골수형성이상증후군에서의 아스코르베이트 (AIMS)

포함 기준

• 연령 ≥ 18세.
• 저메틸화제(HMA) 치료가 필요한 골수이형성증후군(MDS) 진단.
• 분자 국제 예후 점수 체계(IPSS-M) 기준 고위험 MDS - 중등도 고위험, 고위험 또는 매우 고위험 범주.

• 이전 MDS 치료 없음, 단 다음과 같은 경우 제외:

  아자시티딘, 데시타빈 또는 경구 데시타빈-세다주리딘 1주기 이하; 또는 이전 ESA, 루스파터셉트 또는 이메텔스타트 사용. 이전 하이드록시우레아 사용은 허용되나 1주기 이후 지속 시 연구책임자 승인 필요.

• ECOG 수행 상태 0-2.
• 적절한 장기 기능: 크레아티닌 청소율 >45 mL/분; 총 빌리루빈 ≤1.5 × 상한 정상치; ALT 및 AST ≤3 × 상한 정상치.
• 서면 동의서 작성 능력.
• 연구 방문, 치료 및 피임 요구사항 준수 의지.
• 가임기 여성의 경우 선별 검사 시 음성 임신 검사.

배제 기준

• 레날리도마이드 치료가 가능한 단독 del(5q) MDS.
• MDS 외의 MDS/MPN 중첩 증후군.
• 아스코르베이트 또는 아자시티딘에 대한 알려진 과민증 또는 알레르기.
• 임신 중이거나 수유 중인 개인.
• 적절한 피임법 사용 불가능 또는 불의.
• 활성 감염, 최근 심근경색(≤6개월), 조절되지 않는 심부전 또는 부정맥, 폐부종, 불안정 협심증 또는 중대한 정신 질환을 포함한 조절되지 않는 동반 질환.
• 투석이 필요한 신장 질환, 당뇨병성 신병증, 신장 이식 수혜자 또는 옥살산염 신병증 병력.
• 발작성 야간 혈색소뇨증.
• 조절되지 않는 HIV 감염(6개월 이내 검출 불가능한 바이러스 부하를 가진 효과적인 항레트로바이러스 치료 중인 환자는 적격).
• G6PD 결핍증.
• 와파린 사용(고용량 아스코르베이트와의 잠재적 상호작용으로 인해).
• 인슐린 용량 조절을 위해 손가락 찔림 검사 또는 지속적 혈당 모니터를 사용하는 당뇨병 환자(아스코르베이트가 잘못된 판독값을 유발할 수 있음).
• 동시 활성 악성 종양, 단 적절히 치료된 비흑색종 피부암 또는 2년 이상 무병 상태의 완치적 치료를 받은 제자리암 제외.
• 프레드니손 ≥20 mg/일(또는 동등량)의 전신 면역억제 치료, 흡입 또는 국소 스테로이드 제외.
• 원발성 혈색소침착증 또는 수혈 관련 철 과부하(페리틴 >1000 ng/mL).