ГЛАВА: Оценка клонального гемопоэза: профилактика, лечение и исследования (CHAPTER)
Перспективное клиническое исследование частоты, исходов и индивидуального опыта пациентов после диагностики клонального гемопоэза в специализированной исследовательской клинике
Людям, у которых выявлен CH или предполагается возможное наличие CH из-за необъяснимо низких показателей клеток крови, включая низкое количество эритроцитов, лейкоцитов или тромбоцитов, будет предложено принять участие в исследовании.
Лица, у которых подтверждено наличие CH и которые дали информированное согласие на участие в исследовании, будут проходить мониторинг своего CH, оценку риска сердечно-сосудистых заболеваний, рака крови и получать персонализированную поддержку. Исследователи также будут измерять понимание людьми CH и их ощущения после получения информации о CH.
Исследователи затем будут со временем записывать соответствующую информацию от людей с CH в центральную базу данных для отслеживания долгосрочных результатов здоровья.
Информация, собранная в ходе исследования, поможет создать основу для врачей по оказанию помощи людям с CH в будущем и направит дальнейшие исследования CH в Австралии.
Участникам будет предложено сдать образцы крови для исследования в исследовательских целях, включая мониторинг и тестирование CH, а также предоставить информацию о здоровье для центральной базы данных.
Обзор исследования
Статус
Подробное описание
Клональный гемопоэз (КГ) относится к клональному разрастанию популяции гемопоэтических стволовых клеток при отсутствии гематологических новообразований. Клональные клетки имеют общую приобретенную «драйверную» мутацию, а также наличие дисплазии и/или цитопении.
КГ распространен среди пожилого населения, с частотой 10–30% у людей старше 70 лет.
Большинство людей с КГ не имеют симптомов; однако это состояние увеличивает риск множества жизнеограничивающих осложнений, включая миелоидные новообразования (МН), сердечно-сосудистые заболевания (ССЗ) и цереброваскулярные заболевания (ЦВЗ), в 11,1, 1,4 и 2 раза соответственно. Хотя КГ пока неизлечим, выявление этого состояния может помочь людям принимать обоснованные решения, включая разработку индивидуального плана ведения для раннего обнаружения осложнений, связанных с КГ. Скрининг на КГ в настоящее время не проводится в рутинной клинической практике.
Оптимальный подход к наблюдению за миелоидными новообразованиями у людей с КГ остается неопределенным. Некоторые пациенты проходят активное наблюдение с регулярным мониторингом показателей крови для раннего выявления прогрессирования в МН. Раннее обнаружение МН также может расширить терапевтическое окно для пациентов. Кроме того, это позволяет пациентам подключаться к подходящим клиническим исследованиям.
ССЗ являются наиболее распространенным осложнением, связанным с КГ; поэтому модификация сердечно-сосудистого риска важна как с индивидуальной, так и с общественной точки зрения.
Скрининг на КГ также может уточнить оценку людей с необъяснимой цитопенией, поскольку у них может быть невыявленный КГ.
Учитывая неопределенности, связанные с выявлением и ведением, в США были созданы специализированные исследовательские клиники для оценки влияния скрининга на КГ. Эти клиники предоставляют поддерживающую среду для обсуждения состояния и привлечения мультидисциплинарного подхода к ведению. Помимо гематологов, пациентов поддерживают другие специалисты и смежные медицинские работники. Однако в Австралии пока нет специализированных клиник по КГ.
Существует острая необходимость в дополнительных исследованиях КГ, поскольку существуют серьезные пробелы в знаниях. Это включает роль скрининга на КГ и вмешательств для изменения биологии и рисков осложнений, связанных с КГ. Учитывая широкое использование панелей секвенирования нового поколения (NGS) в Австралии, вероятно, что КГ будет все чаще выявляться в рутинной клинической практике, создавая группу людей, которые могут получить пользу от консультирования и наблюдения в специализированной службе.
Это когортное исследование создаст скрининговую клинику и проспективный характеризованный реестр людей с КГ, который послужит основой для клинических и трансляционных исследований КГ.
С согласия люди с возможным КГ пройдут скрининг с помощью молекулярного тестирования в первой в Австралии специализированной мультидисциплинарной клинике КГ, где можно будет оценить показатели здоровья участников с КГ.
Тип исследования
Регистрация (Оцененный)
Контакты и местонахождение
Контакты исследования
- Имя: Mark Polizzotto Professor
- Номер телефона: +61000000000
- Электронная почта: mosaic.jcsmr@anu.edu.au
Учебное резервное копирование контактов
- Имя: Jun Yen Ng Dr
- Электронная почта: mosaic.jcsmr@anu.edu.au
Места учебы
-
-
Australian Capital Territory
-
Canberra, Australian Capital Territory, Австралия, 2605
- Рекрутинг
- Canberra Health Services
-
Контакт:
- Mark Polizzotto Professor
- Номер телефона: +61000000000
- Электронная почта: mosaic.jcsmr@anu.edu.au
-
Контакт:
- Jun Yen Ng Dr
- Электронная почта: mosaic.jcsmr@anu.edu.au
-
-
Критерии участия
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Взрослый
- Пожилой взрослый
Принимает здоровых добровольцев
Метод выборки
Исследуемая популяция
Описание
Критерии включения:
- Возраст 55 лет и старше
Подтверждённый CH или возможный CH, где возможный CH определяется как:
а. Стойкая, не тяжёлая цитопения, характеризующаяся одним или несколькими из следующих признаков, присутствующих как минимум в 2 случаях с интервалом не менее 4 месяцев: i. Абсолютное количество нейтрофилов (ANC) < 1,8 x 10⁹/л ii. Гемоглобин (Hb) < 115 г/л у женщин, < 135 г/л у мужчин iii. Количество тромбоцитов < 150 x 10⁹/л
- Предоставление письменного информированного согласия до проведения любых оценок или процедур, связанных с исследованием.
Критерии исключения:
Тяжёлая цитопения, определяемая одним или несколькими из следующих признаков:
- ANC < 0,5 x 10⁹/л
- Hb < 80 г/л
- Количество тромбоцитов < 50 x 10⁹/л
Мультилинейные цитопении:
а. Выраженная трёхлинейная цитопения со всеми следующими признаками: i. ANC < 1,0 x 10⁹/л И ii. Hb < 110 г/л И iii. Количество тромбоцитов < 100 x 10⁹/л
b. Выраженная двухлинейная цитопения с двумя или более из следующих признаков: i. ANC < 1,0 x 10⁹/л ii. Hb < 110 г/л iii. Количество тромбоцитов < 100 x 10⁹/л
Примечание: Лица с возможным CH, имеющие вышеуказанные характеристики, будут исключены из направления в клинику CH и вместо этого пройдут срочное обследование в стационаре или в гематологической клинике. Однако, если не будет выявлено определённой причины цитопении, включая CH, то по усмотрению главного исследователя (PI) исследования, такие лица могут быть направлены на скрининг CH в клинику CH.
Учебный план
Как устроено исследование?
Детали дизайна
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Создание реестра участников ХМ и характеристика исходов ХМ
Временное ограничение: В течение всего исследования, 5 лет
|
В течение всего исследования, 5 лет
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Число и доля участников с CH в популяции риска
Временное ограничение: В течение всего исследования, 5 лет
|
В течение всего исследования, 5 лет
|
|
|
Частота осложнений, связанных с ХСН
Временное ограничение: Первый визит (Неделя 0), Второй визит (Неделя 6) и Последующие визиты (Недели 52, 104, 156, 208 и 260)
|
Частота осложнений, связанных с ХБ, будет оцениваться по следующим критериям: A) Количество и доля участников с осложнениями, связанными с ХБ (т.е. МН, ССЗ, ЦВЗ, тромбоз) B) Количество и доля участников с высоким риском ССЗ, оцененным с помощью AusCVDRisk, и его изменения у лиц с ХБ C) Количество факторов сердечно-сосудистого риска у участников с ХБ |
Первый визит (Неделя 0), Второй визит (Неделя 6) и Последующие визиты (Недели 52, 104, 156, 208 и 260)
|
|
Количество и доля участников с ХС с хорошим восприятием и качеством жизни
Временное ограничение: На скрининге, втором визите (неделя 6) и контрольных визитах (недели 52, 104, 156, 208 и 260)
|
Восприятие и понимание изменений в течении хронической головной боли у индивидуума со временем будут измеряться и оцениваться с использованием Краткого опросника восприятия болезни (B-IPQ)
|
На скрининге, втором визите (неделя 6) и контрольных визитах (недели 52, 104, 156, 208 и 260)
|
|
Количество и доля участников с ХСН, хорошо понимающих своё состояние
Временное ограничение: Скрининг, второй визит (неделя 6) и визиты для наблюдения (недели 52, 104, 156, 208 и 260)
|
То, как восприятие и понимание ХС у отдельных лиц меняется со временем, будет измеряться с помощью специального опроса по ХС
|
Скрининг, второй визит (неделя 6) и визиты для наблюдения (недели 52, 104, 156, 208 и 260)
|
|
Количество и доля участников с ХОБЛ, испытывающих психологический дистресс
Временное ограничение: Скрининг, второй визит (неделя 6), контрольные визиты (недели 52, 104, 156, 208 и 260)
|
Распространенность психологического дистресса у лиц с ХГ будет измеряться с использованием Шкалы психологического дистресса Кесслера (K6)
|
Скрининг, второй визит (неделя 6), контрольные визиты (недели 52, 104, 156, 208 и 260)
|
|
Изменение VAF у лиц с CH в различные моменты времени
Временное ограничение: Скрининг, последующие визиты (неделя 52, 104, 156, 208 и 260)
|
Изменения VAF (фракции аллельного варианта) у лиц с CH с течением времени будут измеряться раз в два года (каждые 2 года) у всех участников. ДНК, выделенная из периферической крови, будет секвенирована после подготовки библиотек для NGS и целевого обогащения с использованием пользовательской панели захвата (Agilent Sure Select). Будет проведено секвенирование нового поколения (NGS), и количество вариантных чтений в заданной позиции будет использовано для расчета VAF. VAF будет прямым измерением доли клеток, несущих вариант, в образце, использованном для экстракции ДНК. Участники с высоким риском - CH будут проходить дополнительное тестирование VAF на 104-й и 208-й неделях только при наличии показаний, т.е. при ухудшении цитопении, наличии тревожных признаков в мазке крови или развитии осложнений, связанных с CH. |
Скрининг, последующие визиты (неделя 52, 104, 156, 208 и 260)
|
|
Морфологические изменения по морфологическому анализу признаков изменений CH
Временное ограничение: Первое посещение (Неделя 0), Последующие посещения (Недели 52, 104, 156, 208 и 260)
|
Морфологические изменения, связанные с CH, на мазке периферической крови будут измерены и проанализированы с использованием вычислительного метода, который обнаруживает и характеризует особенности белых и красных кровяных клеток для выявления морфологических признаков, связанных с CH, с использованием подходов глубокого обучения. Изображения окрашенных и неокрашенных мазков периферической крови, а также соответствующие отчеты с данными будут собраны от каждого участника для анализа. |
Первое посещение (Неделя 0), Последующие посещения (Недели 52, 104, 156, 208 и 260)
|
Соавторы и исследователи
Даты записи исследования
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
Первичное завершение (Оцененный)
Завершение исследования (Оцененный)
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
Первый опубликованный (Действительный)
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
Последняя проверка
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- 24-CH-001
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .