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MOBILISATION DE CELLULES SOUCHES AVEC UNE FORTE DOSE DE PLERIXAFOR CHEZ LES PATIENTS ATTEINTS DE DRÉPANOCYTOSE (MobiSCD)

5 janvier 2026 mis à jour par: Hospital Israelita Albert Einstein

MOBILISATION DE CELLULES SOUCHES HÉMATOPOIÉTIQUES À L'AIDE DE PLÉRIXAFOR À HAUTE DOSE CHEZ LES PATIENTS ATTEINTS DE DRÉPANOCYTOSE : UN ESSAI CONTRÔLÉ DE PHASE I/II.

L'objectif de cette étude est de démontrer si le plérixafor à haute dose peut mobiliser efficacement les cellules souches hématopoïétiques chez les patients atteints de drépanocytose. Elle permettra également d'étudier la sécurité de ce médicament à des doses plus élevées chez ces patients. Les principales questions auxquelles elle vise à répondre sont :

Le plérixafor à haute dose mobilise-t-il suffisamment de cellules souches hématopoïétiques ? Quels problèmes médicaux les participants rencontrent-ils en prenant du plérixafor à haute dose ?

Les participants devront :

Subir une transfusion Prendre du plérixafor à haute dose Être soumis à une collecte de cellules souches par aphérèse Visiter la clinique 10 jours après la procédure Être contactés par l'équipe de recherche 30 jours après la procédure.

Aperçu de l'étude

Statut

Pas encore de recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

La drépanocytose (SCD), la maladie monogénique la plus courante au monde, est actuellement considérée comme un problème de santé publique mondial, ce qui souligne la nécessité de développer des thérapies curatives pour cette condition. La thérapie génique est apparue comme une stratégie thérapeutique curative sûre et efficace, avec l'avantage d'utiliser des cellules progénitrices hématopoïétiques (HPC) autologues qui sont prélevées chez le patient, modifiées en laboratoire et réinfusées - un processus connu sous le nom de thérapie génique ex vivo. Cependant, mobiliser et collecter les HPC dans cette population est difficile, à la fois en raison de facteurs liés à la maladie tels que l'inflammation de la moelle osseuse, la nécrose et l'érythropoïèse inefficace, et parce que la quantité d'HPC requise pour les protocoles de thérapie génique est très élevée. Étant donné que l'utilisation du facteur de stimulation des colonies de granulocytes (G-CSF) est contre-indiquée dans la SCD, l'inhibiteur de CXCR4 plérixafor a été validé dans cette population comme un médicament sûr, bien qu'avec une efficacité variable. Chez les volontaires sains, le plérixafor a été testé à une dose deux fois supérieure à la dose habituelle, avec une augmentation significative de l'efficacité de la mobilisation. Cependant, dans le contexte de la drépanocytose, et même dans d'autres maladies, cette approche n'a jamais été testée. De plus, bien que le plérixafor soit déjà approuvé pour un usage commercial pour d'autres conditions au Brésil, il n'a jamais été testé chez des patients atteints de SCD dans notre pays, dont le patrimoine génétique est plus ethniquement mélangé par rapport aux populations des pays à revenu élevé. Ce projet vise à évaluer l'efficacité et la sécurité du plérixafor dans une population de patients brésiliens atteints de SCD. Pour ce faire, 12 patients seront recrutés en utilisant un modèle de conception adaptative qui inclura 3 patients à la fois. Le critère d'évaluation principal sera la proportion de patients qui atteignent un nombre de cellules CD34+ après la collecte d'HPC > 5×10⁶/kg de poids corporel suite à une dose unique de plérixafor à 480 mcg/kg. Les critères d'évaluation secondaires évalueront la sécurité, l'efficacité, la préservation de la puissance cellulaire et une analyse préliminaire de rentabilité. Cette étude introduit non seulement une approche sans précédent mais valide également les résultats d'autres études dans une population génétiquement diverse. De plus, elle apporte au Brésil l'expertise nécessaire pour la mobilisation des HPC dans la SCD, une étape essentielle pour le succès des futurs protocoles de thérapie génique clinique à mettre en œuvre sur la base des études précliniques en cours dans le pays, avec un potentiel d'incorporation dans le Système de Santé Unifié brésilien (SUS).

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

12

Phase

  • Phase 2
  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Adulte

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critères d'inclusion :

Patients atteints de drépanocytose âgés de 18 à 25 ans Au moins une indication de greffe de cellules souches hématopoïétiques allogénique selon la Société brésilienne de greffe de moelle osseuse (SIMÕES et al., [s.d.]) Scores ECOG/Karnofsky/Lansky > 80 Hémoglobine > 7 g/dL, nombre de globules blancs > 3000/mm³, nombre de neutrophiles > 1500/mm³, nombre de plaquettes > 150000/mm³ Aucune preuve de dysfonctionnement hépatique sévère, défini comme aspartate aminotransférase et alanine aminotransférase < 5 fois la limite supérieure de la normale ou bilirubine < 2,5 fois la limite supérieure de la normale Aucune preuve de dysfonctionnement rénal, défini comme créatinine < 1,5 mg/dL ou DFG > 60 mL/min FEVG > 40 % et aucun signe d'hypertension pulmonaire Séroologies négatives pour le VIH, le VHB, le VHC, la syphilis, la maladie de Chagas ou le HTLV Capacité à subir une transfusion d'échange partielle pour réduire l'HbS < 30 % dans la semaine précédant la mobilisation et la collecte de CD34+ Aucune grossesse ou allaitement ; acceptation d'utiliser deux méthodes contraceptives pendant l'étude.

Critères d'exclusion :

Admission aux urgences ou hospitalisation dans les 14 jours précédant la première dose du médicament de l'étude Chirurgie majeure dans les 30 jours précédant la première dose du médicament de l'étude Splénomégalie active et douloureuse ou splénomégalie (taille supérieure à la limite supérieure de la normale à l'examen).

Participant qui, selon ses antécédents médicaux, nécessite des unités de globules rouges de registre de donneurs rares pour transfusion, ou est incapable de recevoir une transfusion de routine. Les participants éligibles à l'étude doivent avoir subi un bilan préalable pour la présence d'allo-anticorps érythrocytaires et confirmation de la disponibilité d'un support de produits sanguins compatibles Allergie connue ou contre-indication à l'administration de motixafortide, ou aux médicaments habituellement administrés pendant l'aphérèse Participant ayant déjà subi une transplantation autologue ou allogénique, y compris une thérapie génique Infection virale, bactérienne, fongique ou parasitaire active. Antécédents de cancer, à l'exception du carcinome épidermoïde de la peau et du carcinome cervical in situ.

Participant ayant reçu un traitement expérimental dans les 4 semaines précédant le consentement éclairé Diabète sucré mal contrôlé, selon l'évaluation de l'investigateur Traitement concomitant avec un agent expérimental alternatif ne pouvant être suspendu pendant 30 jours Refus d'utiliser une méthode de contraception hautement efficace pendant 1 mois après le motixafortide Grossesse Incapacité ou refus du participant à la recherche ou du tuteur légal/représentant de donner un consentement éclairé écrit.

Incapacité ou refus du participant à la recherche d'interrompre l'hydroxyurée pendant 30 jours avant la première dose du médicament de l'étude

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Bras A : plerixafor à dose élevée
480 mcg/kg de plerixafor
Médicament: Éscalade de Dose de Plerixafor
Le plerixafor sera administré en une dose unique de 480 mcg/kg.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre de cellules CD34+
Délai: 0 jours
Proportion de patients atteignant un nombre de cellules CD34⁺ > 5 × 10⁶/kg de poids corporel après collecte de CSH avec du plérixafor à une dose de 480 µg/kg
0 jours

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Hospital Israelita Albert Einstein

Collaborateurs

Conselho Nacional de Desenvolvimento Científico e Tecnológico

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Estimé)

1 juin 2026

Achèvement primaire (Estimé)

1 décembre 2027

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 juin 2028

Dates d'inscription aux études

Première soumission

5 janvier 2026

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

5 janvier 2026

Première publication (Réel)

14 janvier 2026

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

14 janvier 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

5 janvier 2026

Dernière vérification

1 décembre 2025

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • MobiSCD Study

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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