Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Ascorbaat bij Myelodysplastisch Syndroom (AIMS)

12 maart 2026 bijgewerkt door: Prajwal Dhakal

Titel: Een fase II-onderzoek naar hoge doses ascorbinezuur in combinatie met azacitidine bij volwassenen met myelodysplastisch syndroom

Dit is een open-label fase II klinische trial met een veiligheidsrun-in die de veiligheid, verdraagbaarheid en effectiviteit van IV HDA in combinatie met azacitidine evalueert voor deelnemers met MDS.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Deze fase II klinische studie onderzoekt de combinatie van hoge dosis intraveneus ascorbinezuur (vitamine C) met azacitidine bij volwassenen met hoger-risico myelodysplastisch syndroom (MDS). De studie omvat een kleine veiligheidsfase gevolgd door een effectiviteitsfase, waarbij in totaal 38 deelnemers worden ingeschreven. Het doel is om te bepalen of het toevoegen van hoge dosis ascorbinezuur de therapeutische respons op azacitidine, een standaard hypomethylerend middel dat wordt gebruikt bij de behandeling van MDS, veilig kan verbeteren.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

38

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Verenigde Staten, 52242
        • Werving
        • University of Iowa

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria

  • Leeftijd ≥ 18 jaar.
  • Diagnose van myelodysplastisch syndroom (MDS) waarvoor behandeling met een hypomethylerend middel (HMA) nodig is.
  • Hoog-risico MDS volgens het Molecular International Prognostic Scoring System (IPSS-M) - Matig Hoog, Hoog, of Zeer Hoog risicocategorieën.

  • Geen eerdere MDS-gerichte therapie, behalve:

    ≤ 1 eerdere cyclus van azacitidine, decitabine, of orale decitabine-cedazuridine; of eerder gebruik van ESA, luspatercept, of imetelstat. Eerdere hydroxyureagebruik is toegestaan maar voortzetting na Cyclus 1 vereist goedkeuring van de hoofdonderzoeker.

  • ECOG prestatiestatus 0-2.
  • Voldoende orgaanfunctie: Creatinineklaring >45 mL/min; totaal bilirubine ≤1,5 × ULN; ALT en AST ≤3 × ULN.
  • In staat om schriftelijke geïnformeerde toestemming te verlenen.
  • Bereidheid om zich te houden aan studiebezoeken, behandeling en anticonceptie-eisen.
  • Negatieve zwangerschapstest voor vrouwen in de vruchtbare leeftijd bij screening.

Exclusiecriteria

  • MDS met geïsoleerde del(5q) die in aanmerking komt voor lenalidomide-therapie.
  • MDS/MPN overlap syndromen anders dan MDS.
  • Bekende overgevoeligheid of allergie voor ascorbaat of azacitidine.
  • Zwangere of zogende personen.
  • Onvermogen of onwil om adequate anticonceptie te gebruiken.
  • Ongereguleerde bijkomende ziekte, waaronder actieve infectie, recent myocardinfarct (≤6 maanden), ongecontroleerd hartfalen of aritmie, longoedeem, instabiele angina, of significante psychiatrische ziekte.
  • Nierziekte die dialyse vereist, diabetische nefropathie, niertransplantatiepatiënten, of voorgeschiedenis van oxalaatnefropathie.
  • Paroxysmale nachtelijke hemoglobinurie.
  • Ongereguleerde HIV-infectie (patiënten met effectieve antiretrovirale therapie met ondetecteerbare virale lading binnen 6 maanden komen in aanmerking).
  • G6PD-deficiëntie.
  • Gebruik van warfarine (vanwege mogelijke interactie met hoge dosis ascorbaat).
  • Diabetespatiënten die vingerprik- of continue glucosemonitors gebruiken om insulinedoseringen aan te passen (ascorbaat kan valse metingen veroorzaken).
  • Gelijktijdige actieve maligniteit, behalve adequaat behandelde niet-melanoom huidkanker of curatief behandelde in situ kankers met >2 jaar ziektevrij.
  • Systemische immunosuppressieve therapie met prednison ≥20 mg/dag (of equivalent), behalve voor geïnhaleerde of lokale steroïden.
  • Primaire hemochromatose of transfusie-gerelateerde ijzerstapeling (ferritine >1000 ng/mL).

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Hoge Dosis Ascorbaat + Azacitidine
Alle deelnemers krijgen de combinatie van hooggedoseerd intraveneus ascorbaat (75 g op dag 1, 3, 5 en 7) en azacitidine (75 mg/m² intraveneus of subcutaan op dag 1-7) in 28-daagse behandelcycli.
Geneesmiddel: Hoge dosis ascorbinezuur
Ascorbaat, of vitamine C, is een in water oplosbare vitamine met antioxiderende eigenschappen die ook functioneert als een cofactor voor verschillende enzymatische reacties, waaronder collageensynthese en de activiteit van dioxygenase-enzymen die betrokken zijn bij DNA- en histon-demethylering
Andere namen:
  • Vitamine C
Geneesmiddel: Azacitidine
Azacitidine is een pyrimidine-nucleoside-analoog van cytidine dat wordt opgenomen in RNA en DNA, DNA-methyltransferase remt en leidt tot globale DNA-hypomethylering
Andere namen:
  • Vidaza

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Incidentie van dosisbeperkende toxiciteiten (DLT's)
Tijdsspanne: Aan het einde van Cyclus 1 (elke cyclus duurt 28 dagen)
Beoordeel de veiligheid en verdraagbaarheid van intraveneuze (IV) hooggedoseerde ascorbaat (HDA) in combinatie met azacitidine.
Aan het einde van Cyclus 1 (elke cyclus duurt 28 dagen)
Behandelingseffectiviteit
Tijdsspanne: Aan het einde van Cyclus 4 (elke cyclus duurt 28 dagen)
Aandeel deelnemers met een complete respons (CR) of partiële respons (PR)
Aan het einde van Cyclus 4 (elke cyclus duurt 28 dagen)

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Overleving in het algemeen (OS)
Tijdsspanne: Vanaf het begin van de behandeling tot overlijden door welke oorzaak dan ook of tot 24 maanden, afhankelijk van wat zich het eerst voordoet
Tijd vanaf start behandeling tot overlijden door welke oorzaak dan ook.
Vanaf het begin van de behandeling tot overlijden door welke oorzaak dan ook of tot 24 maanden, afhankelijk van wat zich het eerst voordoet
Evenementvrije Overleving (EFS)
Tijdsspanne: Vanaf de start van de behandeling tot ziekteprogressie, ziekterecidief, behandelingsfalen of overlijden door welke oorzaak dan ook, wat zich het eerst voordeed, geëvalueerd tot 24 maanden
Tijd vanaf de start van de behandeling tot progressie, recidief, behandelingsfalen of overlijden.
Vanaf de start van de behandeling tot ziekteprogressie, ziekterecidief, behandelingsfalen of overlijden door welke oorzaak dan ook, wat zich het eerst voordeed, geëvalueerd tot 24 maanden
Transfusievereisten
Tijdsspanne: Bij aanvang, beoordeeld gedurende de behandeling tot het einde van cyclus 4 (elke cyclus is 28 dagen)
Veranderingen in de behoefte aan rode bloedcel- en bloedplaatjestransfusies tijdens de behandeling.
Bij aanvang, beoordeeld gedurende de behandeling tot het einde van cyclus 4 (elke cyclus is 28 dagen)
Hematologische parameters
Tijdsspanne: Bij aanvang, geëvalueerd gedurende de behandeling tot het einde van cyclus 4 (elke cyclus is 28 dagen)
Veranderingen in hemoglobine-, trombocyten- en neutrofielenwaarden.
Bij aanvang, geëvalueerd gedurende de behandeling tot het einde van cyclus 4 (elke cyclus is 28 dagen)
Samenstellend Volledig Respons (cCR)-Percentage
Tijdsspanne: Aan het einde van cyclus 4 (elke cyclus is 28 dagen)
Proportie van deelnemers die CR, CRh, CRL of CR-equivalent bereiken volgens de IWG 2023-criteria.
Aan het einde van cyclus 4 (elke cyclus is 28 dagen)
Algehele Responspercentage (ORR)
Tijdsspanne: Aan het einde van cyclus 4 (elke cyclus duurt 28 dagen)
Aandeel deelnemers dat CR, CRh, CRL, PR of hematologische verbetering (HI) bereikt volgens IWG 2023-criteria na vier behandelcycli
Aan het einde van cyclus 4 (elke cyclus duurt 28 dagen)
Gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven (HRQOL) met behulp van de European Organization for Research and Treatment of Cancer Quality of Life Questionnaire (EORTC QLQ-C30)
Tijdsspanne: Bij aanvang, aan het einde van cyclus 4, elke 3 maanden na het einde van cyclus 4 tot 24 maanden (elke cyclus is 28 dagen)
HRQOL zal worden beoordeeld met behulp van de EORTC QLQ-C30 vragenlijst. Deze uitkomstmaat zal de algemene kwaliteit van leven, functionele status en symptoomlast van de deelnemers op verschillende tijdstippen gedurende de studie evalueren. Scorebereik: 0 tot 100 voor elke schaal. Functioneringsschalen: Hogere scores = beter functioneren. Symptoomschalen: Hogere scores = ergere symptomen. Algemene gezondheidsstatus/kwaliteit van leven-schaal: Hogere scores = betere algehele kwaliteit van leven.
Bij aanvang, aan het einde van cyclus 4, elke 3 maanden na het einde van cyclus 4 tot 24 maanden (elke cyclus is 28 dagen)
Gezondheidsgerelateerde levenskwaliteit (HRQOL) met behulp van de EuroQol (EQ-5D-5L) vragenlijst
Tijdsspanne: Bij aanvang, aan het einde van cyclus 4, elke 3 maanden na het einde van cyclus 4 tot 24 maanden (elke cyclus is 28 dagen)
HRQOL wordt beoordeeld met behulp van de EQ-5D-5L vragenlijst, die gebruikmaakt van een beschrijvend systeem en een visuele analoge schaal. Het beschrijvende systeem zal de mobiliteit, zelfzorg, gebruikelijke activiteiten, pijn/ongemak en angst/depressie van de deelnemers evalueren. Scoringsbereik: 11111 tot 55555. Hogere scores = ergere problemen. De visuele analoge schaal vraagt patiënten om hun huidige gezondheid te beoordelen op een schaal van 0 tot 100. Hogere scores = betere gezondheidstoestand.
Bij aanvang, aan het einde van cyclus 4, elke 3 maanden na het einde van cyclus 4 tot 24 maanden (elke cyclus is 28 dagen)

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Prajwal Dhakal

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Prajwal Dhakal, MD, University of Iowa

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

11 maart 2026

Primaire voltooiing (Geschat)

1 mei 2028

Studie voltooiing (Geschat)

1 mei 2029

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

19 november 2025

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

11 december 2025

Eerst geplaatst (Werkelijk)

16 december 2025

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

16 maart 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

12 maart 2026

Laatst geverifieerd

1 maart 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 202508099

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Ja

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren