Un estudio de sotatercept para pacientes con síndrome de Eisenmenger o hipertensión arterial pulmonar asociada a derivación no reparada resistente al tratamiento vasodilatador (SuMILE)
Un Ensayo Abierto, Aleatorizado y Controlado para Evaluar la Eficacia de la Terapia Adicional de Sotatercept en Comparación con la Terapia Estándar de HAP con Vasodilatadores Pulmonares para la Hipertensión Arterial Pulmonar Asociada con Derivaciones Congénitas no Reparadas y Resistentes a Vasodilatadores Pulmonares (CIA, CIV, PCA) Incluyendo el Síndrome de Eisenmenger: Ensayo SuMILE
¿De qué trata este estudio? Este estudio evaluará si añadir sotatercept a los medicamentos habituales para la hipertensión arterial pulmonar (HAP) puede ayudar a adultos que padecen HAP debido a defectos cardíacos congénitos no reparados (comunicación interauricular o interventricular, o conducto arterioso persistente), incluido el síndrome de Eisenmenger. Estas afecciones suelen causar cambios duraderos en los vasos sanguíneos pulmonares y niveles bajos de oxígeno.
¿Quién puede participar? Pueden participar unos 36 adultos (edad ≥18 años) en Japón cuya HAP no haya mejorado lo suficiente con vasodilatadores pulmonares. No se incluirán personas con síntomas muy graves (clase IV de la OMS) u otras enfermedades graves.
¿Qué sucederá si participo?
Los participantes serán asignados aleatoriamente (como lanzar una moneda, en una proporción 2:1) a:
Sotatercept + tratamiento estándar de HAP basado en vasodilatadores, o
tratamiento estándar de HAP basado en vasodilatadores solo. El estudio dura 24 semanas. Quienes reciban sotatercept tendrán inyecciones cada 3 semanas. Todos los participantes tendrán visitas clínicas y pruebas al inicio, en la semana 12 y en la semana 24, incluyendo una prueba de caminata de 6 minutos (cuánto puede caminar en 6 minutos), análisis de sangre, cuestionarios y otras evaluaciones cardíacas y pulmonares utilizadas en el cuidado habitual de la HAP.
¿Cuáles son los posibles beneficios? El sotatercept mejoró la capacidad de ejercicio y las medidas cardíacas y pulmonares en otros estudios de HAP, pero no se incluyeron personas con defectos cardíacos no reparados. Este estudio puede o no ayudarle directamente, pero puede ayudar a los médicos a aprender cómo usar sotatercept de forma segura en este grupo.
¿Cuáles son los posibles riesgos? Los efectos secundarios observados con sotatercept incluyen aumento de la hemoglobina, plaquetas bajas, hemorragias nasales, telangiectasias (pequeños vasos sanguíneos dilatados), sangrado y coágulos sanguíneos. Las personas con síndrome de Eisenmenger pueden tener tanto riesgos de sangrado (por ejemplo, hemoptisis) como de coagulación. El estudio controlará los hemogramas completos (CBC) regularmente y ajustará o pausará la dosis utilizando reglas basadas en la etiqueta. Otros riesgos son los del tratamiento estándar de HAP y los análisis de sangre.
Tiempo y ubicación El estudio se lleva a cabo en múltiples hospitales de Japón. La participación en el estudio dura aproximadamente 6 meses.
Costos y pagos El medicamento del estudio y las pruebas específicas del estudio se proporcionarán sin costo. La atención médica habitual no requerida por el estudio seguirá la facturación estándar de cada hospital. No hay pago requerido para participar. Cualquier reembolso de viaje o estipendios seguirán la política del sitio.
Privacidad Su información se mantendrá confidencial. Los resultados se compartirán en revistas y reuniones sin usar su nombre.
A quién contactar Si está interesado o tiene preguntas, por favor contacte al equipo del estudio en el hospital participante.
Descripción general del estudio
Estado
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Inscripción (Estimado)
Fase
- Fase 4
Contactos y Ubicaciones
Estudio Contacto
- Nombre: Kazuya Hosokawa, MD, PhD
- Número de teléfono: +81-92-642-5360
- Correo electrónico: hosokawa.kazuya.712@m.kyushu-u.ac.jp
Copia de seguridad de contactos de estudio
- Nombre: Keimei Yoshida, MD, PhD
- Correo electrónico: yoshida.keimei.713@m.kyushu-u.ac.jp
Ubicaciones de estudio
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Fukuoka, Japón
- Reclutamiento
- The Second Department of Internal Medicine, University of Occupational and Environmental Health
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Contacto:
- Masaharu Kataoka
- Número de teléfono: +81--603-1611
- Correo electrónico: mkataoka@med.uoeh-u.ac.jp
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Investigador principal:
- Masaharu Kataoka
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Kobe, Japón
- Reclutamiento
- Division of Cardiovascular Medicine, Kobe University Hospital
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Contacto:
- Yu Taniguchi
- Número de teléfono: +81-78-382-5111
- Correo electrónico: yu.taniguchi007@gmail.com
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Investigador principal:
- Yu Taniguchi
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Kyoto, Japón
- Reclutamiento
- Department of Cardiovascular Medicine, Graduate School of Medical Science, Kyoto Prefectural University of Medicine
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Contacto:
- Naohiko Nakanishi
- Número de teléfono: +81-75-703-5101
- Correo electrónico: naka-nao@koto.kpu-m.ac.jp
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Investigador principal:
- Naohiko Nakanishi
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Nagoya, Japón
- Reclutamiento
- Department of Cardiology, Nagoya University Hospital
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Investigador principal:
- Shiro Adachi
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Contacto:
- Shiro Adachi
- Número de teléfono: +81-52-741-2111
- Correo electrónico: adachi.shiro.b6@f.mail.nagoya-u.ac.jp
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Okayama, Japón
- Reclutamiento
- Department of Cardiovascular Medicine, Faculty of Medicine, Dentistry and Pharmaceutical Sciences, Okayama University
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Contacto:
- Satoshi Akagi
- Número de teléfono: +81-86-223-7151
- Correo electrónico: akagi-s@cc.okayama-u.ac.jp
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Investigador principal:
- Satoshi Akagi
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Sendai, Japón
- Reclutamiento
- Department of Cardiovascular Medicine, Tohoku University Graduate School of Medicine
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Contacto:
- Taijyu Sato
- Número de teléfono: +81-22-717-7000
- Correo electrónico: s-taiju@cardio.med.tohoku.ac.jp
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Investigador principal:
- Taijyu Sato
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Tokyo, Japón
- Reclutamiento
- Department of Cardiology, Keio University School of Medicine
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Contacto:
- Takahiro Hiraide
- Número de teléfono: +81-3-3353-1211
- Correo electrónico: t.hiraide.a6@keio.jp
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Investigador principal:
- Takahiro Hiraide
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Tokyo, Japón
- Reclutamiento
- Department of Cardiovascular Medicine, Kyorin University School of Medicine
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Contacto:
- Takumi Inami
- Número de teléfono: +81-22-47-5511
- Correo electrónico: tinami@ks.kyorin-u.ac.jp
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Investigador principal:
- Takumi Inami
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Tokyo, Japón
- Reclutamiento
- Division of Cardiovascular Medicine, Department of Internal Medicine, Showa University Graduate School of Medicine
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Contacto:
- Toshiro Shinke
- Correo electrónico: shinke@med.showa-u.ac.jp
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Investigador principal:
- Toshiro Shinke
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Not Required For This Country
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Fukuoka, Not Required For This Country, Japón, 8150014
- Reclutamiento
- Kyushu University Hospital
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Contacto:
- Kazuya Hosokawa
- Número de teléfono: +81-92-642-1151
- Correo electrónico: hosokawa.kazuya.712@m.kyushu-u.ac.jp
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Sub-Investigador:
- Ayako Ishikita
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Sub-Investigador:
- Keimei Yoshida
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Investigador principal:
- Kazuya Hosokawa
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
Descripción
Criterios de inclusión:
- adultos (≥18 años)
- comunicación interauricular (CIA), comunicación interventricular (CIV) o conducto arterioso persistente (CAP) no reparados
- ≥90 días de terapia con vasodilatadores pulmonares; y (i) resistencia vascular pulmonar (RVP) ≥5 unidades de Wood y presión arterial pulmonar media (PAPm) > 20 mm Hg en cateterismo cardíaco derecho dentro de los 180 días, o (ii) velocidad de regurgitación tricúspide ecocardiográfica >3,4 m/s con shunt de derecha a izquierda/bidireccional más SpO₂ en reposo ≤92% compatible con cianosis
- distancia de caminata de 6 minutos (6MWD) basal ≥100 m
- capacidad para completar cuestionarios
Criterios de exclusión:
- clase funcional IV de la OMS; otros shunts intracardíacos no reparados
- enfermedad renal/hepática/pulmonar parenquimatosa grave o fracción de eyección del ventrículo izquierdo (FEVI) <40%
- uso previo de sotatercept
- contraindicación para sotatercept según ficha técnica
- inadecuación según criterio del investigador
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Experimental: Terapia de base vasodilatadora para la HAP + sotatercept adicional
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Sotatercept se administrará por vía subcutánea cada 3 semanas durante 24 semanas (total 8 inyecciones): 0.3 mg/kg de introducción en la Visita 1, luego 0.7 mg/kg a partir de la Visita 2 si se cumplen los criterios de seguridad.
Las retenciones/reducciones de dosis siguen reglas concordantes con la etiqueta basadas en el hemograma completo (CBC) antes de cada dosis (por ejemplo, aumento de hemoglobina >4.0 g/dL desde el valor basal; o >2.0 g/dL desde la dosis anterior y por encima del LSN; o >2.0 g/dL por encima del LSN; y recuento de plaquetas <50.000/µL).
Los participantes continúan con la terapia de fondo estable para HAP (vías de endotelina, óxido nítrico, prostaciclina) según el protocolo; generalmente no se permite la iniciación o el aumento de la dosis de fármacos para HAP durante el período de tratamiento de 24 semanas, a menos que sea clínicamente necesario por seguridad y se registre como una desviación del protocolo.
Los participantes no reciben sotatercept.
Continúan con la terapia estándar del sitio, estable para la HAP durante 24 semanas (antagonista del receptor de endotelina, inhibidor de la PDE5/riociguat, y/o clase de prostaciclina según lo indicado clínicamente).
Se desaconsejan los cambios en la terapia de fondo durante el período de 24 semanas, a menos que sean necesarios por seguridad; cualquier cambio se registra para su análisis.
El mismo calendario de visitas y evaluaciones (por ejemplo, prueba de caminata de 6 minutos, biomarcadores, eventos clínicos) se aplica que en el brazo de sotatercept.
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Comparador activo: terapia de HAP basada en vasodilatadores únicamente
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Los participantes no reciben sotatercept.
Continúan con la terapia estándar del sitio, estable para la HAP durante 24 semanas (antagonista del receptor de endotelina, inhibidor de la PDE5/riociguat, y/o clase de prostaciclina según lo indicado clínicamente).
Se desaconsejan los cambios en la terapia de fondo durante el período de 24 semanas, a menos que sean necesarios por seguridad; cualquier cambio se registra para su análisis.
El mismo calendario de visitas y evaluaciones (por ejemplo, prueba de caminata de 6 minutos, biomarcadores, eventos clínicos) se aplica que en el brazo de sotatercept.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
|---|---|
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Cambio en la distancia recorrida en 6 minutos a las 24 semanas desde el inicio
Periodo de tiempo: 24 semanas
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24 semanas
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Mortalidad o trasplante de pulmón
Periodo de tiempo: 24 semanas
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24 semanas
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Hospitalización relacionada con hipertensión pulmonar o inicio de prostaciclina parenteral
Periodo de tiempo: 24 semanas
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24 semanas
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Cambio en la clase funcional de la OMS a las 24 semanas respecto al valor basal
Periodo de tiempo: 24 semanas
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Una puntuación más alta indica un síntoma más grave
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24 semanas
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Cambio en el NT-pro BNP a las 24 semanas desde el inicio
Periodo de tiempo: 24 semanas
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24 semanas
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Cambio en emPHasis-10 a las 24 semanas desde el inicio
Periodo de tiempo: 24 semanas
|
Una puntuación más alta indica un síntoma más grave
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24 semanas
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Otras medidas de resultado
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Prueba genética específica de HAP
Periodo de tiempo: 0 semanas
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0 semanas
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Cambios en la presión arterial (sistólica y diastólica)
Periodo de tiempo: 0, 12, 24 semanas
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Presión arterial en reposo en consultorio
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0, 12, 24 semanas
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Cambios en la frecuencia del pulso
Periodo de tiempo: 0, 12, 24 semanas
|
ppm
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0, 12, 24 semanas
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Cambios en la saturación de oxígeno
Periodo de tiempo: 0, 12, 24 semanas
|
Saturación de Oxígeno en Pulso (Consultorio, en Reposo)
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0, 12, 24 semanas
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Cambios en la hemoglobina
Periodo de tiempo: 0, 12, 24 semanas
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g por dL
|
0, 12, 24 semanas
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Cambios en el recuento de plaquetas
Periodo de tiempo: 0, 12, 24 semanas
|
0, 12, 24 semanas
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Cambios en la PAPm medida por catéter
Periodo de tiempo: 0, 24 semanas
|
mm Hg
|
0, 24 semanas
|
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Cambios en la PVR basada en catéter
Periodo de tiempo: 0, 24 semanas
|
Unidades Wood
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0, 24 semanas
|
|
Cambios en Qp/Qs basado en catéter
Periodo de tiempo: 0, 24 semanas
|
0, 24 semanas
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Estimado)
Finalización del estudio (Estimado)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Actual)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades cardiovasculares
- Enfermedades cardíacas
- Enfermedades de las vías respiratorias
- Enfermedades pulmonares
- Anomalías congénitas
- Anomalías cardiovasculares
- Defectos Cardíacos Congénitos
- Hipertensión Pulmonar
- Enfermedades y anomalías congénitas, hereditarias y neonatales
- Hipertensión arterial pulmonar
- Complejo Eisenmenger
- ACE-011
Otros números de identificación del estudio
- CTR-2025-Sep
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
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