Een onderzoek naar Sotatercept voor patiënten met Eisenmenger-syndroom of niet-gerepareerde shunt-geassocieerde pulmonale arteriële hypertensie die resistent is voor vasodilatatortherapie (SuMILE)
Een open-label, gerandomiseerde, gecontroleerde studie om de werkzaamheid te evalueren van Sotatercept als add-on therapie in vergelijking met standaard PAH-therapie met pulmonale vasodilatatoren voor pulmonale arteriële hypertensie geassocieerd met pulmonale vasodilatator-resistente, niet-gerepareerde congenitale shunts (ASD, VSD, PDA) inclusief Eisenmenger-syndroom: SuMILE Trial
Waar gaat deze studie over? Deze studie zal testen of het toevoegen van sotatercept aan de gebruikelijke medicijnen voor pulmonale arteriële hypertensie (PAH) volwassenen kan helpen die PAH hebben als gevolg van ongerepareerde aangeboren hartafwijkingen (atrium- of ventrikelseptumdefect, of open ductus arteriosus), inclusief het syndroom van Eisenmenger. Deze aandoeningen veroorzaken vaak langdurige veranderingen in de longbloedvaten en lage zuurstofniveaus.
Wie kan deelnemen? Ongeveer 36 volwassenen (leeftijd ≥18 jaar) in Japan van wie de PAH niet voldoende is verbeterd met pulmonale vaatverwijders, kunnen deelnemen. Mensen met zeer ernstige symptomen (WHO-klasse IV) of andere ernstige ziekten worden niet opgenomen.
Wat gebeurt er als ik deelneem?
Deelnemers worden willekeurig toegewezen (zoals een muntworp, in een 2:1-verhouding) aan:
Sotatercept + op vaatverwijders gebaseerde PAH-zorg, of
alleen op vaatverwijders gebaseerde PAH-zorg. De studie duurt 24 weken. Degenen die sotatercept krijgen, krijgen elke 3 weken injecties. Alle deelnemers hebben kliniekbezoeken en tests aan het begin, week 12 en week 24, inclusief een 6-minuten wandeltest (hoe ver je in 6 minuten kunt lopen), bloedonderzoek, vragenlijsten en andere hart-longbeoordelingen die worden gebruikt in de routinematige PAH-zorg.
Wat zijn de mogelijke voordelen? Sotatercept verbeterde de inspanningscapaciteit en hart-longmetingen in andere PAH-studies, maar mensen met ongerepareerde hartafwijkingen waren niet inbegrepen. Deze studie kan u mogelijk direct helpen of niet, maar het kan artsen helpen leren hoe ze sotatercept veilig kunnen gebruiken in deze groep.
Wat zijn de mogelijke risico's? Bijwerkingen van sotatercept zijn onder meer toename van hemoglobine, lage bloedplaatjes, neusbloedingen, teleangiëctasieën (kleine verwijdde bloedvaten), bloedingen en bloedstolsels. Mensen met het syndroom van Eisenmenger kunnen zowel bloedingen (bijvoorbeeld hemoptoë) als stollingsrisico's hebben. De studie zal regelmatig volledig bloedbeeld (CBC) controleren en de dosering aanpassen of pauzeren op basis van labelregels. Andere risico's zijn die van standaard PAH-zorg en bloedonderzoek.
Tijd en locatie De studie wordt uitgevoerd in meerdere ziekenhuizen in Japan. Studiedeelname duurt ongeveer 6 maanden.
Kosten en betalingen Het studiegeneesmiddel en studiespecifieke tests worden kosteloos verstrekt. Gewone medische zorg die niet vereist is door de studie volgt de standaard facturering van elk ziekenhuis. Er is geen betaling vereist om deel te nemen. Eventuele reiskostenvergoeding of vergoedingen volgen het beleid van de locatie.
Privacy Uw gegevens worden vertrouwelijk behandeld. Resultaten worden gedeeld in tijdschriften en op bijeenkomsten zonder uw naam te gebruiken.
Wie te contacteren Als u geïnteresseerd bent of vragen heeft, neem dan contact op met het onderzoeksteam in het deelnemende ziekenhuis.
Studie Overzicht
Toestand
Interventie / Behandeling
Studietype
Inschrijving (Geschat)
Fase
- Fase 4
Contacten en locaties
Studiecontact
- Naam: Kazuya Hosokawa, MD, PhD
- Telefoonnummer: +81-92-642-5360
- E-mail: hosokawa.kazuya.712@m.kyushu-u.ac.jp
Studie Contact Back-up
- Naam: Keimei Yoshida, MD, PhD
- E-mail: yoshida.keimei.713@m.kyushu-u.ac.jp
Studie Locaties
-
-
-
Fukuoka, Japan
- Werving
- The Second Department of Internal Medicine, University of Occupational and Environmental Health
-
Contact:
- Masaharu Kataoka
- Telefoonnummer: +81--603-1611
- E-mail: mkataoka@med.uoeh-u.ac.jp
-
Hoofdonderzoeker:
- Masaharu Kataoka
-
Kobe, Japan
- Werving
- Division of Cardiovascular Medicine, Kobe University Hospital
-
Contact:
- Yu Taniguchi
- Telefoonnummer: +81-78-382-5111
- E-mail: yu.taniguchi007@gmail.com
-
Hoofdonderzoeker:
- Yu Taniguchi
-
Kyoto, Japan
- Werving
- Department of Cardiovascular Medicine, Graduate School of Medical Science, Kyoto Prefectural University of Medicine
-
Contact:
- Naohiko Nakanishi
- Telefoonnummer: +81-75-703-5101
- E-mail: naka-nao@koto.kpu-m.ac.jp
-
Hoofdonderzoeker:
- Naohiko Nakanishi
-
Nagoya, Japan
- Werving
- Department of Cardiology, Nagoya University Hospital
-
Hoofdonderzoeker:
- Shiro Adachi
-
Contact:
- Shiro Adachi
- Telefoonnummer: +81-52-741-2111
- E-mail: adachi.shiro.b6@f.mail.nagoya-u.ac.jp
-
Okayama, Japan
- Werving
- Department of Cardiovascular Medicine, Faculty of Medicine, Dentistry and Pharmaceutical Sciences, Okayama University
-
Contact:
- Satoshi Akagi
- Telefoonnummer: +81-86-223-7151
- E-mail: akagi-s@cc.okayama-u.ac.jp
-
Hoofdonderzoeker:
- Satoshi Akagi
-
Sendai, Japan
- Werving
- Department of Cardiovascular Medicine, Tohoku University Graduate School of Medicine
-
Contact:
- Taijyu Sato
- Telefoonnummer: +81-22-717-7000
- E-mail: s-taiju@cardio.med.tohoku.ac.jp
-
Hoofdonderzoeker:
- Taijyu Sato
-
Tokyo, Japan
- Werving
- Department of Cardiology, Keio University School of Medicine
-
Contact:
- Takahiro Hiraide
- Telefoonnummer: +81-3-3353-1211
- E-mail: t.hiraide.a6@keio.jp
-
Hoofdonderzoeker:
- Takahiro Hiraide
-
Tokyo, Japan
- Werving
- Department of Cardiovascular Medicine, Kyorin University School of Medicine
-
Contact:
- Takumi Inami
- Telefoonnummer: +81-22-47-5511
- E-mail: tinami@ks.kyorin-u.ac.jp
-
Hoofdonderzoeker:
- Takumi Inami
-
Tokyo, Japan
- Werving
- Division of Cardiovascular Medicine, Department of Internal Medicine, Showa University Graduate School of Medicine
-
Contact:
- Toshiro Shinke
- E-mail: shinke@med.showa-u.ac.jp
-
Hoofdonderzoeker:
- Toshiro Shinke
-
-
Not Required For This Country
-
Fukuoka, Not Required For This Country, Japan, 8150014
- Werving
- Kyushu University Hospital
-
Contact:
- Kazuya Hosokawa
- Telefoonnummer: +81-92-642-1151
- E-mail: hosokawa.kazuya.712@m.kyushu-u.ac.jp
-
Onderonderzoeker:
- Ayako Ishikita
-
Onderonderzoeker:
- Keimei Yoshida
-
Hoofdonderzoeker:
- Kazuya Hosokawa
-
-
Deelname Criteria
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
- Volwassen
- Oudere volwassene
Accepteert gezonde vrijwilligers
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- volwassenen (≥18 jaar)
- ongerepareerd ASD, VSD of PDA
- ≥90 dagen pulmonale vaatverwijdende therapie; en ofwel (i) pulmonale vaatweerstand (PVR) ≥5 Wood-eenheden en gemiddelde pulmonale arteriële druk (mPAP) > 20 mm Hg bij rechterharthartkatheterisatie binnen 180 dagen, of (ii) echocardiografische tricuspidalisregurgitatiesnelheid >3,4 m/s met rechts-naar-links/bidirectionele shunt plus rustende SpO₂ ≥92% consistent met cyanose
- baseline 6MWD ≥100 m
- vermogen om vragenlijsten in te vullen
Exclusiecriteria:
- WHO functionele klasse IV; andere ongerepareerde intracardiale shunts
- ernstige nier-/lever-/parenchymale longziekte of LVEF <40%
- eerdere sotatercept gebruik
- contra-indicatie voor sotatercept volgens bijsluiter
- onderzoeker-beoordeelde ongeschiktheid
Studie plan
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Gerandomiseerd
- Interventioneel model: Parallelle opdracht
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Sotatercept add-on + vasodilator-gebaseerde PAH-therapie
|
Sotatercept wordt elke 3 weken subcutaan toegediend gedurende 24 weken (totaal 8 injecties): 0,3 mg/kg opstartdosis bij Bezoek 1, daarna 0,7 mg/kg vanaf Bezoek 2 indien de veiligheidscriteria worden gehaald.
Dosisonderbrekingen/verlagingen volgen label-conforme regels op basis van een volledig bloedbeeld (CBC) vóór elke dosis (bijvoorbeeld hemoglobinetoename >4,0 g/dL ten opzichte van baseline; of >2,0 g/dL ten opzichte van de vorige dosis en boven de BGN; of >2,0 g/dL boven de BGN; en trombocytenaantal <50.000/µL).
Deelnemers zetten hun stabiele achtergrondtherapie voor PAH (endotheline-, stikstofoxide-, prostacyclinepaden) voort volgens het protocol; starten of opdrijven van PAH-medicatie tijdens de 24-weekse behandelperiode is over het algemeen niet toegestaan, tenzij klinisch noodzakelijk voor de veiligheid en geregistreerd als een protocolafwijking.
Deelnemers krijgen geen sotatercept.
Zij zetten hun standaard, stabiele PAH-therapie voort gedurende 24 weken (endotheline-receptorantagonist, PDE5-remmer/riociguat, en/of prostacycline-klasse zoals klinisch geïndiceerd).
Wijzigingen in de achtergrondtherapie worden tijdens de 24-weken periode ontmoedigd, tenzij vereist voor veiligheid; eventuele wijzigingen worden vastgelegd voor analyse.
Hetzelfde bezoekschema en dezelfde beoordelingen (bijv. 6-minuten looptest, biomarkers, klinische gebeurtenissen) zijn van toepassing als in de sotatercept-arm.
|
|
Actieve vergelijker: alleen op vasodilatoren gebaseerde PAH-therapie
|
Deelnemers krijgen geen sotatercept.
Zij zetten hun standaard, stabiele PAH-therapie voort gedurende 24 weken (endotheline-receptorantagonist, PDE5-remmer/riociguat, en/of prostacycline-klasse zoals klinisch geïndiceerd).
Wijzigingen in de achtergrondtherapie worden tijdens de 24-weken periode ontmoedigd, tenzij vereist voor veiligheid; eventuele wijzigingen worden vastgelegd voor analyse.
Hetzelfde bezoekschema en dezelfde beoordelingen (bijv. 6-minuten looptest, biomarkers, klinische gebeurtenissen) zijn van toepassing als in de sotatercept-arm.
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Verandering in afstand bij 6-minuten wandeltest na 24 weken ten opzichte van baseline
Tijdsspanne: 24 weken
|
24 weken
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Mortaliteit of longtransplantatie
Tijdsspanne: 24 weken
|
24 weken
|
|
|
PH-gerelateerde ziekenhuisopname of start van parenterale prostacycline
Tijdsspanne: 24 weken
|
24 weken
|
|
|
Verandering in WHO-functionele klasse na 24 weken ten opzichte van de uitgangswaarde
Tijdsspanne: 24 weken
|
Een hogere score wijst op ernstigere symptomen
|
24 weken
|
|
Verandering in NT-pro BNP na 24 weken ten opzichte van de baseline
Tijdsspanne: 24 weken
|
24 weken
|
|
|
Verandering in emPHasis-10 vanaf baseline na 24 weken
Tijdsspanne: 24 weken
|
Een hogere score duidt op ernstigere symptomen
|
24 weken
|
Andere uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
PAH-specifieke genetische test
Tijdsspanne: 0 week
|
0 week
|
|
|
Veranderingen in bloeddruk (systolisch en diastolisch)
Tijdsspanne: 0, 12, 24 weken
|
Rustende bloeddruk op kantoor
|
0, 12, 24 weken
|
|
Veranderingen in polssnelheid
Tijdsspanne: 0, 12, 24 weken
|
bpm
|
0, 12, 24 weken
|
|
Veranderingen in zuurstofverzadiging
Tijdsspanne: 0, 12, 24 weken
|
Pulsoximetrie (Kantoor, Rust)
|
0, 12, 24 weken
|
|
Veranderingen in hemoglobine
Tijdsspanne: 0, 12, 24 weken
|
g per dL
|
0, 12, 24 weken
|
|
Veranderingen in trombocytenaantallen
Tijdsspanne: 0, 12, 24 weken
|
0, 12, 24 weken
|
|
|
Veranderingen in kathetergebaseerde mPAP
Tijdsspanne: 0, 24 weken
|
mm Hg
|
0, 24 weken
|
|
Veranderingen in kathetergebaseerde PVR
Tijdsspanne: 0, 24 weken
|
Wood-eenheden
|
0, 24 weken
|
|
Veranderingen in kathetergebaseerde Qp/Qs
Tijdsspanne: 0, 24 weken
|
0, 24 weken
|
Medewerkers en onderzoekers
Sponsor
Studie record data
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
Primaire voltooiing (Geschat)
Studie voltooiing (Geschat)
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
Eerst geplaatst (Werkelijk)
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
Laatst geverifieerd
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- CTR-2025-Sep
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .