Badanie Sotaterceptu u pacjentów z zespołem Eisenmengera lub nieoperowaną tętniczym nadciśnieniem płucnym związanym z przeciekiem, opornym na leczenie wazodylatacyjne (SuMILE)
Otwarte, randomizowane, kontrolowane badanie oceniające skuteczność dodatkowej terapii sotaterceptem w porównaniu ze standardową terapią PAH z użyciem leków rozszerzających naczynia płucne w przypadku nadciśnienia płucnego związanego z opornymi na leki rozszerzające naczynia płucne, nie naprawionymi przeciekami wrodzonymi (ASD, VSD, PDA) w tym zespołem Eisenmengera: badanie SuMILE
O czym jest to badanie? To badanie sprawdzi, czy dodanie sotaterceptu do zwykłych leków na tętnicze nadciśnienie płucne (TNP) może pomóc dorosłym, którzy mają TNP z powodu nienaprawionych wrodzonych wad serca (ubytek przegrody międzyprzedsionkowej lub międzykomorowej, lub przetrwały przewód tętniczy), w tym zespół Eisenmengera. Te schorzenia często powodują długotrwałe zmiany w naczyniach krwionośnych płuc i niski poziom tlenu.
Kto może wziąć udział? Około 36 dorosłych (wiek ≥18 lat) w Japonii, u których TNP nie poprawiło się wystarczająco po leczeniu lekami rozszerzającymi naczynia płucne, może wziąć udział. Osoby z bardzo ciężkimi objawami (klasa IV WHO) lub innymi poważnymi chorobami nie zostaną włączone.
Co się stanie, jeśli wezmę udział?
Uczestnicy zostaną losowo przydzieleni (jak rzut monetą, w stosunku 2:1) do:
Sotatercept + oparta na lekach rozszerzających naczynia opieka nad TNP, lub
tylko oparta na lekach rozszerzających naczynia opieka nad TNP. Badanie trwa 24 tygodnie. Osoby otrzymujące sotatercept będą otrzymywać zastrzyki co 3 tygodnie. Wszyscy uczestnicy będą mieli wizyty w klinice i badania na początku, w 12. i 24. tygodniu, w tym test 6-minutowego marszu (jak daleko można przejść w 6 minut), badania krwi, kwestionariusze i inne oceny serca i płuc stosowane w rutynowej opiece nad TNP.
Jakie są możliwe korzyści? Sotatercept poprawił wydolność wysiłkową i parametry serca i płuc w innych badaniach nad TNP, ale osoby z nienaprawionymi wadami serca nie były w nich uwzględnione. To badanie może lub nie może pomóc ci bezpośrednio, ale może pomóc lekarzom nauczyć się, jak bezpiecznie stosować sotatercept w tej grupie.
Jakie są możliwe ryzyka? Działania niepożądane obserwowane przy sotatercepcie obejmują wzrost hemoglobiny, małopłytkowość, krwawienia z nosa, teleangiektazje (małe poszerzone naczynia krwionośne), krwawienia i zakrzepy krwi. Osoby z zespołem Eisenmengera mogą mieć zarówno ryzyko krwawień (na przykład krwioplucie), jak i zakrzepów. Badanie będzie regularnie sprawdzać morfologię krwi (CBC) i dostosowywać lub wstrzymywać dawkowanie zgodnie z zasadami opartymi na etykiecie. Inne ryzyka to te związane ze standardową opieką nad TNP i badaniami krwi.
Czas i miejsce Badanie jest prowadzone w wielu szpitalach w Japonii. Uczestnictwo w badaniu trwa około 6 miesięcy.
Koszty i płatności Lek badany i badania specyficzne dla badania będą dostarczane bezpłatnie. Zwykła opieka medyczna nie wymagana przez badanie będzie podlegać standardowemu rozliczeniu każdego szpitala. Nie ma wymaganej opłaty za udział. Wszelkie zwroty kosztów podróży lub stypendia będą zgodne z polityką ośrodka.
Prywatność Twoje informacje będą przechowywane poufnie. Wyniki będą udostępniane w czasopismach i na spotkaniach bez użycia twojego imienia i nazwiska.
Kontakt Jeśli jesteś zainteresowany lub masz pytania, skontaktuj się z zespołem badawczym w uczestniczącym szpitalu.
Przegląd badań
Status
Interwencja / Leczenie
Typ studiów
Zapisy (Szacowany)
Faza
- Faza 4
Kontakty i lokalizacje
Kontakt w sprawie studiów
- Nazwa: Kazuya Hosokawa, MD, PhD
- Numer telefonu: +81-92-642-5360
- E-mail: hosokawa.kazuya.712@m.kyushu-u.ac.jp
Kopia zapasowa kontaktu do badania
- Nazwa: Keimei Yoshida, MD, PhD
- E-mail: yoshida.keimei.713@m.kyushu-u.ac.jp
Lokalizacje studiów
-
-
-
Fukuoka, Japonia
- Rekrutacyjny
- The Second Department of Internal Medicine, University of Occupational and Environmental Health
-
Kontakt:
- Masaharu Kataoka
- Numer telefonu: +81--603-1611
- E-mail: mkataoka@med.uoeh-u.ac.jp
-
Główny śledczy:
- Masaharu Kataoka
-
Kobe, Japonia
- Rekrutacyjny
- Division of Cardiovascular Medicine, Kobe University Hospital
-
Kontakt:
- Yu Taniguchi
- Numer telefonu: +81-78-382-5111
- E-mail: yu.taniguchi007@gmail.com
-
Główny śledczy:
- Yu Taniguchi
-
Kyoto, Japonia
- Rekrutacyjny
- Department of Cardiovascular Medicine, Graduate School of Medical Science, Kyoto Prefectural University of Medicine
-
Kontakt:
- Naohiko Nakanishi
- Numer telefonu: +81-75-703-5101
- E-mail: naka-nao@koto.kpu-m.ac.jp
-
Główny śledczy:
- Naohiko Nakanishi
-
Nagoya, Japonia
- Rekrutacyjny
- Department of Cardiology, Nagoya University Hospital
-
Główny śledczy:
- Shiro Adachi
-
Kontakt:
- Shiro Adachi
- Numer telefonu: +81-52-741-2111
- E-mail: adachi.shiro.b6@f.mail.nagoya-u.ac.jp
-
Okayama, Japonia
- Rekrutacyjny
- Department of Cardiovascular Medicine, Faculty of Medicine, Dentistry and Pharmaceutical Sciences, Okayama University
-
Kontakt:
- Satoshi Akagi
- Numer telefonu: +81-86-223-7151
- E-mail: akagi-s@cc.okayama-u.ac.jp
-
Główny śledczy:
- Satoshi Akagi
-
Sendai, Japonia
- Rekrutacyjny
- Department of Cardiovascular Medicine, Tohoku University Graduate School of Medicine
-
Kontakt:
- Taijyu Sato
- Numer telefonu: +81-22-717-7000
- E-mail: s-taiju@cardio.med.tohoku.ac.jp
-
Główny śledczy:
- Taijyu Sato
-
Tokyo, Japonia
- Rekrutacyjny
- Department of Cardiology, Keio University School of Medicine
-
Kontakt:
- Takahiro Hiraide
- Numer telefonu: +81-3-3353-1211
- E-mail: t.hiraide.a6@keio.jp
-
Główny śledczy:
- Takahiro Hiraide
-
Tokyo, Japonia
- Rekrutacyjny
- Department of Cardiovascular Medicine, Kyorin University School of Medicine
-
Kontakt:
- Takumi Inami
- Numer telefonu: +81-22-47-5511
- E-mail: tinami@ks.kyorin-u.ac.jp
-
Główny śledczy:
- Takumi Inami
-
Tokyo, Japonia
- Rekrutacyjny
- Division of Cardiovascular Medicine, Department of Internal Medicine, Showa University Graduate School of Medicine
-
Kontakt:
- Toshiro Shinke
- E-mail: shinke@med.showa-u.ac.jp
-
Główny śledczy:
- Toshiro Shinke
-
-
Not Required For This Country
-
Fukuoka, Not Required For This Country, Japonia, 8150014
- Rekrutacyjny
- Kyushu University Hospital
-
Kontakt:
- Kazuya Hosokawa
- Numer telefonu: +81-92-642-1151
- E-mail: hosokawa.kazuya.712@m.kyushu-u.ac.jp
-
Pod-śledczy:
- Ayako Ishikita
-
Pod-śledczy:
- Keimei Yoshida
-
Główny śledczy:
- Kazuya Hosokawa
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- Dorosły
- Starszy dorosły
Akceptuje zdrowych ochotników
Opis
Kryteria włączenia:
- dorośli (≥18 lat)
- niezoperowane ASD, VSD lub PDA
- ≥90 dni terapii rozszerzającej naczynia płucne; oraz (i) opór naczyń płucnych (PVR) ≥5 jednostek Wooda i średnie ciśnienie w tętnicy płucnej (mPAP) > 20 mm Hg podczas cewnikowania prawego serca w ciągu 180 dni, lub (ii) echokardiograficzna prędkość niedomykalności trójdzielnej >3,4 m/s z przeciekiem prawolewym/dwukierunkowym plus SpO₂ spoczynkowa ≥92% zgodna z sinicą
- wyjściowa 6MWD ≥100 m
- zdolność do wypełniania kwestionariuszy
Kryteria wyłączenia:
- klasa czynnościowa WHO IV; inne niezoperowane wewnątrzsercowe przecieki
- ciężka choroba nerek/wątroby/płuc miąższowych lub LVEF <40%
- wcześniejsze stosowanie sotaterceptu
- przeciwwskazanie do sotaterceptu zgodnie z charakterystyką produktu
- nieodpowiedniość według oceny badacza
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Sotatercept w terapii skojarzonej + terapia PAH oparta na wazodylatatorach
|
Sotatercept będzie podawany podskórnie co 3 tygodnie przez 24 tygodnie (łącznie 8 iniekcji): 0,3 mg/kg w fazie wprowadzającej podczas wizyty 1, a następnie 0,7 mg/kg od wizyty 2, jeśli kryteria bezpieczeństwa zostaną spełnione.
Przerwy w dawkowaniu/zmniejszenia dawek stosują się do zasad zgodnych z charakterystyką produktu leczniczego, opartych na pełnej morfologii krwi (CBC) przed każdą dawką (np. wzrost hemoglobiny >4,0 g/dL w porównaniu z wartością wyjściową; lub >2,0 g/dL w porównaniu z poprzednią dawką i powyżej ULN; lub >2,0 g/dL powyżej ULN; oraz liczba płytek krwi <50 000/µL).
Uczestnicy kontynuują stabilne tło terapii PAH (szlaki endotelinowe, tlenku azotu, prostacykliny) zgodnie z protokołem; rozpoczęcie lub zwiększenie dawki leków na PAH w okresie 24-tygodniowego leczenia generalnie nie jest dozwolone, chyba że jest to klinicznie wymagane ze względów bezpieczeństwa i odnotowane jako odstępstwo od protokołu.
Uczestnicy nie otrzymują sotaterceptu.
Kontynuują miejscową standardową, stabilną terapię PAH przez 24 tygodnie (antagonista receptora endotelinowego, inhibitor PDE5/riociguat i/lub klasa prostacykliny, zgodnie z wskazaniami klinicznymi).
Zmiany w terapii tła są zniechęcane w okresie 24 tygodni, chyba że są wymagane ze względów bezpieczeństwa; wszelkie zmiany są rejestrowane do analizy.
Ten sam harmonizon wizyt i oceny (np. test 6-minutowego marszu, biomarkery, zdarzenia kliniczne) obowiązuje jak w ramieniu sotaterceptu.
|
|
Aktywny komparator: samodzielna terapia PAH oparta na wazodilatatorach
|
Uczestnicy nie otrzymują sotaterceptu.
Kontynuują miejscową standardową, stabilną terapię PAH przez 24 tygodnie (antagonista receptora endotelinowego, inhibitor PDE5/riociguat i/lub klasa prostacykliny, zgodnie z wskazaniami klinicznymi).
Zmiany w terapii tła są zniechęcane w okresie 24 tygodni, chyba że są wymagane ze względów bezpieczeństwa; wszelkie zmiany są rejestrowane do analizy.
Ten sam harmonizon wizyt i oceny (np. test 6-minutowego marszu, biomarkery, zdarzenia kliniczne) obowiązuje jak w ramieniu sotaterceptu.
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Zmiana odległości pokonanej w teście 6-minutowego marszu po 24 tygodniach od wartości wyjściowej
Ramy czasowe: 24 tygodnie
|
24 tygodnie
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Zgon lub przeszczep płuca
Ramy czasowe: 24 tygodnie
|
24 tygodnie
|
|
|
Hospitalizacja związana z PH lub rozpoczęcie parenteralnej terapii prostanoidami
Ramy czasowe: 24 tygodnie
|
24 tygodnie
|
|
|
Zmiana w klasie czynnościowej WHO po 24 tygodniach w porównaniu z wartością wyjściową
Ramy czasowe: 24 tygodnie
|
Wyższy wynik wskazuje na bardziej nasilone objawy
|
24 tygodnie
|
|
Zmiana stężenia NT-pro BNP po 24 tygodniach w porównaniu z wartością wyjściową
Ramy czasowe: 24 tygodnie
|
24 tygodnie
|
|
|
Zmiana w skali emPHasis-10 po 24 tygodniach w porównaniu z wartością wyjściową
Ramy czasowe: 24 tygodnie
|
Wyższy wynik wskazuje na bardziej nasilone objawy
|
24 tygodnie
|
Inne miary wyników
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Specjalistyczne testy genetyczne na PAH
Ramy czasowe: 0 tydzień
|
0 tydzień
|
|
|
Zmiany ciśnienia krwi (skurczowego i rozkurczowego)
Ramy czasowe: 0, 12, 24 tygodnie
|
Biurkowe ciśnienie spoczynkowe
|
0, 12, 24 tygodnie
|
|
Zmiany w tętnie
Ramy czasowe: 0, 12, 24 tygodni
|
uderzeń na minutę
|
0, 12, 24 tygodni
|
|
Zmiany w saturacji tlenu
Ramy czasowe: 0, 12, 24 tygodnie
|
Nasycenie tlenem krwi (w gabinecie, w spoczynku)
|
0, 12, 24 tygodnie
|
|
Zmiany stężenia hemoglobiny
Ramy czasowe: 0, 12, 24 tygodni
|
g na dL
|
0, 12, 24 tygodni
|
|
Zmiany w liczbie płytek krwi
Ramy czasowe: 0, 12, 24 tygodni
|
0, 12, 24 tygodni
|
|
|
Zmiany w mPAP mierzone metodą cewnikowania
Ramy czasowe: 0, 24 tygodnie
|
mm Hg
|
0, 24 tygodnie
|
|
Zmiany w PVR opartym na cewniku
Ramy czasowe: 0, 24 tygodnie
|
Jednostki Wooda
|
0, 24 tygodnie
|
|
Zmiany w Qp/Qs mierzone metodą cewnikowania
Ramy czasowe: 0, 24 tygodnie
|
0, 24 tygodnie
|
Współpracownicy i badacze
Sponsor
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
Ukończenie studiów (Szacowany)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- CTR-2025-Sep
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .