MOBILIZAÇÃO DE CÉLULAS ESTAMINAIS COM PLERIXAFOR EM ALTA DOSE EM DOENTES COM ANEMIA FALCIFORME (MobiSCD)

Critérios de Inclusão:

Pacientes com doença falciforme dos 18 aos 25 anos de idade Pelo menos uma indicação de transplante de medula óssea alogénico de acordo com a Sociedade Brasileira de Transplante de Medula Óssea (SIMÕES et al., [s.d.]) Pontuações ECOG/Karnofsky/Lansky > 80 Hemoglobina > 7 g/dL, contagem de glóbulos brancos > 3000/mm3, contagem de neutrófilos > 1500/mm3, contagem de plaquetas > 150000/mm3 Sem evidência de disfunção hepática grave, definida como aspartato aminotransferase e alanina aminotransferase < 5 vezes o limite superior normal ou bilirrubina < 2,5 vezes o limite superior normal Sem evidência de disfunção renal, definida como creatinina <1,5 mg/dL ou TFG > 60 mL/min Fracção de ejecção ventricular esquerda > 40% e sem sinais de hipertensão pulmonar Serologias negativas para VIH, VHB, VHC, sífilis, doença de Chagas ou HTLV Capacidade para realizar transfusão parcial de troca para reduzir HbS <30% no prazo de uma semana antes da mobilização e colheita de CD34+ Sem gravidez ou amamentação; aceitação de utilizar dois métodos contracetivos durante o estudo.

Critérios de Exclusão:

Admissão no serviço de urgência ou hospitalização nos últimos 14 dias antes da primeira dose do medicamento do estudo Cirurgia major nos últimos 30 dias antes da primeira dose do medicamento do estudo Esplenomegalia ativa e dolorosa ou esplenomegalia (tamanho superior ao limite normal no exame).

Participante que, por historial médico, necessita de unidades de eritrócitos do registo de dadores raros para transfusão, ou não pode receber transfusão de rotina. Os participantes elegíveis do estudo devem ter realizado previamente avaliação para a presença de aloanticorpos de glóbulos vermelhos e confirmação da disponibilidade de suporte de produto sanguíneo compatível Alergia conhecida ou contraindicação para a administração de motixafortida, ou medicamentos rotineiramente administrados durante a aférese Participante que tenha realizado previamente transplante autólogo ou alogénico, incluindo terapia génica Infeção viral, bacteriana, fúngica ou parasitária ativa. Historial de cancro, excluindo carcinoma de células escamosas da pele e carcinoma cervical in situ.

Participante que tenha recebido terapia experimental nas 4 semanas anteriores ao fornecimento do consentimento informado Diabetes mellitus mal controlada, conforme avaliado pelo Investigador Tratamento concomitante com agente investigacional alternativo que não possa ser suspenso durante 30 dias Relutância em utilizar um método altamente eficaz de contraceção durante 1 mês após motixafortida Gravidez Incapacidade ou relutância do participante da investigação ou do tutor/representante legal em fornecer consentimento informado por escrito.

Incapacidade ou relutância do participante da investigação em suspender hidroxiureia durante 30 dias antes da primeira dose do medicamento do estudo