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STAMMZELLMOBILISIERUNG MIT HOCHDOSIERTEM PLERIXAFOR BEI PATIENTEN MIT SICHELZELLANÄMIE (MobiSCD)

5. Januar 2026 aktualisiert von: Hospital Israelita Albert Einstein

HÄMATOPOIETISCHE STAMMZELLMOBILISIERUNG MIT HOCHDOSIERTEM PLERIXAFOR BEI PATIENTEN MIT SICHELZELLANÄMIE: EINE KONTROLLIERTE PHASE-I/II-STUDIE.

Ziel dieser Studie ist es, nachzuweisen, ob hochdosiertes Plerixafor hämatopoetische Stammzellen bei Patienten mit Sichelzellenanämie effektiv mobilisieren kann. Sie wird auch die Sicherheit dieses Medikaments in höheren Dosen bei diesen Patienten untersuchen. Die Hauptfragen, die beantwortet werden sollen, sind:

Mobilisiert hochdosiertes Plerixafor genügend hämatopoetische Stammzellen? Welche medizinischen Probleme treten bei Teilnehmern auf, die hochdosiertes Plerixafor einnehmen?

Teilnehmer werden:

Eine Transfusion erhalten Hochdosiertes Plerixafor einnehmen Zur Stammzellsammlung durch Apherese eingewiesen werden Die Klinik 10 Tage nach dem Eingriff besuchen Vom Forschungsteam 30 Tage nach dem Eingriff kontaktiert werden.

Studienübersicht

Status

Noch keine Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Die Sichelzellkrankheit (SCD), die weltweit häufigste monogene Erkrankung, wird derzeit als globales Problem der öffentlichen Gesundheit angesehen, was die Notwendigkeit unterstreicht, kurative Therapien für diesen Zustand zu entwickeln. Die Gentherapie hat sich als sichere und wirksame kurative therapeutische Strategie herauskristallisiert, mit dem Vorteil der Verwendung autologer hämatopoetischer Vorläuferzellen (HPCs), die vom Patienten entnommen, im Labor bearbeitet und reinfundiert werden – ein Prozess, der als ex-vivo-Gentherapie bekannt ist. Die Mobilisierung und Sammlung von HPCs in dieser Population ist jedoch eine Herausforderung, sowohl aufgrund krankheitsbedingter Faktoren wie Knochenmarkentzündung, Nekrose und ineffektiver Erythropoese, als auch weil die für Gentherapieprotokolle erforderliche Menge an HPCs sehr hoch ist. Da die Verwendung von Granulozyten-Kolonie-stimulierendem Faktor (G-CSF) bei SCD kontraindiziert ist, wurde der CXCR4-Inhibitor Plerixafor in dieser Population als sicheres Medikament validiert, wenn auch mit variabler Wirksamkeit. Bei gesunden Freiwilligen wurde Plerixafor mit der doppelten üblichen Dosis getestet, mit einer signifikanten Steigerung der Mobilisierungseffizienz. Im Kontext der Sichelzellkrankheit und sogar bei anderen Krankheiten wurde dieser Ansatz jedoch noch nie getestet. Darüber hinaus ist Plerixafor in Brasilien zwar bereits für den kommerziellen Gebrauch bei anderen Erkrankungen zugelassen, wurde jedoch noch nie bei Patienten mit SCD in unserem Land getestet, dessen genetischer Hintergrund im Vergleich zu Bevölkerungen in Ländern mit hohem Einkommen ethnisch stärker durchmischt ist. Dieses Projekt zielt darauf ab, die Wirksamkeit und Sicherheit von Plerixafor in einer Population brasilianischer Patienten mit SCD zu bewerten. Zu diesem Zweck werden 12 Patienten nach einem adaptiven Designmodell rekrutiert, das jeweils 3 Patienten umfasst. Der primäre Endpunkt wird der Anteil der Patienten sein, die nach einer Einzeldosis Plerixafor von 480 mcg/kg eine CD34+-Zellzahl nach der HPC-Sammlung von > 5×10⁶/kg Körpergewicht erreichen. Sekundäre Endpunkte werden Sicherheit, Wirksamkeit, Erhalt der Zellpotenz und eine vorläufige Kosten-Nutzen-Analyse bewerten. Diese Studie führt nicht nur einen beispiellosen Ansatz ein, sondern validiert auch Ergebnisse anderer Studien in einer genetisch diversen Population. Darüber hinaus bringt sie nach Brasilien das für die HPC-Mobilisierung bei SCD notwendige Fachwissen, einen wesentlichen Schritt für den Erfolg zukünftiger klinischer Gentherapieprotokolle, die auf der Grundlage laufender präklinischer Studien im Land implementiert werden sollen, mit dem Potenzial der Einbeziehung in das Brasilianische Einheitliche Gesundheitssystem (SUS).

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

12

Phase

  • Phase 2
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Erwachsene

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

Patienten mit Sichelzellenanämie im Alter von 18 bis 25 Jahren Mindestens eine Indikation für eine allogene HSCT gemäß der Brasilianischen Gesellschaft für Knochenmarktransplantation (SIMÕES et al., [o.J.]) ECOG/Karnofsky/Lansky-Scores > 80 Hämoglobin > 7 g/dL, Leukozytenzahl > 3000/mm³, Neutrophilenzahl > 1500/mm³, Thrombozytenzahl > 150000/mm³ Keine Hinweise auf schwere Leberfunktionsstörung, definiert als Aspartat-Aminotransferase und Alanin-Aminotransferase < 5-facher oberer Normwertgrenze oder Bilirubin < 2,5-facher oberer Normwertgrenze Keine Hinweise auf Nierenfunktionsstörung, definiert als Kreatinin <1,5 mg/dL oder GFR > 60 mL/min LVEF > 40 % und keine Anzeichen von pulmonaler Hypertonie Negative Serologien für HIV, HBV, HCV, Syphilis, Chagas-Krankheit oder HTLV Fähigkeit, eine partielle Austauschtransfusion zur Senkung von HbS <30 % innerhalb einer Woche vor CD34+-Mobilisierung und -Gewinnung durchzuführen Keine Schwangerschaft oder Stillzeit; Bereitschaft, während der Studie zwei Verhütungsmethoden anzuwenden.

Ausschlusskriterien:

Aufnahme in die Notaufnahme oder Krankenhausaufenthalt in den letzten 14 Tagen vor der ersten Dosis des Studienmedikaments Größere Operation in den letzten 30 Tagen vor der ersten Dosis des Studienmedikaments Aktive und schmerzhafte Splenomegalie oder Splenomegalie (Größe größer als die obere Normgrenze bei der Untersuchung).

Teilnehmer, die aufgrund der Krankengeschichte Erythrozyteneinheiten aus seltenen Spenderregistern zur Transfusion benötigen oder keine routinemäßige Transfusion erhalten können. Fähige Studienteilnehmer müssen vorab auf das Vorhandensein von Erythrozytenalloantikörpern untersucht worden sein und die Verfügbarkeit kompatibler Blutprodukte bestätigt haben Bekannte Allergie oder Kontraindikation für die Verabreichung von Motixafortide oder routinemäßig während der Apherese verabreichten Medikamenten Teilnehmer, die zuvor eine autologe oder allogene Transplantation einschließlich Gentherapie erhalten haben Aktive virale, bakterielle, Pilz- oder parasitäre Infektion. Krebs in der Vorgeschichte, mit Ausnahme von Plattenepithelkarzinom der Haut und Zervixkarzinom in situ.

Teilnehmer, die innerhalb von 4 Wochen vor Erteilung der Einwilligungserklärung eine experimentelle Therapie erhalten haben Schlecht eingestellter Diabetes mellitus, wie vom Prüfer beurteilt Begleitende Behandlung mit einem alternativen Prüfpräparat, das nicht für 30 Tage ausgesetzt werden kann Unwilligkeit, eine hochwirksame Verhütungsmethode für 1 Monat nach Motixafortide anzuwenden Schwangerschaft Unfähigkeit oder Unwilligkeit des Forschungsteilnehmers oder gesetzlichen Vertreters/Beauftragten, eine schriftliche Einwilligungserklärung zu geben.

Unfähigkeit oder Unwilligkeit des Forschungsteilnehmers, Hydroxyurea 30 Tage vor der ersten Dosis des Studienmedikaments auszusetzen

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Arm A: hochdosiertes Plerixafor
480 µg/kg Plerixafor
Arzneimittel: Plerixafor-Dosis-Eskalation
Plerixafor wird als Einzeldosis von 480 µg/kg verabreicht.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
CD34+-Zellzahl
Zeitfenster: 0 Tage
Anteil der Patienten, die nach der HSC-Gewinnung mit Plerixafor in einer Dosis von 480 µg/kg eine CD34⁺-Zellzahl > 5 × 10⁶/kg Körpergewicht erreichen
0 Tage

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Hospital Israelita Albert Einstein

Mitarbeiter

Conselho Nacional de Desenvolvimento Científico e Tecnológico

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Geschätzt)

1. Juni 2026

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. Dezember 2027

Studienabschluss (Geschätzt)

1. Juni 2028

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

5. Januar 2026

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

5. Januar 2026

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

14. Januar 2026

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

14. Januar 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

5. Januar 2026

Zuletzt verifiziert

1. Dezember 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • MobiSCD Study

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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