Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

ROZDZIAŁ: Ocena Klonalnej Hematopoezy: Zapobieganie, Leczenie i Badania (CHAPTER)

11 maja 2026 zaktualizowane przez: Clinical Hub for Interventional Research (CHOIR)

Prospektywna ocena kliniczna częstości występowania, wyników i doświadczeń osób po rozpoznaniu klonalnej hematopoezy w dedykowanej klinice badawczej

Osoby zidentyfikowane jako mające CH lub podejrzewane o możliwe CH z powodu niewyjaśnionych niskich wartości komórek krwi, w tym niskiej liczby czerwonych krwinek, białych krwinek lub płytek krwi, zostaną poproszone o udział w badaniu.

Osoby, u których potwierdzono CH i które wyrażą świadomą zgodę na udział w badaniu, będą miały monitorowane CH, ocenę ryzyka chorób serca, nowotworów krwi oraz otrzymają spersonalizowane wsparcie. Badacze będą również mierzyć zrozumienie CH przez uczestników oraz ich odczucia po poznaniu informacji o CH.

Badacze będą następnie rejestrować odpowiednie informacje od osób z CH w centralnej bazie danych w czasie, aby śledzić długoterminowe wyniki zdrowotne.

Informacje zebrane z badania pomogą stworzyć plan dla lekarzy, aby zapewnić opiekę osobom z CH w przyszłości, oraz poprowadzą dalsze badania nad CH w Australii.

Uczestnicy zostaną poproszeni o oddanie próbek krwi do badania w celach badawczych, w tym monitorowania i testowania CH, a także o dostarczenie informacji zdrowotnych do centralnej bazy danych.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Szczegółowy opis

Klonowa hematopoeza (CH) odnosi się do klonalnego rozrostu populacji komórek macierzystych hematopoezy przy braku nowotworów hematologicznych. Klonowe komórki dzielą nabyte mutacje 'sterujące', oraz obecność dysplazji i/lub cytopenii.

CH jest powszechne w starszych populacjach, z częstością 10-30% u osób powyżej 70 roku życia.

W większości osoby z CH są bezobjawowe; jednak stan ten zwiększa ryzyko wielu powikłań ograniczających życie, w tym nowotworów szpikowych (MN), chorób sercowo-naczyniowych (CVD), chorób naczyniowo-mózgowych (CeVD) odpowiednio 11,1-, 1,4- i 2-krotnie. Podczas gdy CH nie jest jeszcze uleczalne, identyfikacja stanu może pomóc osobom w podejmowaniu świadomych decyzji, w tym w opracowaniu spersonalizowanego planu zarządzania dla wczesnego wykrywania powikłań związanych z CH. Badania przesiewowe CH nie są obecnie wykonywane w rutynowej praktyce klinicznej.

Optymalne podejście do nadzoru nad nowotworami szpikowymi u osób z CH pozostaje niezdefiniowane. Niektóre osoby przechodzą aktywny nadzór z regularnym monitorowaniem morfologii krwi w celu wykrycia wczesnej progresji do MN. Wczesne wykrycie MN może również poszerzyć okno terapeutyczne dla osób. Dodatkowo, pozwala to osobom na połączenie się z odpowiednimi badaniami klinicznymi.

CVD jest najczęstszym powikłaniem związanym z CH; dlatego modyfikacja ryzyka sercowo-naczyniowego (CV) jest ważna zarówno z indywidualnego, jak i zdrowia publicznego punktu widzenia.

Badania przesiewowe CH mogą również usprawnić ocenę osób z niewyjaśnioną cytopenią, ponieważ mogą mieć one ukrytą CH, która nie została zidentyfikowana.

Biorąc pod uwagę niepewności dotyczące identyfikacji i zarządzania, w Stanach Zjednoczonych opracowano dedykowane kliniki badawcze w celu oceny wpływu badań przesiewowych CH. Kliniki te zapewniają wspierające środowisko do omówienia stanu i zaangażowania multidyscyplinarnego zarządzania. Oprócz hematologów, osoby są wspierane przez inne specjalności i personel medyczny. Jednak dedykowane kliniki CH nie są jeszcze dostępne w Australii.

Istnieje pilna potrzeba większych badań nad CH, ponieważ istnieją kluczowe luki w wiedzy. Obejmuje to rolę badań przesiewowych CH oraz interwencji w celu modyfikacji biologii i ryzyka powikłań związanych z CH. Biorąc pod uwagę powszechne stosowanie paneli sekwencjonowania następnej generacji (NGS) w Australii, prawdopodobne jest, że CH będzie coraz częściej identyfikowane w rutynowej praktyce klinicznej, tworząc grupę osób, które mogą skorzystać z poradnictwa i obserwacji w dedykowanej usłudze.

To badanie kohortowe ustanowi klinikę badań przesiewowych i prospektywnie scharakteryzowany rejestr osób z CH, aby służyć jako podstawa badań klinicznych i translacyjnych w CH.

Za zgodą, osoby z możliwym CH przejdą badania przesiewowe poprzez testy molekularne w pierwszej dedykowanej multidyscyplinarnej klinice CH w Australii, gdzie można ocenić wyniki zdrowotne uczestników z CH.

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Szacowany)

100

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kopia zapasowa kontaktu do badania

Lokalizacje studiów

  • Australia
    • Australian Capital Territory
      • Canberra, Australian Capital Territory, Australia, 2605

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Metoda próbkowania

Próbka prawdopodobieństwa

Badana populacja

Osoby w wieku 55 lat i starsze z potwierdzonym CH (Grupa 1) oraz z możliwym CH (Grupa 2), które spełniają określone kryteria kwalifikacyjne.
Do badania zostanie zrekrutowanych około 100 uczestników.

Opis

Kryteria włączenia:

  1. Wiek 55 lat i powyżej

  2. Potwierdzone CH lub możliwe CH, z możliwym CH zdefiniowanym jako:

    a. Utrzymująca się, niezbyt ciężka cytopenia, charakteryzująca się jednym lub większą liczbą z poniższych, obecna przy co najmniej 2 okazjach, w odstępie co najmniej 4 miesięcy: i. Bezwzględna liczba neutrofili (ANC) < 1,8 x 109/L ii. Hemoglobina (Hb) < 115 g/L u kobiet, < 135 g/L u mężczyzn iii. Liczba płytek krwi < 150 x 109/L

  3. Dostarczenie pisemnej świadomej zgody przed wykonaniem jakichkolwiek ocen lub procedur związanych z badaniem.

Kryteria wyłączenia:

  1. Ciężka cytopenia zdefiniowana jako jedna lub więcej z poniższych:

    1. ANC < 0,5 x 109/L
    2. Hb < 80 g/L
    3. Liczba płytek krwi < 50 x 109/L

  2. Cytopenie wieloliniowe:

    a. Znaczna cytopenia trójliniowa ze wszystkimi poniższymi obecnymi: i. ANC < 1,0 x 109/L ORAZ ii. Hb < 110 g/L ORAZ iii. Liczba płytek krwi < 100 x 109/L

    b. Znaczna cytopenia dwuliniowa, z dwoma lub więcej z poniższych obecnymi: i. ANC < 1,0 x 109/L ii. Hb < 110 g/L iii. Liczba płytek krwi < 100 x 109/L

    Uwaga: Osoby z możliwym CH, z powyższymi cechami, zostaną wykluczone z kierowania do kliniki CH i zamiast tego będą pilnie diagnozowane jako pacjenci szpitalni lub w klinice hematologicznej. Jednakże, jeśli nie zostanie zidentyfikowana jednoznaczna przyczyna cytopenii, w tym CH, to osoby mogą zostać skierowane na badanie przesiewowe CH w klinice CH według uznania głównego badacza (PI) badania.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Utworzenie rejestru uczestników CH i charakterystyka wyników CH
Ramy czasowe: Do zakończenia badania, 5 lat
Do zakończenia badania, 5 lat

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba i odsetek uczestników z CH w populacji zagrożonej
Ramy czasowe: Do zakończenia badania, 5 lat
Do zakończenia badania, 5 lat
Częstość występowania powikłań związanych z CH
Ramy czasowe: Pierwsza wizyta (tydzień 0), druga wizyta (tydzień 6) i wizyty kontrolne (tygodnie 52, 104, 156, 208 i 260)

Częstość występowania powikłań związanych z CH będzie mierzona za pomocą:

A) Liczby i odsetka uczestników z powikłaniami związanymi z CH (tj. MN, CVD, CeVD, zakrzepica) B) Liczby i odsetka uczestników z wysokim ryzykiem CVD, ocenianym za pomocą AusCVDRisk, oraz modyfikacją u osób z CH C) Liczby czynników ryzyka sercowo-naczyniowego u uczestników z CH
Pierwsza wizyta (tydzień 0), druga wizyta (tydzień 6) i wizyty kontrolne (tygodnie 52, 104, 156, 208 i 260)
Liczba i odsetek uczestników z CH z dobrą percepcją i jakością życia
Ramy czasowe: Przy kwalifikacji, podczas drugiej wizyty (tydzień 6) oraz wizyt kontrolnych (tygodnie 52, 104, 156, 208 i 260)
Postrzeganie i zrozumienie CH przez jednostkę zmienia się w czasie i będzie mierzone oraz oceniane za pomocą Krótkiego Kwestionariusza Postrzegania Choroby (B-IPQ)
Przy kwalifikacji, podczas drugiej wizyty (tydzień 6) oraz wizyt kontrolnych (tygodnie 52, 104, 156, 208 i 260)
Liczba i odsetek uczestników z CH z dobrym zrozumieniem stanu zdrowia
Ramy czasowe: Wizyta kwalifikacyjna, druga wizyta (tydzień 6) oraz wizyty kontrolne (tydzień 52, 104, 156, 208 i 260)
Jak zmienia się w czasie postrzeganie i rozumienie CH przez jednostki, zostanie zmierzone przy użyciu niestandardowej ankiety CH
Wizyta kwalifikacyjna, druga wizyta (tydzień 6) oraz wizyty kontrolne (tydzień 52, 104, 156, 208 i 260)
Liczba i odsetek uczestników z CH doświadczających dystresu psychologicznego
Ramy czasowe: Badanie przesiewowe, Druga wizyta (Tydzień 6), Wizyty kontrolne (Tydzień 52, 104, 156, 208 i 260)
Częstość występowania dystresu psychicznego u osób z CH będzie mierzona za pomocą Skali Dystresu Psychicznego Kesslera (K6)
Badanie przesiewowe, Druga wizyta (Tydzień 6), Wizyty kontrolne (Tydzień 52, 104, 156, 208 i 260)
Zmiana VAF u osób z CH w różnych punktach czasowych
Ramy czasowe: Badania przesiewowe, wizyty kontrolne (tydzień 52, 104, 156, 208 i 260)

Zmiany w VAF (Frakcji Alleli Wariantu) u osób z CH będą mierzone co dwa lata (co 2 lata) u wszystkich uczestników.

DNA wyizolowane z krwi obwodowej zostanie poddane sekwencjonowaniu po przygotowaniu biblioteki NGS i wzbogaceniu docelowym przy użyciu niestandardowego panelu wychwytu (Agilent Sure Select). Sekwencjonowanie Nowej Generacji (NGS) zostanie przeprowadzone, a liczba odczytów wariantów w danej pozycji zostanie wykorzystana do obliczenia VAF. VAF będzie bezpośrednim pomiarem frakcji komórek przenoszących wariant w próbce użytej do ekstrakcji DNA.

Uczestnicy z grupy Wysokiego Ryzyka - CH będą mieli dodatkowe testy VAF w Tygodniu 104 i Tygodniu 208 tylko wtedy, gdy będzie to wskazane, tj. w przypadku pogorszenia cytopenii, niepokojących cech rozmazu krwi lub rozwoju powikłań związanych z CH.
Badania przesiewowe, wizyty kontrolne (tydzień 52, 104, 156, 208 i 260)
Zmiany morfologiczne w analizie cech morfologicznych zmian CH
Ramy czasowe: Pierwsza wizyta (tydzień 0), wizyty kontrolne (tydzień 52, 104, 156, 208 i 260)

Zmiany morfologiczne związane z CH na obrazie rozmazu krwi obwodowej będą mierzone i analizowane przy użyciu metody obliczeniowej, która wykrywa i charakteryzuje cechy białych i czerwonych krwinek w celu identyfikacji cech morfologicznych związanych z CH z wykorzystaniem podejść głębokiego uczenia.

Obrazy barwionych i niebarwionych rozmazów krwi obwodowej oraz powiązane raporty danych będą zbierane od każdego uczestnika do analizy.
Pierwsza wizyta (tydzień 0), wizyty kontrolne (tydzień 52, 104, 156, 208 i 260)

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Clinical Hub for Interventional Research (CHOIR)

Współpracownicy

Australian National University
University of Auckland, New Zealand
The Canberra Hospital
Medical Research Future Fund

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

20 marca 2026

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 listopada 2033

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 listopada 2033

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

26 listopada 2025

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

22 grudnia 2025

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

31 grudnia 2025

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

13 maja 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

11 maja 2026

Ostatnia weryfikacja

1 maja 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 24-CH-001

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj