STEMCELER MOBILISERING MED HØJ-DOSIS PLERIXAFOR HOS PATIENTER MED SEGLCELLEANÆMI (MobiSCD)

Inklusionskriterier:

Patienter med seglcelleanæmi 18 til 25 år Gamle Mindst én indikation for allogen HSCT efter den brasilianske knoglemarvstransplantationsselskab (SIMÕES et al., [s.d.]) ECOG/Karnofsky/Lansky-scorer > 80 Hæmoglobin > 7 g/dL, WBC-tællinger > 3000/mm3, neutrofile tællinger > 1500/mm3, trombocyt-tællinger > 150000/mm3 Ingen tegn på alvorlig leversvigt, defineret som aspartataminotransferase og alaninaminotransferase < 5 gange ULN eller bilirubin < 2,5 gange ULN Ingen tegn på nyresvigt, defineret som kreatinin <1,5 mg/dL eller GFR> 60 mL/min LVEF > 40% og ingen tegn på pulmonal hypertension Negative serologier for HIV, HBV, HCV, syfilis, Chagas sygdom eller HTLV Evne til at gennemgå delvis udskiftningstransfusion for at sænke HbS <30% inden for en uge før CD34+ mobilisering og indsamling Ingen graviditet eller amning; accept af at bruge to præventionsmetoder under studiet.

Eksklusionskriterier:

Indlæggelse på akutmodtagelse eller hospitalisering inden for de sidste 14 dage før første dosis af studielægemiddel Større operation inden for de sidste 30 dage før første dosis af studielægemiddel Aktiv og smertefuld splenomegali eller splenomegali (størrelse større end øvre normalgrænse ved undersøgelse).

Deltager, som ifølge medicinsk historie kræver sjældne donorregistrerings-RBC-enheder til transfusion, eller som ikke kan modtage rutinemæssig transfusion. Kvalificerede studiedeltagere skal have gennemgået tidligere udredning for tilstedeværelse af røde blodcelle-alloantistoffer og bekræftelse af tilgængelig kompatibel blodproduktstøtte Kendt allergi over for eller kontraindikation for motixafortide-administration, eller lægemidler rutinemæssigt administreret under aferese Deltager, som har haft en tidligere autolog eller allogen transplantation, inklusive genterapi Aktiv viral, bakteriel, svampe- eller parasitinficering. Historie med kræft, undtagen planocellulært karcinom i huden og cervicalt karcinom in situ.

Deltager, som har modtaget eksperimentel terapi inden for 4 uger før givet informeret samtykke Dårligt kontrolleret diabetes mellitus, som vurderet af undersøgeren Samtidig behandling med alternativt forsøgsmiddel, der ikke kan holdes i 30 dage Uvillighed til at bruge en højeffektiv præventionsmetode i 1 måned efter motixafortide Graviditet Manglende evne eller uvillighed fra forsøgspersonen eller juridisk værge/repræsentant til at give skriftligt informeret samtykke.

Manglende evne eller uvillighed fra forsøgspersonen til at holde hydroxyurea i 30 dage før første dosis af studielægemiddel