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Ascorbato nella Sindrome Mielodisplastica (AIMS)

12 marzo 2026 aggiornato da: Prajwal Dhakal

Titolo: Uno studio di fase II sull'ascorbato ad alte dosi in combinazione con azacitidina in adulti con sindrome mielodisplastica

Questo è uno studio clinico di fase II in aperto con fase di sicurezza iniziale che valuta la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia di HDA per via endovenosa in combinazione con azacitidina per partecipanti con MDS.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo studio clinico di Fase II indaga la combinazione di ascorbato ad alte dosi per via endovenosa (vitamina C) con azacitidina in adulti affetti da sindrome mielodisplastica (MDS) ad alto rischio.
Lo studio include una breve fase iniziale di valutazione della sicurezza seguita da una fase di efficacia, arruolando un totale di 38 partecipanti.
L'obiettivo è determinare se l'aggiunta di ascorbato ad alte dosi possa migliorare in sicurezza la risposta terapeutica all'azacitidina, un agente ipometilante standard utilizzato nel trattamento della MDS.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

38

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stati Uniti, 52242
        • Reclutamento
        • University of Iowa

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri di inclusione

  • Età ≥ 18 anni.
  • Diagnosi di sindrome mielodisplastica (MDS) che richiede trattamento con un agente ipometilante (HMA).
  • MDS a rischio più elevato secondo il Molecular International Prognostic Scoring System (IPSS-M) - categorie di rischio Moderato Alto, Alto o Molto Alto.

  • Nessun precedente trattamento diretto per MDS, eccetto:

    ≤ 1 ciclo precedente di azacitidina, decitabina o decitabina-cedazuridina orale; o precedente uso di ESA, luspatercept o imetelstat. L'uso precedente di idrossiurea è consentito, ma la continuazione oltre il Ciclo 1 richiede l'approvazione del PI.

  • Stato di performance ECOG 0-2.
  • Funzione d'organo adeguata: Clearance della creatinina >45 mL/min; bilirubina totale ≤1,5 × ULN; ALT e AST ≤3 × ULN.
  • Capacità di fornire consenso informato scritto.
  • Disponibilità a rispettare le visite dello studio, il trattamento e i requisiti di contraccezione.
  • Test di gravidanza negativo per donne in età fertile allo screening.

Criteri di esclusione

  • MDS con del(5q) isolata idonea per terapia con lenalidomide.
  • Sindromi di sovrapposizione MDS/MPN diverse dalla MDS.
  • Ipersensibilità o allergia nota all'ascorbato o all'azacitidina.
  • Individui in gravidanza o allattamento.
  • Incapacità o indisponibilità a utilizzare un'adeguata contraccezione.
  • Malattia intercorrente non controllata inclusa infezione attiva, recente infarto miocardico (≤6 mesi), insufficienza cardiaca o aritmia non controllata, edema polmonare, angina instabile o significativa malattia psichiatrica.
  • Malattia renale che richiede dialisi, nefropatia diabetica, riceventi di trapianto renale o anamnesi di nefropatia da ossalati.
  • Emoglobinuria parossistica notturna.
  • Infezione da HIV non controllata (i pazienti in terapia antiretrovirale efficace con carica virale non rilevabile entro 6 mesi sono idonei).
  • Carenza di G6PD.
  • Uso di warfarin (a causa della potenziale interazione con ascorbato ad alte dosi).
  • Pazienti diabetici che utilizzano puntura del dito o monitor continui della glicemia per regolare le dosi di insulina (l'ascorbato può causare letture errate).
  • Neoplasia maligna attiva concomitante, eccetto carcinoma cutaneo non melanoma adeguatamente trattato o carcinomi in situ trattati con intento curativo con >2 anni liberi da malattia.
  • Terapia immunosoppressiva sistemica con prednisone ≥20 mg/giorno (o equivalente), eccetto steroidi inalati o topici.
  • Emocromatosi primaria o sovraccarico di ferro correlato a trasfusione (ferritina >1000 ng/mL).

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Ascorbato ad Alto Dosaggio + Azacitidina
Tutti i partecipanti ricevono la combinazione di ascorbato endovenoso ad alto dosaggio (75 g nei giorni 1, 3, 5 e 7) e azacitidina (75 mg/m² endovenosa o sottocutanea nei giorni 1-7) in cicli di trattamento di 28 giorni.
Droga: Ascorbato ad alto dosaggio
L'ascorbato, o vitamina C, è una vitamina idrosolubile con proprietà antiossidanti che funge anche da cofattore per diverse reazioni enzimatiche, inclusa la sintesi del collagene e l'attività degli enzimi diossigenasi coinvolti nella demetilazione del DNA e degli istoni
Altri nomi:
  • Vitamina C
Droga: Azacitidina
L'azacitidina è un analogo nucleosidico della pirimidina della citidina che si incorpora nell'RNA e nel DNA, inibendo la DNA metiltransferasi e portando a ipometilazione globale del DNA
Altri nomi:
  • Vidazza

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Incidenza di tossicità dose-limitanti (DLT)
Lasso di tempo: Alla fine del Ciclo 1 (ogni ciclo dura 28 giorni)
Valutare la sicurezza e la tollerabilità dell'ascorbato ad alte dosi (HDA) per via endovenosa (IV) in combinazione con azacitidina.
Alla fine del Ciclo 1 (ogni ciclo dura 28 giorni)
Efficacia del Trattamento
Lasso di tempo: Alla fine del Ciclo 4 (ogni ciclo dura 28 giorni)
Proporzione di partecipanti che raggiungono una risposta completa (CR) o una risposta parziale (PR)
Alla fine del Ciclo 4 (ogni ciclo dura 28 giorni)

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Sopravvivenza globale (OS)
Lasso di tempo: Dall'inizio del trattamento fino al decesso per qualsiasi causa o fino a 24 mesi, a seconda di quale si verifichi per primo
Tempo dall'inizio del trattamento alla morte per qualsiasi causa.
Dall'inizio del trattamento fino al decesso per qualsiasi causa o fino a 24 mesi, a seconda di quale si verifichi per primo
Sopravvivenza Libera da Eventi (EFS)
Lasso di tempo: Dal momento dell'inizio del trattamento fino alla progressione della malattia, alla recidiva della malattia, al fallimento del trattamento o al decesso per qualsiasi causa, a seconda di quale evento si sia verificato per primo, valutato fino a 24 mesi
Tempo dall'inizio del trattamento alla progressione, recidiva, fallimento del trattamento o decesso.
Dal momento dell'inizio del trattamento fino alla progressione della malattia, alla recidiva della malattia, al fallimento del trattamento o al decesso per qualsiasi causa, a seconda di quale evento si sia verificato per primo, valutato fino a 24 mesi
Requisiti di Trasfusione
Lasso di tempo: Al basale, valutato durante il trattamento fino alla fine del ciclo 4 (ciascun ciclo è di 28 giorni)
Variazioni nelle necessità di trasfusione di globuli rossi e piastrine durante il trattamento.
Al basale, valutato durante il trattamento fino alla fine del ciclo 4 (ciascun ciclo è di 28 giorni)
Parametri Ematologici
Lasso di tempo: Al basale, valutato durante il trattamento fino alla fine del ciclo 4 (ogni ciclo dura 28 giorni)
Variazioni nei conteggi di emoglobina, piastrine e neutrofili.
Al basale, valutato durante il trattamento fino alla fine del ciclo 4 (ogni ciclo dura 28 giorni)
Tasso di Risposta Completa Composta (cCR)
Lasso di tempo: Alla fine del ciclo 4 (ogni ciclo è di 28 giorni)
Proporzione di partecipanti che raggiungono CR, CRh, CRL o equivalente CR secondo i criteri IWG 2023.
Alla fine del ciclo 4 (ogni ciclo è di 28 giorni)
Tasso di Risposta Complessivo (ORR)
Lasso di tempo: Alla fine del ciclo 4 (ogni ciclo dura 28 giorni)
Proporzione di partecipanti che raggiungono CR, CRh, CRL, PR o miglioramento ematologico (HI) secondo i criteri IWG 2023 dopo quattro cicli di trattamento
Alla fine del ciclo 4 (ogni ciclo dura 28 giorni)
Qualità della Vita Correlata alla Salute (HRQOL) Utilizzando il Questionario sulla Qualità della Vita dell'Organizzazione Europea per la Ricerca e il Trattamento dei Tumori (EORTC QLQ-C30)
Lasso di tempo: Alla baseline, alla fine del ciclo 4, ogni 3 mesi dopo la fine del ciclo 4 fino a 24 mesi (ogni ciclo dura 28 giorni)
La HRQOL sarà valutata utilizzando il questionario EORTC QLQ-C30.
Questa misura di esito valuterà la qualità della vita complessiva, lo stato funzionale e il carico di sintomi dei partecipanti in diversi momenti dello studio.
Intervallo di punteggio: da 0 a 100 per ogni scala.
Scale di funzionamento: Punteggi più alti = migliore funzionamento.
Scale dei sintomi: Punteggi più alti = sintomi peggiori.
Scala dello stato di salute globale/QOL: Punteggi più alti = migliore QOL complessiva.
Alla baseline, alla fine del ciclo 4, ogni 3 mesi dopo la fine del ciclo 4 fino a 24 mesi (ogni ciclo dura 28 giorni)
Qualità della Vita Correlata alla Salute (HRQOL) utilizzando il questionario EuroQol (EQ-5D-5L)
Lasso di tempo: Al basale, alla fine del ciclo 4, ogni 3 mesi dopo la fine del ciclo 4 fino a 24 mesi (ogni ciclo è di 28 giorni)
La HRQOL verrà valutata utilizzando il questionario EQ-5D-5L, che impiega un sistema descrittivo e una scala analogica visiva. Il sistema descrittivo valuterà la mobilità, l'autocura, le attività abituali, il dolore/malessere e l'ansia/depressione dei partecipanti. Intervallo di punteggio: da 11111 a 55555. Punteggi più alti = problemi peggiori. La scala analogica visiva chiede ai pazienti di valutare la loro salute attuale su una scala da 0 a 100. Punteggi più alti = migliore stato di salute.
Al basale, alla fine del ciclo 4, ogni 3 mesi dopo la fine del ciclo 4 fino a 24 mesi (ogni ciclo è di 28 giorni)

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Prajwal Dhakal

Investigatori

  • Investigatore principale: Prajwal Dhakal, MD, University of Iowa

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

11 marzo 2026

Completamento primario (Stimato)

1 maggio 2028

Completamento dello studio (Stimato)

1 maggio 2029

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

19 novembre 2025

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

11 dicembre 2025

Primo Inserito (Effettivo)

16 dicembre 2025

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

16 marzo 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

12 marzo 2026

Ultimo verificato

1 marzo 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 202508099

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

Sì

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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