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鎌状赤血球症患者における高用量プレリキサフォールを用いた幹細胞動員 (MobiSCD)

2026年1月5日 更新者：Hospital Israelita Albert Einstein

鎌状赤血球症患者における高用量プレリキサフォールを用いた造血幹細胞動員： 制御下の第I／II相試験。

本研究の目的は、高用量プレリキサフォールが鎌状赤血球症患者において造血幹細胞を効果的に動員できるかどうかを実証することです。 また、これらの患者における高用量のこの薬剤の安全性についても学びます。 本試験が答えようとする主な質問は以下の通りです：

高用量プレリキサフォールは十分な造血幹細胞を動員するか？ 高用量プレリキサフォールを服用する際、参加者はどのような医学的問題を経験するか？

参加者は以下のことを行います：

輸血を受ける 高用量プレリキサフォールを服用する アフェレーシスによる幹細胞採取を受ける 処置後10日後にクリニックを訪問する 処置後30日後に研究チームから連絡を受ける。

調査の概要

状態

まだ募集していません

条件

介入・治療

詳細な説明

鎌状赤血球症（SCD）は世界で最も一般的な単一遺伝子疾患であり、現在、世界的な公衆衛生上の問題と見なされており、この疾患に対する根治的治療法の開発の必要性が強調されています。 遺伝子治療は、患者から採取され、実験室で編集され、再注入される自己造血前駆細胞（HPC）を使用するという利点を持つ、安全で効果的な根治的治療戦略として台頭してきています。このプロセスは、ex vivo遺伝子治療として知られています。 しかし、骨髄の炎症、壊死、無効造血などの疾患関連要因や、遺伝子治療プロトコルに必要なHPCの量が非常に多いため、この集団でのHPCの動員と採取は困難です。 顆粒球コロニー刺激因子（G-CSF）の使用はSCDでは禁忌であるため、CXCR4阻害剤プレリキサフォールは、効果にばらつきがあるものの、この集団で安全な薬剤として検証されています。 健康なボランティアでは、通常用量の2倍のプレリキサフォールが試験され、動員効率が大幅に向上しました。 しかし、鎌状赤血球症の文脈では、他の疾患であっても、このアプローチは一度も試験されたことがありません。 さらに、プレリキサフォールはブラジルでは他の疾患に対してすでに商業使用が承認されていますが、高所得国の集団と比較して遺伝的背景がより民族的に混合している我が国のSCD患者では一度も試験されたことがありません。 このプロジェクトは、ブラジル人SCD患者集団におけるプレリキサフォールの有効性と安全性を評価することを目的としています。 そのために、適応デザインモデルを使用して12人の患者を登録し、一度に3人の患者を含めます。 主要評価項目は、プレリキサフォール480 mcg/kgの単回投与後にHPC採取後のCD34+細胞数が体重1kgあたり5×10^6を超える患者の割合です。 副次評価項目は、安全性、有効性、細胞効力の保持、および予備的な費用対効果分析を評価します。 この研究は、前例のないアプローチを導入するだけでなく、遺伝的に多様な集団における他の研究の知見を検証します。 さらに、ブラジルにおいて、SCDにおけるHPC動員に必要な専門知識をもたらします。これは、国内で進行中の前臨床研究に基づいて実施される将来の臨床遺伝子治療プロトコルの成功に不可欠なステップであり、ブラジル統一医療制度（SUS）への組み込みの可能性を秘めています。

研究の種類

介入

入学 (推定)

12

段階

  • フェーズ2
  • フェーズ 1

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

  • 大人

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準：

鎌状赤血球症の患者 18歳から25歳 ブラジル骨髄移植学会（SIMÕES et al., [s.d.]）の少なくとも1つの同種造血幹細胞移植適応基準に従う ECOG/ Karnofsky/Lanskyスコア > 80 ヘモグロビン > 7 g/dL、白血球数 > 3000/mm3、好中球数 > 1500/mm3、血小板数 > 150000/mm3 アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼおよびアラニンアミノトランスフェラーゼ < 5倍ULNまたはビリルビン < 2.5倍ULNで定義される重度の肝機能障害の証拠なし クレアチニン <1.5 mg/dLまたはGFR> 60 mL/minで定義される腎機能障害の証拠なし LVEF > 40% および肺高血圧の兆候なし HIV、HBV、HCV、梅毒、シャーガス病またはHTLVの血清学的検査陰性 CD34+動員および採取の1週間前にHbS <30%に下げるための部分交換輸血を受けることができること 妊娠中または授乳中でないこと；研究期間中に2つの避妊方法を使用することに同意すること。

除外基準：

研究薬の初回投与前14日以内の救急外来受診または入院 研究薬の初回投与前30日以内の大手術 活動性および疼痛を伴う脾腫または脾腫（検査で正常上限を超える大きさ）。

病歴により、輸血用に希少ドナーレジストリ赤血球単位を必要とする、または通常の輸血を受けることができない参加者。適格な研究参加者は、赤血球同種抗体の存在について事前検査を受けており、利用可能な適合血液製剤のサポートが確認されている必要がある モチキサフォルチド投与、またはアフェレシス中に通常投与される薬剤に対する既知のアレルギーまたは禁忌 以前に自家または同種移植（遺伝子治療を含む）を受けたことのある参加者 活動性のウイルス、細菌、真菌、または寄生虫感染。がんの既往（皮膚の扁平上皮癌および子宮頸部上皮内癌を除く）。

インフォームドコンセント提供前4週間以内に実験的治療を受けた参加者 研究者が評価した制御不良の糖尿病 30日間保留できない代替研究薬による併用治療 モチキサフォルチド投与後1ヶ月間の高効果避妊法の使用を望まないこと 妊娠 研究参加者または法定後見人/代理人が書面によるインフォームドコンセントを与えることができない、または与えることを望まないこと。

研究薬の初回投与前30日間ヒドロキシ尿素を保留することができない、または保留することを望まないこと

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：Arm A: 高用量プレリキサフォル
480 mcg/kg プレリキサフォル
薬：プレリキサフォル用量漸増
プレリキサフォーは、480 mcg/kgの単回投与として投与されます。

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
CD34+ 細胞数
時間枠：0日
プレリキサフォー480 μg/kg投与によるHSC採取後に、CD34+細胞数が5 × 106/kg体重を超える患者の割合
0日

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Hospital Israelita Albert Einstein

協力者

Conselho Nacional de Desenvolvimento Científico e Tecnológico

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (推定)

2026年6月1日

一次修了 (推定)

2027年12月1日

研究の完了 (推定)

2028年6月1日

試験登録日

最初に提出

2026年1月5日

QC基準を満たした最初の提出物

2026年1月5日

最初の投稿 (実際)

2026年1月14日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2026年1月14日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2026年1月5日

最終確認日

2025年12月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • MobiSCD Study

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

米国で製造され、米国から輸出された製品。

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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