Um Estudo do Sotatercepte para Doentes com Síndrome de Eisenmenger ou Hipertensão Arterial Pulmonar Associada a Comunicação Não Corrigida Resistente à Terapia Vasodilatadora (SuMILE)
Um Ensaio Aberto, Randomizado e Controlado para Avaliar a Eficácia da Terapia Adicional com Sotatercept em Comparação com a Terapia Padrão de HAP com Vasodilatadores Pulmonares para Hipertensão Arterial Pulmonar Associada a Shunts Congénitos não Reparados e Resistentes a Vasodilatadores Pulmonares (CIA, CIV, PCA) Incluindo Síndrome de Eisenmenger: Ensaio SuMILE
De que trata este estudo? Este estudo testará se a adição de sotatercept aos medicamentos habituais para hipertensão arterial pulmonar (HAP) pode ajudar adultos com HAP devido a defeitos cardíacos congénitos não reparados (defeito do septo auricular ou ventricular, ou persistência do canal arterial), incluindo síndrome de Eisenmenger. Estas condições frequentemente causam alterações duradouras nos vasos sanguíneos pulmonares e baixos níveis de oxigénio.
Quem pode participar? Cerca de 36 adultos (idade ≥18 anos) no Japão, cuja HAP não melhorou suficientemente com vasodilatadores pulmonares, podem participar. Pessoas com sintomas muito graves (classe IV da OMS) ou outras doenças graves não serão incluídas.
O que acontecerá se eu participar?
Os participantes serão aleatoriamente distribuídos (como um lançamento de moeda, numa proporção de 2:1) para:
Sotatercept + cuidados de HAP baseados em vasodilatadores, ou
cuidados de HAP baseados apenas em vasodilatadores. O estudo dura 24 semanas. Os que receberem sotatercept terão injeções a cada 3 semanas. Todos os participantes terão consultas clínicas e exames no início, na semana 12 e na semana 24, incluindo um teste de caminhada de 6 minutos (distância que consegue caminhar em 6 minutos), análises ao sangue, questionários e outras avaliações cardiorrespiratórias utilizadas nos cuidados habituais de HAP.
Quais são os possíveis benefícios? O sotatercept melhorou a capacidade de exercício e medidas cardiorrespiratórias noutros estudos de HAP, mas pessoas com defeitos cardíacos não reparados não foram incluídas. Este estudo pode ou não ajudá-lo diretamente, mas pode ajudar os médicos a aprender como usar o sotatercept com segurança neste grupo.
Quais são os possíveis riscos? Os efeitos secundários observados com sotatercept incluem aumento da hemoglobina, plaquetas baixas, hemorragias nasais, telangiectasias (pequenos vasos sanguíneos dilatados), hemorragias e coágulos sanguíneos. Pessoas com síndrome de Eisenmenger podem ter riscos tanto de hemorragia (por exemplo, hemoptise) como de coagulação. O estudo verificará hemogramas completos (CBC) regularmente e ajustará ou interromperá a dosagem usando regras baseadas no rótulo. Outros riscos são os dos cuidados padrão de HAP e das análises ao sangue.
Tempo e local O estudo é realizado em vários hospitais no Japão. A participação no estudo dura cerca de 6 meses.
Custos e pagamentos O medicamento do estudo e os testes específicos do estudo serão fornecidos sem custos. Os cuidados médicos habituais não exigidos pelo estudo seguirão a faturação padrão de cada hospital. Não é necessário pagamento para participar. Qualquer reembolso de viagens ou subsídios seguirá a política do local.
Privacidade As suas informações serão mantidas confidenciais. Os resultados serão partilhados em revistas e em reuniões sem usar o seu nome.
Quem contactar Se estiver interessado ou tiver dúvidas, por favor contacte a equipa do estudo no hospital participante.
Visão geral do estudo
Status
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Inscrição (Estimado)
Estágio
- Fase 4
Contactos e Locais
Contato de estudo
- Nome: Kazuya Hosokawa, MD, PhD
- Número de telefone: +81-92-642-5360
- E-mail: hosokawa.kazuya.712@m.kyushu-u.ac.jp
Estude backup de contato
- Nome: Keimei Yoshida, MD, PhD
- E-mail: yoshida.keimei.713@m.kyushu-u.ac.jp
Locais de estudo
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Fukuoka, Japão
- Recrutamento
- The Second Department of Internal Medicine, University of Occupational and Environmental Health
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Contato:
- Masaharu Kataoka
- Número de telefone: +81--603-1611
- E-mail: mkataoka@med.uoeh-u.ac.jp
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Investigador principal:
- Masaharu Kataoka
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Kobe, Japão
- Recrutamento
- Division of Cardiovascular Medicine, Kobe University Hospital
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Contato:
- Yu Taniguchi
- Número de telefone: +81-78-382-5111
- E-mail: yu.taniguchi007@gmail.com
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Investigador principal:
- Yu Taniguchi
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Kyoto, Japão
- Recrutamento
- Department of Cardiovascular Medicine, Graduate School of Medical Science, Kyoto Prefectural University of Medicine
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Contato:
- Naohiko Nakanishi
- Número de telefone: +81-75-703-5101
- E-mail: naka-nao@koto.kpu-m.ac.jp
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Investigador principal:
- Naohiko Nakanishi
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Nagoya, Japão
- Recrutamento
- Department of Cardiology, Nagoya University Hospital
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Investigador principal:
- Shiro Adachi
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Contato:
- Shiro Adachi
- Número de telefone: +81-52-741-2111
- E-mail: adachi.shiro.b6@f.mail.nagoya-u.ac.jp
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Okayama, Japão
- Recrutamento
- Department of Cardiovascular Medicine, Faculty of Medicine, Dentistry and Pharmaceutical Sciences, Okayama University
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Contato:
- Satoshi Akagi
- Número de telefone: +81-86-223-7151
- E-mail: akagi-s@cc.okayama-u.ac.jp
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Investigador principal:
- Satoshi Akagi
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Sendai, Japão
- Recrutamento
- Department of Cardiovascular Medicine, Tohoku University Graduate School of Medicine
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Contato:
- Taijyu Sato
- Número de telefone: +81-22-717-7000
- E-mail: s-taiju@cardio.med.tohoku.ac.jp
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Investigador principal:
- Taijyu Sato
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Tokyo, Japão
- Recrutamento
- Department of Cardiology, Keio University School of Medicine
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Contato:
- Takahiro Hiraide
- Número de telefone: +81-3-3353-1211
- E-mail: t.hiraide.a6@keio.jp
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Investigador principal:
- Takahiro Hiraide
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Tokyo, Japão
- Recrutamento
- Department of Cardiovascular Medicine, Kyorin University School of Medicine
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Contato:
- Takumi Inami
- Número de telefone: +81-22-47-5511
- E-mail: tinami@ks.kyorin-u.ac.jp
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Investigador principal:
- Takumi Inami
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Tokyo, Japão
- Recrutamento
- Division of Cardiovascular Medicine, Department of Internal Medicine, Showa University Graduate School of Medicine
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Contato:
- Toshiro Shinke
- E-mail: shinke@med.showa-u.ac.jp
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Investigador principal:
- Toshiro Shinke
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Not Required For This Country
-
Fukuoka, Not Required For This Country, Japão, 8150014
- Recrutamento
- Kyushu University Hospital
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Contato:
- Kazuya Hosokawa
- Número de telefone: +81-92-642-1151
- E-mail: hosokawa.kazuya.712@m.kyushu-u.ac.jp
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Subinvestigador:
- Ayako Ishikita
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Subinvestigador:
- Keimei Yoshida
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Investigador principal:
- Kazuya Hosokawa
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Descrição
Critérios de Inclusão:
- adultos (≥18 anos)
- DSA, CIV ou PCA não reparados
- ≥90 dias de terapia com vasodilatador pulmonar; e (i) resistência vascular pulmonar (RVP) ≥5 unidades de Wood e pressão arterial pulmonar média (PAPm) > 20 mm Hg por cateterismo cardíaco direito dentro de 180 dias, ou (ii) velocidade de regurgitação tricúspide ecocardiográfica >3,4 m/s com shunt direita-esquerda/bidirecional mais SpO₂ em repouso ≤92% consistente com cianose
- 6MWD basal ≥100 m
- capacidade para completar questionários
Critérios de Exclusão:
- classe funcional OMS IV; outros shunts intracardíacos não reparados
- doença renal/hepática/pulmonar parenquimatosa grave ou FEVE <40%
- uso prévio de sotatercepto
- contra-indicação para sotatercepto conforme rotulagem
- inadequação avaliada pelo investigador
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: Sotatercept em adição + terapia da HAP baseada em vasodilatadores
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O sotatercept será administrado por via subcutânea a cada 3 semanas durante 24 semanas (total de 8 injeções): dose de introdução de 0,3 mg/kg na Visita 1, depois 0,7 mg/kg a partir da Visita 2 se os critérios de segurança forem cumpridos.
As suspensões/reduções de dose seguem regras concordantes com o rótulo baseadas no hemograma completo (CBC) antes de cada dose (por exemplo, aumento da hemoglobina >4,0 g/dL em relação à linha de base; ou >2,0 g/dL em relação à dose anterior e acima do LSN; ou >2,0 g/dL acima do LSN; e contagem de plaquetas <50.000/µL).
Os participantes continuam a terapia de base estável para HAP (vias da endotelina, óxido nítrico, prostaciclina) de acordo com o protocolo; a iniciação ou aumento da dose de medicamentos para HAP durante o período de tratamento de 24 semanas geralmente não é permitida, a menos que clinicamente necessária por motivos de segurança e registada como um desvio do protocolo.
Os participantes não recebem sotatercept.
Continuam a terapia padrão do local, estável para HAP durante 24 semanas (antagonista do recetor de endotelina, inibidor da PDE5/riociguat, e/ou classe de prostaciclina, conforme clinicamente indicado).
Alterações à terapia de base são desencorajadas durante o período de 24 semanas, exceto se necessárias por motivos de segurança; quaisquer alterações são registadas para análise.
O mesmo calendário de visitas e avaliações (por exemplo, teste de caminhada de 6 minutos, biomarcadores, eventos clínicos) aplica-se como no braço com sotatercept.
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Comparador Ativo: terapia da HAP baseada em vasodilatadores isoladamente
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Os participantes não recebem sotatercept.
Continuam a terapia padrão do local, estável para HAP durante 24 semanas (antagonista do recetor de endotelina, inibidor da PDE5/riociguat, e/ou classe de prostaciclina, conforme clinicamente indicado).
Alterações à terapia de base são desencorajadas durante o período de 24 semanas, exceto se necessárias por motivos de segurança; quaisquer alterações são registadas para análise.
O mesmo calendário de visitas e avaliações (por exemplo, teste de caminhada de 6 minutos, biomarcadores, eventos clínicos) aplica-se como no braço com sotatercept.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
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Alteração na distância percorrida em 6 minutos às 24 semanas em relação à linha de base
Prazo: 24 semanas
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24 semanas
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Mortalidade ou transplante de pulmão
Prazo: 24 semanas
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24 semanas
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Hospitalização relacionada com PH ou início de prostaciclina parenteral
Prazo: 24 semanas
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24 semanas
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Alteração na classe funcional da OMS às 24 semanas em relação à linha de base
Prazo: 24 semanas
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Uma pontuação mais elevada indica sintomas mais graves
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24 semanas
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Alteração do NT-pro BNP às 24 semanas em relação à linha de base
Prazo: 24 semanas
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24 semanas
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Alteração no emPHasis-10 às 24 semanas em relação à linha de base
Prazo: 24 semanas
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Uma pontuação mais elevada indica um sintoma mais grave
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24 semanas
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Outras medidas de resultado
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Teste genético específico para HAP
Prazo: 0 semanas
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0 semanas
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Alterações na pressão arterial (sistólica e diastólica)
Prazo: 0, 12, 24 semanas
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Pressão arterial em repouso no consultório
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0, 12, 24 semanas
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Alterações na frequência cardíaca
Prazo: 0, 12, 24 semanas
|
bpm
|
0, 12, 24 semanas
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Alterações na saturação de oxigénio
Prazo: 0, 12, 24 semanas
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Saturação de Oxigénio por Pulsos (Consultório, em Repouso)
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0, 12, 24 semanas
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Alterações na hemoglobina
Prazo: 0, 12, 24 semanas
|
g por dL
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0, 12, 24 semanas
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Alterações nas contagens de plaquetas
Prazo: 0, 12, 24 semanas
|
0, 12, 24 semanas
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Alterações na mPAP por cateter
Prazo: 0, 24 semanas
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mm Hg
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0, 24 semanas
|
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Alterações na PVR por cateter
Prazo: 0, 24 semanas
|
Unidades de Wood
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0, 24 semanas
|
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Alterações no Qp/Qs baseado em cateter
Prazo: 0, 24 semanas
|
0, 24 semanas
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Estimado)
Conclusão do estudo (Estimado)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças cardiovasculares
- Doenças cardíacas
- Doenças Respiratórias
- Doenças pulmonares
- Anomalias congénitas
- Anormalidades cardiovasculares
- Defeitos Cardíacos Congênitos
- Hipertensão Pulmonar
- Doenças e Anormalidades Congênitas, Hereditárias e Neonatais
- Hipertensão arterial pulmonar
- Complexo de Eisenmenger
- ACE-011
Outros números de identificação do estudo
- CTR-2025-Sep
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
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