Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

MOBILIZACJA KOMÓREK MACIERZYSTYCH Z WYSOKIMI DAWKAMI PLERIKSAFORU U PACJENTÓW Z ANEMIĄ SZKLIWIASTOKRWINKOWĄ (MobiSCD)

5 stycznia 2026 zaktualizowane przez: Hospital Israelita Albert Einstein

MOBILIZACJA HEMATOPOIETYCZNYCH KOMÓREK MACIERZYSTYCH Z WYKORZYSTANIEM WYSOKIEJ DAWKI PLERIXAFORU U PACJENTÓW Z ANEMIĄ SIERPOWATOKRWINKOWĄ: KONTROLOWANE BADANIE FAZY I/II.

Celem tego badania jest wykazanie, czy wysokie dawki pleryksaforu mogą skutecznie mobilizować komórki macierzyste hematopoezy u pacjentów z anemią sierpowatą. Badanie pozwoli również poznać bezpieczeństwo stosowania tego leku w wyższych dawkach u tych pacjentów. Główne pytania, na które ma odpowiedzieć badanie, to:

Czy wysokie dawki pleryksaforu mobilizują wystarczającą liczbę komórek macierzystych hematopoezy? Jakie problemy medyczne występują u uczestników przyjmujących wysokie dawki pleryksaforu?

Uczestnicy:

Przejdą transfuzję Przyjmą wysokie dawki pleryksaforu Poddadzą się pobraniu komórek macierzystych metodą aferezy Odwiedzą klinikę 10 dni po zabiegu Będą kontaktowani przez zespół badawczy 30 dni po zabiegu.

Przegląd badań

Status

Jeszcze nie rekrutacja

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Anemia sierpowata (SCD), najczęstsza monogenowa choroba na świecie, jest obecnie uznawana za globalny problem zdrowia publicznego, co podkreśla konieczność opracowania terapii leczących tę chorobę. Terapia genowa wyłania się jako bezpieczna i skuteczna lecznicza strategia terapeutyczna, z zaletą wykorzystania autologicznych komórek progenitorowych hematopoezy (HPC), które są pobierane od pacjenta, edytowane w laboratorium i reinfuzowane – proces znany jako terapia genowa ex vivo. Jednak mobilizacja i zbieranie HPC w tej populacji jest wyzwaniem, zarówno ze względu na czynniki związane z chorobą, takie jak zapalenie szpiku kostnego, martwica i nieskuteczna erytropoeza, jak i dlatego, że ilość HPC wymagana w protokołach terapii genowej jest bardzo wysoka. Ponieważ stosowanie czynnika stymulującego tworzenie kolonii granulocytów (G-CSF) jest przeciwwskazane w SCD, inhibitor CXCR4 plerixafor został zatwierdzony w tej populacji jako bezpieczny lek, choć o zmiennej skuteczności. U zdrowych ochotników plerixafor był testowany w dwukrotnie większej niż zwykle dawce, ze znacznym wzrostem skuteczności mobilizacji. Jednak w kontekście anemii sierpowatej, a nawet w innych chorobach, to podejście nigdy nie było testowane. Dodatkowo, chociaż plerixafor jest już zatwierdzony do użytku komercyjnego w innych schorzeniach w Brazylii, nigdy nie był testowany u pacjentów z SCD w naszym kraju, których tło genetyczne jest bardziej mieszane etnicznie w porównaniu z populacjami w krajach o wysokich dochodach. Celem tego projektu jest ocena skuteczności i bezpieczeństwa plerixaforu w populacji brazylijskich pacjentów z SCD. W tym celu zostanie zrekrutowanych 12 pacjentów przy użyciu modelu adaptacyjnego, który będzie obejmował 3 pacjentów jednocześnie. Pierwszym punktem końcowym będzie odsetek pacjentów, którzy osiągną liczbę komórek CD34+ po pobraniu HPC > 5×10⁶/kg masy ciała po pojedynczej dawce plerixaforu w dawce 480 mcg/kg. Drugorzędne punkty końcowe będą oceniać bezpieczeństwo, skuteczność, zachowanie potencji komórkowej i wstępną analizę kosztów i korzyści. To badanie nie tylko wprowadza bezprecedensowe podejście, ale także potwierdza wyniki innych badań w genetycznie zróżnicowanej populacji. Ponadto wprowadza do Brazylii wiedzę niezbędną do mobilizacji HPC w SCD, co jest niezbędnym krokiem dla sukcesu przyszłych protokołów klinicznej terapii genowej, które mają zostać wdrożone na podstawie trwających badań przedklinicznych w kraju, z potencjałem włączenia do Brazylijskiego Zunifikowanego Systemu Zdrowia (SUS).

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

12

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria włączenia:

Pacjenci z anemią sierpowatokrwinkową w wieku 18-25 lat, z co najmniej jednym wskazaniem do allogenicznego HSCT według Brazylijskiego Towarzystwa Przeszczepiania Szpiku Kostnego (SIMÕES i in., [b.d.]). Wyniki ECOG/Karnofsky/Lansky > 80. Hemoglobina > 7 g/dL, liczba leukocytów > 3000/mm3, liczba neutrofilów > 1500/mm3, liczba płytek krwi > 150 000/mm3. Brak dowodów na ciężką dysfunkcję wątroby, zdefiniowaną jako aminotransferaza asparaginianowa i aminotransferaza alaninowa < 5 razy górna granica normy lub bilirubina < 2,5 razy górna granica normy. Brak dowodów na dysfunkcję nerek, zdefiniowaną jako kreatynina < 1,5 mg/dL lub GFR > 60 mL/min. LVEF > 40% i brak oznak nadciśnienia płucnego. Negatywne wyniki badań serologicznych na HIV, HBV, HCV, kiłę, chorobę Chagasa lub HTLV. Możliwość poddania się częściowej transfuzji wymiennej w celu obniżenia HbS < 30% w ciągu jednego tygodnia przed mobilizacją i pobraniem CD34+. Brak ciąży lub karmienia piersią; zgoda na stosowanie dwóch metod antykoncepcji podczas badania.

Kryteria wykluczenia:

Przyjęcie na izbę przyjęć lub hospitalizacja w ciągu 14 dni przed pierwszą dawką leku badawczego. Duży zabieg chirurgiczny w ciągu 30 dni przed pierwszą dawką leku badawczego. Aktywne i bolesne powiększenie śledziony lub powiększenie śledziony (rozmiar większy od górnej granicy normy w badaniu).

Uczestnik, który według wywiadu medycznego wymaga jednostek krwinek czerwonych z rejestru rzadkich dawców do transfuzji lub nie może otrzymać rutynowej transfuzji. Uczestnicy badania spełniający kryteria muszą mieć wykonane wcześniejsze badania na obecność przeciwciał alloprzeciwkrwinkowych i potwierdzenie dostępności zgodnych produktów krwiopochodnych. Znana alergia lub przeciwwskazanie do podania motixafortidu lub leków rutynowo podawanych podczas aferezy. Uczestnik, który wcześniej przeszedł autologiczny lub allogeniczny przeszczep, w tym terapię genową. Aktywna infekcja wirusowa, bakteryjna, grzybicza lub pasożytnicza. Historia nowotworu, z wyłączeniem raka płaskonabłonkowego skóry i raka szyjki macicy in situ.

Uczestnik, który otrzymał terapię eksperymentalną w ciągu 4 tygodni przed wyrażeniem świadomej zgody. Źle kontrolowana cukrzyca, oceniana przez badacza. Równoczesne leczenie alternatywnym środkiem badawczym, którego nie można odstawić na 30 dni. Niechęć do stosowania wysoce skutecznej metody antykoncepcji przez 1 miesiąc po podaniu motixafortidu. Ciąża. Niezdolność lub niechęć uczestnika badania lub prawnego opiekuna/przedstawiciela do wyrażenia pisemnej świadomej zgody.

Niezdolność lub niechęć uczestnika badania do odstawienia hydroksymocznika na 30 dni przed pierwszą dawką leku badawczego.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Grupa A: wysokie dawki plerixaforu
480 mcg/kg plerixafor
Lek: Eskalacja dawki plerixaforu
Plerixafor będzie podawany w pojedynczej dawce 480 mcg/kg.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba komórek CD34+
Ramy czasowe: 0 dni
Odsetek pacjentów, u których osiągnięto liczbę komórek CD34⁺ > 5 × 10⁶/kg masy ciała po pobraniu komórek macierzystych krwiotwórczych przy użyciu plerixaforu w dawce 480 µg/kg
0 dni

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Hospital Israelita Albert Einstein

Współpracownicy

Conselho Nacional de Desenvolvimento Científico e Tecnológico

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Szacowany)

1 czerwca 2026

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 grudnia 2027

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 czerwca 2028

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

5 stycznia 2026

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

5 stycznia 2026

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

14 stycznia 2026

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

14 stycznia 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

5 stycznia 2026

Ostatnia weryfikacja

1 grudnia 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • MobiSCD Study

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj