- ICH GCP
- Реестр клинических исследований США
- Клиническое испытание NCT07326059
Безопасность и результаты терапии стволовыми клетками MUSE у лиц с черепно-мозговой травмой (MUSE-TBI-OBS)
Наблюдательное исследование безопасности и результатов терапии стволовыми клетками MUSE у участников с черепно-мозговой травмой, получающих международное клиническое лечение
Это проспективное обсервационное исследование оценивает профиль безопасности и исходы, о которых сообщают пациенты, связанные с терапией стволовыми клетками MUSE (Multilineage-differentiating Stress-Enduring) у лиц в возрасте от 6 до 75 лет с хронической черепно-мозговой травмой (ЧМТ). Участники самостоятельно выбирают получение лечения клетками MUSE через международные клинические программы, и это исследование направлено на сбор реальных доказательств потенциальных терапевтических эффектов и рисков этого нового регенеративного подхода.
Исследование не проводит никаких вмешательств. Вместо этого оно отслеживает участников, которые получили или планируют получить инфузии клеток MUSE за пределами Соединённых Штатов. В течение 12-месячного периода наблюдения будут собираться данные о неврологическом функционировании, качестве жизни, повседневной активности и любых сообщённых нежелательных явлениях или осложнениях. Информация будет собираться посредством удалённых интервью, структурированных цифровых опросов и изучения медицинской документации при её наличии.
Это исследование спонсируется организацией Healing Hope International и призвано способствовать этичному и ответственному развитию новых клеточных терапий путём создания реальных доказательств, которые могут направлять разработку будущих клинических испытаний и информировать практики ухода за пациентами.
Обзор исследования
Статус
Условия
- Травматическое повреждение мозга
- Черепно-мозговая травма с кратковременной потерей сознания
- Черепно-мозговая травма (ЧМТ); Сотрясение мозга, первое столкновение
- Черепно-мозговая травма (ЧМТ); Сотрясение мозга, последующее столкновение
- Пациенты с черепно-мозговой травмой (ЧМТ)
- Черепно-мозговая травма со стойким когнитивным дефицитом
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Это наблюдательное исследование предназначено для систематической оценки безопасности, переносимости и потенциальных неврологических исходов, связанных с терапией стволовыми клетками MUSE (Multilineage-differentiating Stress-Enduring) у лиц с хронической черепно-мозговой травмой (ЧМТ), которые самостоятельно получают лечение через международные клинические программы.
Клетки MUSE представляют собой особую субпопуляцию мезенхимальных стволовых клеток, характеризующуюся устойчивостью к стрессу, спонтанной триплобластической дифференцировкой и способностью направляться к местам повреждения тканей. Доклинические исследования показывают, что клетки MUSE могут способствовать нейрорегенерации посредством дифференцировки в нейральные и глиальные линии, модуляции воспалительных путей и восстановления поврежденных структур центральной нервной системы. Хотя ранние результаты обнадеживают, клинические данные остаются ограниченными, что подчеркивает необходимость структурированных данных реальной практики.
Это исследование не рандомизирует участников и не проводит никакого лечения. Вместо этого оно функционирует как регистровый платформа сбора данных реальной практики, отслеживающая лиц, которые решили получить терапию клетками MUSE в лицензированных учреждениях за пределами Соединенных Штатов. Собираемые данные будут включать исходные демографические характеристики, историю ЧМТ, детали процедуры стволовых клеток (такие как источник клеток, вводимая доза и путь введения), а также продольное наблюдение в течение 12 месяцев.
Основные области интереса включают:
Неврологическую функцию, оцениваемую с помощью валидированных клинических инструментов (например, Расширенная шкала исходов Глазго).
Качество жизни, измеряемое с использованием стандартизированных инструментов оценки, о которых сообщают пациенты (например, PROMIS-29, EQ-5D).
Функциональные способности и повседневную активность для оценки практического повседневного воздействия.
Безопасность и переносимость, включая документирование нежелательных явлений, симптомов, о которых сообщают пациенты, и любых медицинских осложнений.
Данные будут получены посредством удаленных телемедицинских визитов, структурированных цифровых опросов и анализа доступных медицинских записей. Это исследование не собирает биологические образцы и не включает введение какого-либо исследуемого продукта.
Основная цель — получение высококачественных данных реальной практики об использовании стволовых клеток MUSE при хронической ЧМТ, что обеспечит научную основу, необходимую для будущих контролируемых клинических испытаний и потенциальных путей применения по соображениям гуманности. Исследование проводится организацией Healing Hope International, некоммерческой организацией, занимающейся продвижением этичного доступа и исследований в области регенеративной медицины.
Тип исследования
Регистрация (Оцененный)
Контакты и местонахождение
Контакты исследования
- Имя: Tamara C Director of Clinical Research, MS. Biopharmaceutical RA
- Номер телефона: 18633545131
- Электронная почта: tamara.c.tamas@gmail.com
Места учебы
-
-
Nuevo León
-
Monterrey, Nuevo León, Мексика, 66278
- Stem Solutions
-
Контакт:
- Dr. Anna L Kattan, MD Regenerative Medicine
- Номер телефона: +1 956 476 4207
- Электронная почта: anna@stemsolutions.mx
-
-
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77386
- Healing Hope International
-
Контакт:
- Tamara C Tamas, MS Regulatory Affairs
- Номер телефона: 8633545131
- Электронная почта: tamara.c.tamas@gmail.com
-
-
Критерии участия
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Ребенок
- Взрослый
- Пожилой взрослый
Принимает здоровых добровольцев
Метод выборки
Исследуемая популяция
Описание
Критерии включения:
Лица в возрасте от 6 до 75 лет на момент включения в исследование.
Документированная история черепно-мозговой травмы (ЧМТ), произошедшей не менее чем за 6 месяцев до включения (хроническая фаза).
Участник самостоятельно принял решение о получении терапии стволовыми клетками MUSE (Multilineage-differentiating Stress-Enduring) в лицензированном лечебном учреждении за пределами США.
Способность участника или законного представителя дать информированное согласие на участие в наблюдательном исследовании.
Готовность участвовать в удаленных или очных контрольных обследованиях в течение до 12 месяцев.
Способность предоставить медицинские записи, лабораторные отчеты или документацию о лечении при их наличии.
Критерии исключения:
Лица, которые не получали и не планируют получать терапию клетками MUSE в рамках самостоятельного медицинского обслуживания.
Невозможность или нежелание пройти исследовательские обследования (например, серьезные коммуникационные барьеры, которые невозможно преодолеть с помощью помощи опекунов или технологий).
Любое состояние, которое, по мнению исследовательской группы, делает участие в наблюдательном реестре небезопасным или неосуществимым (например, невозможность предоставить минимально необходимые данные).
Планируемое участие в другом исследовании, которое помешает сбору наблюдательных результатов для данного реестра.
Лица, находящиеся в настоящее время в заключении или в учреждениях, где участие в исследованиях ограничено.
-
Учебный план
Как устроено исследование?
Детали дизайна
Когорты и вмешательства
Группа / когорта |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Пациенты, получающие терапию MUSE, с хронической ЧМТ
Эта когорта включает лиц в возрасте от 6 до 75 лет с хронической черепно-мозговой травмой (ЧМТ), которые самостоятельно выбирают получение терапии стволовыми клетками MUSE (Multilineage-differentiating Stress-Enduring) в лицензированных международных центрах лечения за пределами США.
Исследование не предоставляет и не проводит терапию; вместо этого оно наблюдает и документирует реальные исходы после лечения.
Участники могут получать инфузии клеток MUSE с использованием различных доз, источников клеток и путей введения, в зависимости от выбранного ими клинического центра.
Исследование будет собирать лонгитюдные данные о неврологической функции, качестве жизни, функциональной независимости и любых нежелательных явлениях в течение 12-месячного периода наблюдения.
|
Терапия стволовыми клетками MUSE (Multilineage-differentiating Stress-Enduring) относится к использованию естественно возникающей субпопуляции клеток мезенхимального происхождения, характеризующейся устойчивостью к стрессу, экспрессией SSEA-3 и способностью дифференцироваться в различные типы клеток. Доклинические исследования показали, что клетки MUSE могут мигрировать к местам повреждения тканей, включая центральную нервную систему, и могут способствовать восстановлению тканей через паракринные и регенеративные механизмы. В этом наблюдательном исследовании участники самостоятельно получают терапию стволовыми клетками MUSE в лицензированных лечебных учреждениях за пределами США в рамках их личного медицинского обслуживания. Команда исследования не предоставляет, не вводит, не производит и не направляет терапию. |
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Изменение общего функционального исхода (расширенная шкала исходов Глазго)
Временное ограничение: Исходный уровень (до лечения клетками MUSE) и через 12 месяцев после первого лечения клетками MUSE
|
Шкала исходов Глазго - Расширенная (GOSE) - это 8-балльная порядковая шкала (1 = Смерть, 8 = Хорошее восстановление высокого уровня), используемая для оценки общего функционального состояния после черепно-мозговой травмы.
Более высокие баллы отражают лучший функциональный исход.
В этом обсервационном исследовании будет измеряться изменение балла по шкале GOSE от исходного уровня до 12 месяцев после первой самостоятельно полученной участником сессии клеточной терапии MUSE.
Оценки будут проводиться посредством структурированных интервью при личных посещениях или с использованием телемедицины, в соответствии со стандартизированными процедурами оценки по шкале GOSE.
|
Исходный уровень (до лечения клетками MUSE) и через 12 месяцев после первого лечения клетками MUSE
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Изменение постконтузионных симптомов (опросник симптомов после сотрясения мозга Ривермид)
Временное ограничение: Исходный уровень; через 3, 6 и 12 месяцев после первого лечения клетками MUSE
|
Опросник симптомов после сотрясения мозга Ривемед (RPQ) — это показатель результата, сообщаемый пациентом, используемый для оценки тяжести общих симптомов после сотрясения мозга.
RPQ включает 16 пунктов, каждый из которых оценивается от 0 до 4 баллов, что дает общий диапазон баллов от 0 до 64, причем более высокие баллы указывают на большую тяжесть симптомов.
В этом исследовании будет оцениваться изменение общего балла RPQ от исходного уровня до каждого контрольного момента времени.
Оценки будут проводиться удаленно с использованием стандартизированных процедур проведения RPQ.
|
Исходный уровень; через 3, 6 и 12 месяцев после первого лечения клетками MUSE
|
|
Изменение когнитивных функций (Монреальская шкала оценки когнитивных функций)
Временное ограничение: Базовый уровень; 6 и 12 месяцев после первой процедуры лечения клетками MUSE
|
Монреальская когнитивная оценка (MoCA) – это 30-балльный скрининговый инструмент, используемый для оценки общей когнитивной функции по нескольким доменам, включая внимание, память, исполнительные функции, язык и зрительно-пространственные способности.
Более высокие баллы указывают на лучшие когнитивные показатели.
В этом исследовании будет оцениваться изменение общего балла MoCA от исходного уровня до контрольных визитов через 6 и 12 месяцев.
Оценки будут проводиться с использованием стандартизированных процедур проведения MoCA в очном формате или через телемедицинские технологии.
|
Базовый уровень; 6 и 12 месяцев после первой процедуры лечения клетками MUSE
|
|
Изменение качества жизни, связанного со здоровьем, измеренное с помощью индекса EQ-5D-5L
Временное ограничение: Исходный уровень; 6 и 12 месяцев после первого лечения клетками MUSE
|
Качество жизни, связанное со здоровьем, будет оцениваться с помощью опросника EuroQol 5-Dimension 5-Level (EQ-5D-5L). EQ-5D-5L измеряет состояние здоровья по пяти областям: мобильность, самообслуживание, повседневная деятельность, боль/дискомфорт и тревога/депрессия. Ответы преобразуются в единый суммарный показатель индекса полезности здоровья с использованием страновых наборов значений. Диапазон шкалы: Обычно от менее 0 (состояния здоровья хуже смерти) до 1,0 (идеальное здоровье) Интерпретация: Более высокие значения индекса EQ-5D-5L указывают на лучшее общее качество жизни, связанное со здоровьем Изменения в значениях индекса EQ-5D-5L будут оцениваться от исходного уровня до последующих оценок. |
Исходный уровень; 6 и 12 месяцев после первого лечения клетками MUSE
|
|
Изменение функциональной независимости (Функциональная независимость по шкале FIM)
Временное ограничение: Исходный уровень; через 6 и 12 месяцев после первого лечения клетками MUSE
|
Функциональная независимость будет оцениваться с использованием Функциональной независимой шкалы (FIM), состоящей из 18 пунктов, с общим баллом от 18 до 126, где более высокие баллы указывают на большую независимость в повседневной деятельности.
Результатом будет изменение общего балла FIM от исходного уровня до 6 и 12 месяцев.
|
Исходный уровень; через 6 и 12 месяцев после первого лечения клетками MUSE
|
|
Изменение симптомов настроения и тревоги (HADS)
Временное ограничение: Базовый уровень; 6 и 12 месяцев после первой процедуры лечения клетками MUSE
|
Шкала тревоги и депрессии в больничных условиях (HADS) представляет собой 14-пунктовый опросник для самооценки с двумя подшкалами — HADS-Тревога и HADS-Депрессия, каждая из которых оценивается от 0 до 21 балла, причём более высокие баллы указывают на более выраженные симптомы.
В данном исследовании будут оцениваться изменения показателей по подшкалам HADS-Тревога и HADS-Депрессия от исходного уровня до контрольных оценок через 6 и 12 месяцев.
HADS будет проводиться с использованием стандартизированных процедур посредством удалённого или очного сбора данных.
|
Базовый уровень; 6 и 12 месяцев после первой процедуры лечения клетками MUSE
|
|
Изменение концентрации интерлейкина-6 (IL-6) в сыворотке крови
Временное ограничение: Исходный уровень; через 3 и 6 месяцев после первой терапии клетками MUSE
|
Концентрации интерлейкина-6 (ИЛ-6) в сыворотке, провоспалительного цитокина, связанного с хронической травматической болезнью головного мозга, будут получены, когда они доступны из независимо назначенных клинических лабораторных исследований участников. Значения ИЛ-6 будут извлечены из медицинских записей или предоставленных участниками лабораторных отчетов. Исследовательская группа не назначает лабораторные исследования, не собирает биологические образцы и не проводит анализы. Единица измерения: пикограммы на миллилитр (пг/мл) Интерпретация: Более высокие концентрации ИЛ-6 указывают на большую системную воспалительную реакцию Изменения концентраций ИЛ-6 будут оцениваться между исходными точками и точками наблюдения. |
Исходный уровень; через 3 и 6 месяцев после первой терапии клетками MUSE
|
|
Частота возникновения серьезных нежелательных явлений, связанных с лечением
Временное ограничение: От первой обработки клетками MUSE до 12 месяцев наблюдения
|
Серьезные нежелательные явления (СНЯ) будут документироваться на основании сообщений участников и доступных медицинских записей.
СНЯ будут классифицироваться в соответствии с определениями ICH и FDA, включая события, приводящие к смерти, угрожающие жизни состояния, госпитализацию или ее продление, стойкую или значительную нетрудоспособность/инвалидность, или другие клинически значимые события.
В этом исследовании будет регистрироваться количество и доля участников, испытавших как минимум одно СНЯ, а также общее количество СНЯ, зарегистрированных в течение периода наблюдения.
|
От первой обработки клетками MUSE до 12 месяцев наблюдения
|
|
Изменение самооценки здоровья, измеренное по визуальной аналоговой шкале (EQ-VAS)
Временное ограничение: Исходный уровень, 6 месяцев и 12 месяцев после первой процедуры лечения клетками MUSE
|
Общее состояние здоровья, воспринимаемое самим пациентом, будет оцениваться с помощью визуальной аналоговой шкалы EuroQol (EQ-VAS). EQ-VAS — это валидированная вертикальная визуальная аналоговая шкала, по которой участники оценивают своё текущее состояние здоровья. Диапазон шкалы: от 0 до 100 0 = Худшее из возможных состояний здоровья 100 = Лучшее из возможных состояний здоровья Интерпретация: Более высокие показатели EQ-VAS указывают на лучшее самооцененное состояние здоровья Изменения показателей EQ-VAS будут оцениваться от исходного уровня до контрольных обследований. Ответы, предоставленные через доверенное лицо, будут разрешены, когда участники не могут самостоятельно отчитаться из-за неврологических нарушений. |
Исходный уровень, 6 месяцев и 12 месяцев после первой процедуры лечения клетками MUSE
|
|
Изменение концентрации фактора некроза опухоли альфа (TNF-α) в сыворотке крови
Временное ограничение: Исходный уровень, 3 месяца и 6 месяцев после первого лечения клетками MUSE
|
Концентрации фактора некроза опухоли альфа (TNF-α) в сыворотке, провоспалительного цитокина, участвующего в нейровоспалении и вторичном повреждении после черепно-мозговой травмы, будут получены, когда это возможно, из независимо назначенных клинических лабораторных анализов участников. Значения TNF-α будут извлечены из медицинских записей или лабораторных отчетов, предоставленных участниками. Исследовательская группа не проводит лабораторные тесты или сбор биологических образцов. Единица измерения: пикограммы на миллилитр (пг/мл) Интерпретация: Более высокие концентрации TNF-α указывают на большую воспалительную активность Изменения концентраций TNF-α будут оцениваться между исходными и последующими временными точками. |
Исходный уровень, 3 месяца и 6 месяцев после первого лечения клетками MUSE
|
|
Изменение концентрации C-реактивного белка (CRP) в сыворотке
Временное ограничение: Временные рамки: исходный уровень, 3 месяца и 6 месяцев после первого лечения клетками MUSE
|
Концентрации C-реактивного белка (CRP) в сыворотке крови, системного воспалительного биомаркера, обычно связанного с хроническим воспалением и реакцией на повреждение, будут получены, когда они доступны из независимо назначенных клинических лабораторных тестов участников. Значения CRP будут извлечены из медицинских записей или лабораторных отчетов, предоставленных участниками. Исследование не назначает лабораторные тесты и не собирает биологические образцы. Единица измерения: миллиграммы на литр (мг/л) Интерпретация: Более высокие концентрации CRP указывают на более выраженное системное воспаление Изменения концентраций CRP будут оценены между исходным уровнем и последующими временными точками. |
Временные рамки: исходный уровень, 3 месяца и 6 месяцев после первого лечения клетками MUSE
|
Другие показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Изменение в использовании медицинской помощи, связанное с черепно-мозговой травмой
Временное ограничение: 12 месяцев до и 12 месяцев после первой процедуры лечения клетками MUSE
|
Использование медицинской помощи, связанное с черепно-мозговой травмой — включая посещения отделений неотложной помощи, незапланированные госпитализации и амбулаторные визиты к неврологу или на реабилитацию — будет извлечено из отчетов участников и доступных медицинских записей.
Этот исход оценит различия в количестве посещений или госпитализаций, связанных с ЧМТ, на участника в год, при сравнении 12 месяцев до первой самостоятельно полученной участником сессии клеточной терапии MUSE с 12 месяцами после этой сессии.
Все данные отражают рутинную медицинскую помощь и не подвержены влиянию или направлению со стороны исследования.
|
12 месяцев до и 12 месяцев после первой процедуры лечения клетками MUSE
|
Соавторы и исследователи
Спонсор
Следователи
- Главный следователь: Dr. Lambert Abeyatunge, MD: Regenerative Medicine
Публикации и полезные ссылки
Общие публикации
- Uchida H, Niizuma K, Kushida Y, Wakao S, Tominaga T, Borlongan CV, Dezawa M. Human Muse Cells Reconstruct Neuronal Circuitry in Subacute Lacunar Stroke Model. Stroke. 2017 Feb;48(2):428-435. doi: 10.1161/STROKEAHA.116.014950. Epub 2016 Dec 20.
- Abe T, Aburakawa D, Niizuma K, Iwabuchi N, Kajitani T, Wakao S, Kushida Y, Dezawa M, Borlongan CV, Tominaga T. Intravenously Transplanted Human Multilineage-Differentiating Stress-Enduring Cells Afford Brain Repair in a Mouse Lacunar Stroke Model. Stroke. 2020 Feb;51(2):601-611. doi: 10.1161/STROKEAHA.119.026589. Epub 2019 Dec 12.
- Yamauchi T, Kuroda Y, Morita T, Shichinohe H, Houkin K, Dezawa M, Kuroda S. Therapeutic effects of human multilineage-differentiating stress enduring (MUSE) cell transplantation into infarct brain of mice. PLoS One. 2015 Mar 6;10(3):e0116009. doi: 10.1371/journal.pone.0116009. eCollection 2015.
Полезные ссылки
Даты записи исследования
Изучение основных дат
Начало исследования (Оцененный)
Первичное завершение (Оцененный)
Завершение исследования (Оцененный)
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
Первый опубликованный (Действительный)
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
Последняя проверка
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
- Наблюдательное исследование
- Травматическое повреждение мозга
- Функциональное восстановление
- Нейрорегенерация
- Терапия стволовыми клетками
- Приобретенная черепно-мозговая травма
- Доказательства реального мира
- Регенеративная медицина
- Хроническая травма головного мозга
- Клетки MUSE
- Клеточная терапия
- Взрослая нейрореабилитация
- Медицинский туризм
- Healing Hope International
- Реестр использования по соображениям гуманности
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Заболевания головного мозга
- Заболевания центральной нервной системы
- Заболевания нервной системы
- Раны и травмы
- Патологические процессы
- Хроническое заболевание
- Атрибуты болезни
- Черепно-мозговая травма
- Травма, нервная система
- Травмы головы, закрытые
- Раны, Непроникающие
- Повреждение головного мозга, хроническое
- Патологические состояния, признаки и симптомы
- Повреждения головного мозга, травматические
- Травмы головного мозга
- Сотрясение мозга
- Черепно-мозговая травма, хроническая
Другие идентификационные номера исследования
- HHI-TBI-MUSE-001
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .