris, Ranska
- Rekrytointi
- Study Site
-
-
-
-
-
Berlin, Saksa
- Rekrytointi
- Study Site
-
Frankfurt am Main, Saksa
- Rekrytointi
- Study Site
-
Munich, Saksa
- Rekrytointi
- Study Site
-
-
-
-
-
Basel, Sveitsi
- Rekrytointi
- Study Site
-
-
-
-
-
Ankara, Turkki (Türkiye)
- Rekrytointi
- Study Site
-
-
-
-
-
Budapest, Unkari
- Rekrytointi
- Study Site
-
-
-
-
-
Auckland, Uusi Seelanti
- Rekrytointi
- Study Site
-
-
-
-
-
Bristol, Yhdistynyt kuningaskunta
- Rekrytointi
- Study Site
-
Cambridge, Yhdistynyt kuningaskunta
- Rekrytointi
- Study Site
-
Leicester, Yhdistynyt kuningaskunta
- Rekrytointi
- Study Site
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta
- Rekrytointi
- Study Site
-
Newcastle upon Tyne, Yhdistynyt kuningaskunta
- Rekrytointi
- Study Site
-
Plymouth, Yhdistynyt kuningaskunta
- Rekrytointi
- Study Site
-
-
-
-
California
-
San Diego, California, Yhdysvallat, 92093
- Rekrytointi
- Study Site
-
Walnut Creek, California, Yhdysvallat, 94598,
- Rekrytointi
- Study Site
-
-
Missouri
-
St Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63130
- Rekrytointi
- Study Site
-
-
Pennsylvania
-
Hershey, Pennsylvania, Yhdysvallat, 17033
- Rekrytointi
- Study Site
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Osallistumiskriteerit:
- Kirjallisen tietoon perustuvan suostumuksen antaminen
- Mies tai nainen (syntymässä määritelty sukupuoli) ikää ≥18 vuotta
- AAE-C1INH-diagnoosi
- AAE-C1INH-kohtausten historia ennen seulontakäyntiä:
Osan 1 rekisteröityvien osallistujien AAE-C1INH:n taustalla olevan sairauden tulee olla vakaa
- Taustalla olevan tilan voidaan olettaa pysyvän vakiona koko tutkimuksen ajan
- Luotettava pääsy ja kyky käyttää saatavilla olevaa hoitoa AAE-C1INH-kohtausten tehokkaaseen hallintaan.
- Lapsitodennäköisyyden omaavien naisosallistujien on suostuttava protokollassa määriteltyihin raskautustesteihin sekä pidättäydyttävä heteroseksuaalisesta yhdynnästä tai käytettävä hyväksyttyä ehkäisyä.
Ei-lapsitodennäköisyyden omaavilta naisilta (esipuberteetti, kirurgisesti sterilisoitu tai postmenopausaalinen vähintään 12 kuukauden amenorrhealla ja postmenopausaalinen FSH-vahvistus) ei vaadita ehkäisyn käyttöä tutkimuksen aikana.
• Kyky tallentaa sähköistä laitetta käyttäen ilman apua eDiary- ja ePRO-tietoja, kuten eDiary- ja ePRO-koulutuksessa osoitetaan.
Poissulkemiskriteerit:
- Osallistuminen kliiniseen tutkimukseen minkä tahansa muun koeaineen kanssa viimeisten 30 päivän aikana tai viiden koeaineen puoliintumisajan sisällä seulontakäynnillä (kumpi on pidempi).
- Osallistujat, jotka ovat aiemmin saaneet profylaktista hoitoa mutta ovat lopettaneet sen, voivat osallistua tähän tutkimukseen, edellyttäen että viimeinen hoitoannos saatiin ennen seulontakäyntiä määriteltyä aikapistettä.
- Kaikki raskaana olevat, raskaaksi aikovaiset tai tällä hetkellä imettävät naiset
- Poikkeava maksatoiminta
- Kohtalainen tai vaikea munuaisten vajaatoiminta
- Mikä tahansa kliinisesti merkittävä komorbiditeetti tai systeeminen toimintahäiriö, joka häiritsisi osallistujan turvallisuutta tai kykyä osallistua tutkimukseen.
- Epilepsian ja/tai muiden merkittävien neurologisten sairauksien historia
- Mikä tahansa kliinisesti merkittävä ja hallitsematon ruoansulatuskanavan toimintahäiriö, joka voi vaikuttaa tutkimuslääkkeen imeytymiseen
- Nykyisen alkoholin tai huumeiden väärinkäytön osoitukset
- Sytokromi P450 (CYP) 3A4:n keskivaikeiden ja voimakkaiden estäjien tai CYP3A4:n voimakkaiden indusoijien käyttö viimeisten 30 päivän aikana tai viiden puoliintumisajan sisällä (kumpi on pidempi) seulontakäynnin aikana
- Tunnettu yliherkkyys deucrictibantille tai minkä tahansa tutkimuslääkkeen apuaineista
- Angiotensiini-konvertaasi entsyymin estäjien tai minkään estrogeenia sisältävien lääkkeiden käyttö
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Nelinkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Osa 1 - Ryhmä 1 - Aktiivinen
|
Osa 1: Deucrictibant 40 mg laajennettua vapautumista omaava tabletti kerran päivässä suun kautta nautittavaksi
Osa 2: Deucrictibant 20 mg pehmeä kapseli suun kautta
Osa 3: Deucrictibant 20 mg pehmeä kapseli suun kautta annosteltava
|
|
Placebo Comparator: Osa 1 - Ryhmä 2 - Lumelääke
|
Osa 1: Placeboverrokkeena käytettävä tabletti kerran päivässä suun kautta nautittavaksi
Osa 2: Plasebokomparatori pehmeäkapseli suun kautta
|
|
Kokeellinen: Osa 2 - Ryhmä 1
|
Osa 1: Deucrictibant 40 mg laajennettua vapautumista omaava tabletti kerran päivässä suun kautta nautittavaksi
Osa 2: Deucrictibant 20 mg pehmeä kapseli suun kautta
Osa 3: Deucrictibant 20 mg pehmeä kapseli suun kautta annosteltava
Osa 1: Placeboverrokkeena käytettävä tabletti kerran päivässä suun kautta nautittavaksi
Osa 2: Plasebokomparatori pehmeäkapseli suun kautta
|
|
Kokeellinen: Osa 2 - Ryhmä 2
|
Osa 1: Deucrictibant 40 mg laajennettua vapautumista omaava tabletti kerran päivässä suun kautta nautittavaksi
Osa 2: Deucrictibant 20 mg pehmeä kapseli suun kautta
Osa 3: Deucrictibant 20 mg pehmeä kapseli suun kautta annosteltava
Osa 1: Placeboverrokkeena käytettävä tabletti kerran päivässä suun kautta nautittavaksi
Osa 2: Plasebokomparatori pehmeäkapseli suun kautta
|
|
Kokeellinen: Osa 3 - Avoimen merkin
|
Osa 1: Deucrictibant 40 mg laajennettua vapautumista omaava tabletti kerran päivässä suun kautta nautittavaksi
Osa 2: Deucrictibant 20 mg pehmeä kapseli suun kautta
Osa 3: Deucrictibant 20 mg pehmeä kapseli suun kautta annosteltava
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Osa 1 (Prophylaxis, Kaksoissokkohoitojakso)
Aikaikkuna: 12 viikkoa
|
Aikataulutettu tutkijan vahvistamien AAE-kohtausten määrä hoidon aikana
|
12 viikkoa
|
|
Osa 2 (Tarvittaessa annosteltava, kaksoissokkohoitovaihe)
Aikaikkuna: 12 tuntia hoidon jälkeen
|
Oireiden lievenemiseen kuluva aika, potilaan kokonaisarvio muutoksesta (PGI-C) vähintään "parempi"
|
12 tuntia hoidon jälkeen
|
|
Osa 3 (Tarvittaessa, avoimen leimalla jatkohoitojakso)
Aikaikkuna: Tutkimuksen päättymiseen asti, keskimäärin 36 viikkoa
|
Hoitoon liittyvien haittatapahtumien (TEAE), vakavien haittatapahtumien (SAE), erityisesti tarkkailtavien haittatapahtumien (AESI) sekä tutkimuslääkkeen keskeytykseen johtaneiden hoitoon liittyvien haittatapahtumien esiintyvyys
|
Tutkimuksen päättymiseen asti, keskimäärin 36 viikkoa
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Osa 1 (Profilaksia, Kaksoissokkokoevaihe)
Aikaikkuna: 12 viikkoa
|
Osallistujien osuus, jotka ovat AAE-kohtauksettomia hoitovaiheen aikana
|
12 viikkoa
|
|
Osa 1 (Profilaksia, Kaksoissokkokoehoitovaihe)
Aikaikkuna: 12 viikkoa
|
Ajan normalisoitu tutkijan vahvistettujen AAE-kohtausten lukumäärä, joita hoidettiin tarvittaista lääkitystä käyttäen hoitovaiheen aikana
|
12 viikkoa
|
|
Osa 1 (Profylaksia, Kaksoissokkohoitojakso)
Aikaikkuna: 12 viikkoa
|
Tutkijan vahvistamien kohtalaisten tai vaikeiden AAE-kohtausten aikastandardisoitu määrä hoitovaiheen aikana
|
12 viikkoa
|
|
Osa 1 (Ennaltaehkäisy, Kaksoissokkohoitojakso)
Aikaikkuna: 12 viikkoa
|
Turvallisuusloppupisteet: Hoidosta johtuvien haittatapahtumien (TEAE), vakavien haittatapahtumien (SAE), erityisen kiinnostuksen kohteena olevien haittatapahtumien (AESI) sekä tutkimuslääkkeen keskeyttämiseen johtaneiden TEAE-tapahtumien esiintyvyys
|
12 viikkoa
|
|
Osa 1 (Ennaltaehkäisy, Kaksoissokkotutkimusvaihe)
Aikaikkuna: Osallistumisesta osan 1 päättymiseen saakka (viikko 12)
|
Potilaan ilmoittamat tulokset: · Potilaan ilmoittama tulos: Angioedema Quality of Life (AE-QoL) -kyselylomake AE-QoL on lyhyt 17 kysymyksen kyselylomake, joka on suunniteltu arvioimaan HRQoL:ää takautuvasti neljän viikon muistijaksolla. Sen tulokset voidaan esittää kokonaispistemääränä tai neljänä eri alueen pistemääränä. Pisteet vaihtelevat 0:sta 100:aan raakapisteiden lineaarisen muunnoksen jälkeen, jossa korkeammat pisteet osoittavat suurempaa HRQoL:n heikkenemistä. |
Osallistumisesta osan 1 päättymiseen saakka (viikko 12)
|
|
Osa 1 (Profylaksia, Kaksoissokkohoitovaihe)
Aikaikkuna: Osallistujien rekrytoinnista aina 1. osan loppuun (12. viikkoon)
|
Potilaan raportoimat tulokset: · Potilaan globaali muutosarvio (PGA-Change) PGA-Change arvioi 5-pisteen asteikolla, kuinka osallistujan elämänlaatuun on vaikuttanut perinnöllinen angioödeema (HAE) tutkimuslääkkeen aloittamisen jälkeen |
Osallistujien rekrytoinnista aina 1. osan loppuun (12. viikkoon)
|
|
Osa 1 (Ennaltaehkäisy, Kaksoissokkokäsittelyvaihe)
Aikaikkuna: Osallistumisesta osan 1 loppuun (viikko 12)
|
Potilaan raportoimat tulokset: · Angioedeman kontrollitesti 4 viikon versio (AECT-4wk) AECT-4wk mittaa sairauden hallintaa retrospektiivisesti, se koostuu 4 kysymyksestä 4 viikon muistelujaksolla. Vastauksien pisteet AECT-testissä vaihtelevat 0–16, korkeammat pisteet osoittavat parempaa sairauden hallintaa (≤ 9 heikosti hallittu; ≥ 10 hyvin hallittu) |
Osallistumisesta osan 1 loppuun (viikko 12)
|
|
Osa 1 (Ennaltaehkäisy, Kaksoissokkohoitojakso)
Aikaikkuna: Rekrytoinnista osan 1 loppuun (viikko 12)
|
Potilaan raportoimat tulokset: · EuroQol 5 Dimension 5 level (EQ 5D 5L) EQ 5D 5L on lyhyt, moniulotteinen, geneerinen terveydentilan mittari, joka koostuu 5 kysymyksestä Likert-vastausvaihtoehdoin (kuvaileva järjestelmä) ja visuaalisesta analogiaskaalasta (EQ-VAS). Jälkimmäinen pyytää potilaita arvioimaan oman terveytensä asteikolla 0–100 (huonoin ja paras kuviteltavissa oleva terveys, vastaavasti) |
Rekrytoinnista osan 1 loppuun (viikko 12)
|
|
Osa 2 (Tarvittaessa, kaksisokkohoitovaihe)
Aikaikkuna: 12 tuntia hoidon jälkeen
|
Oireiden lievitysaika määritelty PGI-S-arvioinnin vähintään 1 pisteen alenemaksi
|
12 tuntia hoidon jälkeen
|
|
Osa 2 (Tarvittaessa annettava, kaksisokkohoitojakso)
Aikaikkuna: 12 viikkoa
|
Turvallisuustavoitteet: Hoidosta johtuvien haittatapahtumien (TEAE), vakavien haittatapahtumien (SAE), erityisesti kiinnostuksen kohteena olevien haittatapahtumien (AESI) sekä tutkimuslääkkeen keskeytykseen johtaneiden TEAE:iden esiintyvyys
|
12 viikkoa
|
|
Osa 1 (Ennaltaehkäisy, Kaksoissokkohoitojakso)
Aikaikkuna: 12 viikkoa
|
Farmakokinetiikka [PK]: Deucrictibantin ja deucrictibantin metaboliittien sekä virtsaplasmakonsentraatioiden pitoisuudet
|
12 viikkoa
|
|
Osa 2 (Tarvittaessa, kaksoissokkokoehoitovaihe)
Aikaikkuna: ylläpidetty 24 tunnin kuluessa hoidon jälkeen
|
Aika täydelliseen oireiden poistumiseen, potilaan kokonaisarvio oireiden vakavuudesta (PGI-S) luokitus "ei oireita"
|
ylläpidetty 24 tunnin kuluessa hoidon jälkeen
|
|
Osa 2 (Tarvittaessa, kaksoissokkokoehoitovaihe)
Aikaikkuna: Päivä 1
|
Farmakokinetiikka [PK]: Deucrictibantin ja deucrictibantin metaboliittien plasmamääritys-aika-profiilit
|
Päivä 1
|
Muut tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Osa 3 (Tarvittaessa annosteltava, avoin jatkohoitovaihe)
Aikaikkuna: 12 tuntia hoidon jälkeen
|
Oireiden lievitysaika, PGI-C-arviointina vähintään "parempi"
|
12 tuntia hoidon jälkeen
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Study Director, Pharvaris, Pharvaris Netherlands B.V.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Torstai 16. lokakuuta 2025
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Tiistai 1. kesäkuuta 2027
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Tiistai 1. kesäkuuta 2027
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Maanantai 20. lokakuuta 2025
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 25. marraskuuta 2025
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Perjantai 5. joulukuuta 2025
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Maanantai 29. kesäkuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 26. kesäkuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Maanantai 1. kesäkuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Perinnölliset komplementin puutostaudit
- Primaariset immuunipuutostaudit
- Verisuonisairaudet
- Sydän-ja verisuonitaudit
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Immuunijärjestelmän sairaudet
- Yliherkkyys, välitön
- Yliherkkyys
- Immunologiset puutosoireyhtymät
- Ihosairaudet
- Urtikaria
- Ihotaudit, verisuonisairaudet
- Synnynnäiset, perinnölliset ja vastasyntyneiden sairaudet ja poikkeavuudet
- Iho- ja sidekudostaudit
- Angioedeema
- Angioedeema, perinnöllinen
- Hankittu angioödeema
Muut tutkimustunnusnumerot
- PHA022121-C308
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .