骨髄異形成症候群におけるアスコルビン酸 (AIMS)

包含基準

• 年齢が18歳以上。
• 低メチル化薬（HMA）による治療を必要とする骨髄異形成症候群（MDS）の診断。
• 分子国際予後スコアリングシステム（IPSS-M）による高リスクMDS - 中程度高リスク、高リスク、または非常に高リスクカテゴリー。

• 過去にMDSに対する治療を受けていないこと、以下を除く：

  アザシチジン、デシタビン、または経口デシタビン-セダズリジンの1サイクル以内；またはESA、ルスパテルセプト、イメテルスタットの過去の使用。過去のヒドロキシ尿素の使用は許可されるが、サイクル1以降の継続には治験責任者の承認が必要。

• ECOGパフォーマンスステータス0-2。
• 適切な臓器機能：クレアチニンクリアランス>45 mL/分；総ビリルビン≤1.5×ULN；ALTおよびAST≤3×ULN。
• 書面によるインフォームドコンセントを提供できる能力。
• 研究訪問、治療、避妊要件に従う意思。
• 妊娠可能な女性におけるスクリーニング時の陰性妊娠検査。

除外基準

• レナリドミド療法が適応となる単離del(5q)を伴うMDS。
• MDS以外のMDS/MPNオーバーラップ症候群。
• アスコルビン酸またはアザシチジンに対する既知の過敏症またはアレルギー。
• 妊娠中または授乳中の個人。
• 適切な避妊法を使用できない、または使用する意思がない。
• 活動性感染症、最近の心筋梗塞（≤6ヶ月）、制御不能な心不全または不整脈、肺水腫、不安定狭心症、または重大な精神疾患を含む制御不能な併存疾患。
• 透析を必要とする腎疾患、糖尿病性腎症、腎移植受容者、またはシュウ酸塩腎症の病歴。
• 発作性夜間血色素尿症。
• 制御不能なHIV感染（6ヶ月以内に検出不可能なウイルス量で効果的な抗レトロウイルス療法を受けている患者は適格）。
• G6PD欠乏症。
• ワルファリンの使用（高用量アスコルビン酸との潜在的な相互作用のため）。
• インスリン用量調整にフィンガースティックまたは持続血糖モニターを使用する糖尿病患者（アスコルビン酸は誤った測定値を引き起こす可能性あり）。
• 同時に活動性悪性腫瘍を有すること、適切に治療された非黒色腫皮膚癌または治癒的に治療された上皮内癌で2年以上無病のものを除く。
• プレドニゾン≥20 mg/日（または同等量）による全身性免疫抑制療法、吸入または局所ステロイドを除く。
• 原発性血色素沈着症または輸血関連鉄過負荷（フェリチン>1000 ng/mL）。