Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

MOBILIZACE KMIŇOVÝCH BUNĚK S VYSOKOU DÁVKOU PLERIXAFORU U PACIENTŮ S SRPOVITOU ANÉMIÍ (MobiSCD)

5. ledna 2026 aktualizováno: Hospital Israelita Albert Einstein

MOBILIZACE HEMATOPOETICKÝCH KMENOVÝCH BUNĚK S VYSOKOU DÁVKOU PLERIXAFORU U PACIENTŮ S SRPOKOVITOU ANÉMIÍ: KONTROLOVANÁ STUDIE FÁZE I/II.

Cílem této studie je prokázat, zda vysoká dávka plerixaforu může účinně mobilizovat hematopoetické kmenové buňky u pacientů se srpkovitou anémií. Studie také zjistí informace o bezpečnosti tohoto léku ve vyšších dávkách u těchto pacientů. Hlavní otázky, na které studie hledá odpovědi, jsou:

Mobilizuje vysoká dávka plerixaforu dostatek hematopoetických kmenových buněk? Jaké zdravotní problémy mají účastníci při užívání vysoké dávky plerixaforu?

Účastníci budou:

Podstoupit transfuzi Užívat vysokou dávku plerixaforu Podstoupit odběr kmenových buněk pomocí aferézy Navštívit kliniku 10 dní po zákroku Být kontaktováni výzkumným týmem 30 dní po zákroku.

Přehled studie

Postavení

Zatím nenabíráme

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Srpkovitá anémie (SCD), nejčastější monogenní onemocnění na světě, je v současnosti považována za globální problém veřejného zdraví, což zdůrazňuje potřebu vyvinout léčebné terapie pro tuto nemoc. Genová terapie se stává bezpečnou a účinnou léčebnou strategií s výhodou použití autologních hematopoetických progenitorových buněk (HPC), které jsou odebrány od pacienta, upraveny v laboratoři a znovu infuzovány – proces známý jako ex vivo genová terapie. Mobilizace a sběr HPC v této populaci je však náročný, a to jak kvůli faktorům souvisejícím s nemocí, jako je zánět kostní dřeně, nekróza a neúčinná erytropoéza, tak proto, že množství HPC potřebné pro protokoly genové terapie je velmi vysoké. Vzhledem k tomu, že použití granulocytového kolonie-stimulujícího faktoru (G-CSF) je u SCD kontraindikováno, byl inhibitor CXCR4 plerixafor v této populaci validován jako bezpečný lék, i když s proměnlivou účinností. U zdravých dobrovolníků byl plerixafor testován v dvojnásobné obvyklé dávce s významným zvýšením účinnosti mobilizace. V kontextu srpkovité anémie a dokonce i u jiných onemocnění však tento přístup nikdy nebyl testován. Navíc, ačkoli je plerixafor v Brazílii již schválen pro komerční použití u jiných stavů, nikdy nebyl testován u pacientů se SCD v naší zemi, jejíž genetické pozadí je etnicky více smíšené ve srovnání s populacemi v zemích s vysokými příjmy. Tento projekt si klade za cíl posoudit účinnost a bezpečnost plerixaforu v populaci brazilských pacientů se SCD. Za tímto účelem bude zařazeno 12 pacientů pomocí adaptivního designového modelu, který bude zahrnovat 3 pacienty najednou. Primárním cílovým ukazatelem bude podíl pacientů, kteří dosáhnou počtu CD34+ buněk po sběru HPC > 5×10⁶/kg tělesné hmotnosti po jedné dávce plerixaforu 480 mcg/kg. Sekundární cílové ukazatele budou hodnotit bezpečnost, účinnost, zachování buněčné potency a předběžnou analýzu nákladové efektivity. Tato studie nejen zavádí bezprecedentní přístup, ale také validuje zjištění z jiných studií v geneticky rozmanité populaci. Navíc přináší do Brazílie odborné znalosti nezbytné pro mobilizaci HPC u SCD, což je nezbytný krok pro úspěch budoucích klinických protokolů genové terapie, které mají být implementovány na základě probíhajících preklinických studií v zemi, s potenciálem začlenění do brazilského jednotného systému zdravotní péče (SUS).

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

12

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

Pacienti se srpkovitou anémií ve věku 18 až 25 let Alespoň jedna indikace pro alogenní HSCT podle Brazilské společnosti pro transplantaci kostní dřeně (SIMÕES et al., [s.d.]) Skóre ECOG/Karnofsky/Lansky > 80 Hemoglobin > 7 g/dL, počet leukocytů > 3000/mm3, počet neutrofilů > 1500/mm3, počet trombocytů > 150000/mm3 Žádné známky závažné jaterní dysfunkce, definované jako aspartátaminotransferáza a alaninaminotransferáza < 5× ULN nebo bilirubin < 2,5× ULN Žádné známky renální dysfunkce, definované jako kreatinin < 1,5 mg/dL nebo GFR > 60 mL/min LVEF > 40 % a žádné známky plicní hypertenze Negativní sérologie na HIV, HBV, HCV, syfilis, Chagasovu chorobu nebo HTLV Schopnost podstoupit parciální výměnnou transfuzi ke snížení HbS < 30 % do jednoho týdne před mobilizací a odběrem CD34+ Žádné těhotenství nebo kojení; souhlas s použitím dvou antikoncepčních metod během studie.

Kritéria pro vyloučení:

Příjem na pohotovost nebo hospitalizace v posledních 14 dnech před první dávkou studijního léku Rozsáhlý chirurgický zákrok v posledních 30 dnech před první dávkou studijního léku Aktivní a bolestivá splenomegalie nebo splenomegalie (velikost větší než horní hranice normy při vyšetření).

Účastník, který podle anamnézy vyžaduje transfuzní jednotky RBC z registru vzácných dárců nebo nemůže dostávat rutinní transfuze. Oprávnění účastníci studie museli podstoupit předchozí vyšetření na přítomnost erytrocytárních aloprotilátek a potvrzení dostupnosti kompatibilních krevních produktů Známá alergie na motixafortid nebo kontraindikace jeho podání, nebo na léky rutinně podávané během aferézy Účastník, který podstoupil předchozí autologní nebo alogenní transplantaci, včetně genové terapie Aktivní virová, bakteriální, plísňová nebo parazitární infekce. Anamnéza rakoviny, s výjimkou spinocelulárního karcinomu kůže a karcinomu děložního hrdla in situ.

Účastník, který dostal experimentální léčbu do 4 týdnů před poskytnutím informovaného souhlasu Špatně kontrolovaný diabetes mellitus, podle posouzení vyšetřovatele Souběžná léčba alternativním zkoumaným přípravkem, který nelze přerušit na 30 dní Neochota používat vysoce účinnou metodu antikoncepce po dobu 1 měsíce po podání motixafortidu Těhotenství Neschopnost nebo neochota výzkumného účastníka nebo zákonného zástupce/zástupce poskytnout písemný informovaný souhlas.

Neschopnost nebo neochota výzkumného účastníka vysadit hydroxyureu na 30 dní před první dávkou studijního léku

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Ramě A: vysoká dávka plerixaforu
480 mcg/kg plerixafor
Lék: Eskalace dávky plerixaforu
Plerixafor bude podán jako jedna dávka 480 mcg/kg.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet buněk CD34+
Časové okno: 0 dní
Podíl pacientů, kteří dosáhnou počtu buněk CD34⁺ > 5 × 10⁶/kg tělesné hmotnosti po odběru kmenových buněk pomocí plerixaforu v dávce 480 µg/kg
0 dní

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Hospital Israelita Albert Einstein

Spolupracovníci

Conselho Nacional de Desenvolvimento Científico e Tecnológico

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Odhadovaný)

1. června 2026

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. prosince 2027

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. června 2028

Termíny zápisu do studia

První předloženo

5. ledna 2026

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

5. ledna 2026

První zveřejněno (Aktuální)

14. ledna 2026

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

14. ledna 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

5. ledna 2026

Naposledy ověřeno

1. prosince 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • MobiSCD Study

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit