外傷性脳損傷患者におけるMUSE幹細胞療法の安全性と治療成績 (MUSE-TBI-OBS)
外傷性脳損傷を有する参加者における国際臨床治療を受けるMUSE幹細胞療法の安全性と転帰に関する観察研究
この前向き観察研究は、慢性外傷性脳損傷（TBI）を有する6歳から75歳までの個人を対象に、MUSE（多能性分化ストレス耐性）幹細胞療法に関連する安全性プロファイルおよび患者報告アウトカムを評価します。 参加者は国際的な臨床プログラムを通じてMUSE細胞治療を受けることを独自に選択し、この研究は、この新興再生医療アプローチの潜在的な治療効果とリスクに関する実世界エビデンスを収集することを目的としています。
この研究は、いかなる介入も実施しません。 代わりに、米国外でMUSE細胞注入を受けた、または受ける計画のある参加者を追跡します。 12ヶ月間の追跡期間中に、神経機能、生活の質、日常生活活動、および報告された有害事象や合併症に関するデータが収集されます。 情報は、遠隔面接、構造化されたデジタル調査、および入手可能な場合の医療文書のレビューを通じて収集されます。
この研究はHealing Hope Internationalによってスポンサーされており、将来の臨床試験開発を導き、患者ケア実践に情報を提供する可能性のある実世界エビデンスを生成することにより、新規細胞ベース療法の倫理的かつ責任ある進歩に貢献することを意図しています。
調査の概要
状態
条件
介入・治療
詳細な説明
この観察研究は、国際的な臨床プログラムを通じて独自に治療を受ける慢性外傷性脳損傷（TBI）患者におけるMUSE（Multilineage-differentiating Stress-Enduring）幹細胞療法に関連する安全性、忍容性、および潜在的な神経学的転帰を体系的に評価するために設計されています。
MUSE細胞は、ストレス耐性、自発的な三胚葉分化、および組織損傷部位へのホーミング能力を特徴とする間葉系幹細胞の独特なサブ集団です。 前臨床研究では、MUSE細胞が神経系およびグリア系への分化、炎症経路の調節、損傷した中枢神経系構造の修復を通じて神経再生に寄与する可能性が示唆されています。 初期の知見は有望ですが、臨床的証拠は依然として限られており、構造化された実世界データの必要性が強調されています。
この研究では参加者を無作為化したり、治療を実施したりすることはありません。 代わりに、米国外の認可施設でMUSE細胞療法を受けることを選択した個人を追跡する、登録形式の実世界エビデンスプラットフォームとして機能します。 収集されるデータには、ベースラインの人口統計学、TBI歴、幹細胞処置の詳細（細胞源、投与量、投与経路など）、および12か月にわたる縦断的フォローアップが含まれます。
主な関心領域は以下の通りです：
神経機能（検証済み臨床指標（例：Glasgow Outcome Scale-Extended）による評価）。
生活の質（標準化された患者報告アウトカムツール（例：PROMIS-29、EQ-5D）による測定）。
機能的能力および日常生活動作（実用的な日常的影響の評価のため）。
安全性および忍容性（有害事象、患者報告症状、およびあらゆる医学的合併症の記録を含む）。
データは、遠隔テレメディスン診療、構造化されたデジタル調査、および入手可能な医療記録のレビューを通じて取得されます。 この研究では生体試料を収集せず、いかなる試験製品の投与も含みません。
全体的な目的は、慢性TBIにおけるMUSE幹細胞の使用に関する高品質な実世界エビデンスを生成し、将来の対照臨床試験および潜在的な思いやりのある使用経路に必要な科学的基盤をサポートすることです。 この研究は、再生医療における倫理的アクセスと研究の推進に専念する非営利組織Healing Hope Internationalによって実施されています。
研究の種類
入学 (推定)
連絡先と場所
研究連絡先
- 名前：Tamara C Director of Clinical Research, MS. Biopharmaceutical RA
- 電話番号：18633545131
- メール：tamara.c.tamas@gmail.com
研究場所
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Texas
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Houston、Texas、アメリカ、77386
- Healing Hope International
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コンタクト：
- Tamara C Tamas, MS Regulatory Affairs
- 電話番号：8633545131
- メール：tamara.c.tamas@gmail.com
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Nuevo León
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Monterrey、Nuevo León、メキシコ、66278
- Stem Solutions
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コンタクト：
- Dr. Anna L Kattan, MD Regenerative Medicine
- 電話番号：+1 956 476 4207
- メール：anna@stemsolutions.mx
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
- 子
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
サンプリング方法
調査対象母集団
説明
選定基準：
登録時点で6歳から75歳までの個人。
登録の少なくとも6ヶ月前に発生した外傷性脳損傷（TBI）の文書化された既往歴（慢性期）。
参加者が米国外の認可治療施設でMUSE（多分化ストレス耐性）幹細胞療法を自主的に受けることを選択している。
参加者または法的に認められた代理人が観察研究への参加についてインフォームド・コンセントを提供できる能力。
最大12ヶ月にわたる遠隔または対面のフォローアップ評価に参加する意思。
利用可能な場合、医療記録、検査報告書、または治療文書を提供できる能力。
除外基準：
独立した医療ケアの一環としてMUSE細胞療法を受けておらず、受ける予定もない個人。
研究評価を完了できない、または完了する意思がない（例：介護者支援や技術で管理できない重度のコミュニケーション障壁）。
研究チームの見解により、観察レジストリへの参加が安全でない、または実行不可能と判断される状態（例：最低限必要なデータを提供できない）。
このレジストリの観察結果収集を妨げる別の研究への参加計画。
現在収監中、または研究参加が制限されている施設にいる個人。
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研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
コホートと介入
グループ/コホート |
介入・治療 |
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慢性TBIのMUSE療法受容者
このコホートには、米国外の認定された国際治療センターでMUSE（Multilineage-differentiating Stress-Enduring）幹細胞療法を自主的に受けることを選択した、6歳から75歳までの慢性外傷性脳損傷（TBI）の個人が含まれます。
本研究は治療を提供または実施するものではなく、治療後の実世界の結果を観察・記録します。
参加者は、選択した臨床施設に応じて、異なる投与量、細胞源、投与経路を用いたMUSE細胞注入を受ける場合があります。
本研究は、12ヶ月の追跡期間にわたって、神経機能、生活の質、機能的自立度、およびあらゆる有害事象に関する縦断的データを収集します。
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MUSE（Multilineage-differentiating Stress-Enduring）幹細胞療法とは、ストレス耐性、SSEA-3の発現、および複数の細胞型への分化能力を特徴とする、自然発生する間葉系細胞の亜集団の使用を指します。 前臨床研究では、MUSE細胞が中枢神経系を含む組織損傷部位に移動し、パラクリンおよび再生メカニズムを通じて組織修復に寄与する可能性があることが示されています。 この観察研究では、参加者は個人的な医療の一環として、米国外の認可された治療施設で独立してMUSE幹細胞療法を受けます。 研究チームは、療法の提供、投与、製造、または指示を行いません。 |
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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全体的な機能的転帰の変化（グラスゴー転帰尺度拡張版）
時間枠：ベースライン（MUSE細胞治療前）および初回MUSE細胞治療後12ヶ月
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グラスゴーアウトカムスケール・エクステンデッド（GOSE）は、外傷性脳損傷後の全体的な機能状態を評価するために使用される8段階の順序尺度（1=死亡、8=上良好回復）です。
より高いスコアはより良好な機能転帰を反映します。
この観察研究では、参加者が初めて独自にMUSE細胞療法セッションを受けた時点から12ヶ月後のGOSEスコアの変化を測定します。
評価は、標準化されたGOSE採点手順に従い、対面訪問または遠隔医療を通じた構造化面接によって実施されます。
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ベースライン（MUSE細胞治療前）および初回MUSE細胞治療後12ヶ月
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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脳震盪後症状の変化（リバーミード脳震盪後症状質問票）
時間枠：ベースライン; 最初のMUSE細胞治療後3、6、12か月
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リヴァーミード脳震盪後症状質問票（RPQ）は、一般的な脳震盪後症状の重症度を評価するために使用される患者報告アウトカム尺度です。
RPQには16項目が含まれており、各項目は0から4で採点され、合計スコア範囲は0〜64となります。スコアが高いほど症状の重症度が高いことを示します。
この研究では、ベースラインから各フォローアップ時点までのRPQ合計スコアの変化を評価します。
評価は、標準化されたRPQ実施手順を使用して遠隔で実施されます。
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ベースライン; 最初のMUSE細胞治療後3、6、12か月
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認知機能の変化（モントリオール認知評価）
時間枠：ベースライン; 初回MUSE細胞治療後6ヶ月および12ヶ月
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モントリオール認知評価（MoCA）は、注意、記憶、実行機能、言語、視空間能力など複数の領域にわたる全般的な認知機能を評価するために使用される30点満点のスクリーニングツールです。
高いスコアはより良い認知機能を示します。
本研究では、ベースラインから6ヶ月後および12ヶ月後のフォローアップ訪問時におけるMoCA総合スコアの変化を評価します。
評価は、対面または遠隔医療形式による標準化されたMoCA実施手順を用いて行われます。
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ベースライン; 初回MUSE細胞治療後6ヶ月および12ヶ月
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EQ-5D-5Lインデックススコアで測定された健康関連生活の質の変化
時間枠：ベースライン；MUSE細胞治療開始後6か月および12か月
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健康関連QOL（生活の質）は、EuroQol 5次元5段階質問票（EQ-5D-5L）を用いて評価されます。 EQ-5D-5Lは、5つの領域（移動能力、セルフケア、日常活動、痛み／不快感、不安／抑うつ）にわたって健康状態を測定します。 回答は、各国固有の価値セットを用いて単一の総合健康効用指数スコアに変換されます。 尺度範囲：一般的に0未満（死より悪い健康状態）から1.0（完全な健康）まで 解釈：EQ-5D-5L指数スコアが高いほど、全体的な健康関連QOLが良好であることを示します EQ-5D-5L指数スコアの変化は、ベースラインから追跡評価まで評価されます。 |
ベースライン；MUSE細胞治療開始後6か月および12か月
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機能的自立度の変化（Functional Independence Measure）
時間枠：ベースライン；MUSE細胞治療初回投与後6か月および12か月
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機能的自立度は、機能的自立度評価法（FIM）を用いて評価されます。これは18項目の尺度で、総合スコアは18から126の範囲にあり、スコアが高いほど日常生活動作における自立度が高いことを示します。
結果は、ベースラインから6か月および12か月までのFIM総合スコアの変化として評価されます。 |
ベースライン；MUSE細胞治療初回投与後6か月および12か月
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気分および不安症状の変化（HADS）
時間枠：ベースライン; 初回MUSE細胞治療後6か月および12か月
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病院不安抑うつ尺度（HADS）は14項目からなる自己記入式質問票で、HADS-不安とHADS-抑うつの2つの下位尺度から構成され、各尺度は0から21点で採点され、高いスコアはより重篤な症状を示します。
本研究では、ベースラインから6ヵ月後および12ヵ月後の追跡評価におけるHADS-不安とHADS-抑うつ下位尺度スコアの変化を評価します。
HADSは、遠隔または対面によるデータ収集を通じて標準化された手順を用いて実施されます。
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ベースライン; 初回MUSE細胞治療後6か月および12か月
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インターロイキン-6 (IL-6) 血清濃度の変化
時間枠：ベースライン; 最初のMUSE細胞治療後3および6ヶ月
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慢性外傷性脳損傷に関連する炎症性サイトカインであるインターロイキン-6（IL-6）の血清濃度は、参加者が個別に依頼した臨床検査から入手可能な場合に取得されます。 IL-6値は、医療記録または参加者提供の検査報告書から抽出されます。 研究チームは、検査の依頼、生体試料の収集、またはアッセイの実施は行いません。 測定単位：ピコグラム毎ミリリットル（pg/mL） 解釈：IL-6濃度が高いほど、全身性炎症の程度が大きいことを示します IL-6濃度の変化は、ベースラインと追跡調査時点の間で評価されます。 |
ベースライン; 最初のMUSE細胞治療後3および6ヶ月
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治療関連の重篤な有害事象の発現率
時間枠：最初のMUSE細胞治療から12か月の追跡調査期間を通じて
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重篤な有害事象（SAE）は、参加者の報告および入手可能な医療記録を使用して記録されます。
SAEは、ICHおよびFDAの定義に従って分類され、死亡、生命を脅かす状態、入院またはその延長、持続的または重大な障害／機能不全、またはその他の医学的に重大な事象を含みます。
この研究では、少なくとも1つのSAEを経験した参加者の数および割合、ならびに観察期間中に報告されたSAEの総数を記録します。
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最初のMUSE細胞治療から12か月の追跡調査期間を通じて
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ビジュアル・アナログ・スケール（EQ-VAS）による自己評価健康度の変化
時間枠：最初のMUSE細胞治療後のベースライン、6か月、12か月
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全体の健康状態の自己評価は、EuroQol Visual Analogue Scale (EQ-VAS)を使用して評価されます。 EQ-VASは、参加者が現在の健康状態を評価するための検証済みの垂直視覚的アナログスケールです。 スケール範囲：0から100 0 = 考えうる最悪の健康状態 100 = 考えうる最良の健康状態 解釈：EQ-VASスコアが高いほど、自己評価による健康状態が良好であることを示します EQ-VASスコアの変化は、ベースラインから追跡評価まで評価されます。 神経学的障害により参加者が自己報告できない場合、代理報告による回答が許可されます。 |
最初のMUSE細胞治療後のベースライン、6か月、12か月
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腫瘍壊死因子α（TNF-α）血清濃度の変化
時間枠：初回MUSE細胞治療後のベースライン、3ヵ月、および6ヵ月
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外傷性脳損傷後の神経炎症および二次的損傷に関与する炎症性サイトカインである腫瘍壊死因子アルファ（TNF-α）の血清濃度は、参加者が独立して依頼した臨床検査から入手可能な場合に取得されます。 TNF-α値は、医療記録または参加者が提供した検査報告書から抽出されます。 研究チームによる検査や生体試料の採取は行われません。 測定単位：ピコグラム/ミリリットル（pg/mL） 解釈：TNF-α濃度が高いほど炎症活性が高いことを示します TNF-α濃度の変化は、ベースラインとフォローアップ時点の間で評価されます。 |
初回MUSE細胞治療後のベースライン、3ヵ月、および6ヵ月
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C反応性タンパク質（CRP）血清濃度の変化
時間枠：期間：ベースライン、MUSE細胞治療初回後3ヶ月、6ヶ月
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C反応性タンパク質（CRP）は、慢性炎症や損傷反応と関連する全身性炎症バイオマーカーであり、参加者が独自に依頼した臨床検査から入手可能な場合に血清濃度を取得します。 CRP値は、医療記録または参加者提供の検査報告書から抽出されます。 本研究では検査を依頼したり生体試料を採取したりしません。 測定単位：ミリグラム毎リットル（mg/L） 解釈：CRP濃度が高いほど全身性炎症が強いことを示します CRP濃度の変化は、ベースラインと追跡調査時点の間で評価されます。 |
期間：ベースライン、MUSE細胞治療初回後3ヶ月、6ヶ月
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その他の成果指標
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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外傷性脳損傷に関連する医療利用の変化
時間枠：初回MUSE細胞治療の12ヶ月前および12ヶ月後
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外傷性脳損傷に関連する医療資源の利用－救急部門の受診、予定外の入院、神経科またはリハビリテーション科の外来受診を含む－は、参加者の報告と入手可能な医療記録から抽出されます。
このアウトカムは、参加者が初めて独立して取得したMUSE細胞療法セッションの前12か月とそのセッション後の12か月を比較した際の、参加者1年あたりのTBI関連受診または入院回数の差を評価します。
すべてのデータは日常的な医療ケアを反映しており、本研究によって影響を受けたり指示されたりするものではありません。
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初回MUSE細胞治療の12ヶ月前および12ヶ月後
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協力者と研究者
捜査官
- 主任研究者：Dr. Lambert Abeyatunge, MD: Regenerative Medicine
出版物と役立つリンク
一般刊行物
- Uchida H, Niizuma K, Kushida Y, Wakao S, Tominaga T, Borlongan CV, Dezawa M. Human Muse Cells Reconstruct Neuronal Circuitry in Subacute Lacunar Stroke Model. Stroke. 2017 Feb;48(2):428-435. doi: 10.1161/STROKEAHA.116.014950. Epub 2016 Dec 20.
- Abe T, Aburakawa D, Niizuma K, Iwabuchi N, Kajitani T, Wakao S, Kushida Y, Dezawa M, Borlongan CV, Tominaga T. Intravenously Transplanted Human Multilineage-Differentiating Stress-Enduring Cells Afford Brain Repair in a Mouse Lacunar Stroke Model. Stroke. 2020 Feb;51(2):601-611. doi: 10.1161/STROKEAHA.119.026589. Epub 2019 Dec 12.
- Yamauchi T, Kuroda Y, Morita T, Shichinohe H, Houkin K, Dezawa M, Kuroda S. Therapeutic effects of human multilineage-differentiating stress enduring (MUSE) cell transplantation into infarct brain of mice. PLoS One. 2015 Mar 6;10(3):e0116009. doi: 10.1371/journal.pone.0116009. eCollection 2015.
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主要日程の研究
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その他の研究ID番号
- HHI-TBI-MUSE-001
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