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Sicurezza ed Esiti della Terapia con Cellule Staminali MUSE in Individui con Lesione Cerebrale Traumatica (MUSE-TBI-OBS)

8 marzo 2026 aggiornato da: Healing Hope International

Uno Studio Osservazionale sulla Sicurezza e i Risultati della Terapia con Cellule Staminali MUSE in Partecipanti con Lesione Cerebrale Traumatica che Ricevono Trattamento Clinico Internazionale

Questo studio osservazionale prospettico valuta il profilo di sicurezza e gli esiti riportati dai pazienti associati alla terapia con cellule staminali MUSE (Multilineage-differentiating Stress-Enduring) in individui di età compresa tra 6 e 75 anni con lesione cerebrale traumatica cronica (TBI). I partecipanti scelgono autonomamente di ricevere il trattamento con cellule MUSE attraverso programmi clinici internazionali, e questo studio mira a raccogliere prove del mondo reale sugli effetti terapeutici potenziali e sui rischi di questo approccio rigenerativo emergente.

Lo studio non somministra alcun intervento. Invece, segue i partecipanti che hanno ricevuto, o pianificano di ricevere, infusioni di cellule MUSE al di fuori degli Stati Uniti. Durante un periodo di follow-up di 12 mesi, verranno raccolti dati sul funzionamento neurologico, sulla qualità della vita, sulle attività della vita quotidiana e su eventuali eventi avversi o complicazioni segnalati. Le informazioni verranno raccolte attraverso interviste remote, sondaggi digitali strutturati e revisione della documentazione medica quando disponibile.

Questa ricerca è sponsorizzata da Healing Hope International e intende contribuire al progresso etico e responsabile delle nuove terapie basate sulle cellule generando prove del mondo reale che possano guidare lo sviluppo futuro di studi clinici e informare le pratiche di cura dei pazienti.

Panoramica dello studio

Stato

Non ancora reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo studio osservazionale è progettato per valutare sistematicamente la sicurezza, la tollerabilità e i potenziali esiti neurologici associati alla terapia con cellule staminali MUSE (Multilineage-differentiating Stress-Enduring) in individui con trauma cranico cronico (TBI) che ottengono autonomamente il trattamento attraverso programmi clinici internazionali.

Le cellule MUSE sono una sottopopolazione distinta di cellule staminali mesenchimali caratterizzate da resilienza allo stress, differenziazione triploblastica spontanea e la capacità di dirigersi verso i siti di lesione tissutale. La ricerca preclinica suggerisce che le cellule MUSE possano contribuire alla neurorigenerazione attraverso la differenziazione in linee neurali e gliali, la modulazione delle vie infiammatorie e la riparazione delle strutture danneggiate del sistema nervoso centrale. Sebbene i primi risultati siano promettenti, le evidenze cliniche rimangono limitate, sottolineando la necessità di dati strutturati del mondo reale.

Questo studio non randomizza i partecipanti né somministra alcun trattamento. Funziona invece come una piattaforma di evidenze del mondo reale in stile registro, seguendo individui che hanno scelto di ricevere la terapia con cellule MUSE in strutture autorizzate al di fuori degli Stati Uniti. I dati raccolti includeranno dati demografici basali, storia del TBI, dettagli della procedura con cellule staminali (come fonte cellulare, dose somministrata e via di somministrazione) e follow-up longitudinale per 12 mesi.

I domini primari di interesse includono:

Funzione neurologica, valutata con strumenti clinici validati (ad esempio, Glasgow Outcome Scale-Extended).

Qualità della vita, misurata utilizzando strumenti standardizzati di outcome riportati dal paziente (ad esempio, PROMIS-29, EQ-5D).

Abilità funzionali e attività della vita quotidiana, per valutare l'impatto pratico giorno per giorno.

Sicurezza e tollerabilità, inclusa la documentazione di eventi avversi, sintomi riportati dal paziente e eventuali complicazioni mediche.

I dati saranno ottenuti attraverso visite di telemedicina remota, sondaggi digitali strutturati e revisione delle cartelle cliniche disponibili. Questo studio non raccoglie biospecimen e non comporta la somministrazione di alcun prodotto sperimentale.

L'obiettivo generale è generare evidenze di alta qualità del mondo reale riguardanti l'uso delle cellule staminali MUSE nel TBI cronico, sostenendo le basi scientifiche necessarie per futuri studi clinici controllati e potenziali percorsi di uso compassionevole. Lo studio è condotto da Healing Hope International, un'organizzazione no-profit dedicata a promuovere l'accesso etico e la ricerca in medicina rigenerativa.

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Stimato)

10

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

  • Nome: Tamara C Director of Clinical Research, MS. Biopharmaceutical RA
  • Numero di telefono: 18633545131
  • Email: tamara.c.tamas@gmail.com

Luoghi di studio

  • Messico
    • Nuevo León
      • Monterrey, Nuevo León, Messico, 66278
        • Stem Solutions
        • Contatto:
          • Dr. Anna L Kattan, MD Regenerative Medicine
          • Numero di telefono: +1 956 476 4207
          • Email: anna@stemsolutions.mx
  • Stati Uniti
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77386
        • Healing Hope International
        • Contatto:

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione di probabilità

Popolazione di studio

Questa popolazione di studio è composta da individui di età compresa tra 6 e 75 anni con lesioni cerebrali traumatiche croniche che scelgono autonomamente di ricevere la terapia con cellule staminali MUSE presso strutture mediche autorizzate al di fuori degli Stati Uniti. I partecipanti rappresentano una coorte del mondo reale che cerca un trattamento rigenerativo come parte della propria cura medica personale. Lo studio non somministra la terapia ma segue longitudinalmente questi individui per documentare segnali di sicurezza, esiti funzionali, misure della qualità della vita e utilizzo dell'assistenza sanitaria in un periodo di 12 mesi. I dati vengono raccolti attraverso valutazioni remote, documentazione medica fornita dai partecipanti e cartelle cliniche disponibili.

Descrizione

Criteri di inclusione:

Individui di età compresa tra 6 e 75 anni al momento dell'arruolamento.

Storia documentata di trauma cranico (TBI) verificatosi almeno 6 mesi prima dell'arruolamento (fase cronica).

Il partecipante ha scelto autonomamente di ricevere la terapia con cellule staminali MUSE (Multilineage-differentiating Stress-Enduring) in una struttura di trattamento autorizzata al di fuori degli Stati Uniti.

Capacità del partecipante o del rappresentante legalmente autorizzato di fornire il consenso informato per la partecipazione a uno studio osservazionale.

Disponibilità a partecipare a valutazioni di follow-up a distanza o di persona fino a 12 mesi.

Capacità di fornire cartelle cliniche, referti di laboratorio o documentazione del trattamento quando disponibili.

Criteri di esclusione:

Individui che non hanno ricevuto e non prevedono di ricevere la terapia cellulare MUSE come parte della loro cura medica indipendente.

Incapacità o mancanza di disponibilità a completare le valutazioni dello studio (ad esempio, barriere comunicative gravi non gestibili tramite assistenza del caregiver o tecnologia).

Qualsiasi condizione che, a giudizio del team di studio, renderebbe la partecipazione a un registro osservazionale non sicura o non fattibile (ad esempio, incapacità di fornire i dati minimi richiesti).

Partecipazione pianificata a un altro studio di ricerca che impedirebbe la raccolta degli esiti osservazionali per questo registro.

Individui attualmente incarcerati o in contesti istituzionali in cui la partecipazione alla ricerca è limitata.

-

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Intervento / Trattamento
Pazienti Sottoposti a Terapia MUSE con TBI Cronico
Questa coorte include individui di età compresa tra 6 e 75 anni con lesione cerebrale traumatica cronica (TBI) che scelgono autonomamente di ricevere la terapia con cellule staminali MUSE (Multilineage-differentiating Stress-Enduring) presso centri di trattamento internazionali autorizzati al di fuori degli Stati Uniti. Lo studio non fornisce né somministra la terapia; invece, osserva e documenta i risultati nel mondo reale dopo il trattamento. I partecipanti possono ricevere infusioni di cellule MUSE utilizzando dosi, fonti cellulari e vie di somministrazione variabili, a seconda del sito clinico che scelgono. Lo studio raccoglierà dati longitudinali sulla funzione neurologica, la qualità della vita, l'indipendenza funzionale e qualsiasi evento avverso durante un periodo di follow-up di 12 mesi.
Biologico: Terapia con Cellule Staminali MUSE

La terapia con cellule staminali MUSE (Multilineage-differentiating Stress-Enduring) si riferisce all'utilizzo di una sottopopolazione naturalmente presente di cellule del lignaggio mesenchimale, caratterizzata da tolleranza allo stress, espressione di SSEA-3 e capacità di differenziarsi in più tipi cellulari. Gli studi preclinici hanno dimostrato che le cellule MUSE possono migrare verso i siti di lesione tissutale, incluso il sistema nervoso centrale, e possono contribuire alla riparazione tissutale attraverso meccanismi paracrini e rigenerativi.

In questo studio osservazionale, i partecipanti ottengono autonomamente la terapia con cellule staminali MUSE presso strutture di trattamento autorizzate al di fuori degli Stati Uniti come parte della loro cura medica personale. Il team di studio non fornisce, somministra, produce né dirige la terapia.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione nell'esito funzionale globale (Glasgow Outcome Scale-Extended)
Lasso di tempo: Baseline (prima del trattamento con cellule MUSE) e 12 mesi dopo il primo trattamento con cellule MUSE
La Glasgow Outcome Scale-Estesa (GOSE) è una scala ordinale a 8 punti (1 = Morte, 8 = Recupero Buono Superiore) utilizzata per valutare lo stato funzionale globale dopo un trauma cranico. I punteggi più alti riflettono un migliore esito funzionale. Questo studio osservazionale misurerà la variazione del punteggio GOSE dal basale a 12 mesi dopo la prima sessione di terapia cellulare MUSE ottenuta in modo indipendente dal partecipante. Le valutazioni saranno condotte tramite interviste strutturate attraverso visite di persona o telemedicina, seguendo le procedure standardizzate di punteggio GOSE.
Baseline (prima del trattamento con cellule MUSE) e 12 mesi dopo il primo trattamento con cellule MUSE

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione dei sintomi post-commozione cerebrale (Questionario dei Sintomi Post-Commozione Cerebrale di Rivermead)
Lasso di tempo: Baseline; 3, 6 e 12 mesi dopo il primo trattamento con cellule MUSE
Il questionario sui sintomi post-commozione cerebrale di Rivermead (RPQ) è una misura di esito riportata dal paziente utilizzata per valutare la gravità dei comuni sintomi post-commotivi. L'RPQ include 16 elementi, ciascuno valutato da 0 a 4, producendo un punteggio totale compreso tra 0 e 64, con punteggi più alti che indicano una maggiore gravità dei sintomi. Questo studio valuterà la variazione del punteggio totale dell'RPQ dal basale a ciascun punto temporale di follow-up. Le valutazioni saranno condotte a distanza utilizzando procedure standardizzate di somministrazione dell'RPQ.
Baseline; 3, 6 e 12 mesi dopo il primo trattamento con cellule MUSE
Cambiamento nella funzione cognitiva (Montreal Cognitive Assessment)
Lasso di tempo: Baseline; 6 e 12 mesi dopo il primo trattamento con cellule MUSE
Il Montreal Cognitive Assessment (MoCA) è uno strumento di screening a 30 punti utilizzato per valutare la funzione cognitiva globale in diversi domini, inclusi attenzione, memoria, funzionamento esecutivo, linguaggio e abilità visuospaziali. Punteggi più alti indicano una migliore performance cognitiva. Questo studio valuterà il cambiamento del punteggio totale MoCA dalla baseline alle visite di follow-up a 6 e 12 mesi. Le valutazioni saranno condotte utilizzando procedure standardizzate di somministrazione MoCA tramite formati in presenza o di telemedicina.
Baseline; 6 e 12 mesi dopo il primo trattamento con cellule MUSE
Cambiamento nella qualità della vita correlata alla salute misurata dal punteggio dell'indice EQ-5D-5L
Lasso di tempo: Baseline; 6 e 12 mesi dopo il primo trattamento con cellule MUSE

La qualità della vita correlata alla salute sarà valutata utilizzando il questionario EuroQol a 5 dimensioni e 5 livelli (EQ-5D-5L). L'EQ-5D-5L misura lo stato di salute attraverso cinque domini: mobilità, cura di sé, attività abituali, dolore/malessere e ansia/depressione. Le risposte vengono convertite in un unico punteggio di indice di utilità sanitaria di sintesi utilizzando set di valori specifici per paese.

Intervallo della scala: Tipicamente da meno di 0 (stati di salute peggiori della morte) a 1,0 (salute perfetta)

Interpretazione: Punteggi dell'indice EQ-5D-5L più alti indicano una migliore qualità della vita complessiva correlata alla salute

Le variazioni dei punteggi dell'indice EQ-5D-5L saranno valutate dal basale alle valutazioni di follow-up.
Baseline; 6 e 12 mesi dopo il primo trattamento con cellule MUSE
Variazione dell'indipendenza funzionale (Misura dell'Indipendenza Funzionale)
Lasso di tempo: Baseline; 6 e 12 mesi dopo il primo trattamento con cellule MUSE
L'indipendenza funzionale sarà valutata utilizzando la Misura di Indipendenza Funzionale (FIM), una scala di 18 voci con punteggi totali che vanno da 18 a 126, dove punteggi più alti indicano una maggiore indipendenza nelle attività della vita quotidiana. L'esito sarà il cambiamento nel punteggio totale FIM dal basale a 6 e 12 mesi.
Baseline; 6 e 12 mesi dopo il primo trattamento con cellule MUSE
Variazione dei sintomi dell'umore e dell'ansia (HADS)
Lasso di tempo: Baseline; 6 e 12 mesi dopo il primo trattamento con cellule MUSE
La Scala di Ansia e Depressione Ospedaliera (HADS) è un questionario di autovalutazione di 14 item con due sottoscale – HADS-Ansia e HADS-Depressione – ciascuna con punteggio da 0 a 21, dove punteggi più alti indicano sintomi più gravi. Questo studio valuterà le variazioni nei punteggi delle sottoscale HADS-Ansia e HADS-Depressione dalla baseline alle valutazioni di follow-up a 6 e 12 mesi. La HADS verrà somministrata utilizzando procedure standardizzate tramite raccolta dati remota o in presenza.
Baseline; 6 e 12 mesi dopo il primo trattamento con cellule MUSE
Variazione della concentrazione sierica di Interleuchina-6 (IL-6)
Lasso di tempo: Baseline; 3 e 6 mesi dopo il primo trattamento con cellule MUSE

Le concentrazioni sieriche di Interleuchina-6 (IL-6), una citochina pro-infiammatoria associata al trauma cranico cronico, saranno ottenute quando disponibili dagli esami di laboratorio clinico ordinati autonomamente dai partecipanti. I valori di IL-6 saranno estratti dalle cartelle cliniche o dai referti di laboratorio forniti dai partecipanti. Il team di studio non ordina test di laboratorio, non raccoglie biospecimen né esegue analisi.

Unità di misura: picogrammi per millilitro (pg/mL)

Interpretazione: Concentrazioni più elevate di IL-6 indicano una maggiore infiammazione sistemica

Le variazioni delle concentrazioni di IL-6 saranno valutate tra il basale e i punti temporali di follow-up.
Baseline; 3 e 6 mesi dopo il primo trattamento con cellule MUSE
Incidenza di eventi avversi gravi emergenti dal trattamento
Lasso di tempo: Dal primo trattamento con cellule MUSE fino a 12 mesi di follow-up
Gli eventi avversi gravi (SAE) saranno documentati utilizzando le segnalazioni dei partecipanti e le cartelle cliniche disponibili. Gli SAE saranno classificati secondo le definizioni ICH e FDA, inclusi eventi che comportano morte, condizioni potenzialmente letali, ospedalizzazione o suo prolungamento, disabilità/incapacità persistente o significativa, o altri eventi clinicamente significativi. Questo studio registrerà il numero e la proporzione di partecipanti che hanno sperimentato almeno un SAE, nonché il numero totale di SAE segnalati durante il periodo di osservazione.
Dal primo trattamento con cellule MUSE fino a 12 mesi di follow-up
Variazione della Salute Autovalutata Misurata con la Scala Analogico-Visiva (EQ-VAS)
Lasso di tempo: Baseline, 6 mesi e 12 mesi dopo il primo trattamento con cellule MUSE

Lo stato di salute generale percepito dal paziente sarà valutato utilizzando la Scala Visuo-Analogica EuroQol (EQ-VAS). L'EQ-VAS è una scala visuo-analogica verticale validata sulla quale i partecipanti valutano il loro attuale stato di salute. Intervallo della scala: da 0 a 100

0 = Peggior stato di salute immaginabile

100 = Miglior stato di salute immaginabile

Interpretazione: Punteggi EQ-VAS più alti indicano una migliore salute auto-valutata

Le variazioni dei punteggi EQ-VAS saranno valutate dal basale alle valutazioni di follow-up.

Saranno consentite risposte riportate da proxy quando i partecipanti non sono in grado di auto-riportare a causa di compromissione neurologica.
Baseline, 6 mesi e 12 mesi dopo il primo trattamento con cellule MUSE
Variazione della concentrazione sierica del Fattore di Necrosi Tumorale Alfa (TNF-α)
Lasso di tempo: Baseline, 3 mesi e 6 mesi dopo il primo trattamento con cellule MUSE

Le concentrazioni sieriche del Fattore di Necrosi Tumorale Alfa (TNF-α), una citochina pro-infiammatoria implicata nella neuroinfiammazione e nel danno secondario in seguito a trauma cranico, saranno ottenute quando disponibili dagli esami di laboratorio clinico ordinati indipendentemente dai partecipanti. I valori di TNF-α saranno estratti dalle cartelle cliniche o dai referti di laboratorio forniti dai partecipanti. Nessun test di laboratorio o raccolta di campioni biologici viene eseguito dal team di studio.

Unità di misura: picogrammi per millilitro (pg/mL)

Interpretazione: Concentrazioni più elevate di TNF-α indicano una maggiore attività infiammatoria

Le variazioni delle concentrazioni di TNF-α saranno valutate tra i punti temporali basali e di follow-up.
Baseline, 3 mesi e 6 mesi dopo il primo trattamento con cellule MUSE
Variazione della Concentrazione Sierica della Proteina C-Reattiva (CRP)
Lasso di tempo: Intervallo di tempo: Baseline, 3 mesi e 6 mesi dopo il primo trattamento con cellule MUSE

Le concentrazioni sieriche della Proteina C-Reattiva (CRP), un biomarcatore infiammatorio sistemico comunemente associato a infiammazione cronica e risposta al danno, saranno ottenute quando disponibili dai test di laboratorio clinico ordinati autonomamente dai partecipanti. I valori della CRP saranno estratti dalle cartelle cliniche o dai referti di laboratorio forniti dai partecipanti. Lo studio non ordina test di laboratorio né raccoglie biospecimen.

Unità di misura: milligrammi per litro (mg/L)

Interpretazione: Concentrazioni di CRP più elevate indicano una maggiore infiammazione sistemica

Le variazioni delle concentrazioni di CRP saranno valutate tra il basale e i punti temporali di follow-up.
Intervallo di tempo: Baseline, 3 mesi e 6 mesi dopo il primo trattamento con cellule MUSE

Altre misure di risultato

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione nell'utilizzo dei servizi sanitari correlata al trauma cranico
Lasso di tempo: 12 mesi prima e 12 mesi dopo il primo trattamento con cellule MUSE
L'utilizzo dell'assistenza sanitaria correlato al trauma cranico - incluse le visite al pronto soccorso, i ricoveri ospedalieri non programmati e le visite ambulatoriali di neurologia o riabilitazione - sarà estratto dai resoconti dei partecipanti e dalle cartelle cliniche disponibili. Questo esito valuterà le differenze nel numero di visite o ricoveri correlati al trauma cranico per partecipante-anno confrontando i 12 mesi precedenti alla prima sessione di terapia cellulare MUSE ottenuta in modo indipendente dal partecipante con i 12 mesi successivi a tale sessione. Tutti i dati riflettono l'assistenza medica di routine e non sono influenzati o diretti dallo studio.
12 mesi prima e 12 mesi dopo il primo trattamento con cellule MUSE

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Healing Hope International

Investigatori

  • Investigatore principale: Dr. Lambert Abeyatunge, MD: Regenerative Medicine

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Stimato)

1 gennaio 2028

Completamento primario (Stimato)

1 dicembre 2034

Completamento dello studio (Stimato)

30 giugno 2036

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

8 dicembre 2025

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

3 gennaio 2026

Primo Inserito (Effettivo)

8 gennaio 2026

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

10 marzo 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

8 marzo 2026

Ultimo verificato

1 marzo 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • HHI-TBI-MUSE-001

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

INDECISO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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