CHAPTER: クローン性造血の評価：予防、治療および研究 (CHAPTER)
専用研究クリニックにおけるクローン性造血診断後の発生率、転帰、個人経験に関する前向き臨床評価
原因不明の低血球数（赤血球、白血球、血小板の減少を含む）によりCHと特定された、またはCHの可能性があると考えられる人は、研究への参加を求められます。
CHが確認され、研究への参加に同意した個人には、CHのモニタリング、心臓病や血液がんのリスク評価、および個別サポートが提供されます。 研究者はまた、CHに関する人々の理解度と、CHについて知った後の気持ちを測定します。
研究者は、CHを持つ人々からの関連情報を中央データベースに記録し、長期的な健康結果を追跡します。
研究から収集された情報は、将来CHを持つ人々へのケアを医師が提供するための青写真を作成し、オーストラリアにおけるCHのさらなる研究を導くのに役立ちます。
参加者は、CHのモニタリングや検査を含む研究目的のために血液サンプルを提供し、中央データベースに健康情報を提供するよう求められます。
調査の概要
状態
詳細な説明
クローナル造血（CH）とは、血液腫瘍を伴わない造血幹細胞集団のクローナルな増殖を指します。クローナル細胞は獲得した「ドライバー」変異を共有し、異形成および／または血球減少症が存在します。
CHは高齢者集団で一般的であり、70歳以上の人々では10〜30％の頻度で見られます。
CHを持つほとんどの人は無症状ですが、この状態は骨髄性腫瘍（MN）、心血管疾患（CVD）、脳血管疾患（CeVD）など、複数の生命を制限する合併症のリスクをそれぞれ11.1倍、1.4倍、2倍増加させます。CHはまだ治療可能ではありませんが、この状態を特定することで、個人が情報に基づいた決定を行い、CH関連合併症の早期発見のための個別化された管理計画を含むことが可能になります。CHスクリーニングは現在、日常的な臨床診療では実施されていません。
CHを持つ個人における骨髄性腫瘍の監視に最適なアプローチはまだ定義されていません。一部の個人は、MNへの早期進行を検出するために定期的な血球数モニタリングによる積極的監視を受けています。MNの早期発見は、個人にとって治療の窓を広げる可能性もあります。さらに、これにより個人は適切な臨床試験に参加することができます。
CVDは最も一般的なCH関連合併症であるため、心血管（CV）リスクの修正は個人および公衆衛生の観点から重要です。
CHスクリーニングは、原因不明の血球減少症を持つ個人の評価を洗練させることもできます。なぜなら、彼らはまだ特定されていない潜在的なCHを持っている可能性があるからです。
特定と管理に関する不確実性を考慮し、米国ではCHスクリーニングの影響を評価するための専用研究クリニックが開発されています。これらのクリニックは、この状態について議論し、多職種管理に参加するための支援環境を提供します。血液専門医に加えて、個人は他の専門分野および関連医療専門家によってサポートされます。ただし、専用のCHクリニックはオーストラリアではまだ利用できません。
重要な知識のギャップがあるため、CHに関するさらなる研究が緊急に必要とされています。これには、CHスクリーニングの役割と、CH関連合併症の生物学およびリスクを修正するための介入が含まれます。オーストラリアでは次世代シーケンシング（NGS）パネルの広範な使用を考慮すると、CHは日常的な臨床診療でますます特定される可能性があり、専用サービスでのカウンセリングとフォローアップの恩恵を受ける可能性のある個人のプールが生み出されます。
このコホート研究は、CHにおける臨床およびトランスレーショナル研究の基礎として機能するために、CHを持つ個人のスクリーニングクリニックと前向きに特徴付けられたレジストリを確立します。
同意を得て、CHの可能性がある個人は、オーストラリア初の専用多職種CHクリニックで分子検査によるスクリーニングを受け、CHを持つ参加者の健康アウトカムを評価することができます。
研究の種類
入学 (推定)
連絡先と場所
研究連絡先
- 名前：Mark Polizzotto Professor
- 電話番号：+61000000000
- メール：mosaic.jcsmr@anu.edu.au
研究連絡先のバックアップ
- 名前：Jun Yen Ng Dr
- メール：mosaic.jcsmr@anu.edu.au
研究場所
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Australian Capital Territory
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Canberra、Australian Capital Territory、オーストラリア、2605
- 募集
- Canberra Health Services
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コンタクト：
- Mark Polizzotto Professor
- 電話番号：+61000000000
- メール：mosaic.jcsmr@anu.edu.au
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コンタクト：
- Jun Yen Ng Dr
- メール：mosaic.jcsmr@anu.edu.au
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
サンプリング方法
調査対象母集団
説明
適格基準：
- 55歳以上
確定CHまたは可能性のあるCH（可能性のあるCHは以下で定義）：
a. 持続的かつ非重度の血球減少症（以下のいずれか1つ以上を満たし、少なくとも4か月間隔で2回以上確認）： i. 好中球絶対数（ANC）＜ 1.8 × 10⁹/L ii. ヘモグロビン（Hb）女性＜ 115 g/L、男性＜ 135 g/L iii. 血小板数＜ 150 × 10⁹/L
- 研究関連評価または手順実施前に文面によるインフォームド・コンセントを提供すること。
除外基準：
以下のいずれか1つ以上で定義される重度の血球減少症：
- ANC ＜ 0.5 × 10⁹/L
- Hb ＜ 80 g/L
- 血小板数 ＜ 50 × 10⁹/L
多系統血球減少症：
a. 顕著な三系統血球減少症（以下すべてを満たす）： i. ANC ＜ 1.0 × 10⁹/L かつ ii. Hb ＜ 110 g/L かつ iii. 血小板数 ＜ 100 × 10⁹/L
b. 顕著な二系統血球減少症（以下のうち2つ以上を満たす）： i. ANC ＜ 1.0 × 10⁹/L ii. Hb ＜ 110 g/L iii. 血小板数 ＜ 100 × 10⁹/L
注記：上記の特徴を持つ可能性のあるCHの方は、CHクリニックへの紹介から除外され、代わりに入院患者または血液内科クリニックで緊急検査を受けます。ただし、CHを含む血球減少症の明確な原因が特定されない場合、研究責任医師の判断によりCHクリニックでのCHスクリーニングに紹介される可能性があります。
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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CH参加者登録の確立とCHアウトカムの特徴付け
時間枠：研究終了まで、5年間
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研究終了まで、5年間
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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リスクのある集団におけるCH参加者の数と割合
時間枠：研究完了まで5年間
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研究完了まで5年間
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CH関連合併症の発生率
時間枠：初回来院（0週目）、2回目来院（6週目）、および追跡来院（52週目、104週目、156週目、208週目、260週目）
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CH関連合併症の発生率は以下によって測定されます： A) CH関連合併症（すなわち、MN、CVD、CeVD、血栓症）を有する参加者の数および割合 B) AusCVDRiskを用いて評価された高CVDリスクを有する参加者の数および割合、およびCHを有する個人における修正 C) CHを有する参加者におけるCVリスク因子の数 |
初回来院（0週目）、2回目来院（6週目）、および追跡来院（52週目、104週目、156週目、208週目、260週目）
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良好な知覚と生活の質を持つCH参加者の数と割合
時間枠：スクリーニング時、第2回訪問（6週目）、および追跡調査訪問（52週目、104週目、156週目、208週目、260週目）
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個人のCHに対する認識と理解の経時的な変化は、簡易版疾病認知質問票（B-IPQ）を用いて測定・評価されます
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スクリーニング時、第2回訪問（6週目）、および追跡調査訪問（52週目、104週目、156週目、208週目、260週目）
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病状をよく理解しているCH参加者の数と割合
時間枠：スクリーニング、第2回訪問（6週目）およびフォローアップ訪問（52週目、104週目、156週目、208週目、260週目）
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個人のCHに対する認識と理解が時間とともにどのように変化するかは、カスタムCH調査を用いて測定されます
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スクリーニング、第2回訪問（6週目）およびフォローアップ訪問（52週目、104週目、156週目、208週目、260週目）
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CHを経験している参加者の心理的苦痛の数と割合
時間枠：スクリーニング、第2回訪問（6週目）、フォローアップ訪問（52週目、104週目、156週目、208週目、および260週目）
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CH患者における心理的苦痛の有病率は、ケスラー心理的苦痛尺度（K6）を用いて測定されます。
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スクリーニング、第2回訪問（6週目）、フォローアップ訪問（52週目、104週目、156週目、208週目、および260週目）
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CHを有する個人における異なる時点でのVAFの変化
時間枠：スクリーニング、追跡調査訪問（週52、104、156、208および260）
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CHを有する個人におけるVAF（変異対立遺伝子分画）の経時変化は、全参加者において2年ごとに測定されます。 末梢血から抽出したDNAは、NGSライブラリー調製とカスタムキャプチャーパネル（Agilent Sure Select）を用いた標的濃縮を行った後にシーケンスされます。次世代シーケンシング（NGS）が実施され、特定の位置における変異リード数を用いてVAFが計算されます。VAFは、DNA抽出に使用したサンプルにおいて変異を有する細胞の割合を直接測定した値となります。 高リスク-CH参加者は、必要に応じて（すなわち、血球減少症の悪化、懸念される血液塗抹標本の特徴、またはCH関連合併症の発症がある場合にのみ）、104週目および208週目に追加のVAF検査を受けます。 |
スクリーニング、追跡調査訪問（週52、104、156、208および260）
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CH変化の形態学的特徴分析による形態学的変化
時間枠：初回来院（0週目）、追跡来院（52週目、104週目、156週目、208週目、260週目）
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CH関連の形態変化を末梢血塗抹標本の外観で測定・分析し、深層学習アプローチを用いてCH関連形態特徴を特定するために、白血球および赤血球の特徴を検出・特徴づける計算手法を使用します。 染色および未染色の末梢血塗抹標本の画像と関連データレポートは、各参加者から収集され分析されます。 |
初回来院（0週目）、追跡来院（52週目、104週目、156週目、208週目、260週目）
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協力者と研究者
研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (実際)
一次修了 (推定)
研究の完了 (推定)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (実際)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- 24-CH-001
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
米国FDA規制機器製品の研究
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