Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

STEMCELMOBILISATIE MET HOGE DOSIS PLERIXAFOR BIJ PATIËNTEN MET SIKKELCELZIEKTE (MobiSCD)

5 januari 2026 bijgewerkt door: Hospital Israelita Albert Einstein

HEMATOPOIETISCHE STAMCELMOBILISATIE MET HOGE DOSIS PLERIXAFOR BIJ PATIËNTEN MET SIKKELCELZIEKTE: EEN GECONTROLEERDE FASE I/II-STUDIE.

Het doel van deze studie is om aan te tonen of een hoge dosis plerixafor hematopoëtische stamcellen effectief kan mobiliseren bij patiënten met sikkelcelziekte. Het zal ook inzicht geven in de veiligheid van dit geneesmiddel in hogere doses bij deze patiënten. De belangrijkste vragen die het wil beantwoorden zijn:

Mobiliseert een hoge dosis plerixafor voldoende hematopoëtische stamcellen? Welke medische problemen ervaren deelnemers bij het innemen van een hoge dosis plerixafor?

Deelnemers zullen:

Een transfusie ondergaan Een hoge dosis plerixafor innemen Stamcelverzameling door aferese ondergaan De kliniek bezoeken 10 dagen na de procedure Contact krijgen met het onderzoeksteam 30 dagen na de procedure.

Studie Overzicht

Toestand

Nog niet aan het werven

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Sikkelcelziekte (SCZ), de meest voorkomende monogene aandoening ter wereld, wordt momenteel beschouwd als een wereldwijd volksgezondheidsprobleem, wat de noodzaak onderstreept om curatieve therapieën voor deze aandoening te ontwikkelen. Gentherapie is naar voren gekomen als een veilige en effectieve curatieve therapeutische strategie, met het voordeel van het gebruik van autologe hematopoëtische voorlopercellen (HPC's) die van de patiënt worden verzameld, in het laboratorium worden bewerkt en opnieuw worden toegediend - een proces dat bekend staat als ex vivo gentherapie. Het mobiliseren en verzamelen van HPC's in deze populatie is echter uitdagend, zowel vanwege ziektegerelateerde factoren zoals beenmergontsteking, necrose en ineffectieve erytropoëse, als omdat de hoeveelheid HPC's die nodig is voor gentherapieprotocollen zeer hoog is. Aangezien het gebruik van granulocyt-koloniestimulerende factor (G-CSF) gecontra-indiceerd is bij SCZ, is de CXCR4-remmer plerixafor in deze populatie gevalideerd als een veilig medicijn, hoewel met wisselende effectiviteit. Bij gezonde vrijwilligers is plerixafor getest op tweemaal de gebruikelijke dosis, met een aanzienlijke toename van de mobilisatie-effectiviteit. In de context van sikkelcelziekte, en zelfs bij andere ziekten, is deze aanpak echter nooit getest. Bovendien, hoewel plerixafor al is goedgekeurd voor commercieel gebruik voor andere aandoeningen in Brazilië, is het nooit getest bij patiënten met SCZ in ons land, waarvan de genetische achtergrond etnisch meer gemengd is in vergelijking met populaties in hoge-inkomenslanden. Dit project heeft tot doel de effectiviteit en veiligheid van plerixafor te beoordelen in een populatie van Braziliaanse patiënten met SCZ. Hiervoor zullen 12 patiënten worden ingeschreven met behulp van een adaptief ontwerpmodel dat 3 patiënten tegelijk omvat. Het primaire eindpunt zal de proportie patiënten zijn die een CD34+ celgetal bereiken na HPC-verzameling > 5×10⁶/kg lichaamsgewicht na een enkele dosis plerixafor van 480 mcg/kg. Secundaire eindpunten zullen veiligheid, effectiviteit, behoud van celpotentie en een preliminaire kosteneffectiviteitsanalyse evalueren. Deze studie introduceert niet alleen een ongekende aanpak, maar valideert ook bevindingen van andere studies in een genetisch diverse populatie. Bovendien brengt het naar Brazilië de expertise die nodig is voor HPC-mobilisatie bij SCZ, een essentiële stap voor het succes van toekomstige klinische gentherapieprotocollen die zullen worden geïmplementeerd op basis van lopende preklinische studies in het land, met potentieel voor opname in het Braziliaanse Gezondheidssysteem (SUS).

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

12

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Volwassen

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

Patiënten met sikkelcelziekte 18 tot 25 jaar oud Ten minste één indicatie voor allogene HSCT volgens de Braziliaanse Vereniging voor Beenmergtransplantatie (SIMÕES et al., [z.d.]) ECOG/Karnofsky/Lansky-scores > 80 Hemoglobine > 7 g/dL, leukocytenaantal > 3000/mm3, neutrofielenaantal > 1500/mm3, trombocytenaantal > 150000/mm3 Geen aanwijzingen voor ernstige leverdisfunctie, gedefinieerd als aspartaataminotransferase en alanineaminotransferase < 5 keer de bovengrens van normaal of bilirubine < 2,5 keer de bovengrens van normaal Geen aanwijzingen voor nierdisfunctie, gedefinieerd als creatinine <1,5 mg/dL of GFR> 60 mL/min LVEF > 40% en geen tekenen van pulmonale hypertensie Negatieve serologie voor HIV, HBV, HCV, syfilis, ziekte van Chagas of HTLV In staat zijn om een gedeeltelijke wisseltransfusie te ondergaan om HbS <30% te verlagen binnen één week voor CD34+ mobilisatie en afname Geen zwangerschap of borstvoeding; bereidheid om twee anticonceptiemethoden te gebruiken tijdens de studie.

Uitsluitingscriteria:

Opname op de spoedeisende hulp of ziekenhuisopname in de afgelopen 14 dagen voor de eerste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel Grote chirurgische ingreep in de afgelopen 30 dagen voor de eerste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel Actieve en pijnlijke splenomegalie of splenomegalie (grootte groter dan de bovengrens van normaal bij onderzoek).

Deelnemer die volgens medische voorgeschiedenis rode bloedcelunits van een zeldzame donorregistratie nodig heeft voor transfusie, of niet in staat is om routinematige transfusie te ontvangen. In aanmerking komende studiedeelnemers moeten eerder onderzoek hebben ondergaan naar de aanwezigheid van rode bloedcelallo-antilichamen en bevestiging van beschikbare compatibele bloedproductondersteuning Bekende allergie voor of contra-indicatie voor motixafortide-toediening, of routinematig toegediende medicatie tijdens aferese Deelnemer die eerder een autologe of allogene transplantatie heeft ondergaan, inclusief gentherapie Actieve virale, bacteriële, schimmel- of parasitaire infectie. Voorgeschiedenis van kanker, met uitzondering van plaveiselcelcarcinoom van de huid en cervixcarcinoom in situ.

Deelnemer die experimentele therapie heeft ontvangen binnen 4 weken voor het geven van geïnformeerde toestemming Slecht gecontroleerde diabetes mellitus, zoals beoordeeld door de onderzoeker Gelijktijdige behandeling met een alternatief onderzoeksmiddel dat niet 30 dagen kan worden gestaakt Onwil om een zeer effectieve anticonceptiemethode te gebruiken gedurende 1 maand na motixafortide Zwangerschap Onvermogen of onwil van de onderzoeksdeelnemer of wettelijke vertegenwoordiger om schriftelijke geïnformeerde toestemming te geven.

Onvermogen of onwil van de onderzoeksdeelnemer om hydroxyureum 30 dagen voor de eerste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel te staken

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Arm A: hoge dosis plerixafor
480 mcg/kg plerixafor
Geneesmiddel: Plerixafor Dosisverhoging
Plerixafor zal worden toegediend als een enkele dosis van 480 mcg/kg.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
CD34⁺ celgetal
Tijdsspanne: 0 dagen
Proportie van patiënten die een CD34⁺-celaantal > 5 × 10⁶/kg lichaamsgewicht bereiken na HSC-verzameling met plerixafor in een dosering van 480 µg/kg
0 dagen

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Hospital Israelita Albert Einstein

Medewerkers

Conselho Nacional de Desenvolvimento Científico e Tecnológico

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Geschat)

1 juni 2026

Primaire voltooiing (Geschat)

1 december 2027

Studie voltooiing (Geschat)

1 juni 2028

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

5 januari 2026

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

5 januari 2026

Eerst geplaatst (Werkelijk)

14 januari 2026

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

14 januari 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

5 januari 2026

Laatst geverifieerd

1 december 2025

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • MobiSCD Study

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren