Исследование сотатерцепта у пациентов с синдромом Эйзенменгера или нерепарированной шунт-ассоциированной легочной артериальной гипертензией, резистентной к вазодилататорной терапии (SuMILE)
Открытое, рандомизированное, контролируемое исследование для оценки эффективности дополнительной терапии сотэракцептом по сравнению со стандартной терапией ЛАГ с применением легочных вазодилататоров при легочной артериальной гипертензии, ассоциированной с резистентными к легочным вазодилататорам, неоперированными врожденными шунтами (ДМПП, ДМЖП, ОАП), включая синдром Эйзенменгера: исследование SuMILE
О чем это исследование? Это исследование проверит, может ли добавление сотатерцепта к обычным лекарствам от легочной артериальной гипертензии (ЛАГ) помочь взрослым с ЛАГ из-за неисправленных врожденных пороков сердца (дефект межпредсердной или межжелудочковой перегородки, или открытый артериальный проток), включая синдром Эйзенменгера. Эти состояния часто вызывают длительные изменения в легочных кровеносных сосудах и низкий уровень кислорода.
Кто может участвовать? Около 36 взрослых (возраст ≥18 лет) в Японии, у которых ЛАГ недостаточно улучшилась при лечении легочными вазодилататорами, могут участвовать. Люди с очень тяжелыми симптомами (IV класс по ВОЗ) или другими серьезными заболеваниями не будут включены.
Что произойдет, если я приму участие?
Участники будут случайным образом распределены (как при подбрасывании монеты, в соотношении 2:1) на:
Сотатерцепт + терапия ЛАГ на основе вазодилататоров, или
только терапия ЛАГ на основе вазодилататоров. Исследование длится 24 недели. Те, кто получает сотатерцепт, будут делать инъекции каждые 3 недели. Все участники будут проходить визиты в клинику и обследования в начале, на 12-й и 24-й неделе, включая 6-минутный тест ходьбы (как далеко вы можете пройти за 6 минут), анализы крови, анкетирование и другие оценки сердца и легких, используемые в обычной практике лечения ЛАГ.
Каковы возможные преимущества? Сотатерцепт улучшал переносимость физической нагрузки и показатели сердца и легких в других исследованиях ЛАГ, но люди с неисправленными пороками сердца не включались. Это исследование может или не может помочь вам напрямую, но оно может помочь врачам узнать, как безопасно использовать сотатерцепт в этой группе.
Каковы возможные риски? Побочные эффекты, наблюдаемые при приеме сотатерцепта, включают повышение уровня гемоглобина, низкий уровень тромбоцитов, носовые кровотечения, телеангиэктазии (мелкие расширенные кровеносные сосуды), кровотечения и тромбы. Люди с синдромом Эйзенменгера могут иметь как риск кровотечений (например, кровохарканье), так и тромбообразования. Исследование будет регулярно проверять общий анализ крови (ОАК) и корректировать или приостанавливать дозировку на основе правил, указанных в инструкции. Другие риски связаны со стандартной терапией ЛАГ и анализами крови.
Время и место Исследование проводится в нескольких больницах Японии. Участие в исследовании длится около 6 месяцев.
Расходы и выплаты Исследовательский препарат и специфические для исследования тесты предоставляются бесплатно. Обычная медицинская помощь, не требуемая исследованием, будет осуществляться в соответствии со стандартным тарификацией каждой больницы. Для участия не требуется оплаты. Любые компенсации за проезд или стипендии будут следовать политике учреждения.
Конфиденциальность Ваша информация будет храниться конфиденциально. Результаты будут публиковаться в журналах и представляться на конференциях без использования вашего имени.
К кому обращаться Если вы заинтересованы или у вас есть вопросы, пожалуйста, свяжитесь с исследовательской группой в участвующей больнице.
Обзор исследования
Статус
Вмешательство/лечение
Тип исследования
Регистрация (Оцененный)
Фаза
- Фаза 4
Контакты и местонахождение
Контакты исследования
- Имя: Kazuya Hosokawa, MD, PhD
- Номер телефона: +81-92-642-5360
- Электронная почта: hosokawa.kazuya.712@m.kyushu-u.ac.jp
Учебное резервное копирование контактов
- Имя: Keimei Yoshida, MD, PhD
- Электронная почта: yoshida.keimei.713@m.kyushu-u.ac.jp
Места учебы
-
-
-
Fukuoka, Япония
- Рекрутинг
- The Second Department of Internal Medicine, University of Occupational and Environmental Health
-
Контакт:
- Masaharu Kataoka
- Номер телефона: +81--603-1611
- Электронная почта: mkataoka@med.uoeh-u.ac.jp
-
Главный следователь:
- Masaharu Kataoka
-
Kobe, Япония
- Рекрутинг
- Division of Cardiovascular Medicine, Kobe University Hospital
-
Контакт:
- Yu Taniguchi
- Номер телефона: +81-78-382-5111
- Электронная почта: yu.taniguchi007@gmail.com
-
Главный следователь:
- Yu Taniguchi
-
Kyoto, Япония
- Рекрутинг
- Department of Cardiovascular Medicine, Graduate School of Medical Science, Kyoto Prefectural University of Medicine
-
Контакт:
- Naohiko Nakanishi
- Номер телефона: +81-75-703-5101
- Электронная почта: naka-nao@koto.kpu-m.ac.jp
-
Главный следователь:
- Naohiko Nakanishi
-
Nagoya, Япония
- Рекрутинг
- Department of Cardiology, Nagoya University Hospital
-
Главный следователь:
- Shiro Adachi
-
Контакт:
- Shiro Adachi
- Номер телефона: +81-52-741-2111
- Электронная почта: adachi.shiro.b6@f.mail.nagoya-u.ac.jp
-
Okayama, Япония
- Рекрутинг
- Department of Cardiovascular Medicine, Faculty of Medicine, Dentistry and Pharmaceutical Sciences, Okayama University
-
Контакт:
- Satoshi Akagi
- Номер телефона: +81-86-223-7151
- Электронная почта: akagi-s@cc.okayama-u.ac.jp
-
Главный следователь:
- Satoshi Akagi
-
Sendai, Япония
- Рекрутинг
- Department of Cardiovascular Medicine, Tohoku University Graduate School of Medicine
-
Контакт:
- Taijyu Sato
- Номер телефона: +81-22-717-7000
- Электронная почта: s-taiju@cardio.med.tohoku.ac.jp
-
Главный следователь:
- Taijyu Sato
-
Tokyo, Япония
- Рекрутинг
- Department of Cardiology, Keio University School of Medicine
-
Контакт:
- Takahiro Hiraide
- Номер телефона: +81-3-3353-1211
- Электронная почта: t.hiraide.a6@keio.jp
-
Главный следователь:
- Takahiro Hiraide
-
Tokyo, Япония
- Рекрутинг
- Department of Cardiovascular Medicine, Kyorin University School of Medicine
-
Контакт:
- Takumi Inami
- Номер телефона: +81-22-47-5511
- Электронная почта: tinami@ks.kyorin-u.ac.jp
-
Главный следователь:
- Takumi Inami
-
Tokyo, Япония
- Рекрутинг
- Division of Cardiovascular Medicine, Department of Internal Medicine, Showa University Graduate School of Medicine
-
Контакт:
- Toshiro Shinke
- Электронная почта: shinke@med.showa-u.ac.jp
-
Главный следователь:
- Toshiro Shinke
-
-
Not Required For This Country
-
Fukuoka, Not Required For This Country, Япония, 8150014
- Рекрутинг
- Kyushu University Hospital
-
Контакт:
- Kazuya Hosokawa
- Номер телефона: +81-92-642-1151
- Электронная почта: hosokawa.kazuya.712@m.kyushu-u.ac.jp
-
Младший исследователь:
- Ayako Ishikita
-
Младший исследователь:
- Keimei Yoshida
-
Главный следователь:
- Kazuya Hosokawa
-
-
Критерии участия
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Взрослый
- Пожилой взрослый
Принимает здоровых добровольцев
Описание
Критерии включения:
- взрослые (≥18 лет)
- неоперированные ДМПП, ДМЖП или ОАП
- ≥90 дней терапии легочными вазодилататорами; и либо (i) легочное сосудистое сопротивление (ЛСС) ≥5 единиц Вуда и среднее давление в легочной артерии (СДЛА) >20 мм рт. ст. при катетеризации правых отделов сердца в течение 180 дней, либо (ii) скорость трикуспидальной регургитации по данным эхокардиографии >3,4 м/с с право-левым/двунаправленным шунтом плюс SpO₂ в покое ≤92%, что соответствует цианозу
- исходная дистанция 6-минутной ходьбы (6МХД) ≥100 м
- способность заполнять анкеты
Критерии исключения:
- IV функциональный класс по классификации ВОЗ; другие неоперированные внутрисердечные шунты
- тяжелое заболевание почек/печени/паренхимы легких или ФВ ЛЖ <40%
- предыдущее использование сотатерцепта
- противопоказания к сотатерцепту согласно инструкции
- непригодность по мнению исследователя
Учебный план
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Рандомизированный
- Интервенционная модель: Параллельное назначение
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Сотатерцепт в дополнение к вазодилататорной терапии ЛАГ
|
Сотатерцепт будет вводиться подкожно каждые 3 недели в течение 24 недель (всего 8 инъекций): начальная доза 0,3 мг/кг на Визите 1, затем 0,7 мг/кг с Визита 2 при соблюдении критериев безопасности.
Пропуски доз/снижение доз следуют правилам, соответствующим инструкции, на основе общего анализа крови (ОАК) перед каждой дозой (например, повышение гемоглобина >4,0 г/дл от исходного уровня; или >2,0 г/дл от предыдущей дозы и выше ВГН; или >2,0 г/дл выше ВГН; и количество тромбоцитов <50 000/мкл). Участники продолжают стабильную фоновую терапию ЛАГ (эндотелиновый, оксид азота, простациклиновый пути) в соответствии с протоколом; начало или увеличение дозы препаратов ЛАГ в течение 24-недельного периода лечения, как правило, не разрешается, если это не клинически необходимо для безопасности и зарегистрировано как отклонение от протокола.
Участники не получают сотатерцепт.
Они продолжают стандартную для клиники стабильную терапию ЛАГ в течение 24 недель (антагонист рецепторов эндотелина, ингибитор ФДЭ5/риоцигуат и/или класс простациклина по клиническим показаниям).
Изменения фоновой терапии не рекомендуются в течение 24-недельного периода, если только они не требуются по соображениям безопасности; любые изменения фиксируются для анализа.
Тот же график визитов и обследований (например, 6-минутный тест ходьбы, биомаркеры, клинические события) применяется, как и в группе сотатерцепта.
|
|
Активный компаратор: монотерапия ЛАГ на основе вазодилататоров
|
Участники не получают сотатерцепт.
Они продолжают стандартную для клиники стабильную терапию ЛАГ в течение 24 недель (антагонист рецепторов эндотелина, ингибитор ФДЭ5/риоцигуат и/или класс простациклина по клиническим показаниям).
Изменения фоновой терапии не рекомендуются в течение 24-недельного периода, если только они не требуются по соображениям безопасности; любые изменения фиксируются для анализа.
Тот же график визитов и обследований (например, 6-минутный тест ходьбы, биомаркеры, клинические события) применяется, как и в группе сотатерцепта.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Изменение дистанции 6-минутной ходьбы через 24 недели от исходного уровня
Временное ограничение: 24 недели
|
24 недели
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Смертность или трансплантация лёгких
Временное ограничение: 24 недели
|
24 недели
|
|
|
Госпитализация, связанная с ЛАГ, или начало парентеральной терапии простациклином
Временное ограничение: 24 недели
|
24 недели
|
|
|
Изменение функционального класса ВОЗ через 24 недели по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: 24 недели
|
Более высокий балл указывает на более выраженные симптомы
|
24 недели
|
|
Изменение NT-pro BNP через 24 недели по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: 24 недели
|
24 недели
|
|
|
Изменение показателя emPHasis-10 через 24 недели от исходного уровня
Временное ограничение: 24 недели
|
Более высокий балл указывает на более выраженный симптом
|
24 недели
|
Другие показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Генетический тест, специфичный для ЛАГ
Временное ограничение: 0 неделя
|
0 неделя
|
|
|
Изменения артериального давления (систолического и диастолического)
Временное ограничение: 0, 12, 24 недель
|
Давление в покое в офисе
|
0, 12, 24 недель
|
|
Изменения частоты пульса
Временное ограничение: 0, 12, 24 недель
|
уд./мин
|
0, 12, 24 недель
|
|
Изменения в насыщении кислородом
Временное ограничение: 0, 12, 24 недель
|
Насыщение крови кислородом (в офисе, в состоянии покоя)
|
0, 12, 24 недель
|
|
Изменения гемоглобина
Временное ограничение: 0, 12, 24 недель
|
г на дЛ
|
0, 12, 24 недель
|
|
Изменения количества тромбоцитов
Временное ограничение: 0, 12, 24 недель
|
0, 12, 24 недель
|
|
|
Изменения катетерного mPAP
Временное ограничение: 0, 24 недели
|
мм рт. ст.
|
0, 24 недели
|
|
Изменения в катетерной ПВР
Временное ограничение: 0, 24 недель
|
Единицы Вуда
|
0, 24 недель
|
|
Изменения в катетерном Qp/Qs
Временное ограничение: 0, 24 недели
|
0, 24 недели
|
Соавторы и исследователи
Спонсор
Даты записи исследования
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
Первичное завершение (Оцененный)
Завершение исследования (Оцененный)
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
Первый опубликованный (Действительный)
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
Последняя проверка
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Сердечно-сосудистые заболевания
- Сердечные заболевания
- Заболевания дыхательных путей
- Легочные заболевания
- Врожденные аномалии
- Сердечно-сосудистые нарушения
- Пороки сердца, врожденные
- Гипертония, Легочная
- Врожденные, наследственные и неонатальные заболевания и аномалии
- Легочная артериальная гипертензия
- Комплекс Айзенменгер
- ACE-011
Другие идентификационные номера исследования
- CTR-2025-Sep
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .