En studie av Sotatercept for pasienter med Eisenmenger-syndrom eller ureparert shunt-assosiert pulmonal arteriell hypertensjon resistent mot vasodilatorbehandling (SuMILE)
En åpen, randomisert, kontrollert studie for å evaluere effektiviteten av Sotatercept i tilleggsterapi sammenlignet med standard PAH-behandling med pulmonale vasodilatatorer for pulmonal arteriell hypertensjon assosiert med pulmonale vasodilatator-resistente, uopererte medfødte shuntdefekter (ASD, VSD, PDA) inkludert Eisenmengers syndrom: SuMILE-studien
Hva handler denne studien om? Denne studien vil teste om det å legge til sotatercept til vanlige medisiner for pulmonal arteriell hypertensjon (PAH) kan hjelpe voksne som har PAH på grunn av ureparerte medfødte hjertefeil (atriell eller ventrikulær septumdefekt, eller patent ductus arteriosus), inkludert Eisenmenger-syndrom. Disse tilstandene forårsaker ofte langvarige endringer i lungenes blodårer og lave oksygennivåer.
Hvem kan delta? Omtrent 36 voksne (alder ≥18 år) i Japan hvis PAH ikke har forbedret seg tilstrekkelig med pulmonale vasodilatatorer kan delta. Personer med svært alvorlige symptomer (WHO klasse IV) eller andre alvorlige sykdommer vil ikke bli inkludert.
Hva vil skje hvis jeg deltar?
Deltakere vil bli tilfeldig tildelt (som et myntkast, i et 2:1-forhold) til:
Sotatercept + vasodilatator-basert PAH-behandling, eller
vasodilatator-basert PAH-behandling alene. Studien varer i 24 uker. De som får sotatercept vil få injeksjoner hver 3. uke. Alle deltakere vil ha klinikkbesøk og tester ved start, uke 12 og uke 24, inkludert en 6-minutters gangtest (hvor langt du kan gå på 6 minutter), blodprøver, spørreskjemaer og andre hjerte-lunge-vurderinger som brukes i rutinemessig PAH-behandling.
Hva er de mulige fordelene? Sotatercept forbedret treningskapasitet og hjerte-lunge-mål i andre PAH-studier, men personer med ureparerte hjertefeil ble ikke inkludert. Denne studien kan eller kan ikke hjelpe deg direkte, men den kan hjelpe leger å lære hvordan de skal bruke sotatercept trygt i denne gruppen.
Hva er de mulige risikoene? Bivirkninger observert med sotatercept inkluderer økt hemoglobin, lave blodplater, neseblod, telangiektasi (små utvidede blodårer), blødning og blodpropper. Personer med Eisenmenger-syndrom kan ha både blødningsrisiko (for eksempel hemoptyse) og risiko for blodpropper. Studien vil sjekke fullstendige blodtellinger (CBC) regelmessig og justere eller stanse dosering ved bruk av etikettbaserte regler. Andre risikoer er de som er forbundet med standard PAH-behandling og blodprøver.
Tid og sted Studien gjennomføres på flere sykehus i Japan. Studiedeltakelse varer omtrent 6 måneder.
Kostnader og betalinger Studiemedisinen og studie-spesifikke tester vil bli tilbudt uten kostnad. Vanlig medisinsk behandling som ikke kreves av studien vil følge hvert sykehus sin standardfakturering. Det kreves ingen betaling for å delta. Eventuelle reiserefusjoner eller stipendier vil følge stedets retningslinjer.
Personvern Din informasjon vil bli behandlet konfidensielt. Resultater vil bli delt i tidsskrifter og på møter uten å bruke navnet ditt.
Hvem kontakte Hvis du er interessert eller har spørsmål, vennligst kontakt studieteamet på det deltakende sykehuset.
Studieoversikt
Status
Intervensjon / Behandling
Studietype
Registrering (Antatt)
Fase
- Fase 4
Kontakter og plasseringer
Studiekontakt
- Navn: Kazuya Hosokawa, MD, PhD
- Telefonnummer: +81-92-642-5360
- E-post: hosokawa.kazuya.712@m.kyushu-u.ac.jp
Studer Kontakt Backup
- Navn: Keimei Yoshida, MD, PhD
- E-post: yoshida.keimei.713@m.kyushu-u.ac.jp
Studiesteder
-
-
-
Fukuoka, Japan
- Rekruttering
- The Second Department of Internal Medicine, University of Occupational and Environmental Health
-
Ta kontakt med:
- Masaharu Kataoka
- Telefonnummer: +81--603-1611
- E-post: mkataoka@med.uoeh-u.ac.jp
-
Hovedetterforsker:
- Masaharu Kataoka
-
Kobe, Japan
- Rekruttering
- Division of Cardiovascular Medicine, Kobe University Hospital
-
Ta kontakt med:
- Yu Taniguchi
- Telefonnummer: +81-78-382-5111
- E-post: yu.taniguchi007@gmail.com
-
Hovedetterforsker:
- Yu Taniguchi
-
Kyoto, Japan
- Rekruttering
- Department of Cardiovascular Medicine, Graduate School of Medical Science, Kyoto Prefectural University of Medicine
-
Ta kontakt med:
- Naohiko Nakanishi
- Telefonnummer: +81-75-703-5101
- E-post: naka-nao@koto.kpu-m.ac.jp
-
Hovedetterforsker:
- Naohiko Nakanishi
-
Nagoya, Japan
- Rekruttering
- Department of Cardiology, Nagoya University Hospital
-
Hovedetterforsker:
- Shiro Adachi
-
Ta kontakt med:
- Shiro Adachi
- Telefonnummer: +81-52-741-2111
- E-post: adachi.shiro.b6@f.mail.nagoya-u.ac.jp
-
Okayama, Japan
- Rekruttering
- Department of Cardiovascular Medicine, Faculty of Medicine, Dentistry and Pharmaceutical Sciences, Okayama University
-
Ta kontakt med:
- Satoshi Akagi
- Telefonnummer: +81-86-223-7151
- E-post: akagi-s@cc.okayama-u.ac.jp
-
Hovedetterforsker:
- Satoshi Akagi
-
Sendai, Japan
- Rekruttering
- Department of Cardiovascular Medicine, Tohoku University Graduate School of Medicine
-
Ta kontakt med:
- Taijyu Sato
- Telefonnummer: +81-22-717-7000
- E-post: s-taiju@cardio.med.tohoku.ac.jp
-
Hovedetterforsker:
- Taijyu Sato
-
Tokyo, Japan
- Rekruttering
- Department of Cardiology, Keio University School of Medicine
-
Ta kontakt med:
- Takahiro Hiraide
- Telefonnummer: +81-3-3353-1211
- E-post: t.hiraide.a6@keio.jp
-
Hovedetterforsker:
- Takahiro Hiraide
-
Tokyo, Japan
- Rekruttering
- Department of Cardiovascular Medicine, Kyorin University School of Medicine
-
Ta kontakt med:
- Takumi Inami
- Telefonnummer: +81-22-47-5511
- E-post: tinami@ks.kyorin-u.ac.jp
-
Hovedetterforsker:
- Takumi Inami
-
Tokyo, Japan
- Rekruttering
- Division of Cardiovascular Medicine, Department of Internal Medicine, Showa University Graduate School of Medicine
-
Ta kontakt med:
- Toshiro Shinke
- E-post: shinke@med.showa-u.ac.jp
-
Hovedetterforsker:
- Toshiro Shinke
-
-
Not Required For This Country
-
Fukuoka, Not Required For This Country, Japan, 8150014
- Rekruttering
- Kyushu University Hospital
-
Ta kontakt med:
- Kazuya Hosokawa
- Telefonnummer: +81-92-642-1151
- E-post: hosokawa.kazuya.712@m.kyushu-u.ac.jp
-
Underetterforsker:
- Ayako Ishikita
-
Underetterforsker:
- Keimei Yoshida
-
Hovedetterforsker:
- Kazuya Hosokawa
-
-
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Voksen
- Eldre voksen
Tar imot friske frivillige
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- voksne (≥18 år)
- ureparert ASD, VSD eller PDA
- ≥90 dagers pulmonal vasodilatatorbehandling; og enten (i) pulmonal vaskulær motstand (PVR) ≥5 Wood-enheter og gjennomsnittlig pulmonal arterietrykk (mPAP) > 20 mm Hg ved høyre hjertekateterisering innen 180 dager, eller (ii) ekkokardiografisk trikuspidal regurgitasjonshastighet >3,4 m/s med høyre-til-venstre/bidireksjonal shunt pluss hvile-SpO₂ ≤92% i samsvar med cyanose
- utgangspunkt 6MWD ≥100 m
- evne til å fullføre spørreskjemaer
Eksklusjonskriterier:
- WHO funksjonsklasse IV; andre ureparerte intrakardiale shunter
- alvorlig nyre-/lever-/parenkymlungesykdom eller LVEF <40%
- tidligere bruk av sotatercept
- kontraindikasjon mot sotatercept i henhold til merknaden
- undersøkers vurdering om uegnethet
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Sotatercept tillegg + vasodilator-basert PAH-terapi
|
Sotatercept vil bli administrert subkutant hver 3. uke i 24 uker (totalt 8 injeksjoner): 0,3 mg/kg oppstart ved Besøk 1, deretter 0,7 mg/kg fra Besøk 2 hvis sikkerhetskriteriene er oppfylt.
Dosepauser/-reduksjoner følger etikett-konkordante regler basert på fullstendig blodprøve (CBC) før hver dose (f.eks. hemoglobinstigning >4,0 g/dL fra baseline; eller >2,0 g/dL fra forrige dose og over ØG; eller >2,0 g/dL over ØG; og blodplateettall <50 000/µL).
Deltakere fortsetter stabil bakgrunnsterapi for PAH (endotelin, nitrogenoksid, prostacyklin-veier) i henhold til protokoll; oppstart eller økning av PAH-medisiner i løpet av 24-ukers behandlingsperioden er generelt ikke tillatt med mindre klinisk påkrevet for sikkerhet og registrert som en protokollavvik.
Deltakerne mottar ingen sotatercept.
De fortsetter med stedets standard, stabil PAH-terapi i 24 uker (endotelreseptorantagonist, PDE5-hemmer/riociguat, og/eller prostacyklinklasse som klinisk indikert).
Endringer i bakgrunnsterapi frarådes i løpet av 24-ukersperioden med mindre det kreves for sikkerhet; eventuelle endringer registreres for analyse.
Det samme besøksskjemaet og vurderingene (f.eks. 6-minutters gåtest, biomarkører, kliniske hendelser) gjelder som i sotatercept-armen.
|
|
Aktiv komparator: vasodilatator-basert PAH-terapi alene
|
Deltakerne mottar ingen sotatercept.
De fortsetter med stedets standard, stabil PAH-terapi i 24 uker (endotelreseptorantagonist, PDE5-hemmer/riociguat, og/eller prostacyklinklasse som klinisk indikert).
Endringer i bakgrunnsterapi frarådes i løpet av 24-ukersperioden med mindre det kreves for sikkerhet; eventuelle endringer registreres for analyse.
Det samme besøksskjemaet og vurderingene (f.eks. 6-minutters gåtest, biomarkører, kliniske hendelser) gjelder som i sotatercept-armen.
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Endring i 6-minutters gangavstand etter 24 uker fra utgangspunkt
Tidsramme: 24 uker
|
24 uker
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Dødelighet eller lungetransplantasjon
Tidsramme: 24 uker
|
24 uker
|
|
|
PH-relatert innleggelse eller innledning av parenteral prostacyklin
Tidsramme: 24 uker
|
24 uker
|
|
|
Endring i WHO funksjonsklasse ved 24 uker fra baseline
Tidsramme: 24 uker
|
En høyere score indikerer mer alvorlige symptomer
|
24 uker
|
|
Endring i NT-pro BNP fra utgangspunkt etter 24 uker
Tidsramme: 24 uker
|
24 uker
|
|
|
Endring i emPHasis-10 fra baseline etter 24 uker
Tidsramme: 24 uker
|
En høyere score indikerer mer alvorlige symptomer
|
24 uker
|
Andre resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
PAH-spesifikk genetisk test
Tidsramme: 0 uke
|
0 uke
|
|
|
Endringer i blodtrykk (systolisk og diastolisk)
Tidsramme: 0, 12, 24 uker
|
Kontorblodtrykk i hvile
|
0, 12, 24 uker
|
|
Endringer i puls
Tidsramme: 0, 12, 24 uker
|
bpm
|
0, 12, 24 uker
|
|
Endringer i oksygenmetning
Tidsramme: 0, 12, 24 uker
|
Pulsoksymetri (Kontor, hvile)
|
0, 12, 24 uker
|
|
Endringer i hemoglobin
Tidsramme: 0, 12, 24 uker
|
g per dL
|
0, 12, 24 uker
|
|
Endringer i blodplatelletall
Tidsramme: 0, 12, 24 uker
|
0, 12, 24 uker
|
|
|
Endringer i kateterbasert mPAP
Tidsramme: 0, 24 uker
|
mm Hg
|
0, 24 uker
|
|
Endringer i kateterbasert PVR
Tidsramme: 0, 24 uker
|
Wood-enheter
|
0, 24 uker
|
|
Endringer i kateterbasert Qp/Qs
Tidsramme: 0, 24 uker
|
0, 24 uker
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Sponsor
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
Primær fullføring (Antatt)
Studiet fullført (Antatt)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (Faktiske)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- CTR-2025-Sep
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .