Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Askorbat vid Myelodysplastiskt Syndrom (AIMS)

12 mars 2026 uppdaterad av: Prajwal Dhakal

Titel: En fas II-studie av högdosaskorbat i kombination med azacitidin hos vuxna med myelodysplastiskt syndrom

Detta är en öppen, fas II klinisk prövning med säkerhetsinledning som utvärderar säkerheten, tolerabiliteten och effekten av IV HDA i kombination med azacitidin för deltagare med MDS.

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Denna fas II-kliniska prövning undersöker kombinationen av hög dos intravenöst askorbat (C-vitamin) med azacitidin hos vuxna med högre risk myelodysplastiskt syndrom (MDS). Studien inkluderar en liten säkerhetsinledningsfas följt av en effektivitetsfas, med totalt 38 deltagare. Syftet är att fastställa om tillägg av hög dos askorbat säkert kan förbättra den terapeutiska responsen på azacitidin, ett standard hypometylerande läkemedel som används vid MDS-behandling.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

38

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Förenta staterna, 52242
        • Rekrytering
        • University of Iowa

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Vuxen
  • Äldre vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier

  • Ålder ≥ 18 år.
  • Diagnos av myelodysplastiskt syndrom (MDS) som kräver behandling med ett hypometylerande medel (HMA).
  • Högrisk-MDS enligt Molecular International Prognostic Scoring System (IPSS-M) – måttligt hög, hög eller mycket hög riskkategori.

  • Ingen tidigare MDS-riktad behandling, förutom:

    ≤ 1 tidigare cykel av azacitidin, decitabin eller oral decitabin-cedazuridin; eller tidigare användning av ESA, luspatercept eller imetelstat. Tidigare användning av hydroxiurea är tillåten, men fortsatt användning efter cykel 1 kräver godkännande av huvudutredaren.

  • ECOG prestandastatus 0–2.
  • Tillräcklig organfunktion: Kreatininclearance >45 ml/min; totalt bilirubin ≤1,5 × övre referensgräns; ALT och AST ≤3 × övre referensgräns.
  • Förmåga att ge skriftligt informerat samtycke.
  • Beredvillighet att följa studiebesök, behandling och preventionskrav.
  • Negativ graviditetstest för kvinnor i fertil ålder vid screening.

Exklusionskriterier

  • MDS med isolerad del(5q) som är berättigad till lenalidomidbehandling.
  • MDS/MPN-överlappningssyndrom utöver MDS.
  • Känd överkänslighet eller allergi mot askorbat eller azacitidin.
  • Gravida eller ammande personer.
  • Oförmåga eller ovilja att använda tillräcklig preventivmedel.
  • Okontrollerad samtidig sjukdom inklusive aktiv infektion, nyligen genomgången hjärtinfarkt (≤6 månader), okontrollerad hjärtsvikt eller arytmi, lungödem, instabil angina eller betydande psykisk sjukdom.
  • Njursjukdom som kräver dialys, diabetisk nefropati, njurtransplantationsmottagare eller tidigare oxalatnefropati.
  • Paroxysmalt nattlig hemoglobinuri.
  • Okontrollerad HIV-infektion (patienter på effektiv antiretroviral terapi med odetekterbar virusmängd inom 6 månader är berättigade).
  • G6PD-brist.
  • Användning av warfarin (på grund av potentiell interaktion med högdosaskorbat).
  • Diabetiker som använder fingerstick- eller kontinuerliga glukosmätare för att justera insulindoser (askorbat kan ge falska avläsningar).
  • Samtidig aktiv malignitet, förutom adekvat behandlad icke-melanom hudcancer eller kurativt behandlade in situ-cancrar med >2 års sjukdomsfrihet.
  • Systemisk immunosuppressiv terapi med prednisolon ≥20 mg/dag (eller motsvarande), förutom inhalerade eller topiska steroider.
  • Primär hemokromatos eller transfusionsrelaterad järnöverbelastning (ferritin >1000 ng/ml).

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Högdosaskorbat + Azacitidin
Alla deltagare får kombinationen av högdosintravenöst askorbat (75 g dag 1, 3, 5 och 7) och azacitidin (75 mg/m² intravenöst eller subkutant dag 1-7) i 28-dagars behandlingscykler.
Läkemedel: Högdosaskorbat
Ascorbat, eller vitamin C, är ett vattenlösligt vitamin med antioxidanta egenskaper som också fungerar som en kofaktor för flera enzymatiska reaktioner, inklusive kollagensyntes och aktiviteten hos dioxygenas-enzymer som är involverade i DNA- och histondemetylering
Andra namn:
  • C-vitamin
Läkemedel: Azacitidin
Azacitidin är en pyrimidinnukleosidanalog av cytidin som inkorporeras i RNA och DNA, hämmar DNA-metyltransferas och leder till global DNA-hypometylering
Andra namn:
  • Vidaza

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förekomst av dosbegränsande toxiciteter (DLTs)
Tidsram: Vid slutet av Cykel 1 (varje cykel är 28 dagar)
Utvärdera säkerheten och tolerabiliteten av intravenöst (IV) högdosaskorbat (HDA) i kombination med azacitidin.
Vid slutet av Cykel 1 (varje cykel är 28 dagar)
Behandlingseffektivitet
Tidsram: Vid slutet av cykel 4 (varje cykel är 28 dagar)
Andel deltagare som uppnår en komplett respons (CR) eller partiell respons (PR)
Vid slutet av cykel 4 (varje cykel är 28 dagar)

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Övergripande överlevnad (OS)
Tidsram: Från behandlingsstart till dödsfall av vilken orsak som helst eller upp till 24 månader, beroende på vilket som inträffar först
Tid från behandlingsstart till död av vilken orsak som helst.
Från behandlingsstart till dödsfall av vilken orsak som helst eller upp till 24 månader, beroende på vilket som inträffar först
Händelsefri överlevnad (EFS)
Tidsram: Från behandlingsstart till sjukdomsprogression, sjukdomsåterfall, behandlingsmisslyckande eller död av vilken orsak som helst, vilket som inträffade först, utvärderat upp till 24 månader
Tid från behandlingsstart till progression, återfall, behandlingsmisslyckande eller död.
Från behandlingsstart till sjukdomsprogression, sjukdomsåterfall, behandlingsmisslyckande eller död av vilken orsak som helst, vilket som inträffade först, utvärderat upp till 24 månader
Transfusionsbehov
Tidsram: Vid baslinjen, utvärderat under hela behandlingen fram till slutet av cykel 4 (varje cykel är 28 dagar)
Förändringar i behovet av röda blodkroppar och blodplättstransfusioner under behandlingen.
Vid baslinjen, utvärderat under hela behandlingen fram till slutet av cykel 4 (varje cykel är 28 dagar)
Hematologiska parametrar
Tidsram: Vid baslinjen, utvärderad under hela behandlingen upp till slutet av cykel 4 (varje cykel är 28 dagar)
Förändringar i hemoglobin-, trombocyt- och neutrofiltal.
Vid baslinjen, utvärderad under hela behandlingen upp till slutet av cykel 4 (varje cykel är 28 dagar)
Komplett sammansatt respons (cCR)-frekvens
Tidsram: I slutet av cykel 4 (varje cykel är 28 dagar)
Andel deltagare som uppnår CR, CRh, CRL eller CR-ekvivalent enligt IWG 2023-kriterierna.
I slutet av cykel 4 (varje cykel är 28 dagar)
Övergripande svarsfrekvens (ORR)
Tidsram: Vid slutet av cykel 4 (varje cykel är 28 dagar)
Andel deltagare som uppnår CR, CRh, CRL, PR eller hematologisk förbättring (HI) enligt IWG 2023-kriterier efter fyra behandlingscykler
Vid slutet av cykel 4 (varje cykel är 28 dagar)
Hälsorelaterad livskvalitet (HRQOL) med hjälp av European Organization for Research and Treatment of Cancer Quality of Life Questionnaire (EORTC QLQ-C30)
Tidsram: Vid baslinjen, vid slutet av cykel 4, var tredje månad efter slutet av cykel 4 upp till 24 månader (varje cykel är 28 dagar)
HRQOL kommer att bedömas med hjälp av EORTC QLQ-C30-frågeformuläret. Detta utfallsmått kommer att utvärdera deltagarnas övergripande livskvalitet, funktionell status och symtombörda vid olika tidpunkter under studien. Poängintervall: 0 till 100 för varje skala. Funktionsskalor: Högre poäng = bättre funktion. Symtomskalor: Högre poäng = värre symtom. Global hälsostatus/livskvalitetsskala: Högre poäng = bättre övergripande livskvalitet.
Vid baslinjen, vid slutet av cykel 4, var tredje månad efter slutet av cykel 4 upp till 24 månader (varje cykel är 28 dagar)
Hälsorelaterad livskvalitet (HRQOL) mätt med EuroQol (EQ-5D-5L) frågeformulär
Tidsram: Vid baslinjen, vid slutet av cykel 4, var tredje månad efter slutet av cykel 4 upp till 24 månader (varje cykel är 28 dagar)
HRQOL kommer att bedömas med hjälp av EQ-5D-5L-frågeformuläret, som använder ett beskrivande system och en visuell analog skala. Det beskrivande systemet kommer att utvärdera deltagarnas rörlighet, egenvård, vanliga aktiviteter, smärta/obehag och ångest/depression. Poängintervall: 11111 till 55555. Högre poäng = värre problem. Den visuella analogskalan ber patienter att betygsätta sin nuvarande hälsa på en skala från 0 till 100. Högre poäng = bättre hälsostatus.
Vid baslinjen, vid slutet av cykel 4, var tredje månad efter slutet av cykel 4 upp till 24 månader (varje cykel är 28 dagar)

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Prajwal Dhakal

Utredare

  • Huvudutredare: Prajwal Dhakal, MD, University of Iowa

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

11 mars 2026

Primärt slutförande (Beräknad)

1 maj 2028

Avslutad studie (Beräknad)

1 maj 2029

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

19 november 2025

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

11 december 2025

Första postat (Faktisk)

16 december 2025

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

16 mars 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

12 mars 2026

Senast verifierad

1 mars 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 202508099

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Ja

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera