镰状细胞病患者使用高剂量普乐沙福进行干细胞动员 (MobiSCD)

纳入标准：

年龄在18至25岁之间的镰状细胞病患者，符合巴西骨髓移植协会（SIMÕES等，[s.d.]）至少一项异基因造血干细胞移植指征 ECOG/Karnofsky/Lansky评分 > 80 血红蛋白 > 7 g/dL，白细胞计数 > 3000/mm³，中性粒细胞计数 > 1500/mm³，血小板计数 > 150000/mm³ 无严重肝功能不全证据，定义为天冬氨酸氨基转移酶和丙氨酸氨基转移酶 < 5倍正常值上限或胆红素 < 2.5倍正常值上限 无肾功能不全证据，定义为肌酐 <1.5 mg/dL 或肾小球滤过率 > 60 mL/min 左心室射血分数 > 40%且无肺动脉高压迹象 HIV、HBV、HCV、梅毒、恰加斯病或HTLV血清学检测阴性 能够在CD34+动员和采集前一周内接受部分交换输血以降低HbS <30% 未怀孕或哺乳；同意在研究期间使用两种避孕方法。

排除标准：

在研究药物首次给药前14天内曾到急诊室就诊或住院 在研究药物首次给药前30天内接受过大手术 活动性疼痛性脾肿大或脾肿大（体格检查中尺寸大于正常上限）。

根据病史需要稀有供者库红细胞单位进行输血，或无法接受常规输血的参与者。 合格的研究参与者必须已进行红细胞同种抗体筛查并确认有可用的相容血液制品支持 已知对莫替福肽给药或单采期间常规使用的药物有过敏反应或禁忌症 曾接受过自体或异体移植（包括基因治疗）的参与者 活动性病毒、细菌、真菌或寄生虫感染。 癌症病史，不包括皮肤鳞状细胞癌和宫颈原位癌。

在提供知情同意前4周内接受过实验性治疗的参与者 研究者评估为控制不佳的糖尿病 伴随使用无法暂停30天的其他研究药物 不愿意在莫替福肽治疗后1个月内使用高效避孕方法 怀孕 研究参与者或法定监护人/代表无法或不愿意提供书面知情同意。

研究参与者无法或不愿意在研究药物首次给药前暂停羟基脲治疗30天