血管拡張薬療法に抵抗性を示すアイゼンメンガー症候群または未修復シャント関連肺動脈性高血圧症患者を対象としたソタテルセプトの研究 (SuMILE)
肺血管拡張薬抵抗性、未修復先天性短絡（ASD、VSD、PDA）を伴う肺動脈性高血圧（アイゼンメンガー症候群を含む）に対するソタセルセプト追加療法の有効性を、肺血管拡張薬による標準PAH療法と比較評価するための、非盲検、ランダム化、対照試験：SuMILE試験
この研究は何についてですか？ この研究は、修復されていない先天性心疾患（心房または心室中隔欠損、または動脈管開存症）に起因する肺動脈性高血圧症（PAH）、アイゼンメンゲル症候群を含む成人に対して、通常の肺動脈性高血圧症治療薬にソタテルセプトを追加することが有効かどうかを検証します。 これらの状態は、肺血管の長期的な変化と低酸素血症を引き起こすことがよくあります。
誰が参加できますか？ 日本在住の約36名の成人（年齢≥18歳）で、肺血管拡張薬による治療でPAHが十分に改善されなかった方が対象です。 非常に重度の症状（WHOクラスIV）やその他の重篤な疾患のある方は登録されません。
参加するとどうなりますか？
参加者はランダムに（コイントスのように、2:1の比率で）以下のいずれかに割り当てられます：
ソタテルセプト＋血管拡張薬ベースのPAH治療、または
血管拡張薬ベースのPAH治療のみ。 研究期間は24週間です。 ソタテルセプトを受ける方は、3週間ごとに注射を受けます。 すべての参加者は、開始時、12週目、24週目に診察と検査を受けます。これには6分間歩行試験（6分間に歩ける距離）、血液検査、アンケート、および通常のPAH治療で使用されるその他の心肺評価が含まれます。
考えられる利点は何ですか？ ソタテルセプトは他のPAH研究で運動能力と心肺機能を改善しましたが、修復されていない心疾患を持つ方は含まれていませんでした。 この研究が直接あなたの役に立つかどうかはわかりませんが、このグループでソタテルセプトを安全に使用する方法を医師が学ぶのに役立つ可能性があります。
考えられるリスクは何ですか？ ソタテルセプトで見られる副作用には、ヘモグロビンの増加、血小板減少、鼻血、毛細血管拡張（小さな拡張した血管）、出血、血栓が含まれます。 アイゼンメンゲル症候群の方は、出血（例えば、喀血）と血栓の両方のリスクを持つことがあります。 研究では定期的に全血球計算（CBC）をチェックし、ラベルに基づくルールを使用して投与量を調整または一時停止します。 その他のリスクは、標準的なPAH治療と血液検査のものです。
時間と場所 この研究は日本の複数の病院で実施されます。 研究参加期間は約6ヶ月です。
費用と支払い 研究薬と研究特有の検査は無料で提供されます。 研究で必要とされない通常の医療は、各病院の標準的な請求に従います。 参加に必要な支払いはありません。 交通費の補償や手当については、実施施設の方針に従います。
プライバシー あなたの情報は機密保持されます。 結果はあなたの名前を使用せずに、学術誌や会議で共有されます。
問い合わせ先 興味がある方や質問がある方は、参加病院の研究チームにお問い合わせください。
調査の概要
研究の種類
入学 (推定)
段階
- フェーズ 4
連絡先と場所
研究連絡先
- 名前：Kazuya Hosokawa, MD, PhD
- 電話番号：+81-92-642-5360
- メール：hosokawa.kazuya.712@m.kyushu-u.ac.jp
研究連絡先のバックアップ
- 名前：Keimei Yoshida, MD, PhD
- メール：yoshida.keimei.713@m.kyushu-u.ac.jp
研究場所
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Fukuoka、日本
- 募集
- The Second Department of Internal Medicine, University of Occupational and Environmental Health
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コンタクト：
- Masaharu Kataoka
- 電話番号：+81--603-1611
- メール：mkataoka@med.uoeh-u.ac.jp
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主任研究者：
- Masaharu Kataoka
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Kobe、日本
- 募集
- Division of Cardiovascular Medicine, Kobe University Hospital
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コンタクト：
- Yu Taniguchi
- 電話番号：+81-78-382-5111
- メール：yu.taniguchi007@gmail.com
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主任研究者：
- Yu Taniguchi
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Kyoto、日本
- 募集
- Department of Cardiovascular Medicine, Graduate School of Medical Science, Kyoto Prefectural University of Medicine
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コンタクト：
- Naohiko Nakanishi
- 電話番号：+81-75-703-5101
- メール：naka-nao@koto.kpu-m.ac.jp
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主任研究者：
- Naohiko Nakanishi
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Nagoya、日本
- 募集
- Department of Cardiology, Nagoya University Hospital
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主任研究者：
- Shiro Adachi
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コンタクト：
- Shiro Adachi
- 電話番号：+81-52-741-2111
- メール：adachi.shiro.b6@f.mail.nagoya-u.ac.jp
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Okayama、日本
- 募集
- Department of Cardiovascular Medicine, Faculty of Medicine, Dentistry and Pharmaceutical Sciences, Okayama University
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コンタクト：
- Satoshi Akagi
- 電話番号：+81-86-223-7151
- メール：akagi-s@cc.okayama-u.ac.jp
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主任研究者：
- Satoshi Akagi
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Sendai、日本
- 募集
- Department of Cardiovascular Medicine, Tohoku University Graduate School of Medicine
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コンタクト：
- Taijyu Sato
- 電話番号：+81-22-717-7000
- メール：s-taiju@cardio.med.tohoku.ac.jp
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主任研究者：
- Taijyu Sato
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Tokyo、日本
- 募集
- Department of Cardiology, Keio University School of Medicine
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コンタクト：
- Takahiro Hiraide
- 電話番号：+81-3-3353-1211
- メール：t.hiraide.a6@keio.jp
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主任研究者：
- Takahiro Hiraide
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Tokyo、日本
- 募集
- Department of Cardiovascular Medicine, Kyorin University School of Medicine
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コンタクト：
- Takumi Inami
- 電話番号：+81-22-47-5511
- メール：tinami@ks.kyorin-u.ac.jp
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主任研究者：
- Takumi Inami
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Tokyo、日本
- 募集
- Division of Cardiovascular Medicine, Department of Internal Medicine, Showa University Graduate School of Medicine
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コンタクト：
- Toshiro Shinke
- メール：shinke@med.showa-u.ac.jp
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主任研究者：
- Toshiro Shinke
-
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Not Required For This Country
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Fukuoka、Not Required For This Country、日本、8150014
- 募集
- Kyushu University Hospital
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コンタクト：
- Kazuya Hosokawa
- 電話番号：+81-92-642-1151
- メール：hosokawa.kazuya.712@m.kyushu-u.ac.jp
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副調査官：
- Ayako Ishikita
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副調査官：
- Keimei Yoshida
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主任研究者：
- Kazuya Hosokawa
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
説明
適格基準:
- 成人（18歳以上）
- 未修復のASD、VSD、またはPDA
- 肺血管拡張薬療法を90日以上実施していること、かつ（i）180日以内の右心カテーテル検査で肺血管抵抗（PVR）5ウッド単位以上かつ平均肺動脈圧（mPAP）20 mmHg超、または（ii）超音波心エコーで三尖弁逆流速度3.4 m/s超、右→左または両方向性シャントを伴い、安静時SpO₂92%以下（チアノーゼに一致）
- ベースライン6分間歩行距離100 m以上
- 質問票を完了できる能力
除外基準:
- WHO機能分類IV、その他の未修復心内シャント
- 重篤な腎臓/肝臓/肺実質疾患、または左室駆出率（LVEF）40%未満
- 過去のソタタセプト使用歴
- 添付文書に基づくソタタセプト禁忌
- 研究者が不適切と判断した場合
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：ソタセルセプト追加療法 + 血管拡張薬ベースのPAH療法
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ソタテルセプトは、24週間にわたり3週間ごとに皮下投与されます（合計8回の投与）。ビジット1では0.3 mg/kgの導入投与を行い、安全性基準を満たす場合、ビジット2からは0.7 mg/kgを投与します。
投与保留または減量は、各投与前の完全血球計算（CBC）に基づくラベル適合ルールに従います（例：ベースラインからヘモグロビン上昇>4.0 g/dL、または前回投与から>2.0 g/dLでULNを超える、またはULNを>2.0 g/dL超える、かつ血小板数<50,000/µL）。
参加者はプロトコルに従い安定した背景PAH療法（エンドセリン、一酸化窒素、プロスタサイクリン経路）を継続します。24週間の治療期間中、PAH薬の開始または増量は、安全性上臨床的に必要とされる場合を除き、一般的に許可されず、プロトコル逸脱として記録されます。
参加者はソタテルセプトを受け取りません。
彼らは24週間、施設標準の安定したPAH療法（エンドセリン受容体拮抗薬、PDE5阻害剤／リオシグアト、および／または臨床的に適応されるプロスタサイクリン系薬剤）を継続します。
安全性上必要な場合を除き、24週間の期間中に背景療法の変更は推奨されません。変更があった場合は分析のために記録されます。
ソタテルセプト群と同様の来院スケジュールおよび評価（例：6分間歩行試験、バイオマーカー、臨床イベント）が適用されます。
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アクティブコンパレータ：単独の血管拡張薬ベースのPAH療法
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参加者はソタテルセプトを受け取りません。
彼らは24週間、施設標準の安定したPAH療法（エンドセリン受容体拮抗薬、PDE5阻害剤／リオシグアト、および／または臨床的に適応されるプロスタサイクリン系薬剤）を継続します。
安全性上必要な場合を除き、24週間の期間中に背景療法の変更は推奨されません。変更があった場合は分析のために記録されます。
ソタテルセプト群と同様の来院スケジュールおよび評価（例：6分間歩行試験、バイオマーカー、臨床イベント）が適用されます。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
|---|---|
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24週時点におけるベースラインからの6分間歩行距離の変化
時間枠：24週間
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24週間
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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死亡率または肺移植
時間枠：24週間
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24週間
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PH関連の入院または経腸外プロスタサイクリンの開始
時間枠：24週間
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24週間
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ベースラインから24週間後のWHO機能クラスの変化
時間枠：24週
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スコアが高いほど症状がより重度であることを示します
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24週
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ベースラインから24週後のNT-proBNPの変化
時間枠：24週
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24週
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ベースラインからの24週間後のemPHasis-10の変化
時間枠：24週間
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スコアが高いほど症状がより重度であることを示します
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24週間
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その他の成果指標
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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PAH特異的遺伝子検査
時間枠：0週間
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0週間
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血圧（収縮期と拡張期）の変化
時間枠：0週、12週、24週
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オフィス安静時血圧
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0週、12週、24週
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脈拍数の変化
時間枠：0、12、24週
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bpm
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0、12、24週
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酸素飽和度の変化
時間枠：0週、12週、24週
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パルス酸素飽和度（診療所、安静時）
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0週、12週、24週
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ヘモグロビンの変化
時間枠：0、12、24週間
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g/dL
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0、12、24週間
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血小板数の変化
時間枠：0、12、24週
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0、12、24週
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カテーテルベースのmPAPの変化
時間枠：0、24週間
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mm Hg
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0、24週間
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カテーテルベースのPVRの変化
時間枠：0, 24週間
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ウッド単位
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0, 24週間
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カテーテルベースのQp/Qsの変化
時間枠：0, 24週間
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0, 24週間
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協力者と研究者
スポンサー
研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (実際)
一次修了 (推定)
研究の完了 (推定)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (実際)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
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