Studie naar orale Deucrictibant XR-tablet voor profylaxe en Deucrictibant IR-capsule voor on-demand behandeling van angio-oedeemaanvallen bij volwassenen met verworven angio-oedeem door C1-remmerdeficiëntie (CREAATE)
26 juni 2026 bijgewerkt door: Pharvaris Netherlands B.V.
Een fase 3, gerandomiseerd, dubbelblind, placebo-gecontroleerd, 3-delig onderzoek om de werkzaamheid en veiligheid te evalueren van oraal toegediende Deucrictibant extended-release (XR) tablet voor profylaxe en Deucrictibant immediate-release (IR) capsule voor on-demand behandeling van angio-oedeem aanvallen bij volwassenen met verworven angio-oedeem als gevolg van C1-remmer deficiëntie
Dit is een fase 3, multicenter, 3-delig onderzoek, met 2 gerandomiseerde, dubbelblinde, placebo-gecontroleerde delen en een open-label extensiedeel, om de werkzaamheid en veiligheid te evalueren van oraal toegediende deucrictibant XR-tablet voor profylaxe, en deucrictibant IR-capsule voor op-verzoek-behandeling van angio-oedeemaanvallen bij volwassen deelnemers van ≥ 18 jaar met AAE-C1INH.
Studie Overzicht
Toestand
Werving
Gedetailleerde beschrijving
De studie bestaat uit een screeningsperiode, waarin de geschiktheid wordt bevestigd, een Deel 1 Profylaxe Dubbele-blinde Behandelingsfase, een Deel 2 Op-verzoek Dubbele-blinde Behandelingsfase en een Deel 3 Op-verzoek Open-label Uitbreidingsfase.
Ongeveer 24 deelnemers zullen in Deel 1 worden gerandomiseerd in 2 parallelle armen voor een behandelingsperiode van 12 weken.
Tijdens de profylaxe behandelingsperiode zullen deelnemers geblindeerd studiegeneesmiddel ontvangen (deucrictibant 40 mg XR of placebo gerandomiseerd in een 1:1 verhouding).
Na voltooiing van Deel 1 zullen deelnemers doorstromen naar Deel 2. Naast doorstromende deelnemers die Deel 1 voltooien, zullen nieuwe deelnemers die nog geen behandeling met deucrictibant hebben gehad rechtstreeks in Deel 2 worden ingeschreven, en dit kan plaatsvinden terwijl Deel 1 nog gaande is.
Tijdens de op-verzoek periode zullen deelnemers geblindeerd studiegeneesmiddel ontvangen (deucrictibant 20 mg IR-capsule of overeenkomend placebo gerandomiseerd in een 1:1 verhouding, 2-perioden, 2-behandelingen crossover ontwerp) voor 2 kwalificerende AAE-C1INH-aanvallen.
Deelnemers die Deel 2 voltooien, kunnen doorstromen naar Deel 3, waar alle AAE-C1INH-aanvallen zullen worden behandeld met open-label deucrictibant 20 mg zachte capsule.
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Geschat)
32
Fase
- Fase 3
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studiecontact
- Naam: Pharvaris Clinical Team
- Telefoonnummer: 0031-712-036-410
- E-mail: clinicaltrials@pharvaris.com
Studie Locaties
-
-
-
Clayton, Australië
- Werving
- Study Site
-
-
-
-
-
Sofia, Bulgarije
- Werving
- Study Site
-
-
-
-
-
Edmonton, Canada
- Werving
- Study Site
-
-
-
-
-
Berlin, Duitsland
- Werving
- Study Site
-
Frankfurt am Main, Duitsland
- Werving
- Study Site
-
Munich, Duitsland
- Werving
- Study Site
-
-
-
-
-
Grenoble, Frankrijk
- Werving
- Study Site
-
Lille, Frankrijk
- Werving
- Study Site
-
Paris, Frankrijk
- Werving
- Study Site
-
-
-
-
-
Budapest, Hongarije
- Werving
- Study Site
-
-
-
-
-
Milan, Italië
- Werving
- Study Site 1
-
Milan, Italië
- Werving
- Study Site 2
-
Milan, Italië
- Werving
- Study Site 3
-
Padova, Italië
- Werving
- Study Site
-
Roma, Italië
- Werving
- Study Site
-
-
-
-
-
Amsterdam, Nederland
- Werving
- Study Site
-
-
-
-
-
Auckland, Nieuw-Zeeland
- Werving
- Study Site
-
-
-
-
-
Vienna, Oostenrijk
- Werving
- Study Site
-
-
-
-
-
Krakow, Polen
- Werving
- Study Site
-
-
-
-
-
Madrid, Spanje
- Werving
- Study Site
-
-
-
-
-
Ankara, Turkije (Türkiye)
- Werving
- Study Site
-
-
-
-
-
Bristol, Verenigd Koninkrijk
- Werving
- Study Site
-
Cambridge, Verenigd Koninkrijk
- Werving
- Study Site
-
Leicester, Verenigd Koninkrijk
- Werving
- Study Site
-
London, Verenigd Koninkrijk
- Werving
- Study Site
-
Newcastle upon Tyne, Verenigd Koninkrijk
- Werving
- Study Site
-
Plymouth, Verenigd Koninkrijk
- Werving
- Study Site
-
-
-
-
California
-
San Diego, California, Verenigde Staten, 92093
- Werving
- Study Site
-
Walnut Creek, California, Verenigde Staten, 94598,
- Werving
- Study Site
-
-
Missouri
-
St Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63130
- Werving
- Study Site
-
-
Pennsylvania
-
Hershey, Pennsylvania, Verenigde Staten, 17033
- Werving
- Study Site
-
-
-
-
-
Basel, Zwitserland
- Werving
- Study Site
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
- Volwassen
- Oudere volwassene
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Het verstrekken van schriftelijke geïnformeerde toestemming
- Man of vrouw (geslacht bij geboorte) van ≥18 jaar
- Diagnose van AAE-C1INH
- Voorgeschiedenis van AAE-C1INH-aanvallen vóór het screeningsbezoek:
Deelnemers die aan deel 1 deelnemen, moeten een stabiele onderliggende ziekte van AAE-C1INH hebben
- Er kan redelijkerwijs worden verwacht dat de onderliggende aandoening gedurende de duur stabiel blijft
- Betrouwbare toegang en het vermogen om beschikbare therapie te gebruiken om AAE-C1INH-aanvallen effectief te beheren.
- Vrouwelijke deelnemers met kinderwens moeten instemmen met de protocol-specifieke zwangerschapstests en zich onthouden van heteroseksuele geslachtsgemeenschap of een aanvaardbaar anticonceptiemiddel gebruiken.
Vrouwen zonder kinderwens (prepuberaal, chirurgisch steriel of postmenopauzaal met ≥12 maanden amenorroe en postmenopauzale FSH-bevestiging) hoeven tijdens de studie geen anticonceptie te gebruiken.
• In staat om, zonder hulp, eDiary- en ePRO-gegevens vast te leggen met behulp van een elektronisch apparaat, zoals blijkt uit de eDiary- en ePRO-training.
Exclusiecriteria:
- Deelname aan een klinische studie met een ander onderzoeksgeneesmiddel in de afgelopen 30 dagen of binnen 5 halfwaardetijden van het onderzoeksgeneesmiddel bij het screeningsbezoek (afhankelijk van wat langer is).
- Deelnemers die eerder profylactische therapie hebben ontvangen maar zijn gestopt, kunnen deelnemen aan deze studie mits de laatste dosis van de behandeling vóór het tijdstip voor het screeningsbezoek is ontvangen
- Alle vrouwen die zwanger zijn, zwanger willen worden of momenteel borstvoeding geven
- Abnormale leverfunctie
- Matige of ernstige nierinsufficiëntie
- Elke klinisch significante comorbiditeit of systemische disfunctie die de veiligheid van de deelnemer of het vermogen om aan de studie deel te nemen zou beïnvloeden.
- Voorgeschiedenis van epilepsie en/of andere significante neurologische aandoeningen
- Elke klinisch significante en ongecontroleerde gastro-intestinale disfunctie die de absorptie van het onderzoeksgeneesmiddel kan beïnvloeden
- Bewijs van huidig alcohol- of drugsgebruik
- Gebruik van geneesmiddelen die matige en sterke remmers zijn van cytochroom P450 (CYP) 3A4, of sterke inductoren van CYP3A4 binnen de afgelopen 30 dagen of binnen 5 halfwaardetijden (afhankelijk van wat langer is) op het moment van het screeningsbezoek
- Bekende overgevoeligheid voor deucrictibant of een van de hulpstoffen van het onderzoeksgeneesmiddel
- Gebruik van angiotensine-converterende enzymremmers of oestrogeenbevattende geneesmiddelen
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Gerandomiseerd
- Interventioneel model: Parallelle opdracht
- Masker: Verviervoudigen
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Deel 1 - Arm 1 - Actief
|
Deel 1: Deucrictibant 40 mg tablet met verlengde afgifte voor eenmaal daags oraal gebruik
Deel 2: Deucrictibant 20 mg zachte capsule voor oraal gebruik
Deel 3: Deucrictibant 20 mg zachte capsule voor oraal gebruik
|
|
Placebo-vergelijker: Deel 1 - Arm 2 - Placebo
|
Deel 1: Placebo-comparator tablet voor eenmaal daags oraal gebruik
Deel 2: Placebo-vergelijker zachte capsule oraal gebruik
|
|
Experimenteel: Deel 2 - Arm 1
|
Deel 1: Deucrictibant 40 mg tablet met verlengde afgifte voor eenmaal daags oraal gebruik
Deel 2: Deucrictibant 20 mg zachte capsule voor oraal gebruik
Deel 3: Deucrictibant 20 mg zachte capsule voor oraal gebruik
Deel 1: Placebo-comparator tablet voor eenmaal daags oraal gebruik
Deel 2: Placebo-vergelijker zachte capsule oraal gebruik
|
|
Experimenteel: Deel 2 - Arm 2
|
Deel 1: Deucrictibant 40 mg tablet met verlengde afgifte voor eenmaal daags oraal gebruik
Deel 2: Deucrictibant 20 mg zachte capsule voor oraal gebruik
Deel 3: Deucrictibant 20 mg zachte capsule voor oraal gebruik
Deel 1: Placebo-comparator tablet voor eenmaal daags oraal gebruik
Deel 2: Placebo-vergelijker zachte capsule oraal gebruik
|
|
Experimenteel: Deel 3 - Open-label
|
Deel 1: Deucrictibant 40 mg tablet met verlengde afgifte voor eenmaal daags oraal gebruik
Deel 2: Deucrictibant 20 mg zachte capsule voor oraal gebruik
Deel 3: Deucrictibant 20 mg zachte capsule voor oraal gebruik
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Deel 1 (Profylaxe, dubbelblinde behandelingsfase)
Tijdsspanne: 12 weken
|
Tijd-genormaliseerd aantal door de onderzoeker bevestigde AAE-aanvallen tijdens de behandelingsfase
|
12 weken
|
|
Deel 2 (Op aanvraag, Dubbelblinde Behandelingsfase)
Tijdsspanne: 12 uur na behandeling
|
Tijd tot symptoomverlichting, Beoordeling van de algehele indruk van verandering door de patiënt (PGI-C) van ten minste "beter"
|
12 uur na behandeling
|
|
Deel 3 (Op-verzoek, Open-label Uitbreidingsbehandelingsfase)
Tijdsspanne: Gedurende de studie, gemiddeld 36 weken
|
Incidentie van behandeling-gerelateerde bijwerkingen (TEAEs), ernstige bijwerkingen (SAEs), bijwerkingen van speciaal belang (AESIs) en TEAEs die leiden tot het staken van het onderzoekmedicijn
|
Gedurende de studie, gemiddeld 36 weken
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Deel 1 (Profylaxe, Dubbelblinde behandelingsfase)
Tijdsspanne: 12 weken
|
Aandeel deelnemers die AAE-aanvalsvrij zijn tijdens de behandelingsfase
|
12 weken
|
|
Deel 1 (Profylaxe, Dubbelblinde behandelingsfase)
Tijdsspanne: 12 weken
|
Tijd-genormaliseerd aantal door de onderzoeker bevestigde AAE-aanvallen die tijdens de behandelingsfase met on-demand medicatie zijn behandeld
|
12 weken
|
|
Deel 1 (Profylaxe, Dubbelblinde behandelingsfase)
Tijdsspanne: 12 weken
|
Tijd-genormaliseerd aantal door de onderzoeker bevestigde matige of ernstige AAE-aanvallen tijdens de behandelingsfase
|
12 weken
|
|
Deel 1 (Profylaxe, Dubbelblinde behandelingsfase)
Tijdsspanne: 12 weken
|
Veiligheids eindpunten: Incidentie van behandeling-gerelateerde bijwerkingen (TEAEs), ernstige bijwerkingen (SAEs), bijwerkingen van bijzonder belang (AESIs) en TEAEs die leiden tot stopzetting van het studiegeneesmiddel
|
12 weken
|
|
Deel 1 (Profylaxe, dubbelblinde behandelingsfase)
Tijdsspanne: Van inschrijving tot einde van Deel 1 (Week 12)
|
Door patiënten gerapporteerde uitkomsten: · Door patiënten gerapporteerde uitkomst: Angioedeem Kwaliteit van Leven (AE-QoL) vragenlijst De AE-QoL is een korte vragenlijst van 17 items die retrospectief de Kwaliteit van Leven gerelateerd aan Gezondheid (HRQoL) beoordeelt, met een terugblikperiode van 4 weken. De resultaten kunnen worden weergegeven als een totaalscore of als 4 domeinscores. De scores variëren van 0 tot 100, na lineaire transformatie van ruwe waarden, waarbij hogere scores wijzen op een grotere beperking van de HRQoL. |
Van inschrijving tot einde van Deel 1 (Week 12)
|
|
Deel 1 (Profylaxe, Dubbelblinde Behandelingsfase)
Tijdsspanne: Van inschrijving tot het einde van deel 1 (week 12)
|
Door patiënten gerapporteerde uitkomsten: · Patiënt Globale Beoordeling van Verandering (PGA-Change) PGA-Change beoordeelt op een 5-puntsschaal hoe de kwaliteit van leven van de deelnemer is beïnvloed door HAE sinds de start van het gebruik van het onderzoeksgeneesmiddel |
Van inschrijving tot het einde van deel 1 (week 12)
|
|
Deel 1 (Profylaxe, dubbelblinde behandelingsfase)
Tijdsspanne: Van inclusie tot het einde van deel 1 (week 12)
|
Door patiënten gerapporteerde uitkomsten: · Angioedema Controle Test 4-weken versie (AECT-4wk) De AECT-4wk meet ziektecontrole retrospectief, het bestaat uit 4 vragen over een herinneringsperiode van 4 weken. Scores voor de antwoorden in de AECT variëren van 0 tot 16, waarbij hogere scores betere ziektecontrole aangeven (≤ 9 slecht gecontroleerd; ≥ 10 goed gecontroleerd) |
Van inclusie tot het einde van deel 1 (week 12)
|
|
Deel 1 (Profylaxe, Dubbelblinde behandelingsfase)
Tijdsspanne: Van inschrijving tot het einde van deel 1 (week 12)
|
Door de patiënt gerapporteerde uitkomsten: · EuroQol 5 Dimension 5 level (EQ 5D 5L) EQ 5D 5L is een korte, multi-attribuut, generieke gezondheidsstatusmaat, bestaande uit 5 vragen met Likert-antwoordopties (beschrijvend systeem) en een visuele analoge schaal (EQ-VAS). De laatste vraagt patiënten hun eigen gezondheid te beoordelen van 0 tot 100 (respectievelijk de slechtst en best denkbare gezondheid). |
Van inschrijving tot het einde van deel 1 (week 12)
|
|
Deel 2 (Op aanvraag, Dubbelblinde behandelingsfase)
Tijdsspanne: 12 uur na behandeling
|
Tijd tot symptoomverlichting gedefinieerd als een PGI-S-beoordeling van ten minste 1 punt reductie
|
12 uur na behandeling
|
|
Deel 2 (Op aanvraag, dubbelblinde behandelingsfase)
Tijdsspanne: 12 weken
|
Veiligheidsuitkomstmaten: Incidentie van behandeling-gerelateerde bijwerkingen (TEAEs), ernstige bijwerkingen (SAEs), bijwerkingen van speciaal belang (AESIs), en TEAEs die leiden tot stopzetting van het onderzoeksgeneesmiddel
|
12 weken
|
|
Deel 1 (Profilaxe, dubbelblinde behandelingsfase)
Tijdsspanne: 12 weken
|
Farmacokinetiek [PK]: Deucrictibant en deucrictibant metabolieten en urineplasmaconcentraties
|
12 weken
|
|
Deel 2 (Op aanvraag, dubbelblinde behandelingsfase)
Tijdsspanne: binnen 24 uur na de behandeling gehandhaafd
|
Tijd tot volledige symptoomresolutie, Patient Global Impression of Severity (PGI-S) beoordeling van "geen symptomen"
|
binnen 24 uur na de behandeling gehandhaafd
|
|
Deel 2 (On-demand, dubbelblinde behandelingsfase)
Tijdsspanne: Dag 1
|
Farmacokinetiek [PK]: Plasma concentratie-tijd profielen van deucrictibant en deucrictibant metabolieten
|
Dag 1
|
Andere uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Deel 3 (On-demand, Open-label Extensie Behandelingsfase)
Tijdsspanne: 12 uur na de behandeling
|
Tijd tot symptoomverlichting, als PGI-C-beoordeling van ten minste "beter"
|
12 uur na de behandeling
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Onderzoekers
- Studie directeur: Study Director, Pharvaris, Pharvaris Netherlands B.V.
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
16 oktober 2025
Primaire voltooiing (Geschat)
1 juni 2027
Studie voltooiing (Geschat)
1 juni 2027
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
20 oktober 2025
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
25 november 2025
Eerst geplaatst (Werkelijk)
5 december 2025
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
29 juni 2026
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
26 juni 2026
Laatst geverifieerd
1 juni 2026
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
- Erfelijke complementdeficiëntieziekten
- Primaire immunodeficiëntieziekten
- Vaatziekten
- Hart-en vaatziekten
- Genetische ziekten, aangeboren
- Ziekten van het immuunsysteem
- Overgevoeligheid, Onmiddellijk
- Overgevoeligheid
- Immunologische deficiëntie syndromen
- Huidziektes
- Netelroos
- Huidziekten, vasculair
- Aangeboren, erfelijke en neonatale ziekten en afwijkingen
- Huid- en bindweefselaandoeningen
- Angio-oedeem
- Angio-oedeem, erfelijk
- Verworven angio-oedeem
Andere studie-ID-nummers
- PHA022121-C308
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .