Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Askorbat ved myelodysplastisk syndrom (AIMS)

12. mars 2026 oppdatert av: Prajwal Dhakal

Tittel: En fase II-studie av høydose askorbat i kombinasjon med azacitidin hos voksne med myelodysplastisk syndrom

Dette er en åpen, fase II klinisk studie med sikkerhetsinnkjøring som evaluerer sikkerhet, tolerabilitet og effekt av IV HDA i kombinasjon med azacitidin for deltakere med MDS.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Denne fase II kliniske studien undersøker kombinasjonen av høydose intravenøs askorbat (vitamin C) med azacitidin hos voksne med høyrisiko myelodysplastisk syndrom (MDS). Studien inkluderer en liten sikkerhetsinnkjøring etterfulgt av en effektivitetsfase, med totalt 38 deltakere. Målet er å fastslå om tilsetning av høydose askorbat trygt kan forbedre den terapeutiske responsen på azacitidin, et standard hypometyleringsmiddel som brukes i MDS-behandling.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

38

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Forente stater
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forente stater, 52242
        • Rekruttering
        • University of Iowa

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier

  • Alder ≥ 18 år.
  • Diagnose av myelodysplastisk syndrom (MDS) som krever behandling med hypometylerende middel (HMA).
  • Høyrisiko MDS i henhold til Molecular International Prognostic Scoring System (IPSS-M) - Moderate Høy, Høy eller Svært Høy risikokategorier.

  • Ingen tidligere MDS-rettert behandling, unntatt:

    ≤ 1 tidligere syklus med azacitidin, decitabin eller oral decitabin-cedazuridin; eller tidligere bruk av ESA, luspatercept eller imetelstat. Tidligere bruk av hydroksyurea er tillatt, men videreføring utover syklus 1 krever godkjenning fra hovedforsker.

  • ECOG ytelsesstatus 0-2.
  • Tilstrekkelig organfunksjon: Kreatininklaring >45 mL/min; totalt bilirubin ≤1,5 × ULN; ALT og AST ≤3 × ULN.
  • Evne til å gi skriftlig samtykke.
  • Villighet til å følge studiebesøk, behandling og prevensjonskrav.
  • Negativ svangerskapstest for kvinner i fruktbar alder ved screening.

Eksklusjonskriterier

  • MDS med isolert del(5q) som er kvalifisert for lenalidomidbehandling.
  • MDS/MPN-overlappssyndromer annet enn MDS.
  • Kjent overfølsomhet eller allergi mot askorbat eller azacitidin.
  • Gravide eller ammende personer.
  • Manglende evne eller villighet til å bruke tilstrekkelig prevensjon.
  • Ukontrollert samtidig sykdom inkludert aktiv infeksjon, nylig hjerteinfarkt (≤6 måneder), ukontrollert hjertesvikt eller arytmi, lungeødem, ustabil angina eller betydelig psykisk sykdom.
  • Nyresykdom som krever dialyse, diabetisk nefropati, mottakere av nyretransplantat eller historie med oksalatnefropati.
  • Paroksystisk nattlig hemoglobinuri.
  • Ukontrollert HIV-infeksjon (pasienter på effektiv antiretroviral terapi med umålelig virusmengde innen 6 måneder er kvalifisert).
  • G6PD-mangel.
  • Bruk av warfarin (på grunn av potensiell interaksjon med høydose askorbat).
  • Diabetespasienter som bruker fingerprikking eller kontinuerlig glukosemonitor for å justere insulindoser (askorbat kan gi falske avlesninger).
  • Samtidig aktiv malignitet, unntatt tilstrekkelig behandlet ikke-melanom hudkreft eller kurativt behandlet in situ-kreft med >2 års sykdomsfrihet.
  • Systemisk immunsuppressiv terapi med prednison ≥20 mg/dag (eller ekvivalent), unntatt inhalerte eller topiske steroider.
  • Primær hemokromatose eller transfusjonsrelatert jernoverbelastning (ferritin >1000 ng/mL).

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Høy-dose askorbat + azasitidin
Alle deltakere mottar kombinasjonen av høydose intravenøst askorbat (75 g dag 1, 3, 5 og 7) og azacitidin (75 mg/m² intravenøst eller subkutant dag 1-7) i 28-dagers behandlingssykluser.
Legemiddel: Høy-dose askorbat
Askorbat, eller vitamin C, er et vannløselig vitamin med antioksidantegenskaper som også fungerer som en kofaktor for flere enzymatiske reaksjoner, inkludert kollagensyntese og aktiviteten til dioksygenaseenzymer involvert i DNA- og histondemetylering
Andre navn:
  • Vitamin C
Legemiddel: Azacitidin
Azacitidin er et pyrimidin-nukleosid analog av cytidin som inkorporeres i RNA og DNA, hemmer DNA-metyltransferase og fører til global DNA-hypometylering
Andre navn:
  • Vidaza

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst av dosebegrensende toksisiteter (DLTs)
Tidsramme: Ved slutten av syklus 1 (hver syklus er 28 dager)
Vurder sikkerheten og tolerabiliteten til intravenøs (IV) høydose askorbat (HDA) i kombinasjon med azacitidin.
Ved slutten av syklus 1 (hver syklus er 28 dager)
Behandlingseffektivitet
Tidsramme: Ved slutten av syklus 4 (hver syklus er 28 dager)
Andel deltakere som oppnår en komplett respons (CR) eller delvis respons (PR)
Ved slutten av syklus 4 (hver syklus er 28 dager)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Total overlevelse (OS)
Tidsramme: Fra behandlingsstart til død av enhver årsak eller opptil 24 måneder, avhengig av hva som kommer først
Tid fra behandlingsstart til død av enhver årsak.
Fra behandlingsstart til død av enhver årsak eller opptil 24 måneder, avhengig av hva som kommer først
Hendelsesfri overlevelse (EFS)
Tidsramme: Fra behandlingsstart til sykdomsprogresjon, sykdomstilbakefall, behandlingssvikt eller død av hvilken som helst årsak, avhengig av hva som inntraff først, vurdert opptil 24 måneder
Tid fra behandlingsstart til progresjon, tilbakefall, behandlingssvikt eller død.
Fra behandlingsstart til sykdomsprogresjon, sykdomstilbakefall, behandlingssvikt eller død av hvilken som helst årsak, avhengig av hva som inntraff først, vurdert opptil 24 måneder
Transfusjonskrav
Tidsramme: Ved baseline, vurdert gjennom behandlingen frem til slutten av syklus 4 (hver syklus er 28 dager)
Endringer i behov for transfusjon av røde blodceller og blodplater under behandling.
Ved baseline, vurdert gjennom behandlingen frem til slutten av syklus 4 (hver syklus er 28 dager)
Hematologiske parametre
Tidsramme: Ved baseline, vurdert gjennom behandlingen opp til slutten av syklus 4 (hver syklus er 28 dager)
Endringer i hemoglobin, trombocyt og neutrofilantall.
Ved baseline, vurdert gjennom behandlingen opp til slutten av syklus 4 (hver syklus er 28 dager)
Sammensatt komplett respons (cCR) rate
Tidsramme: Ved slutten av syklus 4 (hver syklus er 28 dager)
Andel deltakere som oppnår CR, CRh, CRL eller CR-ekvivalent i henhold til IWG 2023-kriteriene.
Ved slutten av syklus 4 (hver syklus er 28 dager)
Samlet responsrate (ORR)
Tidsramme: Ved slutten av syklus 4 (hver syklus er 28 dager)
Andel deltakere som oppnår CR, CRh, CRL, PR eller hematologisk forbedring (HI) i henhold til IWG 2023-kriteriene etter fire behandlingssykluser
Ved slutten av syklus 4 (hver syklus er 28 dager)
Helsebasert livskvalitet (HRQOL) ved bruk av European Organization for Research and Treatment of Cancer Quality of Life Questionnaire (EORTC QLQ-C30)
Tidsramme: Ved baseline, ved slutten av syklus 4, hver 3. måned etter slutten av syklus 4 opp til 24 måneder (hver syklus er 28 dager)
HRQOL vil bli vurdert ved bruk av EORTC QLQ-C30-spørreskjemaet. Denne resultatmålingen vil evaluere deltakernes generelle livskvalitet, funksjonsstatus og symptombyrde på ulike tidspunkter gjennom studien. Poengområde: 0 til 100 for hver skala. Funksjonsskalaer: Høyere poeng = bedre funksjon. Symptomskalaer: Høyere poeng = verre symptomer. Global helse- og livskvalitetsskala: Høyere poeng = bedre generell livskvalitet.
Ved baseline, ved slutten av syklus 4, hver 3. måned etter slutten av syklus 4 opp til 24 måneder (hver syklus er 28 dager)
Helse-relatert livskvalitet (HRQOL) ved bruk av EuroQol (EQ-5D-5L) spørreskjema
Tidsramme: Ved baseline, ved slutten av syklus 4, hver 3. måned etter slutten av syklus 4 opp til 24 måneder (hver syklus er 28 dager)
HRQOL vil bli vurdert ved hjelp av EQ-5D-5L-spørreskjemaet, som bruker et deskriptivt system og en visuell analog skala. Det deskriptive systemet vil evaluere deltakernes mobilitet, egenomsorg, vanlige aktiviteter, smerte/ubehag og angst/depresjon. Poengsumområde: 11111 til 55555. Høyere poengsum = verre problemer. Den visuelle analoge skalaen ber pasienter vurdere sin nåværende helse på en skala fra 0 til 100. Høyere poengsum = bedre helsetilstand.
Ved baseline, ved slutten av syklus 4, hver 3. måned etter slutten av syklus 4 opp til 24 måneder (hver syklus er 28 dager)

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Prajwal Dhakal

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Prajwal Dhakal, MD, University of Iowa

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

11. mars 2026

Primær fullføring (Antatt)

1. mai 2028

Studiet fullført (Antatt)

1. mai 2029

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

19. november 2025

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

11. desember 2025

Først lagt ut (Faktiske)

16. desember 2025

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

16. mars 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

12. mars 2026

Sist bekreftet

1. mars 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 202508099

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Ja

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere