Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Et studie af Sotatercept for patienter med Eisenmenger-syndrom eller urepareret shunt-associeret pulmonal arteriel hypertension, der er resistent over for vasodilatorterapi (SuMILE)

20. januar 2026 opdateret af: Kazuya Hosokawa

Et åbent, randomiseret, kontrolleret forsøg til evaluering af effektiviteten af Sotatercept-tilføjelsesterapi sammenlignet med standard PAH-terapi med pulmonale vasodilatorer for pulmonal arteriel hypertension forbundet med pulmonal vasodilator-resistent, ikke-reparerede medfødte shunts (ASD, VSD, PDA) inklusive Eisenmengers syndrom: SuMILE-forsøget

Hvad handler denne undersøgelse om? Denne undersøgelse vil teste, om tilføjelse af sotatercept til de sædvanlige lægemidler mod pulmonal arteriel hypertension (PAH) kan hjælpe voksne, der har PAH på grund af ureparerede medfødte hjertedefekter (atrial eller ventrikulær septumdefekt eller åben ductus arteriosus), herunder Eisenmengers syndrom. Disse tilstande forårsager ofte langvarige ændringer i lungernes blodkar og lave iltniveauer.

Hvem kan deltage? Omkring 36 voksne (alder ≥18 år) i Japan, hvis PAH ikke har forbedret sig tilstrækkeligt med pulmonale vasodilatorer, kan deltage. Personer med meget alvorlige symptomer (WHO klasse IV) eller andre alvorlige sygdomme vil ikke blive inkluderet.

Hvad sker der, hvis jeg deltager?

Deltagerne vil blive tilfældigt tildelt (som et møntkast, i et 2:1-forhold) til:

Sotatercept + vasodilator-baseret PAH-behandling, eller

vasodilator-baseret PAH-behandling alene. Undersøgelsen varer 24 uger. De, der modtager sotatercept, vil få injektioner hver 3. uge. Alle deltagere vil have klinikbesøg og tests ved start, uge 12 og uge 24, herunder en 6-minutters gangtest (hvor langt du kan gå på 6 minutter), blodprøver, spørgeskemaer og andre hjerte-lunge-vurderinger, der anvendes i rutinemæssig PAH-behandling.

Hvad er de mulige fordele? Sotatercept forbedrede motionskapacitet og hjerte-lunge-målinger i andre PAH-studier, men personer med ureparerede hjertedefekter var ikke inkluderet. Denne undersøgelse kan eller kan ikke hjælpe dig direkte, men den kan hjælpe læger med at lære, hvordan man bruger sotatercept sikkert i denne gruppe.

Hvad er de mulige risici? Bivirkninger set med sotatercept omfatter stigning i hæmoglobin, lavt antal blodplader, næseblod, telangiektasier (små udvidede blodkar), blødning og blodpropper. Personer med Eisenmengers syndrom kan have både blødningsrisici (for eksempel hæmoptyse) og risiko for blodpropper. Undersøgelsen vil regelmæssigt kontrollere fuldt blodtal (CBC) og justere eller pause doseringen ved hjælp af etiketbaserede regler. Andre risici er dem forbundet med standard PAH-behandling og blodprøver.

Tid og sted Undersøgelsen udføres på flere hospitaler i Japan. Studiedeltagelsen varer omkring 6 måneder.

Omkostninger og betalinger Undersøgelseslægemidlet og undersøgelsesspecifikke tests leveres uden omkostninger. Almindelig medicinsk behandling, der ikke kræves af undersøgelsen, følger hvert hospitals standardfakturering. Der er ikke noget påkrævet beløb for at deltage. Eventuel rejsegodtgørelse eller stipendier følger stedets politik.

Fortrolighed Din information vil blive behandlet fortroligt. Resultaterne vil blive delt i tidsskrifter og til møder uden at bruge dit navn.

Hvem skal kontaktes Hvis du er interesseret eller har spørgsmål, kontakt venligst undersøgelsesteamet på det deltagende hospital.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

36

Fase

  • Fase 4

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

  • Japan
      • Fukuoka, Japan
        • Rekruttering
        • The Second Department of Internal Medicine, University of Occupational and Environmental Health
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Masaharu Kataoka
      • Kobe, Japan
        • Rekruttering
        • Division of Cardiovascular Medicine, Kobe University Hospital
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Yu Taniguchi
      • Kyoto, Japan
        • Rekruttering
        • Department of Cardiovascular Medicine, Graduate School of Medical Science, Kyoto Prefectural University of Medicine
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Naohiko Nakanishi
      • Nagoya, Japan
        • Rekruttering
        • Department of Cardiology, Nagoya University Hospital
        • Ledende efterforsker:
          • Shiro Adachi
        • Kontakt:
      • Okayama, Japan
        • Rekruttering
        • Department of Cardiovascular Medicine, Faculty of Medicine, Dentistry and Pharmaceutical Sciences, Okayama University
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Satoshi Akagi
      • Sendai, Japan
        • Rekruttering
        • Department of Cardiovascular Medicine, Tohoku University Graduate School of Medicine
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Taijyu Sato
      • Tokyo, Japan
        • Rekruttering
        • Department of Cardiology, Keio University School of Medicine
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Takahiro Hiraide
      • Tokyo, Japan
        • Rekruttering
        • Department of Cardiovascular Medicine, Kyorin University School of Medicine
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Takumi Inami
      • Tokyo, Japan
        • Rekruttering
        • Division of Cardiovascular Medicine, Department of Internal Medicine, Showa University Graduate School of Medicine
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Toshiro Shinke
    • Not Required For This Country
      • Fukuoka, Not Required For This Country, Japan, 8150014
        • Rekruttering
        • Kyushu University Hospital
        • Kontakt:
        • Underforsker:
          • Ayako Ishikita
        • Underforsker:
          • Keimei Yoshida
        • Ledende efterforsker:
          • Kazuya Hosokawa

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • voksne (≥18 år)
  • urepareret ASD, VSD eller PDA
  • ≥90 dages pulmonal vasodilatatorbehandling; og enten (i) pulmonal vaskulær resistens (PVR) ≥5 Wood-enheder og gennemsnitlig pulmonal arterietryk (mPAP) > 20 mm Hg ved højrehjertekateterisering inden for 180 dage, eller (ii) ekkokardiografisk trikuspidal regurgitationshastighed >3,4 m/s med højre-til-venstre/bidirektionel shunt plus hvile-SpO₂ ≤92% i overensstemmelse med cyanose
  • baseline 6MWD ≥100 m
  • evne til at udfylde spørgeskemaer

Eksklusionskriterier:

  • WHO funktionsklasse IV; andre ureparerede intrakardiale shunts
  • svær nyre-/lever-/parenkymatisk lungesygdom eller LVEF <40%
  • tidligere brug af sotatercept
  • kontraindikation mod sotatercept ifølge produktresumé
  • undersøgelsesleder-vurderet uegnethed

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Sotatercept-tilføjelse + vasodilatorbaseret PAH-terapi
Medicin: Sotatercept
Sotatercept administreres subkutant hver 3. uge i 24 uger (i alt 8 injektioner): 0,3 mg/kg indledningsdosis ved besøg 1, derefter 0,7 mg/kg fra besøg 2, hvis sikkerhedskriterierne er opfyldt. Dosisudeladelser/-reduktioner følger mærkningskonkordante regler baseret på fuldt blodtal (CBC) før hver dosis (f.eks. hæmoglobinstigning >4,0 g/dL fra baseline; eller >2,0 g/dL fra forrige dosis og over øvre normalgrænse; eller >2,0 g/dL over øvre normalgrænse; og trombocytantal <50.000/µL). Deltagerne fortsætter stabil baggrundsbehandling for PAH (endothelin-, nitritoxid-, prostacyklinveje) i henhold til protokollen; indledelse eller opjustering af PAH-lægemidler i løbet af den 24-ugers behandlingsperiode er generelt ikke tilladt, medmindre det er klinisk påkrævet af sikkerhedsmæssige årsager og registreret som en protokolaftygelse.
Medicin: vasodilator-baseret PAH-terapi
Deltagerne modtager ikke sotatercept. De fortsætter med stedstandard, stabil PAH-terapi i 24 uger (endothelinreceptorantagonist, PDE5-hæmmer/riociguat og/eller prostacyklinklasse som klinisk angivet). Ændringer af baggrundsterapi frarådes i løbet af 24-ugers perioden, medmindre det er nødvendigt af sikkerhedsmæssige årsager; eventuelle ændringer registreres til analyse. Det samme besøgsskema og de samme undersøgelser (f.eks. 6-minutters gangtest, biomarkører, kliniske hændelser) gælder som i sotatercept-gruppen.
Aktiv komparator: kun vasodilator-baseret PAH-terapi
Medicin: vasodilator-baseret PAH-terapi
Deltagerne modtager ikke sotatercept. De fortsætter med stedstandard, stabil PAH-terapi i 24 uger (endothelinreceptorantagonist, PDE5-hæmmer/riociguat og/eller prostacyklinklasse som klinisk angivet). Ændringer af baggrundsterapi frarådes i løbet af 24-ugers perioden, medmindre det er nødvendigt af sikkerhedsmæssige årsager; eventuelle ændringer registreres til analyse. Det samme besøgsskema og de samme undersøgelser (f.eks. 6-minutters gangtest, biomarkører, kliniske hændelser) gælder som i sotatercept-gruppen.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Ændring i 6-minutters gangafstand efter 24 uger fra baseline
Tidsramme: 24 uger
24 uger

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Dødelighed eller lunge transplantation
Tidsramme: 24 uger
24 uger
PH-relateret hospitalsindlæggelse eller initiering af parenteral prostacyklin
Tidsramme: 24 uger
24 uger
Ændring i WHO-funktionsklasse fra baseline efter 24 uger
Tidsramme: 24 uger
En højere score indikerer mere alvorlige symptomer
24 uger
Ændring i NT-pro BNP fra baseline ved 24 uger
Tidsramme: 24 uger
24 uger
Ændring i emPHasis-10 fra baseline efter 24 uger
Tidsramme: 24 uger
En højere score indikerer mere alvorlige symptomer
24 uger

Andre resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
PAH-specifik genetisk test
Tidsramme: 0 uge
0 uge
Ændringer i blodtryk (systolisk og diastolisk)
Tidsramme: 0, 12, 24 uger
Kontor hvileblodtryk
0, 12, 24 uger
Ændringer i puls
Tidsramme: 0, 12, 24 uger
bpm
0, 12, 24 uger
Ændringer i iltmætning
Tidsramme: 0, 12, 24 uger
Puls-iltmætning (kontor, hvile)
0, 12, 24 uger
Ændringer i hæmoglobin
Tidsramme: 0, 12, 24 uger
g per dL
0, 12, 24 uger
Ændringer i trombocytantal
Tidsramme: 0, 12, 24 uger
0, 12, 24 uger
Ændringer i kateterbaseret mPAP
Tidsramme: 0, 24 uger
mm Hg
0, 24 uger
Ændringer i kateterbaseret PVR
Tidsramme: 0, 24 uger
Wood enheder
0, 24 uger
Ændringer i kateterbaseret Qp/Qs
Tidsramme: 0, 24 uger
0, 24 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Kazuya Hosokawa

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

7. oktober 2025

Primær færdiggørelse (Anslået)

31. august 2027

Studieafslutning (Anslået)

30. april 2028

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

20. september 2025

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

20. januar 2026

Først opslået (Faktiske)

21. januar 2026

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

21. januar 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

20. januar 2026

Sidst verificeret

1. januar 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • CTR-2025-Sep

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Eisenmengers syndrom

Kliniske forsøg med Sotatercept

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Tanzania

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner