MOVILIZACIÓN DE CÉLULAS MADRE CON PLERIXAFOR EN ALTAS DOSIS EN PACIENTES CON ANEMIA DE CÉLULAS FALCIFORMES (MobiSCD)
MOVILIZACIÓN DE CÉLULAS MADRE HEMATOPOYÉTICAS UTILIZANDO ALTAS DOSIS DE PLERIXAFOR EN PACIENTES CON ANEMIA FALCIFORME: UN ENSAYO CONTROLADO DE FASE I/II.
El objetivo de este estudio es demostrar si la plerixafor en dosis altas puede movilizar eficazmente las células madre hematopoyéticas en pacientes con anemia de células falciformes. También se estudiará la seguridad de este fármaco en dosis más altas en estos pacientes. Las principales preguntas que pretende responder son:
¿La plerixafor en dosis altas moviliza suficientes células madre hematopoyéticas? ¿Qué problemas médicos tienen los participantes al tomar plerixafor en dosis altas?
Los participantes:
Se someterán a una transfusión Tomarán plerixafor en dosis altas Se someterán a la recolección de células madre por aféresis Visitarán la clínica 10 días después del procedimiento Serán contactados por el equipo de investigación 30 días después del procedimiento.
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Tipo de estudio
Inscripción (Estimado)
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Estudio Contacto
- Nombre: Karina Tozatto Maio, MD, PhD
- Número de teléfono: +551121511233
- Correo electrónico: karina.maio@einstein.br
Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Adulto
Acepta Voluntarios Saludables
Descripción
Criterios de inclusión:
Pacientes con enfermedad de células falciformes de 18 a 25 años de edad. Al menos una indicación de trasplante alogénico de células madre hematopoyéticas (TAPH) según la Sociedad Brasileña de Trasplante de Médula Ósea (SIMÕES et al., [s.f.]). Puntuaciones ECOG/Karnofsky/Lansky > 80. Hemoglobina > 7 g/dL, recuento de leucocitos > 3000/mm³, recuento de neutrófilos > 1500/mm³, recuento de plaquetas > 150000/mm³. Sin evidencia de disfunción hepática grave, definida como aspartato aminotransferasa y alanina aminotransferase < 5 veces el límite superior normal (LSN) o bilirrubina < 2,5 veces el LSN. Sin evidencia de disfunción renal, definida como creatinina < 1,5 mg/dL o TFG > 60 mL/min. Fracción de eyección del ventrículo izquierdo > 40% y sin signos de hipertensión pulmonar. Serologías negativas para VIH, VHB, VHC, sífilis, enfermedad de Chagas o HTLV. Capacidad para someterse a transfusión de intercambio parcial para reducir HbS < 30% en la semana previa a la movilización y recolección de CD34+. No estar embarazada o en período de lactancia; aceptación de utilizar dos métodos anticonceptivos durante el estudio.
Criterios de exclusión:
Ingreso en urgencias u hospitalización en los 14 días previos a la primera dosis del fármaco del estudio. Cirugía mayor en los 30 días previos a la primera dosis del fármaco del estudio. Esplenomegalia activa y dolorosa o esplenomegalia (tamaño superior al límite superior normal en la exploración). Participante que, según antecedentes médicos, requiera unidades de glóbulos rojos del registro de donantes raros para transfusión, o no pueda recibir transfusión rutinaria. Los participantes elegibles del estudio deben haberse sometido previamente a una evaluación para detectar la presencia de aloanticuerpos eritrocitarios y confirmación de disponibilidad de productos sanguíneos compatibles. Alergia conocida o contraindicación para la administración de motixafortida, o medicamentos administrados rutinariamente durante la aféresis. Participante que haya recibido un trasplante autólogo o alogénico previo, incluida la terapia génica. Infección viral, bacteriana, fúngica o parasitaria activa. Antecedentes de cáncer, excluyendo carcinoma de células escamosas de la piel y carcinoma cervical in situ. Participante que haya recibido terapia experimental en las 4 semanas previas a otorgar el consentimiento informado. Diabetes mellitus mal controlada, según evaluación del investigador. Tratamiento concomitante con un agente de investigación alternativo que no pueda suspenderse durante 30 días. Falta de voluntad para utilizar un método anticonceptivo altamente eficaz durante 1 mes después de motixafortida. Embarazo. Incapacidad o falta de voluntad del participante de la investigación o del tutor legal/representante para otorgar el consentimiento informado por escrito. Incapacidad o falta de voluntad del participante de la investigación para suspender la hidroxiurea durante 30 días antes de la primera dosis del fármaco del estudio.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Grupo A: plerixafor a dosis alta
480 mcg/kg de plerixafor
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Plerixafor se administrará como una dosis única de 480 mcg/kg.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Recuento de células CD34⁺
Periodo de tiempo: 0 días
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Proporción de pacientes que logran un recuento de células CD34⁺ > 5 × 10⁶/kg de peso corporal tras la recolección de CHM utilizando plerixafor a una dosis de 480 µg/kg
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0 días
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Estimado)
Finalización primaria (Estimado)
Finalización del estudio (Estimado)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Actual)
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Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- MobiSCD Study
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
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Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
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