Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

STEMCELLSMOBILISERING MED HÖGDOS PLERIXAFOR HOS PATIENTER MED SICKELCELLSJUKDOM (MobiSCD)

5 januari 2026 uppdaterad av: Hospital Israelita Albert Einstein

HEMATOPOIETISK STAMCELLMOBILISERING MED HÖGDOS PLERIXAFOR HOS PATIENTER MED SICKLECELLSJUKDOM: EN KONTROLLERAD FAS I/II-STUDIE.

Syftet med denna studie är att visa om hög dos plerixafor effektivt kan mobilisera hematopoietiska stamceller hos patienter med sickelcellsanemi. Den kommer också att undersöka säkerheten för detta läkemedel i högre doser hos dessa patienter. De huvudsakliga frågor som studien avser att besvara är:

Mobiliserar hög dos plerixafor tillräckligt med hematopoietiska stamceller? Vilka medicinska problem får deltagarna när de tar hög dos plerixafor?

Deltagarna kommer att:

Genomgå transfusion Ta hög dos plerixafor Genomgå stamcellsinsamling via aferes Besöka kliniken 10 dagar efter ingreppet Kontaktas av forskningsteamet 30 dagar efter ingreppet.

Studieöversikt

Status

Har inte rekryterat ännu

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Sjuklecellsjukdom (SCD), den vanligaste monogena sjukdomen i världen, anses för närvarande vara ett globalt folkhälsoproblem, vilket understryker behovet av att utveckla botande terapier för detta tillstånd. Gentherapi har framträtt som en säker och effektiv botande terapeutisk strategi, med fördelen av att använda autologa hematopoietiska progenitorceller (HPC) som samlas från patienten, redigeras i laboratoriet och återinfunderas – en process som kallas ex vivo gentherapi. Att mobilisera och samla HPC i denna population är dock utmanande, både på grund av sjukdomsrelaterade faktorer som benmärgsinflammation, nekros och ineffektiv erytropoes, och eftersom mängden HPC som krävs för genterapiprotokoll är mycket hög. Eftersom användningen av granulocytkolonistimulerande faktor (G-CSF) är kontraindicerad vid SCD har CXCR4-hämmaren plerixafor validerats i denna population som ett säkert läkemedel, om än med varierande effektivitet. Hos friska volontärer har plerixafor testats i dubbel dos, med en betydande ökning av mobiliseringseffektiviteten. I samband med sjuklecellsjukdom, och även vid andra sjukdomar, har detta tillvägagångssätt dock aldrig testats. Dessutom, även om plerixafor redan är godkänt för kommersiell användning för andra tillstånd i Brasilien, har det aldrig testats på patienter med SCD i vårt land, vars genetiska bakgrund är mer etniskt blandad jämfört med befolkningar i höginkomstländer. Detta projekt syftar till att bedöma effektiviteten och säkerheten hos plerixafor i en population av brasilianska patienter med SCD. För att göra detta kommer 12 patienter att rekryteras med hjälp av en adaptiv designmodell som inkluderar 3 patienter åt gången. Den primära slutpunkten kommer att vara andelen patienter som uppnår en CD34+ cellräkning efter HPC-insamling > 5×10⁶/kg kroppsvikt efter en enkel dos plerixafor på 480 mcg/kg. Sekundära slutpunkter kommer att utvärdera säkerhet, effektivitet, bevarande av cellpotens och en preliminär kostnadseffektivitetsanalys. Denna studie introducerar inte bara ett tidigare osedda tillvägagångssätt utan validerar också resultat från andra studier i en genetiskt divers population. Dessutom för den till Brasilien den expertis som behövs för HPC-mobilisering vid SCD, ett väsentligt steg för framgången för framtida kliniska genterapiprotokoll som ska implementeras baserat på pågående prekliniska studier i landet, med potential för införlivande i det brasilianska enhetliga hälsosystemet (SUS).

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

12

Fas

  • Fas 2
  • Fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

Patienter med sicklecellsjukdom 18 till 25 år gamla Minst en indikation för allogen HSCT enligt den brasilianska benmärgstransplantationsföreningen (SIMÕES et al., [s.d.]) ECOG/Karnofsky/Lansky-poäng > 80 Hemoglobin > 7 g/dL, WBC-räkning > 3000/mm3, neutrofilräkning > 1500/mm3, trombocyträkning > 150000/mm3 Inga tecken på svår leversjukdom, definierad som aspartataminotransferas och alaninaminotransferas < 5 gånger övre referensgräns eller bilirubin < 2,5 gånger övre referensgräns Inga tecken på njursjukdom, definierad som kreatinin <1,5 mg/dL eller GFR > 60 mL/min LVEF > 40 % och inga tecken på pulmonell hypertoni Negativa serologier för HIV, HBV, HCV, syfilis, Chagas sjukdom eller HTLV Möjlighet att genomgå partiell blodutbyte för att sänka HbS <30 % inom en vecka före CD34+ mobilisering och insamling Ingen graviditet eller amning; acceptans att använda två preventivmedel under studien.

Exklusionskriterier:

Akutmottagning eller sjukhusvistelse under de senaste 14 dagarna före första dosen av studieläkemedlet Större kirurgi under de senaste 30 dagarna före första dosen av studieläkemedlet Aktiv och smärtsam splenomegali eller splenomegali (storlek större än övre normalgräns vid undersökning).

Deltagare som, enligt medicinsk historia, kräver sällsynta donatorregistrets RBC-enheter för transfusion, eller inte kan få rutinmässig transfusion. Berättigade studiedeltagare måste ha genomgått tidigare utredning för närvaro av erytrocytalloantikroppar och bekräftelse av tillgänglig kompatibel blodproduktstöd Känd allergi mot eller kontraindikation för motixafortidadministration, eller läkemedel som rutinmässigt administreras under aferes Deltagare som har genomgått tidigare autolog eller allogen transplantation, inklusive genterapi Aktiv viral, bakteriell, svamp- eller parasitinfektion. Tidigare cancer, exklusive skivepitelcancer i huden och cervikal cancer in situ.

Deltagare som har fått experimentell behandling inom 4 veckor före informerat samtycke Dåligt kontrollerad diabetes mellitus, enligt bedömning av utredaren Samtidig behandling med alternativt forskningsläkemedel som inte kan pausas i 30 dagar Ovilja att använda en mycket effektiv preventivmetod i 1 månad efter motixafortid Graviditet Oförmåga eller ovilja hos forskningsdeltagare eller laglig vårdnadshavare/företrädare att ge skriftligt informerat samtycke.

Oförmåga eller ovilja hos forskningsdeltagare att pausa hydroxyurea i 30 dagar före första dosen av studieläkemedlet

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Arm A: hög dos plerixafor
480 mcg/kg plerixafor
Läkemedel: Plerixafor Dosupptrappning
Plerixafor administreras som en enda dos på 480 mcg/kg.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
CD34+ cellcount
Tidsram: 0 dagar
Andel patienter som uppnår en CD34⁺ cellräkning > 5 × 10⁶/kg kroppsvikt efter HSC-insamling med plerixafor i en dos av 480 µg/kg
0 dagar

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Hospital Israelita Albert Einstein

Samarbetspartners

Conselho Nacional de Desenvolvimento Científico e Tecnológico

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Beräknad)

1 juni 2026

Primärt slutförande (Beräknad)

1 december 2027

Avslutad studie (Beräknad)

1 juni 2028

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

5 januari 2026

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

5 januari 2026

Första postat (Faktisk)

14 januari 2026

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

14 januari 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

5 januari 2026

Senast verifierad

1 december 2025

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • MobiSCD Study

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera