Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie léčby přípravkem Sotatercept u pacientů s Eisenmengerovým syndromem nebo neléčenou plicní arteriální hypertenzí spojenou se zkratem rezistentní na vazodilatační léčbu (SuMILE)

20. ledna 2026 aktualizováno: Kazuya Hosokawa

Otevřená, randomizovaná, kontrolovaná studie k vyhodnocení účinnosti doplňkové terapie Sotaterceptem ve srovnání se standardní terapií plicní arteriální hypertenze pomocí plicních vazodilatancií pro plicní arteriální hypertenzi spojenou s rezistencí na plicní vazodilatancia, neopravenými vrozenými zkraty (ASD, VSD, PDA) včetně Eisenmengerova syndromu: SuMILE studie

O čem je tato studie? Tato studie bude testovat, zda přidání sotaterceptu k obvyklým lékům na plicní arteriální hypertenzi (PAH) může pomoci dospělým s PAH způsobenou neopravenými vrozenými srdečními vadami (defekt síňového nebo komorového septa, nebo otevřená tepenná dučej), včetně Eisenmengerova syndromu. Tyto stavy často způsobují dlouhodobé změny v plicních cévách a nízkou hladinu kyslíku.

Kdo se může zúčastnit? Přibližně 36 dospělých (věk ≥18 let) v Japonsku, u nichž se PAH dostatečně nezlepšila pomocí plicních vazodilatátorů. Lidé s velmi závažnými příznaky (WHO třída IV) nebo jinými závažnými onemocněními nebudou zařazeni.

Co se stane, pokud se zúčastním?

Účastníci budou náhodně přiřazeni (jako hod mincí, v poměru 2:1) k:

Sotatercept + péče o PAH založená na vazodilatátorech, nebo

péče o PAH založená pouze na vazodilatátorech. Studie trvá 24 týdnů. Ti, kteří dostanou sotatercept, budou mít injekce každé 3 týdny. Všichni účastníci budou mít klinické návštěvy a testy na začátku, ve 12. týdnu a ve 24. týdnu, včetně 6minutového testu chůze (jak daleko můžete ujít za 6 minut), krevních testů, dotazníků a dalších vyšetření srdce a plic používaných v rutinní péči o PAH.

Jaké jsou možné přínosy? Sotatercept zlepšil cvičební kapacitu a parametry srdce a plic v jiných studiích PAH, ale lidé s neopravenými srdečními vadami nebyli zahrnuti. Tato studie vám může nebo nemusí přímo pomoci, ale může pomoci lékařům naučit se, jak bezpečně používat sotatercept v této skupině.

Jaká jsou možná rizika? Vedlejší účinky pozorované u sotaterceptu zahrnují zvýšení hemoglobinu, nízký počet krevních destiček, krvácení z nosu, teleangiektázii (malé rozšířené cévy), krvácení a krevní sraženiny. Lidé s Eisenmengerovým syndromem mohou mít riziko krvácení (například hemoptýzy) i srážení. Studie bude pravidelně kontrolovat kompletní krevní obraz (CBC) a upravovat nebo pozastavovat dávkování podle pravidel na základě příbalového letáku. Další rizika jsou rizika standardní péče o PAH a krevních testů.

Čas a místo Studie se provádí v několika nemocnicích v Japonsku. Účast ve studii trvá přibližně 6 měsíců.

Náklady a platby Studijní lék a testy specifické pro studii budou poskytovány bezplatně. Běžná lékařská péče, kterou studie nevyžaduje, bude následovat standardní fakturaci každé nemocnice. Pro vstup není vyžadována žádná platba. Jakékoli náhrady cestovních výdajů nebo stipendia budou následovat zásady místa.

Soukromí Vaše informace budou důvěrné. Výsledky budou sdíleny v časopisech a na setkáních bez použití vašeho jména.

Koho kontaktovat Pokud máte zájem nebo otázky, kontaktujte prosím studijní tým v účastnické nemocnici.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

36

Fáze

  • Fáze 4

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní záloha kontaktů

Studijní místa

  • Japonsko
      • Fukuoka, Japonsko
        • Nábor
        • The Second Department of Internal Medicine, University of Occupational and Environmental Health
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Masaharu Kataoka
      • Kobe, Japonsko
        • Nábor
        • Division of Cardiovascular Medicine, Kobe University Hospital
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Yu Taniguchi
      • Kyoto, Japonsko
        • Nábor
        • Department of Cardiovascular Medicine, Graduate School of Medical Science, Kyoto Prefectural University of Medicine
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Naohiko Nakanishi
      • Nagoya, Japonsko
        • Nábor
        • Department of Cardiology, Nagoya University Hospital
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Shiro Adachi
        • Kontakt:
      • Okayama, Japonsko
        • Nábor
        • Department of Cardiovascular Medicine, Faculty of Medicine, Dentistry and Pharmaceutical Sciences, Okayama University
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Satoshi Akagi
      • Sendai, Japonsko
        • Nábor
        • Department of Cardiovascular Medicine, Tohoku University Graduate School of Medicine
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Taijyu Sato
      • Tokyo, Japonsko
        • Nábor
        • Department of Cardiology, Keio University School of Medicine
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Takahiro Hiraide
      • Tokyo, Japonsko
        • Nábor
        • Department of Cardiovascular Medicine, Kyorin University School of Medicine
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Takumi Inami
      • Tokyo, Japonsko
        • Nábor
        • Division of Cardiovascular Medicine, Department of Internal Medicine, Showa University Graduate School of Medicine
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Toshiro Shinke
    • Not Required For This Country
      • Fukuoka, Not Required For This Country, Japonsko, 8150014
        • Nábor
        • Kyushu University Hospital
        • Kontakt:
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Ayako Ishikita
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Keimei Yoshida
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Kazuya Hosokawa

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria zařazení:

  • dospělí (≥18 let)
  • neopravená ASD, VSD nebo PDA
  • ≥90 dnů léčby plicními vazodilatátory; a buď (i) plicní vaskulární rezistence (PVR) ≥5 Woodových jednotek a střední tlak v plicnici (mPAP) > 20 mm Hg při pravostranné katetrizaci do 180 dnů, nebo (ii) echokardiografická rychlost trikuspidální regurgitace >3,4 m/s s pravolevým/obousměrným zkratem plus klidová SpO₂ ≥92% odpovídající cyanóze
  • výchozí 6MWD ≥100 m
  • schopnost vyplnit dotazníky

Kritéria vyloučení:

  • WHO funkční třída IV; další neopravené nitrosrdeční zkraty
  • těžké renální/jaterní/parenchymové plicní onemocnění nebo LVEF <40%
  • předchozí užití sotaterceptu
  • kontraindikace sotaterceptu dle příbalové informace
  • nevhodnost dle posouzení vyšetřovatele

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Sotatercept jako doplněk k vazodilatační terapii PAH
Lék: Sotatercept
Sotatercept bude podáván subkutánně každé 3 týdny po dobu 24 týdnů (celkem 8 injekcí): 0,3 mg/kg jako úvodní dávka při návštěvě 1, poté 0,7 mg/kg od návštěvy 2, pokud jsou splněna bezpečnostní kritéria.
Přerušení/snížení dávky se řídí pravidly v souladu s příbalovou informací na základě kompletního krevního obrazu (CBC) před každou dávkou (např. vzestup hemoglobinu >4,0 g/dL oproti výchozí hodnotě; nebo >2,0 g/dL oproti předchozí dávce a nad horní hranicí normálu; nebo >2,0 g/dL nad horní hranicí normálu; a počet trombocytů <50 000/µL).
Účastníci pokračují ve stabilní základní terapii PAH (endotelinová, oxid dusnatý, prostacyklinové dráhy) podle protokolu; zahájení nebo zvýšení dávky léků na PAH během 24týdenního léčebného období obecně není povoleno, pokud to není klinicky nutné z bezpečnostních důvodů a zaznamenáno jako odchylka od protokolu.
Lék: PAH terapie založená na vazodilatátorech
Účastníci nedostávají žádný sotatercept. Pokračují v léčbě PAH podle standardů daného pracoviště po dobu 24 týdnů (antagonisté endotelinových receptorů, inhibitory PDE5/riociguat a/nebo třída prostanoidů podle klinických indikací). Změny v základní terapii se během 24týdenního období nedoporučují, pokud nejsou vyžadovány z bezpečnostních důvodů; všechny změny jsou zaznamenány pro analýzu. Stejný harmonogram návštěv a vyšetření (např. 6minutový test chůze, biomarkery, klinické události) platí jako v rameni se sotaterceptem.
Aktivní komparátor: pouze vazodilatační terapie PAH
Lék: PAH terapie založená na vazodilatátorech
Účastníci nedostávají žádný sotatercept. Pokračují v léčbě PAH podle standardů daného pracoviště po dobu 24 týdnů (antagonisté endotelinových receptorů, inhibitory PDE5/riociguat a/nebo třída prostanoidů podle klinických indikací). Změny v základní terapii se během 24týdenního období nedoporučují, pokud nejsou vyžadovány z bezpečnostních důvodů; všechny změny jsou zaznamenány pro analýzu. Stejný harmonogram návštěv a vyšetření (např. 6minutový test chůze, biomarkery, klinické události) platí jako v rameni se sotaterceptem.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Změna vzdálenosti ušlé za 6 minut po 24 týdnech od výchozí hodnoty
Časové okno: 24 týdnů
24 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Úmrtnost nebo transplantace plic
Časové okno: 24 týdnů
24 týdnů
Hospitalizace související s PH nebo zahájení parenterální léčby prostacyklinem
Časové okno: 24 týdnů
24 týdnů
Změna WHO funkční třídy oproti výchozí hodnotě po 24 týdnech
Časové okno: 24 týdnů
Vyšší skóre indikuje závažnější příznaky
24 týdnů
Změna NT-pro BNP oproti výchozí hodnotě po 24 týdnech
Časové okno: 24 týdnů
24 týdnů
Změna skóre emPHasis-10 ve 24. týdnu oproti výchozí hodnotě
Časové okno: 24 týdnů
Vyšší skóre značí závažnější příznaky
24 týdnů

Další výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Specifický genetický test pro PAH
Časové okno: 0 týden
0 týden
Změny krevního tlaku (systolického a diastolického)
Časové okno: 0, 12, 24 týdnů
Kancelářský klidový krevní tlak
0, 12, 24 týdnů
Změny srdeční frekvence
Časové okno: 0, 12, 24 týdnů
bpm
0, 12, 24 týdnů
Změny v saturaci kyslíkem
Časové okno: 0, 12, 24 týdnů
Saturace kyslíkem v krvi (v ordinaci, v klidu)
0, 12, 24 týdnů
Změny hemoglobinu
Časové okno: 0, 12, 24 týdnů
g na dL
0, 12, 24 týdnů
Změny v počtu krevních destiček
Časové okno: 0, 12, 24 týdnů
0, 12, 24 týdnů
Změny v katetrizačně měřeném mPAP
Časové okno: 0, 24 týdnů
mm Hg
0, 24 týdnů
Změny v katetrizačním PVR
Časové okno: 0, 24 týdnů
Woodovy jednotky
0, 24 týdnů
Změny v katetrizačním Qp/Qs
Časové okno: 0, 24 týdnů
0, 24 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Kazuya Hosokawa

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

7. října 2025

Primární dokončení (Odhadovaný)

31. srpna 2027

Dokončení studie (Odhadovaný)

30. dubna 2028

Termíny zápisu do studia

První předloženo

20. září 2025

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

20. ledna 2026

První zveřejněno (Aktuální)

21. ledna 2026

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

21. ledna 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

20. ledna 2026

Naposledy ověřeno

1. ledna 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • CTR-2025-Sep

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Eisenmengerův syndrom

Klinické studie na Sotatercept

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Türkiye

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit