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MOBILIZZAZIONE DELLE CELLULE STAMINALI CON PLERIXAFOR AD ALTO DOSAGGIO IN PAZIENTI CON ANEMIA FALCIFORME (MobiSCD)

5 gennaio 2026 aggiornato da: Hospital Israelita Albert Einstein

MOBILIZZAZIONE DELLE CELLULE STAMINALI EMOPOIETICHE MEDIANTE ALTE DOSI DI PLERIXAFOR NEI PAZIENTI CON ANEMIA FALCIFORME: UNO STUDIO CONTROLLATO DI FASE I/II.

L'obiettivo di questo studio è dimostrare se l'alta dose di plerixafor può mobilizzare efficacemente le cellule staminali ematopoietiche nei pazienti con anemia falciforme. Verrà anche studiata la sicurezza di questo farmaco a dosi più elevate in questi pazienti. Le principali domande a cui si cerca di rispondere sono:

L'alta dose di plerixafor mobilizza un numero sufficiente di cellule staminali ematopoietiche? Quali problemi medici presentano i partecipanti quando assumono l'alta dose di plerixafor?

I partecipanti:

Sottoposti a trasfusione Assumeranno l'alta dose di plerixafor Saranno sottoposti alla raccolta di cellule staminali mediante aferesi Visiteranno la clinica 10 giorni dopo la procedura Saranno contattati dal team di ricerca 30 giorni dopo la procedura.

Panoramica dello studio

Stato

Non ancora reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

La malattia drepanocitica (SCD), il disturbo monogenico più comune al mondo, è attualmente considerata un problema di salute pubblica globale, il che sottolinea la necessità di sviluppare terapie curative per questa condizione. La terapia genica è emersa come una strategia terapeutica curativa sicura ed efficace, con il vantaggio di utilizzare cellule progenitrici ematopoietiche autologhe (HPC) che vengono raccolte dal paziente, modificate in laboratorio e reinfuse - un processo noto come terapia genica ex vivo. Tuttavia, mobilizzare e raccogliere HPC in questa popolazione è impegnativo, sia a causa di fattori legati alla malattia come infiammazione del midollo osseo, necrosi ed eritropoiesi inefficace, sia perché la quantità di HPC richiesta per i protocolli di terapia genica è molto elevata. Poiché l'uso del fattore stimolante le colonie di granulociti (G-CSF) è controindicato nella SCD, l'inibitore del CXCR4 plerixafor è stato validato in questa popolazione come farmaco sicuro, sebbene con efficacia variabile. In volontari sani, il plerixafor è stato testato a una dose doppia rispetto a quella abituale, con un aumento significativo dell'efficacia della mobilizzazione. Tuttavia, nel contesto della malattia drepanocitica, e persino in altre malattie, questo approccio non è mai stato testato. Inoltre, sebbene il plerixafor sia già approvato per uso commerciale per altre condizioni in Brasile, non è mai stato testato in pazienti con SCD nel nostro paese, il cui background genetico è più etnicamente misto rispetto alle popolazioni dei paesi ad alto reddito. Questo progetto mira a valutare l'efficacia e la sicurezza del plerixafor in una popolazione di pazienti brasiliani con SCD. A tal fine, 12 pazienti saranno arruolati utilizzando un modello di disegno adattativo che includerà 3 pazienti alla volta. L'endpoint primario sarà la proporzione di pazienti che raggiungono una conta di cellule CD34+ dopo la raccolta di HPC > 5×10⁶/kg di peso corporeo in seguito a una singola dose di plerixafor a 480 mcg/kg. Gli endpoint secondari valuteranno sicurezza, efficacia, conservazione della potenza cellulare e un'analisi preliminare di costo-efficacia. Questo studio non solo introduce un approccio senza precedenti, ma convalida anche i risultati di altri studi in una popolazione geneticamente diversificata. Inoltre, porta in Brasile l'esperienza necessaria per la mobilizzazione di HPC nella SCD, un passo essenziale per il successo dei futuri protocolli clinici di terapia genica da implementare sulla base degli studi preclinici in corso nel paese, con potenziale per l'incorporazione nel Sistema Sanitario Unificato Brasiliano (SUS).

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

12

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Adulto

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri di inclusione:

Pazienti con anemia falciforme di età compresa tra 18 e 25 anni Almeno un'indicazione per trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche secondo la Società Brasiliana di Trapianto di Midollo Osseo (SIMÕES et al., [s.d.]) Punteggi ECOG/Karnofsky/Lansky > 80 Emoglobina > 7 g/dL, conta leucocitaria > 3000/mm3, conta dei neutrofili > 1500/mm3, conta piastrinica > 150000/mm3 Assenza di evidenza di grave disfunzione epatica, definita come aspartato aminotransferasi e alanina aminotransferasi < 5 volte il limite superiore di normalità o bilirubina < 2,5 volte il limite superiore di normalità Assenza di evidenza di disfunzione renale, definita come creatinina <1,5 mg/dL o GFR > 60 mL/min Frazione di eiezione ventricolare sinistra > 40% e assenza di segni di ipertensione polmonare Sierologie negative per HIV, HBV, HCV, sifilide, malattia di Chagas o HTLV Capacità di sottoporsi a trasfusione parziale di scambio per ridurre l'HbS <30% entro una settimana prima della mobilizzazione e raccolta di CD34+ Assenza di gravidanza o allattamento; accettazione di utilizzare due metodi contraccettivi durante lo studio.

Criteri di esclusione:

Accesso al pronto soccorso o ospedalizzazione nei 14 giorni precedenti la prima dose del farmaco in studio Intervento chirurgico maggiore nei 30 giorni precedenti la prima dose del farmaco in studio Splenomegalia attiva e dolorosa o splenomegalia (dimensioni superiori al limite superiore della norma all'esame).

Partecipante che, per anamnesi medica, richiede unità di globuli rossi da registri di donatori rari per la trasfusione, o è incapace di ricevere trasfusioni di routine. I partecipanti idonei allo studio devono aver effettuato precedenti accertamenti per la presenza di alloanticorpi eritrocitari e conferma della disponibilità di prodotti ematici compatibili Allergia nota o controindicazione alla somministrazione di motixafortide, o ai farmaci somministrati di routine durante l'aferesi Partecipante che ha subito un precedente trapianto autologo o allogenico, inclusa la terapia genica Infezione virale, batterica, fungina o parassitaria attiva. Storia di cancro, escluso il carcinoma squamoso della pelle e il carcinoma cervicale in situ.

Partecipante che ha ricevuto terapia sperimentale entro 4 settimane prima del consenso informato Diabete mellito scarsamente controllato, secondo la valutazione dello sperimentatore Trattamento concomitante con un agente sperimentale alternativo che non può essere sospeso per 30 giorni Riluttanza a utilizzare un metodo contraccettivo altamente efficace per 1 mese dopo motixafortide Gravidanza Incapacità o riluttanza del partecipante alla ricerca o del tutore/rappresentante legale a fornire il consenso informato scritto.

Incapacità o riluttanza del partecipante alla ricerca a sospendere l'idrossiurea per 30 giorni prima della prima dose del farmaco in studio

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Braccio A: plerixafor ad alto dosaggio
480 mcg/kg di plerixafor
Droga: Plerixafor Escalazione della Dose
Plerixafor sarà somministrato come dose singola di 480 mcg/kg.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Conteggio delle cellule CD34⁺
Lasso di tempo: 0 giorni
Proporzione di pazienti che raggiungono un conteggio di cellule CD34⁺ > 5 × 10⁶/kg di peso corporeo dopo la raccolta di cellule staminali ematopoietiche utilizzando plerixafor alla dose di 480 µg/kg
0 giorni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Hospital Israelita Albert Einstein

Collaboratori

Conselho Nacional de Desenvolvimento Científico e Tecnológico

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Stimato)

1 giugno 2026

Completamento primario (Stimato)

1 dicembre 2027

Completamento dello studio (Stimato)

1 giugno 2028

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

5 gennaio 2026

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

5 gennaio 2026

Primo Inserito (Effettivo)

14 gennaio 2026

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

14 gennaio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

5 gennaio 2026

Ultimo verificato

1 dicembre 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • MobiSCD Study

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Anemia falciforme

Prove cliniche su Plerixafor Escalazione della Dose

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