骨髓增生异常综合征中的抗坏血酸 (AIMS)

纳入标准

• 年龄 ≥ 18岁。
• 诊断为骨髓增生异常综合征（MDS），需要接受低甲基化药物（HMA）治疗。
• 根据分子国际预后评分系统（IPSS-M）评估为高风险MDS——中度高风险、高风险或极高风险类别。

• 既往未接受过针对MDS的治疗，但以下情况除外：

  既往接受过 ≤ 1个周期的阿扎胞苷、地西他滨或口服地西他滨-cedazuridine治疗；或既往使用过促红细胞生成素、luspatercept或imetelstat。既往使用羟基脲是允许的，但若需在第一个周期后继续使用，需获得主要研究者（PI）批准。

• ECOG体能状态评分为0-2分。
• 器官功能充足：肌酐清除率 >45 mL/min；总胆红素 ≤1.5 × 正常值上限（ULN）；ALT和AST ≤3 × ULN。
• 能够提供书面知情同意书。
• 愿意遵守研究访视、治疗及避孕要求。
• 有生育潜力的女性在筛选期妊娠试验结果为阴性。

排除标准

• 伴有孤立性del(5q)的MDS，且适合接受来那度胺治疗。
• 除MDS外的MDS/MPN重叠综合征。
• 已知对抗坏血酸盐或阿扎胞苷过敏。
• 妊娠期或哺乳期个体。
• 不能或不愿采取充分避孕措施。
• 未控制的合并疾病，包括活动性感染、近期心肌梗死（≤6个月）、未控制的心力衰竭或心律失常、肺水肿、不稳定型心绞痛或严重精神疾病。
• 需要透析的肾脏疾病、糖尿病肾病、肾移植受者或有草酸盐肾病病史。
• 阵发性睡眠性血红蛋白尿症。
• 未控制的HIV感染（接受有效抗逆转录病毒治疗且6个月内病毒载量检测不到的患者符合资格）。
• G6PD缺乏症。
• 使用华法林（因可能与高剂量抗坏血酸盐发生相互作用）。
• 使用指尖血糖监测或连续血糖监测仪调整胰岛素剂量的糖尿病患者（抗坏血酸盐可能导致假性读数）。
• 同时患有活动性恶性肿瘤，但已充分治疗的非黑色素瘤皮肤癌或已治愈且无病期超过2年的原位癌除外。
• 接受泼尼松 ≥20 mg/天（或等效剂量）的全身免疫抑制治疗，吸入或外用类固醇除外。
• 原发性血色素沉着症或输血相关的铁过载（铁蛋白 >1000 ng/mL）。