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Ascorbato en el síndrome mielodisplásico (AIMS)

12 de marzo de 2026 actualizado por: Prajwal Dhakal

Título: Un ensayo de fase II de ascorbato en dosis altas en combinación con azacitidina en adultos con síndrome mielodisplásico

Este es un ensayo clínico de fase II de etiqueta abierta con fase de seguridad inicial que evalúa la seguridad, tolerabilidad y eficacia de HDA intravenosa en combinación con azacitidina para participantes con síndrome mielodisplásico (MDS).

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Este ensayo clínico de Fase II investiga la combinación de ascorbato intravenoso en dosis altas (vitamina C) con azacitidina en adultos con síndrome mielodisplásico (SMD) de alto riesgo. El estudio incluye una pequeña fase de seguridad inicial seguida de una fase de eficacia, reclutando un total de 38 participantes. Su objetivo es determinar si la adición de ascorbato en dosis altas puede mejorar de forma segura la respuesta terapéutica a la azacitidina, un agente hipometilante estándar utilizado en el tratamiento del SMD.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

38

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
        • Reclutamiento
        • University of Iowa

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión

  • Edad ≥ 18 años.
  • Diagnóstico de síndrome mielodisplásico (SMD) que requiera tratamiento con un agente hipometilante (AHM).
  • SMD de alto riesgo según el Sistema de Puntuación Pronóstica Internacional Molecular (IPSS-M): categorías de riesgo moderado alto, alto o muy alto.

  • Sin tratamiento previo dirigido al SMD, excepto:

    ≤ 1 ciclo previo de azacitidina, decitabina o decitabina-cedazuridina oral; o uso previo de ESA, luspatercept o imetelstat. Se permite el uso previo de hidroxiurea, pero su continuación más allá del Ciclo 1 requiere la aprobación del investigador principal.

  • Estado funcional ECOG 0-2.
  • Función orgánica adecuada: aclaramiento de creatinina >45 mL/min; bilirrubina total ≤1,5 × LSN; ALT y AST ≤3 × LSN.
  • Capacidad para proporcionar consentimiento informado por escrito.
  • Disposición a cumplir con las visitas del estudio, el tratamiento y los requisitos de anticoncepción.
  • Prueba de embarazo negativa para mujeres en edad fértil en el cribado.

Criterios de exclusión

  • SMD con del(5q) aislado elegible para terapia con lenalidomida.
  • Síndromes de superposición SMD/PNM distintos del SMD.
  • Hipersensibilidad o alergia conocida al ascorbato o a la azacitidina.
  • Personas embarazadas o en período de lactancia.
  • Incapacidad o falta de voluntad para utilizar anticoncepción adecuada.
  • Enfermedad intercurrente no controlada, incluyendo infección activa, infarto de miocardio reciente (≤6 meses), insuficiencia cardíaca o arritmia no controlada, edema pulmonar, angina inestable o enfermedad psiquiátrica significativa.
  • Enfermedad renal que requiera diálisis, nefropatía diabética, receptores de trasplante renal o antecedentes de nefropatía por oxalato.
  • Hemoglobinuria paroxística nocturna.
  • Infección por VIH no controlada (los pacientes en terapia antirretroviral efectiva con carga viral indetectable dentro de los 6 meses son elegibles).
  • Deficiencia de G6PD.
  • Uso de warfarina (debido a la posible interacción con dosis altas de ascorbato).
  • Pacientes diabéticos que utilizan glucómetros de punción digital o monitores continuos de glucosa para ajustar las dosis de insulina (el ascorbato puede causar lecturas falsas).
  • Neoplasia maligna activa concurrente, excepto cáncer de piel no melanoma tratado adecuadamente o cánceres in situ tratados curativamente con >2 años libres de enfermedad.
  • Terapia inmunosupresora sistémica con prednisona ≥20 mg/día (o equivalente), excepto esteroides inhalados o tópicos.
  • Hemacromatosis primaria o sobrecarga de hierro relacionada con transfusiones (ferritina >1000 ng/mL).

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Ascorbato de Alta Dosis + Azacitidina
Todos los participantes reciben la combinación de ascorbato intravenoso en dosis alta (75 g los días 1, 3, 5 y 7) y azacitidina (75 mg/m² intravenosa o subcutánea los días 1-7) en ciclos de tratamiento de 28 días.
Droga: Ascorbato en dosis altas
El ascorbato, o vitamina C, es una vitamina hidrosoluble con propiedades antioxidantes que también actúa como cofactor de varias reacciones enzimáticas, incluyendo la síntesis de colágeno y la actividad de las enzimas dioxigenasas involucradas en la desmetilación del ADN y las histonas.
Otros nombres:
  • Vitamina C
Droga: Azacitidina
La azacitidina es un análogo de nucleósido de pirimidina de la citidina que se incorpora al ARN y al ADN, inhibiendo la ADN metiltransferasa y provocando una hipometilación global del ADN
Otros nombres:
  • Vidaza

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Incidencia de toxicidades limitantes de dosis (DLT)
Periodo de tiempo: Al final del Ciclo 1 (cada ciclo dura 28 días)
Evaluar la seguridad y tolerabilidad del ascorbato intravenoso (IV) en dosis altas (HDA) en combinación con azacitidina.
Al final del Ciclo 1 (cada ciclo dura 28 días)
Eficacia del tratamiento
Periodo de tiempo: Al final del Ciclo 4 (cada ciclo tiene una duración de 28 días)
Proporción de participantes que logran una respuesta completa (RC) o respuesta parcial (RP)
Al final del Ciclo 4 (cada ciclo tiene una duración de 28 días)

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Supervivencia Global (SG)
Periodo de tiempo: Desde el inicio del tratamiento hasta el fallecimiento por cualquier causa o hasta 24 meses, lo que ocurra primero
Tiempo desde el inicio del tratamiento hasta la muerte por cualquier causa.
Desde el inicio del tratamiento hasta el fallecimiento por cualquier causa o hasta 24 meses, lo que ocurra primero
Supervivencia Libre de Eventos (EFS)
Periodo de tiempo: Desde el inicio del tratamiento hasta la progresión de la enfermedad, la recaída de la enfermedad, el fracaso del tratamiento o la muerte por cualquier causa, lo que ocurriera primero, evaluado hasta 24 meses
Tiempo desde el inicio del tratamiento hasta la progresión, recaída, fracaso del tratamiento o muerte.
Desde el inicio del tratamiento hasta la progresión de la enfermedad, la recaída de la enfermedad, el fracaso del tratamiento o la muerte por cualquier causa, lo que ocurriera primero, evaluado hasta 24 meses
Requisitos de Transfusión
Periodo de tiempo: Al inicio, evaluado a lo largo del tratamiento hasta el final del ciclo 4 (cada ciclo es de 28 días)
Cambios en las necesidades de transfusión de glóbulos rojos y plaquetas durante el tratamiento.
Al inicio, evaluado a lo largo del tratamiento hasta el final del ciclo 4 (cada ciclo es de 28 días)
Parámetros Hematológicos
Periodo de tiempo: Al inicio del estudio, evaluado a lo largo del tratamiento hasta el final del ciclo 4 (cada ciclo es de 28 días)
Cambios en los recuentos de hemoglobina, plaquetas y neutrófilos.
Al inicio del estudio, evaluado a lo largo del tratamiento hasta el final del ciclo 4 (cada ciclo es de 28 días)
Tasa de Respuesta Completa Compuesta (cCR)
Periodo de tiempo: Al final del ciclo 4 (cada ciclo es de 28 días)
Proporción de participantes que alcanzan CR, CRh, CRL o equivalente a CR según los criterios IWG 2023.
Al final del ciclo 4 (cada ciclo es de 28 días)
Tasa de Respuesta Global (TRG)
Periodo de tiempo: Al final del ciclo 4 (cada ciclo es de 28 días)
Proporción de participantes que logran CR, CRh, CRL, PR o mejora hematológica (HI) según los criterios del IWG 2023 después de cuatro ciclos de tratamiento
Al final del ciclo 4 (cada ciclo es de 28 días)
Calidad de Vida Relacionada con la Salud (CVRS) mediante el Cuestionario de Calidad de Vida de la Organización Europea para la Investigación y el Tratamiento del Cáncer (EORTC QLQ-C30)
Periodo de tiempo: Al inicio del estudio, al final del ciclo 4, cada 3 meses después del final del ciclo 4 hasta los 24 meses (cada ciclo es de 28 días)
La HRQOL se evaluará mediante el cuestionario EORTC QLQ-C30. Esta medida de resultado evaluará la calidad de vida general, el estado funcional y la carga de síntomas de los participantes en varios momentos a lo largo del estudio. Rango de puntuación: 0 a 100 para cada escala. Escalas de funcionamiento: Puntuaciones más altas = mejor funcionamiento. Escalas de síntomas: Puntuaciones más altas = síntomas más graves. Escala de estado de salud global/calidad de vida: Puntuaciones más altas = mejor calidad de vida general.
Al inicio del estudio, al final del ciclo 4, cada 3 meses después del final del ciclo 4 hasta los 24 meses (cada ciclo es de 28 días)
Calidad de Vida Relacionada con la Salud (HRQOL) mediante el cuestionario EuroQol (EQ-5D-5L)
Periodo de tiempo: Al inicio, al final del ciclo 4, cada 3 meses después del final del ciclo 4 hasta 24 meses (cada ciclo es de 28 días)
La HRQOL se evaluará mediante el cuestionario EQ-5D-5L, que utiliza un sistema descriptivo y una escala visual analógica. El sistema descriptivo evaluará la movilidad, el autocuidado, las actividades habituales, el dolor/malestar y la ansiedad/depresión de los participantes. Rango de puntuación: 11111 a 55555. Puntuaciones más altas = problemas peores. La escala visual analógica pide a los pacientes que califiquen su estado de salud actual en una escala de 0 a 100. Puntuaciones más altas = mejor estado de salud.
Al inicio, al final del ciclo 4, cada 3 meses después del final del ciclo 4 hasta 24 meses (cada ciclo es de 28 días)

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Prajwal Dhakal

Investigadores

  • Investigador principal: Prajwal Dhakal, MD, University of Iowa

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

11 de marzo de 2026

Finalización primaria (Estimado)

1 de mayo de 2028

Finalización del estudio (Estimado)

1 de mayo de 2029

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

19 de noviembre de 2025

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

11 de diciembre de 2025

Publicado por primera vez (Actual)

16 de diciembre de 2025

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

16 de marzo de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

12 de marzo de 2026

Última verificación

1 de marzo de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • 202508099

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

Sí

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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