一项关于索塔西普治疗艾森曼格综合征或未修复分流相关性肺动脉高压且对血管扩张剂治疗耐药患者的研究 (SuMILE)
2026年1月20日 更新者：Kazuya Hosokawa
一项开放标签、随机、对照试验，旨在评估Sotatercept附加疗法与标准PAH疗法（含肺血管扩张剂）相比，对于与肺血管扩张剂抵抗性、未修复先天性分流（ASD、VSD、PDA）相关的肺动脉高压（包括艾森曼格综合征）的疗效：SuMILE试验
本研究是关于什么的？ 本研究将测试在肺动脉高压（PAH）常规药物治疗基础上添加sotatercept是否能够帮助因未修复的先天性心脏缺陷（房间隔或室间隔缺损，或动脉导管未闭）导致的PAH成人患者，包括艾森曼格综合征患者。 这些疾病常导致肺部血管长期性改变和低氧水平。
谁可以参加？ 日本约36名使用肺血管扩张剂后PAH改善不足的成人（年龄≥18岁）可参加。 症状非常严重（WHO功能分级IV级）或患有其他严重疾病者将不被纳入。
如果我参加会发生什么？
参与者将按2:1比例随机分配（类似抛硬币）：
Sotatercept联合以血管扩张剂为基础的PAH治疗，或
单独使用以血管扩张剂为基础的PAH治疗。 研究持续24周。 接受sotatercept治疗者将每3周注射一次。 所有参与者将在研究开始时、第12周和第24周进行门诊访视和检查，包括6分钟步行试验（6分钟内可步行的距离）、血液检测、问卷调查以及常规PAH护理中使用的其他心肺评估。
可能的益处有哪些？ 在其他PAH研究中，sotatercept改善了运动能力和心肺指标，但这些研究未纳入未修复心脏缺陷的患者。 本研究可能不会直接对您有帮助，但可能帮助医生了解如何在该人群中使用sotatercept。
可能的风险有哪些？ sotatercept的副作用包括血红蛋白升高、血小板减少、鼻出血、毛细血管扩张（小血管扩张）、出血和血栓。 艾森曼格综合征患者可能同时存在出血（例如咯血）和血栓风险。 研究将定期检查全血细胞计数（CBC），并根据说明书指南调整或暂停给药。 其他风险包括标准PAH治疗和血液检测的相关风险。
时间与地点 本研究在日本的多个医院进行。 研究参与时间约6个月。
费用与补偿 研究药物和研究特定检测将免费提供。 非研究要求的常规医疗将按各医院标准收费。 参加无需支付任何费用。 差旅报销或津贴将遵循各研究中心政策。
隐私 您的信息将被保密。 研究结果将在期刊和会议上发表，不会使用您的姓名。
联系方式 如果您有兴趣或有疑问，请联系参与医院的课题组。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (估计的)
36
阶段
- 第四阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名：Kazuya Hosokawa, MD, PhD
- 电话号码：+81-92-642-5360
- 邮箱：hosokawa.kazuya.712@m.kyushu-u.ac.jp
研究联系人备份
- 姓名：Keimei Yoshida, MD, PhD
- 邮箱：yoshida.keimei.713@m.kyushu-u.ac.jp
学习地点
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Fukuoka、日本
- 招聘中
- The Second Department of Internal Medicine, University of Occupational and Environmental Health
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接触：
- Masaharu Kataoka
- 电话号码：+81--603-1611
- 邮箱：mkataoka@med.uoeh-u.ac.jp
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首席研究员：
- Masaharu Kataoka
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Kobe、日本
- 招聘中
- Division of Cardiovascular Medicine, Kobe University Hospital
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接触：
- Yu Taniguchi
- 电话号码：+81-78-382-5111
- 邮箱：yu.taniguchi007@gmail.com
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首席研究员：
- Yu Taniguchi
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Kyoto、日本
- 招聘中
- Department of Cardiovascular Medicine, Graduate School of Medical Science, Kyoto Prefectural University of Medicine
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接触：
- Naohiko Nakanishi
- 电话号码：+81-75-703-5101
- 邮箱：naka-nao@koto.kpu-m.ac.jp
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首席研究员：
- Naohiko Nakanishi
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Nagoya、日本
- 招聘中
- Department of Cardiology, Nagoya University Hospital
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首席研究员：
- Shiro Adachi
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接触：
- Shiro Adachi
- 电话号码：+81-52-741-2111
- 邮箱：adachi.shiro.b6@f.mail.nagoya-u.ac.jp
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Okayama、日本
- 招聘中
- Department of Cardiovascular Medicine, Faculty of Medicine, Dentistry and Pharmaceutical Sciences, Okayama University
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接触：
- Satoshi Akagi
- 电话号码：+81-86-223-7151
- 邮箱：akagi-s@cc.okayama-u.ac.jp
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首席研究员：
- Satoshi Akagi
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Sendai、日本
- 招聘中
- Department of Cardiovascular Medicine, Tohoku University Graduate School of Medicine
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接触：
- Taijyu Sato
- 电话号码：+81-22-717-7000
- 邮箱：s-taiju@cardio.med.tohoku.ac.jp
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首席研究员：
- Taijyu Sato
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Tokyo、日本
- 招聘中
- Department of Cardiology, Keio University School of Medicine
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接触：
- Takahiro Hiraide
- 电话号码：+81-3-3353-1211
- 邮箱：t.hiraide.a6@keio.jp
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首席研究员：
- Takahiro Hiraide
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Tokyo、日本
- 招聘中
- Department of Cardiovascular Medicine, Kyorin University School of Medicine
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接触：
- Takumi Inami
- 电话号码：+81-22-47-5511
- 邮箱：tinami@ks.kyorin-u.ac.jp
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首席研究员：
- Takumi Inami
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Tokyo、日本
- 招聘中
- Division of Cardiovascular Medicine, Department of Internal Medicine, Showa University Graduate School of Medicine
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接触：
- Toshiro Shinke
- 邮箱：shinke@med.showa-u.ac.jp
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首席研究员：
- Toshiro Shinke
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Not Required For This Country
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Fukuoka、Not Required For This Country、日本、8150014
- 招聘中
- Kyushu University Hospital
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接触：
- Kazuya Hosokawa
- 电话号码：+81-92-642-1151
- 邮箱：hosokawa.kazuya.712@m.kyushu-u.ac.jp
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副研究员：
- Ayako Ishikita
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副研究员：
- Keimei Yoshida
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首席研究员：
- Kazuya Hosokawa
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 成人（≥18岁）
- 未修复的房间隔缺损（ASD）、室间隔缺损（VSD）或动脉导管未闭（PDA）
- ≥90天的肺血管扩张剂治疗；并且符合以下任一条件：（i）180天内右心导管检查显示肺血管阻力（PVR）≥5 Wood单位且平均肺动脉压（mPAP）> 20 mm Hg，或（ii）超声心动图显示三尖瓣反流速度 >3.4 m/s，伴有右向左/双向分流且静息血氧饱和度（SpO₂）≤92%，符合紫绀表现
- 基线6分钟步行距离（6MWD）≥100米
- 能够完成问卷调查
排除标准：
- 世界卫生组织（WHO）功能分级IV级；其他未修复的心内分流
- 严重肾脏/肝脏/实质性肺疾病或左心室射血分数（LVEF）<40%
- 既往使用过sotatercept
- 根据说明书存在sotatercept禁忌症
- 研究者判断不适合参与研究
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：Sotatercept 附加治疗 + 基于血管扩张剂的 PAH 疗法
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Sotatercept将每3周皮下注射一次，持续24周（共8次注射）：在第1次访视时给予0.3毫克/千克的导入剂量，若符合安全性标准，则从第2次访视开始给予0.7毫克/千克剂量。
剂量暂停/减少遵循基于每次给药前全血细胞计数（CBC）的标签一致性规则（例如，血红蛋白较基线升高>4.0克/分升；或较前次剂量升高>2.0克/分升且高于正常值上限；或高于正常值上限>2.0克/分升；且血小板计数<50,000/微升）。
参与者根据方案继续稳定的背景PAH治疗（内皮素、一氧化氮、前列环素途径）；在24周治疗期间，通常不允许启动或上调PAH药物，除非出于临床安全考虑且记录为方案偏差。
参与者不接受sotatercept治疗。
在24周内，他们继续接受场地标准、稳定的PAH治疗（根据临床指征使用内皮素受体拮抗剂、PDE5抑制剂/利奥西呱和/或前列环素类药物）。
除非出于安全考虑需要调整，否则不鼓励在24周期间改变背景治疗；任何变化都会被记录以供分析。
采用与sotatercept组相同的访视计划和评估（例如6分钟步行测试、生物标志物、临床事件）。
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有源比较器：仅基于血管扩张剂的PAH疗法
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参与者不接受sotatercept治疗。
在24周内，他们继续接受场地标准、稳定的PAH治疗（根据临床指征使用内皮素受体拮抗剂、PDE5抑制剂/利奥西呱和/或前列环素类药物）。
除非出于安全考虑需要调整，否则不鼓励在24周期间改变背景治疗；任何变化都会被记录以供分析。
采用与sotatercept组相同的访视计划和评估（例如6分钟步行测试、生物标志物、临床事件）。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
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与基线相比，第24周时6分钟步行距离的变化
大体时间：24周
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24周
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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死亡率或肺移植
大体时间：24周
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24周
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PH相关住院或启动肠外前列环素治疗
大体时间：24周
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24周
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WHO功能分级从基线到24周的变化
大体时间：24周
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分数越高表明症状越严重
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24周
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24周时NT-pro BNP相对于基线的变化
大体时间：24周
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24周
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从基线至24周时emPHasis-10评分的变化
大体时间：24周
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分数越高表明症状越严重
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24周
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其他结果措施
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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PAH特定基因检测
大体时间：0周
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0周
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血压变化（收缩压和舒张压）
大体时间：0, 12, 24 周
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办公室静息血压
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0, 12, 24 周
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心率变化
大体时间：0, 12, 24 周
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bpm
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0, 12, 24 周
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氧饱和度变化
大体时间：第 0、12、24 周
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脉搏血氧饱和度（门诊，静息）
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第 0、12、24 周
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血红蛋白变化
大体时间：0、12、24周
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克每分升
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0、12、24周
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血小板计数变化
大体时间：第 0、12、24 周
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第 0、12、24 周
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导管法平均肺动脉压（mPAP）的变化
大体时间：0, 24周
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毫米汞柱
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0, 24周
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导管式PVR的变化
大体时间：0、24周
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Wood单位
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0、24周
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导管测量Qp/Qs变化
大体时间：0、24周
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0、24周
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2025年10月7日
初级完成 (估计的)
2027年8月31日
研究完成 (估计的)
2028年4月30日
研究注册日期
首次提交
2025年9月20日
首先提交符合 QC 标准的
2026年1月20日
首次发布 (实际的)
2026年1月21日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2026年1月21日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年1月20日
最后验证
2026年1月1日
更多信息
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