SIKASOLUTEN MOBILISOINTI KORKEA-ANNOKSISESSA PLERIXAFOR-HOIDOSSA SICKLE SOLU -TAUTIA SAIRASTAVILLA POTILAILLA (MobiSCD)
HEMATOPOIETTISTEN KANTASOLUJEN MOBILISOINTI KORKEA-ANNOKSISEN PLERIXAFORIN AVULLA SICKLE-SOLUTAUDIN POTILAILLA: KONTROLLOITU VAIHE I/II -TUTKIMUS.
Tämän tutkimuksen tavoitteena on osoittaa, voidaanko korkea-annos plerixaforia käyttää tehokkaasti hemopoieettisten kantasolujen mobilisoimiseen sirppisolutaudin potilailla. Lisäksi tutkitaan tämän lääkkeen turvallisuutta korkeammissa annoksissa näillä potilailla. Tutkimuksen päätavoitteet ovat:<\/p>
Mobilisoidaanko korkea-annos plerixaforia riittävästi hemopoieettisiä kantasoluja? Mitä lääketieteellisiä ongelmia osallistujilla esiintyy korkea-annoksen plerixaforia käytettäessä?<\/p>
Osallistujat:<\/p>
Läpikäyvät verensiirron Ottavat korkea-annoksen plerixaforia Alistuvat kantasolujen keräykseen afereesillä Vierailevat klinikalla 10 päivää toimenpiteen jälkeen Tutkimusryhmä ottaa yhteyttä 30 päivää toimenpiteen jälkeen.<\/p>
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Ehdot
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
Vaihe
- Vaihe 2
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Opiskeluyhteys
- Nimi: Karina Tozatto Maio, MD, PhD
- Puhelinnumero: +551121511233
- Sähköposti: karina.maio@einstein.br
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
Potilaat, joilla on sirppisoluanemia, 18–25-vuotiaat Vähintään yksi allogeenisen kantasolusiirron indikaatio Brasilialaisen Luuydinsiirtoyhdistyksen (SIMÕES et al., [s.d.]) mukaisesti ECOG/Karnofsky/Lansky-pisteet > 80 Hemoglobiini > 7 g/dL, valkosolumäärä > 3000/mm³, neutrofiilimäärä > 1500/mm³, verihiutalemäärä > 150 000/mm³ Ei merkkejä vakavasta maksatoimintahäiriöstä, määriteltynä aspartaattiaminotransferaasi ja alaniiniaminotransferaasi < 5 kertaa yläraja tai bilirubiini < 2,5 kertaa yläraja Ei merkkejä munuaistoimintahäiriöstä, määriteltynä kreatiniini <1,5 mg/dL tai GFR > 60 mL/min LVEF > 40 % eikä merkkejä keuhkovaltimoiden korkeasta paineesta Negatiiviset serologiat HIV:lle, HBV:lle, HCV:lle, syfilikselle, Chagasin taudille tai HTLV:lle Kyky läpikäydä osittainen vaihtoverensiirto alentaakseen HbS <30 % viikon sisällä ennen CD34+-solujen mobilisaatiota ja keräämistä Ei raskautta tai imetystä; suostumus käyttää kahta ehkäisykeinoa tutkimuksen aikana.
Poissulkemiskriteerit:
Ensiapupoliklinikalla käynti tai sairaalahoito viimeisen 14 päivän aikana ennen tutkimuslääkkeen ensimmäistä annosta Suuri leikkaus viimeisen 30 päivän aikana ennen tutkimuslääkkeen ensimmäistä annosta Aktiivinen ja kivulias pernan suurentuma tai pernan suurentuma (koko suurempi kuin normaali yläraja tutkimuksessa).
Osallistuja, joka lääketieteellisen historian perusteella vaatii harvinaisen verenluovuttajarekisterin punasoluyksiköitä verensiirtoon tai ei voi saada rutiiniverensiirtoa. Kelvollisten tutkimusosallistujen on suoritettu aiempi tutkimus punasoluallovasta-aineiden esiintymisestä ja yhteensopivan verituotetuen saatavuuden vahvistus Tunnettu allergia motixafortidin annostelulle tai siihen liittyville lääkkeille tai lääkkeille, joita annetaan rutiininomaisesti aferesin aikana Osallistuja, jolla on ollut aiempi autologinen tai allogeeninen siirto, mukaan lukien geeniterapia Aktiivinen virus-, bakteeri-, sieni- tai loistartunta. Syöpähistoria, pois lukien ihon levyepiteelisolu-karsinooma ja kohdunkaulan paikallaan oleva karsinooma.
Osallistuja, joka on saanut kokeellista hoitoa 4 viikon sisällä ennen tietoon perustuvan suostumuksen antamista Huonosti hallittu diabetes, tutkijan arvioimana Rinnakkaishoito vaihtoehtoisella tutkimusaineella, jota ei voida keskeyttää 30 päiväksi Haluttomuus käyttää erittäin tehokasta ehkäisykeinoa 1 kuukauden ajan motixafortidin jälkeen Raskaus Tutkimusosallistujan tai laillisen edustajan kykenemättömyys tai haluttomuus antaa kirjallinen tietoon perustuva suostumus.
Tutkimusosallistujan kykenemättömyys tai haluttomuus keskeyttää hydroksiurean käyttö 30 päiväksi ennen tutkimuslääkkeen ensimmäistä annosta
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Ryhmä A: korkea-annoksinen plerixafor
480 mcg/kg plerixafor
|
Plerixafor annostellaan yksittäisenä annoksena 480 mcg/kg.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
CD34⁺ solumäärä
Aikaikkuna: 0 päivää
|
Potilaiden osuus, jotka saavuttavat CD34⁺-solumäärän > 5 × 10⁶/kg kehonpainoa HSC-keräyksen jälkeen käyttäen plerixaforia annoksella 480 µg/kg
|
0 päivää
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Arvioitu)
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- MobiSCD Study
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .