Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Ascorbat i myelodysplastisk syndrom (AIMS)

12. marts 2026 opdateret af: Prajwal Dhakal

Titel: En fase II-undersøgelse af høj dosis askorbat i kombination med azacitidin hos voksne med myelodysplastisk syndrom

Dette er en åben-label fase II klinisk prøve med en sikkerhedsindkørselsfase, der evaluerer sikkerheden, tolerabiliteten og effektiviteten af IV HDA i kombination med azacitidin til deltagere med MDS.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Denne fase II kliniske undersøgelse undersøger kombinationen af højdosis intravenøs askorbat (vitamin C) med azacitidin hos voksne med højrisiko myelodysplastisk syndrom (MDS). Undersøgelsen omfatter en lille sikkerhedsindledningsfase efterfulgt af en effektivitetsfase, hvor i alt 38 deltagere rekrutteres. Den har til formål at afgøre, om tilføjelse af højdosis askorbat sikkert kan forbedre den terapeutiske respons på azacitidin, et standard hypomethyleringsmiddel, der anvendes i MDS-behandlingen.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

38

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forenede Stater, 52242
        • Rekruttering
        • University of Iowa

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier

  • Alder ≥ 18 år.
  • Diagnose af myelodysplastisk syndrom (MDS), der kræver behandling med et hypomethylerende middel (HMA).
  • Høj-risiko MDS ifølge Molecular International Prognostic Scoring System (IPSS-M) - Moderate High, High eller Very High risikokategorier.

  • Ingen tidligere MDS-retteret terapi, undtagen:

    ≤ 1 tidligere cyklus af azacitidin, decitabin eller oral decitabin-cedazuridin; eller tidligere brug af ESA, luspatercept eller imetelstat. Tidligere brug af hydroxyurea er tilladt, men fortsættelse ud over cyklus 1 kræver PI-godkendelse.

  • ECOG performance status 0-2.
  • Tilstrækkelig organfunktion: Kreatinin-clearance >45 mL/min; totalt bilirubin ≤1,5 × ULN; ALT og AST ≤3 × ULN.
  • Evne til at give skriftlig informeret samtykke.
  • Villighed til at overholde studiebesøg, behandling og præventionskrav.
  • Negativ graviditetstest for kvinder i den fødedygtige alder ved screening.

Eksklusionskriterier

  • MDS med isoleret del(5q) berettiget til lenalidomid-terapi.
  • MDS/MPN-overlapssyndromer andet end MDS.
  • Kendt overfølsomhed eller allergi over for ascorbat eller azacitidin.
  • Gravide eller ammende personer.
  • Manglende evne eller uvillighed til at bruge tilstrækkelig prævention.
  • Ukontrolleret samtidig sygdom inklusive aktiv infektion, nyligt myokardieinfarkt (≤6 måneder), ukontrolleret hjertesvigt eller arytmi, lungeødem, ustabil angina pectoris eller betydelig psykisk sygdom.
  • Nyresygdom, der kræver dialyse, diabetisk nefropati, nyretransplantatmodtagere eller historie med oxalatnefropati.
  • Paroksystisk nokturnal hemoglobinuri.
  • Ukontrolleret HIV-infektion (patienter på effektiv antiretroviral terapi med ikke-påviselig viral belastning inden for 6 måneder er berettigede).
  • G6PD-mangel.
  • Brug af warfarin (på grund af potentiel interaktion med højdosis ascorbat).
  • Diabetikere, der bruger fingerprik- eller kontinuerlige glukosemålere til at justere insulindoser (ascorbat kan give falske aflæsninger).
  • Samtidig aktiv malignitet, undtagen adækvat behandlet ikke-melanom hudkræft eller kurativt behandlet in situ-kræft med >2 års sygdomsfrihed.
  • Systemisk immunsuppressiv terapi med prednison ≥20 mg/dag (eller tilsvarende), undtagen inhalerede eller topikale steroider.
  • Primær hemokromatose eller transfusionsrelateret jernoverbelastning (ferritin >1000 ng/mL).

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Høj-dosis Ascorbat + Azacitidin
Alle deltagere modtager kombinationen af højdosis intravenøs ascorbat (75 g på dag 1, 3, 5 og 7) og azacitidin (75 mg/m² intravenøst eller subkutant på dag 1-7) i 28-dages behandlingscyklusser.
Medicin: Høj dosis askorbat
Ascorbat, eller C-vitamin, er et vandopløseligt vitamin med antioxidative egenskaber, der også fungerer som en kofaktor for flere enzymatiske reaktioner, herunder kollagensyntese og aktiviteten af dioxygenase-enzymer involveret i DNA- og histondemetylering
Andre navne:
  • C-vitamin
Medicin: Azacitidin
Azacitidin er et pyrimidin-nukleosidanalog af cytidin, der inkorporeres i RNA og DNA, hæmmer DNA-methyltransferase og fører til global DNA-hypomethylering
Andre navne:
  • Vidaza

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Forekomsten af dosisbegrænsende toksiciteter (DLT'er)
Tidsramme: Ved afslutningen af cyklus 1 (hver cyklus er 28 dage)
Vurder sikkerheden og tolerabiliteten af intravenøs (IV) højdosis ascorbat (HDA) i kombination med azacitidin.
Ved afslutningen af cyklus 1 (hver cyklus er 28 dage)
Behandlingseffektivitet
Tidsramme: Ved afslutningen af cyklus 4 (hver cyklus er 28 dage)
Andel af deltagere, der opnår en komplet respons (CR) eller delvis respons (PR)
Ved afslutningen af cyklus 4 (hver cyklus er 28 dage)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Overall Survival (OS)
Tidsramme: Fra behandlingsstart indtil døden af enhver årsag eller op til 24 måneder, alt efter hvad der kommer først
Tid fra behandlingsstart til død af enhver årsag.
Fra behandlingsstart indtil døden af enhver årsag eller op til 24 måneder, alt efter hvad der kommer først
Eventfri overlevelse (EFS)
Tidsramme: Fra behandlingsstart til sygdomsprogression, sygdomsrecidiv, behandlingssvigt eller død af enhver årsag, alt afhængig af hvad der indtræffer først, vurderet op til 24 måneder
Tid fra behandlingsstart til progression, recidiv, behandlingssvigt eller død.
Fra behandlingsstart til sygdomsprogression, sygdomsrecidiv, behandlingssvigt eller død af enhver årsag, alt afhængig af hvad der indtræffer først, vurderet op til 24 måneder
Transfusionsbehov
Tidsramme: Ved baseline, vurderet gennem hele behandlingen op til slutningen af cyklus 4 (hver cyklus er 28 dage)
Ændringer i behovet for røde blodlegemer og blodplader under behandlingen.
Ved baseline, vurderet gennem hele behandlingen op til slutningen af cyklus 4 (hver cyklus er 28 dage)
Hematologiske parametre
Tidsramme: Ved baseline, vurderet gennem hele behandlingen op til slutningen af cyklus 4 (hver cyklus er 28 dage)
Ændringer i hæmoglobin-, trombocyt- og neutrofilantal.
Ved baseline, vurderet gennem hele behandlingen op til slutningen af cyklus 4 (hver cyklus er 28 dage)
Rate for komplet sammensat respons (cCR)
Tidsramme: Ved afslutningen af cyklus 4 (hver cyklus er 28 dage)
Andel af deltagere, der opnår CR, CRh, CRL eller CR-ækvivalent i henhold til IWG 2023-kriterierne.
Ved afslutningen af cyklus 4 (hver cyklus er 28 dage)
Samlet Responsrate (ORR)
Tidsramme: Ved afslutningen af cyklus 4 (hver cyklus er 28 dage)
Andel af deltagere, der opnår CR, CRh, CRL, PR eller hematologisk forbedring (HI) i henhold til IWG 2023-kriterierne efter fire behandlingscykler
Ved afslutningen af cyklus 4 (hver cyklus er 28 dage)
Sundhedsrelateret Livskvalitet (HRQOL) ved Brug af European Organization for Research and Treatment of Cancer Quality of Life Questionnaire (EORTC QLQ-C30)
Tidsramme: Ved baseline, ved afslutningen af cyklus 4, hver 3. måned efter afslutningen af cyklus 4 op til 24 måneder (hver cyklus er 28 dage)
HRQOL vil blive vurderet ved hjælp af EORTC QLQ-C30-spørgeskemaet. Dette resultatmål vil evaluere deltagernes generelle livskvalitet, funktionel status og symptombyrde på forskellige tidspunkter gennem hele studiet. Scorerækkevidde: 0 til 100 for hver skala. Funktionsskalaer: Højere score = bedre funktionsevne. Symptomskalaer: Højere score = værre symptomer. Global helbredsstatus/livskvalitets-skala: Højere score = bedre generel livskvalitet.
Ved baseline, ved afslutningen af cyklus 4, hver 3. måned efter afslutningen af cyklus 4 op til 24 måneder (hver cyklus er 28 dage)
Sundhedsrelateret livskvalitet (HRQOL) ved hjælp af EuroQol (EQ-5D-5L) spørgeskema
Tidsramme: Ved baseline, ved afslutningen af cyklus 4, hver 3. måned efter afslutningen af cyklus 4 op til 24 måneder (hver cyklus er 28 dage)
HRQOL vil blive vurderet ved hjælp af EQ-5D-5L-spørgeskemaet, som bruger et beskrivende system og en visuel analog skala. Det beskrivende system vil vurdere deltagernes mobilitet, egenomsorg, sædvanlige aktiviteter, smerte/ubehag og angst/depression. Scorerange: 11111 til 55555. Højere score = værre problemer. Den visuelle analoge skala beder patienter om at vurdere deres nuværende helbred på en skala fra 0 til 100. Højere score = bedre helbredsstatus.
Ved baseline, ved afslutningen af cyklus 4, hver 3. måned efter afslutningen af cyklus 4 op til 24 måneder (hver cyklus er 28 dage)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Prajwal Dhakal

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Prajwal Dhakal, MD, University of Iowa

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

11. marts 2026

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. maj 2028

Studieafslutning (Anslået)

1. maj 2029

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

19. november 2025

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

11. december 2025

Først opslået (Faktiske)

16. december 2025

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

16. marts 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

12. marts 2026

Sidst verificeret

1. marts 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 202508099

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ja

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Myelodysplastiske syndromer

Kliniske forsøg med Høj dosis askorbat

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Bahrain

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner