C1 억제제 결핍으로 인한 후천성 혈관부종을 가진 성인 환자에서 혈관부종 발작 예방을 위한 경구 Deucrictibant XR 정제 및 필요 시 치료를 위한 Deucrictibant IR 캡슐에 관한 연구 (CREAATE)
2026년 6월 26일 업데이트: Pharvaris Netherlands B.V.
C1 억제제 결핍에 의한 후천성 혈관부종을 가진 성인에서 혈관부종 발작의 예방을 위한 경구 투여 데우크리크티반 서방정(XR)과 급성 치료를 위한 데우크리크티반 속방캡슐(IR)의 효능 및 안전성을 평가하는 3상 무작위 배정 이중눈가림 위약대조 3부 연구
이것은 AAE-C1INH를 가진 18세 이상의 성인 참가자에서 혈관부종 발작의 예방을 위한 경구 투여 deucrictibant XR 정제와 필요시 치료를 위한 deucrictibant IR 캡슐의 효능과 안전성을 평가하기 위한 2개의 무작위 배정, 이중 맹검, 위약 대조 부분과 개방형 연장 부분을 포함하는 3부로 구성된 3상, 다기관 연구입니다.
연구 개요
상태
모병
상세 설명
이 연구는 적격성이 확인되는 선별 기간, 제1부 예방 이중 맹검 치료 단계, 제2부 필요 시 이중 맹검 치료 단계, 그리고 제3부 필요 시 공개 라벨 연장 단계로 구성됩니다.
약 24명의 참가자가 제1부에서 12주 동안의 치료 기간 동안 2개의 병렬 군으로 무작위 배정됩니다.
예방 치료 기간 동안 참가자는 맹검 연구 약물(deucrictibant 40 mg XR 또는 위약, 1:1 비율로 무작위 배정)을 투여받습니다.
제1부 완료 후, 참가자는 제2부로 이행됩니다. 제1부를 완료한 이행 참가자 외에도, 새로운 deucrictibant 치료 경험이 없는 참가자가 제2부에 직접 등록될 수 있으며, 이는 제1부가 진행 중인 동안 발생할 수 있습니다.
필요 시 치료 기간 동안 참가자는 2회의 적격 AAE-C1INH 발작에 대해 맹검 연구 약물(deucrictibant 20 mg IR 캡슐 또는 대조 위약, 1:1 비율로 무작위 배정된 2기간, 2치료 교차 설계)을 투여받습니다.
제2부를 완료한 참가자는 제3부로 이행될 수 있으며, 여기서 모든 AAE-C1INH 발작은 공개 라벨 deucrictibant 20 mg 소프트 캡슐로 치료됩니다.
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
32
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: Pharvaris Clinical Team
- 전화번호: 0031-712-036-410
- 이메일: clinicaltrials@pharvaris.com
연구 장소
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Amsterdam, 네덜란드
- 모병
- Study Site
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Auckland, 뉴질랜드
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- Study Site
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Berlin, 독일
- 모병
- Study Site
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Frankfurt am Main, 독일
- 모병
- Study Site
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Munich, 독일
- 모병
- Study Site
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California
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San Diego, California, 미국, 92093
- 모병
- Study Site
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Walnut Creek, California, 미국, 94598,
- 모병
- Study Site
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Missouri
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St Louis, Missouri, 미국, 63130
- 모병
- Study Site
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Pennsylvania
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Hershey, Pennsylvania, 미국, 17033
- 모병
- Study Site
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Sofia, 불가리아
- 모병
- Study Site
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Basel, 스위스
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- Study Site
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Madrid, 스페인
- 모병
- Study Site
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Bristol, 영국
- 모병
- Study Site
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Cambridge, 영국
- 모병
- Study Site
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Leicester, 영국
- 모병
- Study Site
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London, 영국
- 모병
- Study Site
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Newcastle upon Tyne, 영국
- 모병
- Study Site
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Plymouth, 영국
- 모병
- Study Site
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Vienna, 오스트리아
- 모병
- Study Site
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Milan, 이탈리아
- 모병
- Study Site 1
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Milan, 이탈리아
- 모병
- Study Site 2
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Milan, 이탈리아
- 모병
- Study Site 3
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Padova, 이탈리아
- 모병
- Study Site
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Roma, 이탈리아
- 모병
- Study Site
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Edmonton, 캐나다
- 모병
- Study Site
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Ankara, 터키 (Türkiye)
- 모병
- Study Site
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Krakow, 폴란드
- 모병
- Study Site
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Grenoble, 프랑스
- 모병
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Lille, 프랑스
- 모병
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Paris, 프랑스
- 모병
- Study Site
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Budapest, 헝가리
- 모병
- Study Site
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Clayton, 호주
- 모병
- Study Site
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 서면 동의서 제공
- 출생 시 성별이 남성 또는 여성이며, 연령 ≥18세
- AAE-C1INH 진단
- 선별 방문 전 AAE-C1INH 발작 병력:
파트 1에 등록하는 참가자는 AAE-C1INH의 기저 질환이 안정적이어야 함
- 기저 상태가 연구 기간 동안 안정적으로 유지될 것으로 합리적으로 예상됨
- AAE-C1INH 발작을 효과적으로 관리하기 위해 사용 가능한 치료법에 대한 신뢰할 수 있는 접근성 및 사용 능력.
- 가임 가능성 있는 여성 참가자는 연구 계획서에 명시된 임신 검사에 동의하고, 이성 교배를 삼가거나 허용 가능한 피임법을 사용해야 함.
비가임 가능성 있는 여성(사춘기 전, 외과적 불임, 또는 무월경 ≥12개월 및 폐경 후 FSH 확인이 있는 폐경 후 여성)은 연구 기간 동안 피임법 사용이 요구되지 않음.
• eDiary 및 ePRO 교육을 통해 입증된 바와 같이, 전자 장치를 사용하여 eDiary 및 ePRO 데이터를 도움 없이 기록할 수 있는 능력.
제외 기준:
- 선별 방문 시점으로부터 지난 30일 이내 또는 연구 약물의 반감기 5배 이내(더 긴 기간 기준)에 다른 연구 약물을 사용한 임상 연구 참여.
- 이전에 예방 치료를 받았으나 중단한 참가자는, 선별 방문 전 시점 이전에 해당 치료의 마지막 투여를 받은 경우 본 연구에 참여 가능.
- 임신 중이거나 임신 계획이 있거나 현재 수유 중인 모든 여성
- 비정상 간 기능
- 중등도 또는 중증 신장 기능 저하
- 참가자의 안전 또는 연구 참여 능력에 영향을 미칠 수 있는 임상적으로 유의한 동반 질환 또는 전신 기능 장애.
- 간질 및/또는 기타 중대한 신경계 질환 병력
- 연구 약물 흡수에 영향을 미칠 수 있는 임상적으로 유의하고 조절되지 않은 위장관 기능 장애
- 현재 알코올 또는 약물 남용 증거
- 선별 방문 시점으로부터 지난 30일 이내 또는 반감기 5배 이내(더 긴 기간 기준)에 사이토크롬 P450(CYP) 3A4의 중등도 및 강력 억제제 또는 CYP3A4의 강력 유도제 약물 사용
- 듀크리크티반트 또는 연구 약물의 어떤 부형제에 대한 알려진 과민증
- 안지오텐신 전환 효소 억제제 또는 에스트로겐 함유 약물 사용
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 파트 1 - 그룹 1 - 활성
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파트 1: 하루 한 번 경구 투여용 데우크리크티반트 40mg 서방정
파트 2: 듀크리크티반트 20 mg 소프트 캡슐 경구 투여
파트 3: 경구용 듀크리크티반트 20 mg 소프트 캡슐
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위약 비교기: 파트 1 - 군 2 - 위약
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파트 1: 1일 1회 경구 투여용 플라시보 대조제 정제
파트 2: 플라시보 대조군 소프트 캡슐 경구 투여
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실험적: 파트 2 - 그룹 1
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파트 1: 하루 한 번 경구 투여용 데우크리크티반트 40mg 서방정
파트 2: 듀크리크티반트 20 mg 소프트 캡슐 경구 투여
파트 3: 경구용 듀크리크티반트 20 mg 소프트 캡슐
파트 1: 1일 1회 경구 투여용 플라시보 대조제 정제
파트 2: 플라시보 대조군 소프트 캡슐 경구 투여
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실험적: 파트 2 - 암 2
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파트 1: 하루 한 번 경구 투여용 데우크리크티반트 40mg 서방정
파트 2: 듀크리크티반트 20 mg 소프트 캡슐 경구 투여
파트 3: 경구용 듀크리크티반트 20 mg 소프트 캡슐
파트 1: 1일 1회 경구 투여용 플라시보 대조제 정제
파트 2: 플라시보 대조군 소프트 캡슐 경구 투여
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실험적: Part 3 - 개방형
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파트 1: 하루 한 번 경구 투여용 데우크리크티반트 40mg 서방정
파트 2: 듀크리크티반트 20 mg 소프트 캡슐 경구 투여
파트 3: 경구용 듀크리크티반트 20 mg 소프트 캡슐
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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파트 1 (예방, 이중맹검 치료 단계)
기간: 12주
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치료 단계 중 연구자 확인 AAE 발작의 시간 정규화 횟수
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12주
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파트 2 (주문형, 이중맹검 치료 단계)
기간: 치료 후 12시간
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증상 완화까지의 시간, 환자 전반적 변화 인상(PGI-C) 평가에서 최소 "더 나아짐" 등급
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치료 후 12시간
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파트 3 (주문형, 오픈라벨 확장 치료 단계)
기간: 연구 완료까지, 평균 36주
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치료 중 발생한 이상반응(TEAEs), 중대한 이상반응(SAEs), 특별 관심 이상반응(AESIs) 및 연구용약 중단으로 이어진 TEAEs의 발생률
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연구 완료까지, 평균 36주
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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파트 1 (예방, 이중맹검 치료 단계)
기간: 12주
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치료 단계 동안 AAE 발작이 없는 참가자의 비율
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12주
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제1부 (예방, 이중눈가림 치료 단계)
기간: 12주
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치료 단계 동안 수요 기반 약물로 치료된 연구자 확인 AAE 발작의 시간 정규화된 횟수
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12주
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파트 1 (예방, 이중 맹검 치료 단계)
기간: 12주
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치료 단계 동안 연구자가 확인한 중등도 또는 중증 AAE 발작의 시간 정규화 횟수
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12주
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파트 1 (예방, 이중맹검 치료 단계)
기간: 12주
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안전성 평가 항목: 치료 중 발생한 이상사례(TEAEs), 중대한 이상사례(SAEs), 특별 관심 이상사례(AESIs), 그리고 연구용 약물 중단으로 이어진 TEAEs의 발생률
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12주
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1부 (예방, 이중 맹검 치료 단계)
기간: 등록부터 파트 1 종료(12주차)까지
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환자 보고 결과: · 환자 보고 결과: 혈관부종 삶의 질(AE-QoL) 설문지 AE-QoL은 17개 항목으로 구성된 짧은 설문지로, 4주간의 회상 기간을 기준으로 HRQoL을 후향적으로 평가하도록 설계되었습니다. 그 결과는 총점 또는 4개의 영역 점수로 표시될 수 있습니다. 점수는 원시 값을 선형 변환한 후 0에서 100까지의 범위를 가지며, 높은 점수는 더 높은 HRQoL 손상을 나타냅니다. |
등록부터 파트 1 종료(12주차)까지
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1부 (예방, 이중눈가림 치료 단계)
기간: Part 1 시작 (12주)부터 등록까지
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환자 보고 결과: · 환자 전반적 변화 평가(PGA-Change) PGA-Change는 연구 약물 복용 시작 이후 HAE가 참가자의 삶의 질에 어떤 영향을 미쳤는지를 5점 척도로 평가합니다. |
Part 1 시작 (12주)부터 등록까지
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1부 (예방, 이중맹검 치료 단계)
기간: 등록부터 파트 1 종료(12주차)까지
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환자 보고 결과: · 혈관부종 통제 테스트 4주 버전 (AECT-4wk) AECT-4wk는 후향적으로 질병 통제를 측정하며, 4주 회상 기간 동안 4개의 질문으로 구성됩니다. AECT의 응답 점수는 0에서 16까지이며, 높은 점수는 더 나은 질병 통제를 나타냅니다 (≤ 9 잘 통제되지 않음; ≥ 10 잘 통제됨) |
등록부터 파트 1 종료(12주차)까지
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제1부 (예방, 이중맹검 치료 단계)
기간: 등록부터 파트 1 종료(12주)까지
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환자 보고 결과: · EuroQol 5차원 5수준 (EQ 5D 5L) EQ 5D 5L은 5개의 질문으로 구성된 간결하고 다차원적이며 일반적인 건강 상태 측정 도구로, 각 질문에는 리커트 응답 옵션(기술적 체계)과 시각적 상사 척도(EQ-VAS)가 포함되어 있습니다. 후자는 환자가 자신의 건강 상태를 0에서 100까지(각각 상상할 수 있는 최악 및 최상의 건강 상태) 평가하도록 요청합니다. |
등록부터 파트 1 종료(12주)까지
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파트 2 (주문형, 이중 맹검 치료 단계)
기간: 치료 후 12시간
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증상 완화까지의 시간은 PGI-S 평점이 최소 1점 감소한 것으로 정의됨
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치료 후 12시간
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파트 2 (수요 기반, 이중 맹검 치료 단계)
기간: 12주
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안전성 종점: 치료 관련 이상반응(TEAE), 중대한 이상반응(SAE), 특별 관심 이상반응(AESI) 및 연구용 약제 중단으로 이어진 TEAE의 발생률
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12주
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1부 (예방, 이중 맹검 치료 단계)
기간: 12주
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약동학 [PK]: 데우크리크탄트 및 데우크리크탄트 대사산물과 소변 혈장 농도
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12주
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Part 2 (On-demand, Double-blind Treatment Phase)
기간: 치료 후 24시간 이내에 지속된
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증상 완전 해소까지의 시간, 환자 전반적 증상 중증도(PGI-S) 평가 "증상 없음"
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치료 후 24시간 이내에 지속된
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파트 2 (주문형, 이중 맹검 치료 단계)
기간: Day 1
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약동학 [PK]: 데우크리티반트 및 데우크리티반트 대사체의 혈장 농도-시간 프로파일
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Day 1
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기타 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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파트 3 (주문형, 오픈라벨 연장 치료 단계)
기간: 치료 후 12시간
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PGI-C 등급이 최소 "더 나음"으로 평가되는 증상 완화까지의 시간
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치료 후 12시간
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 책임자: Study Director, Pharvaris, Pharvaris Netherlands B.V.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2025년 10월 16일
기본 완료 (추정된)
2027년 6월 1일
연구 완료 (추정된)
2027년 6월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2025년 10월 20일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2025년 11월 25일
처음 게시됨 (실제)
2025년 12월 5일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 6월 29일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 6월 26일
마지막으로 확인됨
2026년 6월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- PHA022121-C308
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .