Studie av Oral Deucrictibant XR-Tablett for Profylakse og Deucrictibant IR-Kapsel for Behandling på Anmodning av Angioødemattakker hos Voksne med Ervervet Angioødem på Grunn av C1-Hemmer-Mangel (CREAATE)
26. juni 2026 oppdatert av: Pharvaris Netherlands B.V.
En fase 3, randomisert, dobbelblind, placebokontrollert, 3-delt studie for å evaluere effektiviteten og sikkerheten av oralt administrert Deucrictibant Extended-release (XR)-tablett for profylakse og Deucrictibant Immediate-release (IR)-kapsel for behandling på forespørsel av angioødemattacker hos voksne med ervervet angioødem på grunn av C1-hemmermangel
Dette er en fase 3, multicentrisk, 3-delt studie, med 2 randomiserte, dobbeltblinde, placebokontrollerte deler og en åpen-merket forlengelsesdel, for å evaluere effektiviteten og sikkerheten til oralt administrert deucrictibant XR-tablett for profylakse, og deucrictibant IR-kapsel for påkrevd behandling av angioødem-anfall hos voksne deltakere ≥ 18 år med AAE-C1INH.
Studieoversikt
Status
Rekruttering
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Studien består av en screeningsperiode der deltakernes egnethet bekreftes, en del 1 profylakse dobbeltblind behandlingsfase, en del 2 på forespørsel, dobbeltblind behandlingsfase, og en del 3 på forespørsel åpen merkevare forlengelsesfase.
Omtrent 24 deltakere vil bli randomisert i del 1 til 2 parallelle armer for en behandlingsperiode på 12 uker.
I løpet av profylaksebehandlingsperioden vil deltakerne motta blindet studiemedisin (deucrictibant 40 mg XR eller placebo randomisert i et 1:1-forhold).
Etter fullføring av del 1 vil deltakerne rulle over til del 2. I tillegg til overrullingsdeltakere som fullfører del 1, vil nye deucrictibant behandlingsnaïve deltakere bli inkludert direkte i del 2, og dette kan skje mens del 1 pågår.
I løpet av på-forespørsel-perioden vil deltakerne motta blindet studiemedisin (deucrictibant 20 mg IR kapsel eller tilsvarende placebo randomisert i et 1:1-forhold, 2-perioder, 2-behandlinger crossover-design) for 2 kvalifiserte AAE-C1INH-angrep.
Deltakere som fullfører del 2 kan rulle over til del 3 der alle AAE-C1INH-angrep vil bli behandlet med åpen merkevare deucrictibant 20 mg myk kapsel.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Antatt)
32
Fase
- Fase 3
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiekontakt
- Navn: Pharvaris Clinical Team
- Telefonnummer: 0031-712-036-410
- E-post: clinicaltrials@pharvaris.com
Studiesteder
-
-
-
Clayton, Australia
- Rekruttering
- Study Site
-
-
-
-
-
Sofia, Bulgaria
- Rekruttering
- Study Site
-
-
-
-
-
Edmonton, Canada
- Rekruttering
- Study Site
-
-
-
-
California
-
San Diego, California, Forente stater, 92093
- Rekruttering
- Study Site
-
Walnut Creek, California, Forente stater, 94598,
- Rekruttering
- Study Site
-
-
Missouri
-
St Louis, Missouri, Forente stater, 63130
- Rekruttering
- Study Site
-
-
Pennsylvania
-
Hershey, Pennsylvania, Forente stater, 17033
- Rekruttering
- Study Site
-
-
-
-
-
Grenoble, Frankrike
- Rekruttering
- Study Site
-
Lille, Frankrike
- Rekruttering
- Study Site
-
Paris, Frankrike
- Rekruttering
- Study Site
-
-
-
-
-
Milan, Italia
- Rekruttering
- Study Site 1
-
Milan, Italia
- Rekruttering
- Study Site 2
-
Milan, Italia
- Rekruttering
- Study Site 3
-
Padova, Italia
- Rekruttering
- Study Site
-
Roma, Italia
- Rekruttering
- Study Site
-
-
-
-
-
Amsterdam, Nederland
- Rekruttering
- Study Site
-
-
-
-
-
Auckland, New Zealand
- Rekruttering
- Study Site
-
-
-
-
-
Krakow, Polen
- Rekruttering
- Study Site
-
-
-
-
-
Madrid, Spania
- Rekruttering
- Study Site
-
-
-
-
-
Bristol, Storbritannia
- Rekruttering
- Study Site
-
Cambridge, Storbritannia
- Rekruttering
- Study Site
-
Leicester, Storbritannia
- Rekruttering
- Study Site
-
London, Storbritannia
- Rekruttering
- Study Site
-
Newcastle upon Tyne, Storbritannia
- Rekruttering
- Study Site
-
Plymouth, Storbritannia
- Rekruttering
- Study Site
-
-
-
-
-
Basel, Sveits
- Rekruttering
- Study Site
-
-
-
-
-
Ankara, Tyrkia (Türkiye)
- Rekruttering
- Study Site
-
-
-
-
-
Berlin, Tyskland
- Rekruttering
- Study Site
-
Frankfurt am Main, Tyskland
- Rekruttering
- Study Site
-
Munich, Tyskland
- Rekruttering
- Study Site
-
-
-
-
-
Budapest, Ungarn
- Rekruttering
- Study Site
-
-
-
-
-
Vienna, Østerrike
- Rekruttering
- Study Site
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Voksen
- Eldre voksen
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Skriftlig informert samtykke gitt
- Mann eller kvinne (fødselskjønn) i alderen ≥18 år
- Diagnose med AAE-C1INH
- Historie med AAE-C1INH-angrep før screeningsbesøket:
Deltakere som påbegynner del 1 må ha stabil underliggende sykdom av AAE-C1INH
- Den underliggende tilstanden kan rimelig forventes å forbli stabil gjennom hele studien
- Pålitelig tilgang og evne til å bruke tilgjengelig terapi for å håndtere AAE-C1INH-angrep effektivt.
- Kvinnelige deltakere med fruktbarhetspotensial må samtykke til protokollspesifikk svangerskapstesting og avstå fra heteroseksuell samleie eller bruke en akseptabel prevensjonsmetode.
Kvinner uten fruktbarhetspotensial (prepubertale, kirurgisk sterilisert eller postmenopausale med ≥12 måneders amenoré og postmenopausal FSH-bekreftelse) trenger ikke å bruke prevensjon under studien.
• I stand til å registrere eDagbok og ePRO-data uten hjelp ved bruk av en elektronisk enhet, som dokumentert gjennom eDagbok- og ePRO-opplæringen.
Eksklusjonskriterier:
- Deltakelse i en klinisk studie med annet undersøkelsespreparat innen de siste 30 dagene eller innen 5 halveringstider av preparatet ved screeningsbesøket (det lengste av disse).
- Deltakere som tidligere har fått profylaktisk behandling, men har stoppet, kan delta i denne studien forutsatt at siste dose av behandlingen ble gitt før tidspunktet for screeningsbesøket
- Kvinner som er gravide, planlegger graviditet eller som ammer for øyeblikket
- Unormal leverfunksjon
- Moderat eller alvorlig nyresvikt
- Enhver klinisk signifikant komorbiditet eller systemisk dysfunksjon som kan påvirke deltakerens sikkerhet eller evne til å delta i studien.
- Historie med epilepsi og/eller andre betydelige nevrologiske sykdommer
- Enhver klinisk signifikant og ukontrollert gastrointestinal dysfunksjon som kan påvirke opptak av studiemedikament
- Tegn på nåværende alkohol- eller narkotikamisbruk
- Bruk av legemidler som er moderate eller sterke hemmere av cytochrom P450 (CYP) 3A4, eller sterke indusere av CYP3A4 innen de siste 30 dagene eller innen 5 halveringstider (det lengste av disse) ved screeningsbesøket
- Kjent overfølsomhet for deucrictibant eller noe av hjelpestoffene i studiemedikamentet
- Bruk av angiotensin-konverterende enzymhemmere eller østrogenholdige legemidler
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Firemannsrom
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Del 1 - Gruppe 1 - Aktiv
|
Del 1: Deucrictibant 40 mg depotablett for en gang daglig oral bruk
Del 2: Deucrictibant 20 mg myk kapsel til oral bruk
Del 3: Deucrictibant 20 mg bløtkapsel til oralt bruk
|
|
Placebo komparator: Del 1 - Arm 2 - Placebo
|
Del 1: Placebo-sammenligningstablett for engangs daglig oral bruk
Del 2: Placebo-komparator myk kapsel oral bruk
|
|
Eksperimentell: Del 2 - Arm 1
|
Del 1: Deucrictibant 40 mg depotablett for en gang daglig oral bruk
Del 2: Deucrictibant 20 mg myk kapsel til oral bruk
Del 3: Deucrictibant 20 mg bløtkapsel til oralt bruk
Del 1: Placebo-sammenligningstablett for engangs daglig oral bruk
Del 2: Placebo-komparator myk kapsel oral bruk
|
|
Eksperimentell: Del 2 - Arm 2
|
Del 1: Deucrictibant 40 mg depotablett for en gang daglig oral bruk
Del 2: Deucrictibant 20 mg myk kapsel til oral bruk
Del 3: Deucrictibant 20 mg bløtkapsel til oralt bruk
Del 1: Placebo-sammenligningstablett for engangs daglig oral bruk
Del 2: Placebo-komparator myk kapsel oral bruk
|
|
Eksperimentell: Del 3 - Åpen merkevare
|
Del 1: Deucrictibant 40 mg depotablett for en gang daglig oral bruk
Del 2: Deucrictibant 20 mg myk kapsel til oral bruk
Del 3: Deucrictibant 20 mg bløtkapsel til oralt bruk
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Del 1 (Profylakse, dobbeltblind behandlingsfase)
Tidsramme: 12 uker
|
Tidsnormalisert antall etterforskerbekreftede AAE-angrep under behandlingsfasen
|
12 uker
|
|
Del 2 (På forespørsel, dobbeltblind behandlingsfase)
Tidsramme: 12 timer etter behandling
|
Tid til symptomlindring, Patient Global Impression of Change (PGI-C) vurdering på minst "bedre"
|
12 timer etter behandling
|
|
Del 3 (Behandlingsfase med påkrevd, åpen-etikett-forlengelse)
Tidsramme: Gjennom studieavslutning, i gjennomsnitt 36 uker
|
Forekomst av behandlingsrelaterte bivirkninger (TEAEs), alvorlige bivirkninger (SAEs), bivirkninger av spesielt interesse (AESIs) og TEAEs som førte til avbrudd av studiemedikamentet
|
Gjennom studieavslutning, i gjennomsnitt 36 uker
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Del 1 (Profilakse, dobbeltblind behandlingsfase)
Tidsramme: 12 uker
|
Andel deltakere som er fri for AAE-anfall under behandlingsfasen
|
12 uker
|
|
Del 1 (Profylakse, dobbeltblind behandlingsfase)
Tidsramme: 12 uker
|
Tidsnormalisert antall undersøker-bekreftede AAE-angrep behandlet med medisin på etterspørsel under behandlingsfasen
|
12 uker
|
|
Del 1 (Profylakse, dobbelblind behandlingsfase)
Tidsramme: 12 uker
|
Tidsnormalisert antall moderate eller alvorlige AAE-angrep bekreftet av undersøker under behandlingsfasen
|
12 uker
|
|
Del 1 (Profylakse, dobbeltblind behandlingsfase)
Tidsramme: 12 uker
|
Sikkerhetsendepunkter: Forekomst av behandlingsrelaterte bivirkninger (TEAEs), alvorlige bivirkninger (SAEs), bivirkninger av spesiell interesse (AESIs) og TEAEs som fører til avbrutt studiebehandling
|
12 uker
|
|
Del 1 (Profylakse, dobbeltblind behandlingsfase)
Tidsramme: Fra påmelding til slutten av del 1 (uke 12)
|
Pasientrapporterte utfall: · Pasientrapportert utfall: Angioødem Livskvalitet (AE-QoL) spørreskjema AE-QoL er et kort 17-punkts spørreskjema designet for å retrospektivt vurdere HRQoL, med en tilbakeblikkperiode på 4 uker. Resultatene kan vises som en totalscore eller som 4 domene-scorer. Scorene varierer fra 0 til 100, etter lineær transformasjon av råverdier, der høyere score indikerer større HRQoL-hemning. |
Fra påmelding til slutten av del 1 (uke 12)
|
|
Del 1 (Profylakse, Dobbelblind behandlingsfase)
Tidsramme: Fra påmelding til slutten av del 1 (uke 12)
|
Pasientrapporterte utfall: · Pasientens globale vurdering av endring (PGA-Change) PGA-Change vurderer på en 5-punkts skala hvordan deltakerens livskvalitet har blitt påvirket av HAE siden starten på studiemedikamentet |
Fra påmelding til slutten av del 1 (uke 12)
|
|
Del 1 (Profilakse, Dobbelblind behandlingsfase)
Tidsramme: Fra inkludering til slutten av del 1 (uke 12)
|
Pasientrapporterte utfall: · Angioødem-kontrolltest 4-ukers versjon (AECT-4uk) AECT-4uk måler sykdomskontroll retrospektivt, den består av 4 spørsmål over en 4-ukers tilbakeblikkperiode. Poengsummene for svarene i AECT varierer fra 0 til 16, der høyere poengsum indikerer bedre sykdomskontroll (≤ 9 dårlig kontrollert; ≥ 10 godt kontrollert) |
Fra inkludering til slutten av del 1 (uke 12)
|
|
Del 1 (Profilakse, dobbeltblind behandlingsfase)
Tidsramme: Fra inkludering til slutten av del 1 (uke 12)
|
Pasientrapporterte utfall: · EuroQol 5 Dimension 5 nivå (EQ 5D 5L) EQ 5D 5L er et kort, flerdimensjonalt, generisk helsetilstandsmål som består av 5 spørsmål med Likert-svaralternativer (beskrivende system) og en visuell analog skala (EQ-VAS). Sistnevnte ber pasientene vurdere egen helse fra 0 til 100 (henholdsvis den verste og beste tenkelige helsen). |
Fra inkludering til slutten av del 1 (uke 12)
|
|
Del 2 (På forespørsel, dobbeltblind behandlingsfase)
Tidsramme: 12 timer etter behandling
|
Tid til lindring av symptomer definert som PGI-S-vurdering med minst 1 poengs reduksjon
|
12 timer etter behandling
|
|
Del 2 (På forespørsel, dobbeltblind behandlingsfase)
Tidsramme: 12 uker
|
Sikkerhetsendepunkter: Forekomst av behandlingsrelaterte bivirkninger (TEAEs), alvorlige bivirkninger (SAEs), bivirkninger av spesiell interesse (AESIs) og TEAEs som fører til avbrudd av studiemedikamentet
|
12 uker
|
|
Del 1 (Profylakse, dobbeltblind behandlingsfase)
Tidsramme: 12 uker
|
Farmakokinetikk [PK]: Plasma- og urinkonsentrasjoner av deucrictibant og deucrictibant-metabolitter
|
12 uker
|
|
Del 2 (Behandlingsfase med påkrevd behandling, dobbeltblind)
Tidsramme: opprettholdt innen 24 timer etter behandling
|
Tid til fullstendig symptomfrihet, Patient Global Impression of Severity (PGI-S) vurdering av "ingen symptomer"
|
opprettholdt innen 24 timer etter behandling
|
|
Del 2 (Behandlingsfase med påkrevd, dobbeltblind behandling)
Tidsramme: Dag 1
|
Farmakokinetikk [PK]: Plasmakonsentrasjon-tidsprofiler for deucrictibant og deucrictibant-metabolitter
|
Dag 1
|
Andre resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Del 3 (Behandlingsfase med påkrevd, åpen merkeutvidelse)
Tidsramme: 12 timer etter behandling
|
Tid til lindring av symptomer, målt som PGI-C-vurdering på minst «bedre»
|
12 timer etter behandling
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Studieleder: Study Director, Pharvaris, Pharvaris Netherlands B.V.
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
16. oktober 2025
Primær fullføring (Antatt)
1. juni 2027
Studiet fullført (Antatt)
1. juni 2027
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
20. oktober 2025
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
25. november 2025
Først lagt ut (Faktiske)
5. desember 2025
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
29. juni 2026
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
26. juni 2026
Sist bekreftet
1. juni 2026
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Arvelige komplement-mangelsykdommer
- Primære immunsviktsykdommer
- Vaskulære sykdommer
- Kardiovaskulære sykdommer
- Genetiske sykdommer, medfødte
- Sykdommer i immunsystemet
- Overfølsomhet, Umiddelbar
- Overfølsomhet
- Immunologiske mangelsyndromer
- Hudsykdommer
- Urticaria
- Hudsykdommer, vaskulære
- Medfødte, arvelige og neonatale sykdommer og abnormiteter
- Hud- og bindevevssykdommer
- Angioødem
- Angioødem, arvelig
- Ervervet angioødem
Andre studie-ID-numre
- PHA022121-C308
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .