МОБИЛИЗАЦИЯ СТВОЛОВЫХ КЛЕТОК С ВЫСОКОЙ ДОЗОЙ ПЛЕРИКСАФОРА У ПАЦИЕНТОВ С СЕРПОВИДНОКЛЕТОЧНОЙ АНЕМИЕЙ (MobiSCD)

Критерии включения:

Пациенты с серповидно-клеточной анемией в возрасте от 18 до 25 лет По крайней мере одно показание для аллогенной трансплантации гемопоэтических стволовых клеток согласно Бразильскому обществу трансплантации костного мозга (SIMÕES et al., [s.d.]) Показатели ECOG/Карновского/Лански > 80 Гемоглобин > 7 г/дл, количество лейкоцитов > 3000/мм³, количество нейтрофилов > 1500/мм³, количество тромбоцитов > 150000/мм³ Отсутствие признаков тяжелой дисфункции печени, определяемой как аспартатаминотрансфераза и аланинаминотрансфераза < 5 раз выше верхней границы нормы или билирубин < 2,5 раз выше верхней границы нормы Отсутствие признаков почечной дисфункции, определяемой как креатинин <1,5 мг/дл или СКФ > 60 мл/мин Фракция выброса левого желудочка > 40% и отсутствие признаков легочной гипертензии Отрицательные серологические тесты на ВИЧ, HBV, HCV, сифилис, болезнь Шагаса или HTLV Возможность проведения частичного обменного переливания крови для снижения HbS <30% в течение одной недели до мобилизации и забора CD34+ Отсутствие беременности или грудного вскармливания; согласие на использование двух методов контрацепции во время исследования.

Критерии исключения:

Поступление в отделение неотложной помощи или госпитализация в течение 14 дней до первой дозы исследуемого препарата Крупная операция в течение 30 дней до первой дозы исследуемого препарата Активная и болезненная спленомегалия или спленомегалия (размер больше верхней границы нормы при обследовании).

Участник, который по медицинским показаниям требует переливания эритроцитарной массы из реестра редких доноров или не может получать обычное переливание. Подходящие участники исследования должны пройти предварительное обследование на наличие аллоантител к эритроцитам и подтверждение наличия совместимых продуктов крови Известная аллергия или противопоказания к введению мотиксафортида или препаратов, обычно применяемых во время афереза Участник, которому ранее проводилась аутологичная или аллогенная трансплантация, включая генную терапию Активная вирусная, бактериальная, грибковая или паразитарная инфекция. История онкологического заболевания, за исключением плоскоклеточного рака кожи и карциномы in situ шейки матки.

Участник, который получал экспериментальную терапию в течение 4 недель до предоставления информированного согласия Плохо контролируемый сахарный диабет по оценке исследователя Сопутствующее лечение альтернативным исследуемым агентом, которое нельзя приостановить на 30 дней Нежелание использовать высокоэффективный метод контрацепции в течение 1 месяца после приема мотиксафортида Беременность Неспособность или нежелание участника исследования или законного опекуна/представителя дать письменное информированное согласие.

Неспособность или нежелание участника исследования прекратить прием гидроксимочевины за 30 дней до первой дозы исследуемого препарата