Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Askorbaatti myelodysplastisessa oireyhtymässä (AIMS)

torstai 12. maaliskuuta 2026 päivittänyt: Prajwal Dhakal

Otsikko: Toisen vaiheen kokeilu suurannoksisesta askorbaatista yhdistettynä atsasitidiiniin aikuisilla myelodysplastisen oireyhtymän potilailla

Tämä on avoimen leiman, vaiheen II kliininen tutkimus turvallisuusjakson sisältäen, jossa arvioidaan IV HDA:n yhdistelmän azasitiidinin kanssa turvallisuutta, siedettävyyttä ja tehoa osallistujilla, joilla on MDS.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä vaiheen II kliininen tutkimus tutkii korkean annoksen suonensisäisen askorbaatin (C-vitamiini) ja atsasitidiinin yhdistelmää aikuisilla, joilla on korkean riskin myelodysplastinen oireyhtymä (MDS). Tutkimus sisältää pienen turvallisuusjakson, jota seuraa tehokkuusvaihe, ja siihen osallistuu yhteensä 38 osallistujaa. Sen tavoitteena on selvittää, voiko korkean annoksen askorbaatin lisääminen turvallisesti parantaa terapeuttista vasteita atsasitidiinille, joka on MDS-hoidossa käytetty standardi hypometyloiva lääkeaine.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

38

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Yhdysvallat, 52242
        • Rekrytointi
        • University of Iowa

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Osallistumiskriteerit

  • Ikä ≥ 18 vuotta.
  • Myelodysplastisen oireyhtymän (MDS) diagnoosi, joka vaatii hypometyloivan lääkkeen (HMA) hoitoa.
  • Korkean riskin MDS Molecular International Prognostic Scoring System (IPSS-M) -luokituksen mukaan - Kohtalainen Korkea, Korkea tai Erittäin korkea riskiluokka.

  • Ei aiempaa MDS-suuntautunutta hoitoa, lukuun ottamatta:

    ≤ 1 aiempi sykli asitidiinia, detsitabiinia tai suun kautta annettavaa detsitabiini-cedatsuridiinia; tai aiempi ESA-, luspatercept- tai imetelstat-käyttö. Aiempi hydroksyyreakäyttö on sallittu, mutta jatkaminen syklin 1 jälkeen edellyttää pääasiantutkijan hyväksyntää.

  • ECOG toimintakykyaste 0-2.
  • Riittävä elinjärjestelmien toiminta: Kreatiniinipuhdistus >45 ml/min; kokonaisbilirubiini ≤1,5 × ULN; ALT ja AST ≤3 × ULN.
  • Kyky antaa kirjallinen tietoon perustuva suostumus.
  • Valmius noudattaa tutkimuskäyntejä, hoitoa ja ehkäisyvaatimuksia.
  • Negatiivinen raskaustesti lapsen synnyttämisikäisillä naisilla seulonnassa.

Poissulkemiskriteerit

  • MDS, jossa on eristetty del(5q) ja joka on kelvollinen lenalidomidihoidolle.
  • MDS/MPN limitysoireyhtymät muut kuin MDS.
  • Tunnettu yliherkkyys tai allergia askorbaattia tai asitidiinia kohtaan.
  • Raskaana olevat tai imettävät henkilöt.
  • Kyvyttömyys tai haluttomuus käyttää riittävää ehkäisyä.
  • Hoidostaan riippumaton rinnakkaissairaus, kuten aktiivinen infektio, äskettäinen sydäninfarkti (≤6 kuukautta), hoidostaan riippumaton sydämen vajaatoiminta tai rytmihäiriö, keuhkopöhö, epävakaa angina tai merkittävä mielenterveyden häiriö.
  • Munuaistauti, joka vaatii dialyysiä, diabeteksen nefropatia, munuaisensiirteen saajat tai oksalaattinefropatian historia.
  • Paroksysmaalinen yöhämoglobiinuria.
  • Hoidostaan riippumaton HIV-infektio (potilaat, jotka ovat tehokkaalla antiretroviraalisella hoidolla ja joilla on havaitsematon virusta kuormitus 6 kuukauden sisällä, ovat kelvollisia).
  • G6PD-puutos.
  • Varfariinin käyttö (korkean annoksen askorbaatin mahdollisen vuorovaikutuksen vuoksi).
  • Diabeetikot, jotka käyttävät sormenpää- tai jatkuvaa glukoosimonitoria insuliiniannosten säätämiseen (askorbaatti voi aiheuttaa väärät lukemat).
  • Samanaikainen aktiivinen pahanlaatuinen kasvain, lukuun ottamatta riittävästi hoidettua ei-melanooma ihopakasta tai parantavasti hoidettua paikallaan olevaa syöpää, jolla on yli 2 vuoden tautivapaus.
  • Systeeminen immunosupressiivinen hoito prednisolonilla ≥20 mg/päivä (tai vastaava), lukuun ottamatta hengitysteiden tai paikalliskäyttöön tarkoitettuja steroideja.
  • Primäärinen hemokromatoosi tai verensiirtoon liittyvä raudan ylikuormitus (ferritiini >1000 ng/ml).

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Korkea-annoksinen askorbaatti + atsasitidiini
Kaikki osallistujat saavat yhdistelmän suuriannoksisesta suonensisäisestä askorbaatista (75 g 1., 3., 5. ja 7. päivänä) ja asatsitidiinista (75 mg/m² suonensisäisesti tai ihonalaisesti 1.–7. päivänä) 28 päivän hoitokierroissa.
Lääke: Korkean annoksen askorbaatti
Askorbaatti eli C-vitamiini on vesiliukoinen vitamiini, jolla on antioksidanttiominaisuuksia ja joka toimii kofaktorina useissa entsymaattisissa reaktioissa, mukaan lukien kollageenin synteesi sekä DNA:n ja histonien demetylaatioon osallistuvien dioksigenaasientsyymien toiminnassa.
Muut nimet:
  • C-vitamiini
Lääke: Asasitidiini
Azacitidiini on sytidiinin pyrimidiininukleosidianalogi, joka yhdistyy RNA:han ja DNA:han, estää DNA-metyylitransferaasia ja johtaa globaaliin DNA-hypometylaatioon
Muut nimet:
  • Vidaza

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Annosrajoittavien toksisten vaikutusten (DLT) esiintyvyys
Aikaikkuna: Ensimmäisen jakson lopussa (jokainen jakso on 28 päivää)
Arvioi suonensisäisen (IV) korkea-annoksisen askorbaatin (HDA) turvallisuus ja siedettävyys yhdistettynä atsasitidiiniin.
Ensimmäisen jakson lopussa (jokainen jakso on 28 päivää)
Hoidon tehokkuus
Aikaikkuna: Jakson 4 lopussa (jokainen jakso on 28 päivää)
Osuus osallistujista, jotka saavuttavat täydellisen vasteen (CR) tai osittaisen vasteen (PR)
Jakson 4 lopussa (jokainen jakso on 28 päivää)

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Kokonaiselossaolo (OS)
Aikaikkuna: Hoidon aloittamisesta kuolemaan mistä tahansa syystä tai enintään 24 kuukauteen, kumpi tulee ensin
Aika hoidon aloittamisesta kuolemaan mistä tahansa syystä.
Hoidon aloittamisesta kuolemaan mistä tahansa syystä tai enintään 24 kuukauteen, kumpi tulee ensin
Tapahtumavapaa selviytyminen (EFS)
Aikaikkuna: Hoitojakson alusta saakka taudin etenemiseen, taudin uusiutumiseen, hoidon epäonnistumiseen tai minkä tahansa syyn aiheuttamaan kuolemaan asti, riippuen siitä, mikä näistä tapahtuu ensin, arvioituna 24 kuukauden ajan
Aika hoidon aloittamisesta etenemiseen, uusiutumiseen, hoidon epäonnistumiseen tai kuolemaan.
Hoitojakson alusta saakka taudin etenemiseen, taudin uusiutumiseen, hoidon epäonnistumiseen tai minkä tahansa syyn aiheuttamaan kuolemaan asti, riippuen siitä, mikä näistä tapahtuu ensin, arvioituna 24 kuukauden ajan
Verensiirtojen tarpeet
Aikaikkuna: Alussa, arvioitu koko hoidon ajan aina sykli 4 loppuun saakka (jokainen sykli on 28 päivää)
Muutokset punasolujen ja verihiutaleiden siirron tarpeessa hoidon aikana.
Alussa, arvioitu koko hoidon ajan aina sykli 4 loppuun saakka (jokainen sykli on 28 päivää)
Hematologiset parametrit
Aikaikkuna: Alussa, arvioitu koko hoidon ajan neljännen kierroksen loppuun asti (jokainen kierros on 28 päivää)
Hemoglobiini-, verihiutale- ja neutrofiilipitoisuuksien muutokset.
Alussa, arvioitu koko hoidon ajan neljännen kierroksen loppuun asti (jokainen kierros on 28 päivää)
Komposiittinen täydellinen vaste (cCR) -aste
Aikaikkuna: Jakson 4 lopussa (jokainen jakso on 28 päivää)
Osallistujien osuus, jotka saavuttavat CR, CRh, CRL tai CR:n vastineen IWG 2023 -kriteerien mukaisesti.
Jakson 4 lopussa (jokainen jakso on 28 päivää)
Kokonaisvasteprosentti (ORR)
Aikaikkuna: 4. syklin lopussa (jokaisen syklin kesto on 28 päivää)
Osallistujien osuus, jotka saavuttavat CR, CRh, CRL, PR tai hematologisen parantuman (HI) IWG 2023 -kriteerien mukaisesti neljän hoitokierroksen jälkeen
4. syklin lopussa (jokaisen syklin kesto on 28 päivää)
Terveyteen Liittyvä Elämänlaatu (HRQOL) Euroopan Syöpätutkimus- ja Hoidon Organisaation Elämänlaatukyselyn (EORTC QLQ-C30) Avulla
Aikaikkuna: Perustasolla, 4. jakson lopussa, 3 kuukauden välein 4. jakson päätyttyä 24 kuukauteen (jokainen jakso on 28 päivää)
HRQOL arvioidaan käyttämällä EORTC QLQ-C30 -kyselylomaketta. Tämä lopputulosmittari arvioi osallistujien kokonaisvaltaista elämänlaatua, toimintakykyä ja oirekuormaa tutkimuksen eri ajanjaksoina. Pisteytysalue: 0–100 kullakin asteikolla. Toiminta-asteikot: Korkeammat pisteet = parempi toiminta. Oire-asteikot: Korkeammat pisteet = pahemmat oireet. Yleisen terveydentilan/elämänlaadun asteikko: Korkeammat pisteet = parempi kokonaisvaltainen elämänlaatu.
Perustasolla, 4. jakson lopussa, 3 kuukauden välein 4. jakson päätyttyä 24 kuukauteen (jokainen jakso on 28 päivää)
Terveyteen liittyvä elämänlaatu (HRQOL) EuroQol (EQ-5D-5L) -kyselylomakkeen avulla
Aikaikkuna: Alkutilanteessa, 4. jakson lopussa, joka 3. kuukausi 4. jakson päätyttyä jopa 24 kuukauteen (jokainen jakso on 28 päivää)
HRQOL arvioidaan käyttämällä EQ-5D-5L-kyselylomaketta, jossa käytetään kuvaavaa järjestelmää ja visuaalista analogiaskaalaa. Kuvaava järjestelmä arvioi osallistujien liikkuvuuden, itsestä huolehtimisen, tavalliset toiminnot, kivun/ epämukavuuden sekä ahdistuksen/ masennuksen. Pisteytysalue: 11111 - 55555. Korkeammat pisteet = pahemmat ongelmat. Visuaalisella analogiaskaalalla potilaita pyydetään arvioimaan nykyinen terveytensä asteikolla 0 - 100. Korkeammat pisteet = parempi terveydentila.
Alkutilanteessa, 4. jakson lopussa, joka 3. kuukausi 4. jakson päätyttyä jopa 24 kuukauteen (jokainen jakso on 28 päivää)

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Prajwal Dhakal

Tutkijat

  • Päätutkija: Prajwal Dhakal, MD, University of Iowa

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Keskiviikko 11. maaliskuuta 2026

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Maanantai 1. toukokuuta 2028

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Tiistai 1. toukokuuta 2029

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 19. marraskuuta 2025

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 11. joulukuuta 2025

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Tiistai 16. joulukuuta 2025

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Maanantai 16. maaliskuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 12. maaliskuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Sunnuntai 1. maaliskuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 202508099

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Joo

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa